Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie, která má zjistit, jak dobře lék Concizumab funguje ve vašem těle, pokud máte hemofilii bez inhibitorů (explorer8)

25. dubna 2024 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Účinnost a bezpečnost profylaxe concizumabem u pacientů s hemofilií A nebo B bez inhibitorů

Tato studie otestuje, jak dobře funguje nový lék zvaný concizumab v těle lidí s hemofilií A nebo B bez inhibitorů. Účelem je ukázat, že concizumab může zabránit krvácení v těle a jeho použití je bezpečné. Účastníci, kteří obvykle užívají pouze léky na léčbu krvácení (na vyžádání), budou zařazeni do jedné ze dvou skupin. V jedné skupině účastníci získají studijní medicínu od začátku studie. V druhé skupině budou účastníci pokračovat ve své normální medicíně a po 6 měsících získají studijní medicínu. O skupině rozhodne náhoda. Účastníci, kteří obvykle užívají léky na prevenci krvácení (profylaktická léčba) nebo kteří jsou již léčeni koncizumabem (studovaný lék), obdrží studijní lék od začátku studie. Účastníci si budou muset každý den pod kůži píchnout studijní lék. To lze provést doma. Studijní lékař vydá lék ve formě injekčního pera. Pero-injektor bude obsahovat studovaný lék. Studium potrvá zhruba tři roky. Účastníci budou muset na kliniku přijít až 33krát. Doba mezi návštěvami bude přibližně 4 týdny po dobu prvních 6 až 12 měsíců v závislosti na tom, ve které skupině jsou účastníci, a přibližně 8 týdnů po zbytek studie. Při všech návštěvách budou odebrány vzorky krve. Účastníci budou požádáni, aby během studie zaznamenávali informace do elektronického deníku a mohou být také požádáni, aby nosili sledovač aktivity.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

158

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Alžírsko
      • Algiers, Alžírsko, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Alžírsko, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bosna a Hercegovina
      • Banja Luka, Bosna a Hercegovina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna-ISUL"
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
  • Dánsko
      • København, Dánsko, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Francie
      • Brest, Francie, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital Morvan
      • Caen, Francie, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin Bicetre, Francie, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Rennes, Francie, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
  • Indie
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • J K Lon Hospital
  • Itálie
      • Torino, Itálie, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
  • Izrael
      • Tel-Hashomer, Izrael, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hyogo, Japonsko, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Osaka, Japonsko, 546-0006
        • Osaka National Hospital
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japonsko, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Jižní Afrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Korejská republika
      • Daejeon, Korejská republika, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju-do, Korejská republika, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi
      • Ankara, Krocan, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Capa-ISTANBUL, Krocan, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Edirne, Krocan, 22030
        • Trakya University
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Samsun, Krocan, 55139
        • Ondokuz Mayis University Medical Faculty Ped. Haematology
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Krocan, 06500
        • Gazi University
  • Litva
      • Vilnius, Litva, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Litva, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malajsie
      • Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Německo
      • Homburg, Německo, 66421
        • UKS - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Polsko
      • Lublin, Polsko, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polsko, 02-776
        • Intytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polsko, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polsko, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
  • Ruská Federace
      • Krasnodar, Ruská Federace, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Ruská Federace, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Ruská Federace, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint-Petersburg, Ruská Federace, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Kragujevac, Srbsko, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok_0
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 01135
        • National specialized children clinic "OHMATDYT"
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
  • Švédsko
      • Malmö, Švédsko, 205 02
        • Koagulationsmottagning
      • Solna, Švédsko, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko, 8091
        • USZ Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studiem. Činnosti související se hodnocením jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást hodnocení, včetně činností k určení vhodnosti pro hodnocení.
  • Muž ve věku 12 let nebo starší v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Vrozená těžká hemofilie A (FVIII pod 1 %) nebo B (FIX rovná nebo nižší než 2 %).

