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Forschungsstudie zur Untersuchung, wie gut das Medikament Concizumab in Ihrem Körper wirkt, wenn Sie an Hämophilie ohne Hemmstoffe leiden (explorer8)

25. April 2024 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Wirksamkeit und Sicherheit der Concizumab-Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren

Diese Studie wird testen, wie gut ein neues Medikament namens Concizumab im Körper von Menschen mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren wirkt. Der Zweck besteht darin zu zeigen, dass Concizumab Blutungen im Körper verhindern kann und sicher anzuwenden ist. Teilnehmer, die normalerweise nur Medikamente zur Behandlung von Blutungen (nach Bedarf) einnehmen, werden in eine von zwei Gruppen eingeteilt. In einer Gruppe erhalten die Teilnehmer von Beginn der Studie an Studienmedizin. In der anderen Gruppe werden die Teilnehmer mit ihrer normalen Medizin fortfahren und nach 6 Monaten Studienmedizin erhalten. Die Gruppe wird zufällig bestimmt. Teilnehmer, die üblicherweise Medikamente zur Vorbeugung von Blutungen einnehmen (Prophylaxebehandlung) oder bereits mit Concizumab behandelt werden (Studienmedikament), erhalten das Studienmedikament ab Studienbeginn. Die Teilnehmer müssen sich das Studienmedikament jeden Tag unter die Haut spritzen. Dies kann zu Hause erfolgen. Der Prüfarzt wird das Arzneimittel in Form eines Pen-Injektors aushändigen. Der Pen-Injektor enthält das Studienmedikament. Das Studium dauert etwa drei Jahre. Die Teilnehmer müssen bis zu 33 Mal in die Klinik kommen. Die Zeit zwischen den Besuchen beträgt in den ersten 6 bis 12 Monaten etwa 4 Wochen, je nachdem, in welcher Gruppe sich die Teilnehmer befinden, und etwa 8 Wochen für den Rest der Studie. Bei allen Besuchen werden Blutproben entnommen. Die Teilnehmer werden gebeten, während der Studie Informationen in einem elektronischen Tagebuch aufzuzeichnen, und können auch gebeten werden, einen Aktivitätstracker zu tragen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

158

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Algerien
      • Algiers, Algerien, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algerien, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bosnien und Herzegowina
      • Banja Luka, Bosnien und Herzegowina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna-ISUL"
  • Deutschland
      • Homburg, Deutschland, 66421
        • UKS - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Dänemark
      • København, Dänemark, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital Morvan
      • Caen, Frankreich, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin Bicetre, Frankreich, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Hopital Pontchaillou
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • J K Lon Hospital
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
      • Osaka, Japan, 546-0006
        • Osaka National Hospital
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Korea, Republik von
      • Daejeon, Korea, Republik von, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju-do, Korea, Republik von, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-776
        • Intytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
  • Russische Föderation
      • Krasnodar, Russische Föderation, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Föderation, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russische Föderation, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Schweden
      • Malmö, Schweden, 205 02
        • Koagulationsmottagning
      • Solna, Schweden, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • USZ Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Südafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok_0
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi
      • Ankara, Truthahn, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Capa-ISTANBUL, Truthahn, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Edirne, Truthahn, 22030
        • Trakya University
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Samsun, Truthahn, 55139
        • Ondokuz Mayis University Medical Faculty Ped. Haematology
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Truthahn, 06500
        • Gazi University
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National specialized children clinic "OHMATDYT"
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einholung einer informierten Einwilligung vor allen studienbezogenen Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie.
  • Männlich im Alter von 12 Jahren oder älter zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Angeborene schwere Hämophilie A (FVIII unter 1 %) oder B (FIX gleich oder unter 2 %).

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienprodukts oder verwandter Produkte.
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborener Hämophilie.
  • Vorhandensein von bestätigten Inhibitoren 0,6 BU oder mehr beim Screening.