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na jakoukoli složku zkušebního přípravku nebo příbuzných přípravků.
  • Známá dědičná nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozená hemofilie.
  • Přítomnost potvrzených inhibitorů 0,6 BU nebo vyšší při screeningu.
  • Tromboembolické onemocnění v anamnéze (zahrnuje arteriální a venózní trombózu včetně infarktu myokardu, plicní embolie, mozkový infarkt/trombózu, hlubokou žilní trombózu, jiné klinicky významné tromboembolické příhody a okluzi periferních tepen). Současné klinické příznaky tromboembolické nemoci nebo její léčba. Pacienti, kteří jsou podle zkoušejícího považováni za vysoce rizikoví tromboembolické příhody (tromboembolické rizikové faktory mohou zahrnovat, ale nejsou omezeny na, hypercholesterolemii, diabetes mellitus, hypertenzi, obezitu, kouření, rodinnou anamnézu tromboembolických příhod, arteriosklerózu, další stavy spojené se zvýšeným rizikem tromboembolických příhod.)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 2: Profylaxe concizumabu
Pacienti s HA ​​a HB, kteří byli dříve léčeni na vyžádání, budou randomizováni v poměru 1:2 bez profylaxe versus profylaxe koncizumabem.
Lék: Concizumab
Když jsou pacienti randomizováni/přiděleni k profylaxi koncizumabem, dostanou úvodní dávku 1,0 mg/kg koncizumabu při návštěvě 2a (týden (týden) 0) (skupina 2, 3 a 4) nebo návštěvě 9a (24. týden) (skupina 1 ) následovaná počáteční denní dávkou 0,20 mg/kg concizumabu od 2. dne léčby. Během počátečního 5-8týdenního období úpravy dávky na 0,20 mg/kg concizumabu lze u pacientů zvýšit nebo snížit dávku na 0,25 mg/kg nebo 0,15 mg/kg concizumabu. Potenciální úprava dávky proběhne při návštěvě 4a.1 (6. týden) nebo 9a.3 (30. týden) a bude vycházet z hladiny expozice concizumabu naměřené při předchozí návštěvě 4a (6. týden) nebo 9a.2 (28. týden ). Pacienti, kteří mají hladinu expozice koncizumabu 200-4000 ng/ml, zůstanou na 0,20 mg/kg koncizumabu. Pacienti v rameni 1 budou pokračovat v léčbě na vyžádání se svou obvyklou substituční terapií až do návštěvy 9a (24. týden; konec hlavní části). V prodloužené části budou pacienti v rameni 1 dostávat denně subkutánní injekce concizumabu.
Experimentální: Rameno 3: Profylaxe concizumabu
Pacientům s HA ​​zařazeným do studie fáze 2 s concizumabem NN7415-4255 (průzkumník 5) bude nabídnuta registrace do této větve.
Lék: Concizumab
Když jsou pacienti randomizováni/přiděleni k profylaxi koncizumabem, dostanou úvodní dávku 1,0 mg/kg koncizumabu při návštěvě 2a (týden (týden) 0) (skupina 2, 3 a 4) nebo návštěvě 9a (24. týden) (skupina 1 ) následovaná počáteční denní dávkou 0,20 mg/kg concizumabu od 2. dne léčby. Během počátečního 5-8týdenního období úpravy dávky na 0,20 mg/kg concizumabu lze u pacientů zvýšit nebo snížit dávku na 0,25 mg/kg nebo 0,15 mg/kg concizumabu. Potenciální úprava dávky proběhne při návštěvě 4a.1 (6. týden) nebo 9a.3 (30. týden) a bude vycházet z hladiny expozice concizumabu naměřené při předchozí návštěvě 4a (6. týden) nebo 9a.2 (28. týden ). Pacienti, kteří mají hladinu expozice koncizumabu 200-4000 ng/ml, zůstanou na 0,20 mg/kg koncizumabu. Pacienti v rameni 1 budou pokračovat v léčbě na vyžádání se svou obvyklou substituční terapií až do návštěvy 9a (24. týden; konec hlavní části). V prodloužené části budou pacienti v rameni 1 dostávat denně subkutánní injekce concizumabu.
Experimentální: Rameno 4: Profylaxe concizumabu

Rameno 4 bude zahrnovat pacienty dříve na profylaxi faktorovými produkty s minimálně 24týdenním pozorováním v NN7415-4322 (průzkumník 6) (alespoň 30 pacientů s HA ​​a 30 pacientů s HB).