  • Vorgeschichte einer thromboembolischen Erkrankung (einschließlich arterieller und venöser Thrombose, einschließlich Myokardinfarkt, Lungenembolie, Hirninfarkt/Thrombose, tiefer Venenthrombose, anderer klinisch signifikanter thromboembolischer Ereignisse und peripherer Arterienverschlüsse). Aktuelle klinische Anzeichen oder Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung. Patienten, bei denen nach Einschätzung des Prüfarztes ein hohes Risiko für thromboembolische Ereignisse besteht (risikofaktoren für thromboembolische Ereignisse können Hypercholesterinämie, Diabetes mellitus, Bluthochdruck, Fettleibigkeit, Rauchen, thromboembolische Ereignisse in der Familienanamnese, Arteriosklerose und andere Erkrankungen umfassen, sind aber nicht darauf beschränkt). verbunden mit einem erhöhten Risiko für thromboembolische Ereignisse.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 2: Concizumab-Prophylaxe
HA- und HB-Patienten, die zuvor nach Bedarf behandelt wurden, werden 1:2 auf keine Prophylaxe versus Concizumab-Prophylaxe randomisiert.
Arzneimittel: Concizumab
Wenn Patienten randomisiert/einer Concizumab-Prophylaxe zugeteilt werden, erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab bei Visite 2a (Woche (Woche) 0) (Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24) (Arm 1). ) gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg erhöht oder verringert werden oder 0,15 mg/kg Concizumab. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6) oder 9a.3 (Woche 30) stattfinden und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a (Woche 6) oder 9a.2 (Woche 28) gemessen wurde ). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Die Patienten in Arm 1 werden die Bedarfsbehandlung mit ihrer üblichen Ersatztherapie bis zum Besuch 9a (Woche 24; Ende des Hauptteils) fortsetzen. Im Verlängerungsteil erhalten Patienten in Arm 1 täglich subkutane Concizumab-Injektionen.
Experimental: Arm 3: Concizumab-Prophylaxe
Den HA-Patienten, die in die Concizumab-Phase-2-Studie NN7415-4255 (Explorer 5) aufgenommen wurden, wird die Aufnahme in diesen Arm angeboten.
Arzneimittel: Concizumab
Wenn Patienten randomisiert/einer Concizumab-Prophylaxe zugeteilt werden, erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab bei Visite 2a (Woche (Woche) 0) (Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24) (Arm 1). ) gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg erhöht oder verringert werden oder 0,15 mg/kg Concizumab. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6) oder 9a.3 (Woche 30) stattfinden und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a (Woche 6) oder 9a.2 (Woche 28) gemessen wurde ). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Die Patienten in Arm 1 werden die Bedarfsbehandlung mit ihrer üblichen Ersatztherapie bis zum Besuch 9a (Woche 24; Ende des Hauptteils) fortsetzen. Im Verlängerungsteil erhalten Patienten in Arm 1 täglich subkutane Concizumab-Injektionen.
Experimental: Arm 4: Concizumab-Prophylaxe

Arm 4 umfasst Patienten, die zuvor eine Prophylaxe mit Faktorprodukten mit mindestens 24-wöchiger Beobachtung in NN7415-4322 (Explorer 6) erhalten haben (mindestens 30 HA- und 30 HB-Patienten).

Darüber hinaus umfasst Arm 4 auch: 1) Patienten, die vor der Behandlungspause in die Arme 1 und 2 randomisiert wurden. 2) HA-Patienten, die sich zum Zeitpunkt der Behandlungspause in NN7415-4255 (Explorer 5) befanden und jetzt Explorer 5 abgeschlossen haben. 3) On-Demand-Patienten, die eingeschlossen wurden, nachdem die Arme 1 und 2 geschlossen wurden.