Kromě toho bude rameno 4 také zahrnovat: 1) Pacienti, kteří byli randomizováni do ramen 1 a 2 před léčebnou pauzou. 2) Pacienti s HA, kteří byli v NN7415-4255 (průzkumník 5) v době pauzy v léčbě a kteří nyní dokončili průzkumník 5. 3) Pacienti na požádání zařazení po ramenech 1 a 2 jsou uzavřeni.
Lék: Concizumab
Když jsou pacienti randomizováni/přiděleni k profylaxi koncizumabem, dostanou úvodní dávku 1,0 mg/kg koncizumabu při návštěvě 2a (týden (týden) 0) (skupina 2, 3 a 4) nebo návštěvě 9a (24. týden) (skupina 1 ) následovaná počáteční denní dávkou 0,20 mg/kg concizumabu od 2. dne léčby. Během počátečního 5-8týdenního období úpravy dávky na 0,20 mg/kg concizumabu lze u pacientů zvýšit nebo snížit dávku na 0,25 mg/kg nebo 0,15 mg/kg concizumabu. Potenciální úprava dávky proběhne při návštěvě 4a.1 (6. týden) nebo 9a.3 (30. týden) a bude vycházet z hladiny expozice concizumabu naměřené při předchozí návštěvě 4a (6. týden) nebo 9a.2 (28. týden ). Pacienti, kteří mají hladinu expozice koncizumabu 200-4000 ng/ml, zůstanou na 0,20 mg/kg koncizumabu. Pacienti v rameni 1 budou pokračovat v léčbě na vyžádání se svou obvyklou substituční terapií až do návštěvy 9a (24. týden; konec hlavní části). V prodloužené části budou pacienti v rameni 1 dostávat denně subkutánní injekce concizumabu.
Experimentální: Rameno 1: Žádná profylaxe (PPX)
Pacienti s hemofilií A (HA) a hemofilií B (HB), dříve léčení na vyžádání, budou randomizováni v poměru 1:2 bez profylaxe versus profylaxe koncizumabem. V prodloužené fázi bude tato skupina dostávat léčbu koncizumabem.
Lék: Concizumab
Když jsou pacienti randomizováni/přiděleni k profylaxi koncizumabem, dostanou úvodní dávku 1,0 mg/kg koncizumabu při návštěvě 2a (týden (týden) 0) (skupina 2, 3 a 4) nebo návštěvě 9a (24. týden) (skupina 1 ) následovaná počáteční denní dávkou 0,20 mg/kg concizumabu od 2. dne léčby. Během počátečního 5-8týdenního období úpravy dávky na 0,20 mg/kg concizumabu lze u pacientů zvýšit nebo snížit dávku na 0,25 mg/kg nebo 0,15 mg/kg concizumabu. Potenciální úprava dávky proběhne při návštěvě 4a.1 (6. týden) nebo 9a.3 (30. týden) a bude vycházet z hladiny expozice concizumabu naměřené při předchozí návštěvě 4a (6. týden) nebo 9a.2 (28. týden ). Pacienti, kteří mají hladinu expozice koncizumabu 200-4000 ng/ml, zůstanou na 0,20 mg/kg koncizumabu. Pacienti v rameni 1 budou pokračovat v léčbě na vyžádání se svou obvyklou substituční terapií až do návštěvy 9a (24. týden; konec hlavní části). V prodloužené části budou pacienti v rameni 1 dostávat denně subkutánní injekce concizumabu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
U pacientů s hemofilií A bez inhibitorů: Počet léčených epizod spontánního a traumatického krvácení
Časové okno: Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
To bude prezentováno jako 'počet epizod'.
Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
U pacientů s hemofilií B bez inhibitorů: Počet léčených epizod spontánního a traumatického krvácení
Časové okno: Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
To bude prezentováno jako 'počet epizod'.
Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
U pacientů s hemofilií A bez inhibitorů: Počet léčených epizod spontánního a traumatického krvácení
Časové okno: Časový rámec je uveden pod „popisem měření výsledku“
To bude prezentováno jako 'počet epizod'. Pacienti ve skupině 4, kteří byli na stabilní PPX alespoň 24 týdnů ve studii 4322. Pro předchozí PPX (studie 4322): Od okamžiku, kdy je PPX stabilní, až do konce studia. Stabilní je definována jako doba po počátečním období léčby PPX trvající alespoň 24 týdnů. Pro concizumab PPX (studie 4307): Od okamžiku, kdy je potvrzena udržovací dávka concizumabu, zvýšená nebo snížená až do ukončení potvrzujících analýz (nejméně 24 týdnů).
Časový rámec je uveden pod „popisem měření výsledku“
U pacientů s hemofilií B bez inhibitorů: Počet léčených epizod spontánního a traumatického krvácení
Časové okno: Časový rámec je uveden pod „popisem měření výsledku“
To bude prezentováno jako 'počet epizod'. Pacienti ve skupině 4, kteří byli na stabilní PPX alespoň 24 týdnů ve studii 4322. Pro předchozí PPX (studie 4322): Od okamžiku, kdy je PPX stabilní, až do konce studia. Stabilní je definována jako doba po počátečním období léčby PPX trvající alespoň 24 týdnů. Pro concizumab PPX (studie 4307): Od okamžiku, kdy je potvrzena udržovací dávka concizumabu, zvýšená nebo snížená až do ukončení potvrzujících analýz (nejméně 24 týdnů).
Časový rámec je uveden pod „popisem měření výsledku“
U pacientů s hemofilií A bez inhibitorů: Počet léčených epizod spontánního krvácení
Časové okno: Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
To bude prezentováno jako 'počet epizod'.
Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
U pacientů s hemofilií B bez inhibitorů: Počet léčených epizod spontánního krvácení
Časové okno: Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
To bude prezentováno jako 'počet epizod'.
Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
U pacientů s hemofilií A bez inhibitorů: Počet léčených spontánních a traumatických kloubních krvácení
Časové okno: Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
To bude prezentováno jako 'počet epizod'.
Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
U pacientů s hemofilií B bez inhibitorů: Počet léčených spontánních a traumatických kloubních krvácení
Časové okno: Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
To bude prezentováno jako 'počet epizod'.
Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
U pacientů s hemofilií A bez inhibitorů: Počet léčených spontánních a traumatických krvácení do cílového kloubu
Časové okno: Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
To bude prezentováno jako 'počet epizod'.
Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
U pacientů s hemofilií B bez inhibitorů: Počet léčených spontánních a traumatických krvácení do cílového kloubu
Časové okno: Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
To bude prezentováno jako 'počet epizod'.
Na vyžádání (rameno 1): Od randomizace po pauze (0. týden) až do zahájení léčby concizumabem (24. týden). Concizumab (rameno 2): Od začátku nového dávkovacího režimu concizumabu (Wk 0) až do ukončení konfirmačních analýz (alespoň 32 týdnů)
Počet tromboembolických příhod
Časové okno: Časový rámec je uveden pod „popisem výstupního opatření“.
To bude prezentováno jako 'počet událostí'. Na vyžádání (hlavní část větve 1): od randomizace k léčbě na vyžádání až do zahájení léčby concizumabem. Concizumab (ramže 2-4): Před pauzou: Od začátku léčby concizumabem (týden 0) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem (0. týden) až do ukončení konfirmačních analýz (nejméně 32 týdnů). Koncizumab (prodlužovací část ramene 1): Od zahájení léčby koncizumabem (25. týden) až do ukončení konfirmační analýzy. Týden 0 před pauzou je definován jako čas počáteční randomizace k podávání na vyžádání nebo čas zahájení předchozího dávkovacího režimu concizumabu (0,25 mg/kg/den). Týden 0 po pauze je definován jako doba randomizace k podávání na vyžádání po pauze nebo době zahájení nového dávkovacího režimu concizumabu.
Časový rámec je uveden pod „popisem výstupního opatření“.
Počet reakcí typu přecitlivělosti
Časové okno: Časový rámec je uveden pod „popisem výstupního opatření“.
To bude prezentováno jako „počet reakcí typu hypersenzitivity“. Na vyžádání (hlavní část větve 1): od randomizace k léčbě na vyžádání až do zahájení léčby concizumabem. Concizumab (ramže 2-4): Před pauzou: Od začátku léčby concizumabem (týden 0) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem (0. týden) až do ukončení konfirmačních analýz (nejméně 32 týdnů). Koncizumab (prodlužovací část ramene 1): Od zahájení léčby koncizumabem (25. týden) až do ukončení konfirmační analýzy. Týden 0 před pauzou je definován jako čas počáteční randomizace k podávání na vyžádání nebo čas zahájení předchozího dávkovacího režimu concizumabu (0,25 mg/kg/den). Týden 0 po pauze je definován jako doba randomizace k podávání na vyžádání po pauze nebo době zahájení nového dávkovacího režimu concizumabu.
Časový rámec je uveden pod „popisem výstupního opatření“.
Počet reakcí v místě vpichu
Časové okno: Časový rámec je uveden pod „popisem výstupního opatření“.
To bude prezentováno jako „počet reakcí v místě vpichu“. Na vyžádání (hlavní část větve 1): od randomizace k léčbě na vyžádání až do zahájení léčby concizumabem. Concizumab (ramže 2-4): Před pauzou: Od začátku léčby concizumabem (týden 0) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem (0. týden) až do ukončení konfirmačních analýz (nejméně 32 týdnů). Koncizumab (prodlužovací část ramene 1): Od zahájení léčby koncizumabem (25. týden) až do ukončení konfirmační analýzy. Týden 0 před pauzou je definován jako čas počáteční randomizace k podávání na vyžádání nebo čas zahájení předchozího dávkovacího režimu concizumabu (0,25 mg/kg/den). Týden 0 po pauze je definován jako doba randomizace k podávání na vyžádání po pauze nebo době zahájení nového dávkovacího režimu concizumabu.
Časový rámec je uveden pod „popisem výstupního opatření“.
Počet pacientů s protilátkami proti concizumabu
Časové okno: Časový rámec je uveden pod „popisem výstupního opatření“.