Arzneimittel: Concizumab
Wenn Patienten randomisiert/einer Concizumab-Prophylaxe zugeteilt werden, erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab bei Visite 2a (Woche (Woche) 0) (Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24) (Arm 1). ) gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg erhöht oder verringert werden oder 0,15 mg/kg Concizumab. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6) oder 9a.3 (Woche 30) stattfinden und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a (Woche 6) oder 9a.2 (Woche 28) gemessen wurde ). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Die Patienten in Arm 1 werden die Bedarfsbehandlung mit ihrer üblichen Ersatztherapie bis zum Besuch 9a (Woche 24; Ende des Hauptteils) fortsetzen. Im Verlängerungsteil erhalten Patienten in Arm 1 täglich subkutane Concizumab-Injektionen.
Experimental: Arm 1: Keine Prophylaxe (PPX)
Patienten mit Hämophilie A (HA) und Hämophilie B (HB), die zuvor bei Bedarf behandelt wurden, werden im Verhältnis 1:2 randomisiert: keine Prophylaxe versus Concizumab-Prophylaxe. In der Verlängerungsphase wird diese Gruppe mit Concizumab behandelt.
Arzneimittel: Concizumab
Wenn Patienten randomisiert/einer Concizumab-Prophylaxe zugeteilt werden, erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab bei Visite 2a (Woche (Woche) 0) (Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24) (Arm 1). ) gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg erhöht oder verringert werden oder 0,15 mg/kg Concizumab. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6) oder 9a.3 (Woche 30) stattfinden und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a (Woche 6) oder 9a.2 (Woche 28) gemessen wurde ). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Die Patienten in Arm 1 werden die Bedarfsbehandlung mit ihrer üblichen Ersatztherapie bis zum Besuch 9a (Woche 24; Ende des Hauptteils) fortsetzen. Im Verlängerungsteil erhalten Patienten in Arm 1 täglich subkutane Concizumab-Injektionen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Für Hämophilie-A-Patienten ohne Inhibitoren: Die Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt.
Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Für Hämophilie-B-Patienten ohne Inhibitoren: Die Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt.
Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Für Hämophilie-A-Patienten ohne Inhibitoren: Die Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angezeigt.
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt. Arm-4-Patienten, die in Studie 4322 mindestens 24 Wochen stabil mit PPX behandelt wurden. Für frühere PPX (Studie 4322): Ab dem Zeitpunkt, an dem PPX stabil ist, und bis zum Ende der Studie. Stabil ist definiert als die Zeit nach einer anfänglichen Phase der PPX-Behandlung von mindestens 24 Wochen. Für Concizumab PPX (Studie 4307): Ab dem Zeitpunkt, an dem die Concizumab-Erhaltungsdosis bestätigt, erhöht oder verringert wird, und bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 24 Wochen).
Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angezeigt.
Für Hämophilie-B-Patienten ohne Inhibitoren: Die Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angezeigt.
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt. Arm-4-Patienten, die in Studie 4322 mindestens 24 Wochen stabil mit PPX behandelt wurden. Für frühere PPX (Studie 4322): Ab dem Zeitpunkt, an dem PPX stabil ist, und bis zum Ende der Studie. Stabil ist definiert als die Zeit nach einer anfänglichen Phase der PPX-Behandlung von mindestens 24 Wochen. Für Concizumab PPX (Studie 4307): Ab dem Zeitpunkt, an dem die Concizumab-Erhaltungsdosis bestätigt, erhöht oder verringert wird, und bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 24 Wochen).
Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angezeigt.
Für Hämophilie-A-Patienten ohne Inhibitoren: Anzahl der behandelten spontanen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt.
Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Für Hämophilie-B-Patienten ohne Inhibitoren: Anzahl der behandelten spontanen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt.
Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Für Hämophilie-A-Patienten ohne Inhibitoren: Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Gelenkblutungen
Zeitfenster: Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt.
Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Für Hämophilie-B-Patienten ohne Inhibitoren: Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Gelenkblutungen
Zeitfenster: Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt.
Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Für Hämophilie-A-Patienten ohne Inhibitoren: Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt.
Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Für Hämophilie-B-Patienten ohne Inhibitoren: Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Dies wird als „Anzahl der Episoden“ angezeigt.
Bei Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arm 2): Ab Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen)
Anzahl thromboembolischer Ereignisse
Zeitfenster: Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angegeben.
Dies wird als „Anzahl der Ereignisse“ angezeigt. Bedarfsabhängig (Arm 1 Hauptteil): von der Randomisierung zur Bedarfsbehandlung bis zum Beginn der Behandlung mit Concizumab. Concizumab (Arme 2-4): Vor der Pause: Ab Beginn der Behandlung mit Concizumab (Woche 0) bis 7 Wochen nach Unterbrechung der Behandlung. Nach der Pause: Ab Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 0) bis zum Cut-Off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen). Concizumab (Verlängerungsteil Arm 1): Vom Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analyse. Woche 0 vor der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der anfänglichen Randomisierung zur Anwendung bei Bedarf oder der Zeitpunkt des Beginns des vorherigen Dosierungsschemas von Concizumab (0,25 mg/kg/Tag). Woche 0 nach der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angegeben.
Anzahl der Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angegeben.
Dies wird als „Zählung der Überempfindlichkeitsreaktionen“ dargestellt. Bedarfsabhängig (Arm 1 Hauptteil): von der Randomisierung zur Bedarfsbehandlung bis zum Beginn der Behandlung mit Concizumab. Concizumab (Arme 2-4): Vor der Pause: Ab Beginn der Behandlung mit Concizumab (Woche 0) bis 7 Wochen nach Unterbrechung der Behandlung. Nach der Pause: Ab Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 0) bis zum Cut-Off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen). Concizumab (Verlängerungsteil Arm 1): Vom Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analyse. Woche 0 vor der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der anfänglichen Randomisierung zur Anwendung bei Bedarf oder der Zeitpunkt des Beginns des vorherigen Dosierungsschemas von Concizumab (0,25 mg/kg/Tag). Woche 0 nach der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angegeben.
Anzahl der Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angegeben.
Dies wird als „Zählung der Reaktionen an der Injektionsstelle“ dargestellt. Bedarfsabhängig (Arm 1 Hauptteil): von der Randomisierung zur Bedarfsbehandlung bis zum Beginn der Behandlung mit Concizumab. Concizumab (Arme 2-4): Vor der Pause: Ab Beginn der Behandlung mit Concizumab (Woche 0) bis 7 Wochen nach Unterbrechung der Behandlung. Nach der Pause: Ab Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 0) bis zum Cut-Off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen). Concizumab (Verlängerungsteil Arm 1): Vom Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analyse. Woche 0 vor der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der anfänglichen Randomisierung zur Anwendung bei Bedarf oder der Zeitpunkt des Beginns des vorherigen Dosierungsschemas von Concizumab (0,25 mg/kg/Tag). Woche 0 nach der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angegeben.
Anzahl der Patienten mit Antikörpern gegen Concizumab
Zeitfenster: Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angegeben.
Dies wird als „Anzahl der Teilnehmer“ angezeigt. Concizumab (Arme 2-4): Vor der Pause: Ab Beginn der Behandlung mit Concizumab (Woche 0) bis 7 Wochen nach Unterbrechung der Behandlung. Nach der Pause: Ab Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 0) bis zum Cut-Off der konfirmatorischen Analysen (mindestens 32 Wochen). Concizumab (Verlängerungsteil Arm 1): Vom Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum Cut-off der konfirmatorischen Analyse. Woche 0 vor der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der anfänglichen Randomisierung zur Anwendung bei Bedarf oder der Zeitpunkt des Beginns des vorherigen Dosierungsschemas von Concizumab (0,25 mg/kg/Tag). Woche 0 nach der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
Der Zeitrahmen wird unter „Beschreibung der Ergebnismaßnahme“ angegeben.
Concizumab-Plasmakonzentration vor der Dosis (Talwert) (Talwert)
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 24 (nach Neustart)
Dies wird in „ng/ml“ gemessen.
Vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 24 (nach Neustart)
Thrombinpeak vor der Dosis
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 24 (nach Neustart)
Dies wird in „nmol/l“ gemessen.
Vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 24 (nach Neustart)
Konzentration des freien Gewebefaktor-Pathway-Inhibitors (TFPI) vor der Dosis
Zeitfenster: Vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 24 (nach Neustart)
Dies wird in „ng/ml“ gemessen.
Vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 24 (nach Neustart)
Maximale Concizumab-Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Von 0 bis 24 Stunden, wobei 0 der Zeitpunkt der Concizumab-Dosis in Woche 24 (nach Neustart) ist
Dies wird in „ng/ml“ gemessen.
Von 0 bis 24 Stunden, wobei 0 der Zeitpunkt der Concizumab-Dosis in Woche 24 (nach Neustart) ist
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Concizumab
Zeitfenster: Von 0 bis 24 Stunden, wobei 0 der Zeitpunkt der Concizumab-Dosis in Woche 24 (nach Neustart) ist
Dies wird in „ng*h/ml“ gemessen.
Von 0 bis 24 Stunden, wobei 0 der Zeitpunkt der Concizumab-Dosis in Woche 24 (nach Neustart) ist
Anzahl thromboembolischer Ereignisse
Zeitfenster: Concizumab: Vor der Behandlungspause: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis 7 Wochen nach der Behandlungspause. Nach der Pause: Vom Beginn der Concizumab-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 296 Wochen).
Dies wird als „Anzahl der Ereignisse“ dargestellt. Woche 0 vor der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der ersten Randomisierung zur bedarfsgesteuerten Verabreichung oder der Zeitpunkt des Beginns des vorherigen Concizumab-Dosierungsschemas (0,25 mg/kg/Tag).
Concizumab: Vor der Behandlungspause: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis 7 Wochen nach der Behandlungspause. Nach der Pause: Vom Beginn der Concizumab-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 296 Wochen).
Anzahl der Reaktionen vom Typ Überempfindlichkeit
Zeitfenster: Concizumab: Vor der Behandlungspause: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis 7 Wochen nach der Behandlungspause. Nach der Pause: Vom Beginn der Concizumab-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 296 Wochen).
Dies wird als „Anzahl der Überempfindlichkeitsreaktionen“ dargestellt. Woche 0 vor der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der ersten Randomisierung zur bedarfsgesteuerten Verabreichung oder der Zeitpunkt des Beginns des vorherigen Concizumab-Dosierungsschemas (0,25 mg/kg/Tag).
Concizumab: Vor der Behandlungspause: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis 7 Wochen nach der Behandlungspause. Nach der Pause: Vom Beginn der Concizumab-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 296 Wochen).
Anzahl der Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Concizumab: Vor der Behandlungspause: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis 7 Wochen nach der Behandlungspause. Nach der Pause: Vom Beginn der Concizumab-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 296 Wochen).
Dies wird als „Anzahl der Reaktionen an der Injektionsstelle“ dargestellt. Woche 0 vor der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der ersten Randomisierung zur bedarfsgesteuerten Verabreichung oder der Zeitpunkt des Beginns des vorherigen Concizumab-Dosierungsschemas (0,25 mg/kg/Tag).
Concizumab: Vor der Behandlungspause: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis 7 Wochen nach der Behandlungspause. Nach der Pause: Vom Beginn der Concizumab-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 296 Wochen).
Anzahl der Patienten mit Antikörpern gegen Concizumab
Zeitfenster: Concizumab: Vor der Behandlungspause: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis 7 Wochen nach der Behandlungspause. Nach der Pause: Vom Beginn der Concizumab-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 296 Wochen).
Dies wird als „Anzahl der Teilnehmer“ angezeigt. Woche 0 vor der Pause ist definiert als der Zeitpunkt der ersten Randomisierung zur bedarfsgesteuerten Verabreichung oder der Zeitpunkt des Beginns des vorherigen Concizumab-Dosierungsschemas (0,25 mg/kg/Tag).
Concizumab: Vor der Behandlungspause: Von Beginn der Behandlung (Woche 0) bis 7 Wochen nach der Behandlungspause. Nach der Pause: Vom Beginn der Concizumab-Behandlung bis zum Ende der Studie (bis zu 296 Wochen).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Juli 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

9. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Registrierungskennung: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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