Toto bude prezentováno jako „počet účastníků“. Concizumab (ramže 2-4): Před pauzou: Od začátku léčby concizumabem (týden 0) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem (0. týden) až do ukončení konfirmačních analýz (nejméně 32 týdnů). Koncizumab (prodlužovací část ramene 1): Od zahájení léčby koncizumabem (25. týden) až do ukončení konfirmační analýzy. Týden 0 před pauzou je definován jako čas počáteční randomizace k podávání na vyžádání nebo čas zahájení předchozího dávkovacího režimu concizumabu (0,25 mg/kg/den). Týden 0 po pauze je definován jako doba randomizace k podávání na vyžádání po pauze nebo době zahájení nového dávkovacího režimu concizumabu.
Časový rámec je uveden pod „popisem výstupního opatření“.
Plazmatická koncentrace concizumabu (Ctrough) před podáním dávky
Časové okno: Před podáním concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
To bude měřeno v 'ng/mL'.
Před podáním concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
Vrchol trombinu před podáním dávky
Časové okno: Před podáním concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
To bude měřeno v 'nmol/L'.
Před podáním concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
Koncentrace inhibitoru dráhy tkáňového faktoru (TFPI) před podáním dávky
Časové okno: Před podáním concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
To bude měřeno v 'ng/mL'.
Před podáním concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
Maximální plazmatická koncentrace concizumabu (Cmax)
Časové okno: Od 0 do 24 hodin, kde 0 je čas dávky concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
To bude měřeno v 'ng/mL'.
Od 0 do 24 hodin, kde 0 je čas dávky concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě concizumabu v čase (AUC)
Časové okno: Od 0 do 24 hodin, kde 0 je čas dávky concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
To bude měřeno v 'ng*h/ml'.
Od 0 do 24 hodin, kde 0 je čas dávky concizumabu v týdnu 24 (po restartu)
Počet tromboembolických příhod
Časové okno: Concizumab: Před pauzou: Od začátku léčby (0. týden) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem až do konce studie (až 296 týdnů).
To bude prezentováno jako 'počet událostí'. Týden 0 před pauzou je definován jako čas počáteční randomizace k podávání na vyžádání nebo čas zahájení předchozího dávkovacího režimu concizumabu (0,25 mg/kg/den).
Concizumab: Před pauzou: Od začátku léčby (0. týden) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem až do konce studie (až 296 týdnů).
Počet reakcí typu přecitlivělosti
Časové okno: Concizumab: Před pauzou: Od začátku léčby (0. týden) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem až do konce studie (až 296 týdnů).
To bude prezentováno jako „počet reakcí typu hypersenzitivity“. Týden 0 před pauzou je definován jako čas počáteční randomizace k podávání na vyžádání nebo čas zahájení předchozího dávkovacího režimu concizumabu (0,25 mg/kg/den).
Concizumab: Před pauzou: Od začátku léčby (0. týden) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem až do konce studie (až 296 týdnů).
Počet reakcí v místě vpichu
Časové okno: Concizumab: Před pauzou: Od začátku léčby (0. týden) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem až do konce studie (až 296 týdnů).
To bude prezentováno jako „počet reakcí v místě vpichu“. Týden 0 před pauzou je definován jako čas počáteční randomizace k podávání na vyžádání nebo čas zahájení předchozího dávkovacího režimu concizumabu (0,25 mg/kg/den).
Concizumab: Před pauzou: Od začátku léčby (0. týden) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem až do konce studie (až 296 týdnů).
Počet pacientů s protilátkami proti concizumabu
Časové okno: Concizumab: Před pauzou: Od začátku léčby (0. týden) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem až do konce studie (až 296 týdnů).
Toto bude prezentováno jako „počet účastníků“. Týden 0 před pauzou je definován jako čas počáteční randomizace k podávání na vyžádání nebo čas zahájení předchozího dávkovacího režimu concizumabu (0,25 mg/kg/den).
Concizumab: Před pauzou: Od začátku léčby (0. týden) až do 7 týdnů po přerušení léčby. Po pauze: Od zahájení léčby concizumabem až do konce studie (až 296 týdnů).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

12. července 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

9. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

9. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Identifikátor registru: European Medicines Agency (EudraCT))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Concizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit