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Forschungsstudie zur Untersuchung, wie gut das Medikament Concizumab in Ihrem Körper wirkt, wenn Sie an Hämophilie ohne Hemmstoffe leiden (explorer8)

23. März 2026 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Wirksamkeit und Sicherheit der Concizumab-Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren

Diese Studie wird testen, wie gut ein neues Medikament namens Concizumab im Körper von Menschen mit Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren wirkt. Der Zweck besteht darin zu zeigen, dass Concizumab Blutungen im Körper verhindern kann und sicher anzuwenden ist. Teilnehmer, die normalerweise nur Medikamente zur Behandlung von Blutungen (nach Bedarf) einnehmen, werden in eine von zwei Gruppen eingeteilt. In einer Gruppe erhalten die Teilnehmer von Beginn der Studie an Studienmedizin. In der anderen Gruppe werden die Teilnehmer mit ihrer normalen Medizin fortfahren und nach 6 Monaten Studienmedizin erhalten. Die Gruppe wird zufällig bestimmt. Teilnehmer, die üblicherweise Medikamente zur Vorbeugung von Blutungen einnehmen (Prophylaxebehandlung) oder bereits mit Concizumab behandelt werden (Studienmedikament), erhalten das Studienmedikament ab Studienbeginn. Die Teilnehmer müssen sich das Studienmedikament jeden Tag unter die Haut spritzen. Dies kann zu Hause erfolgen. Der Prüfarzt wird das Arzneimittel in Form eines Pen-Injektors aushändigen. Der Pen-Injektor enthält das Studienmedikament. Das Studium dauert etwa drei Jahre. Die Teilnehmer müssen bis zu 33 Mal in die Klinik kommen. Die Zeit zwischen den Besuchen beträgt in den ersten 6 bis 12 Monaten etwa 4 Wochen, je nachdem, in welcher Gruppe sich die Teilnehmer befinden, und etwa 8 Wochen für den Rest der Studie. Bei allen Besuchen werden Blutproben entnommen. Die Teilnehmer werden gebeten, während der Studie Informationen in einem elektronischen Tagebuch aufzuzeichnen, und können auch gebeten werden, einen Aktivitätstracker zu tragen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

156

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Algerien
      • Algiers, Algerien, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algerien, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bosnien und Herzegowina
      • Banja Luka, Bosnien und Herzegowina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Homburg, Deutschland, 66424
        • Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
      • Caen, Frankreich, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Hopital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankreich, 42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical College and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • J K Lon Hospital
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632517
        • CMCV
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital_Hematology
      • Hyōgo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
      • Hyōgo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
      • Niigata, Japan, 941-8502
        • Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
      • Osaka, Japan, 546-0006
        • Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Russland
      • Krasnodar, Russland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russland, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russland, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Schweden
      • Malmo, Schweden, 214 28
        • Koagulationsmottagning - SUS
      • Solna, Schweden, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Südafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Südkorea
      • Daejeon, Südkorea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Daejeon, Südkorea, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju City, Südkorea, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Jeju-do, Südkorea, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne, Türkei (türkiye), 22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Samsun, Türkei (türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Türkei (türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Türkei (türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Türkei (türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48911
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital - Haemophilia
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einholung einer informierten Einwilligung vor allen studienbezogenen Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der Studie durchgeführt werden, einschließlich Aktivitäten zur Feststellung der Eignung für die Studie.
  • Männlich im Alter von 12 Jahren oder älter zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Angeborene schwere Hämophilie A (FVIII unter 1 %) oder B (FIX gleich oder unter 2 %).

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienprodukts oder verwandter Produkte.
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborener Hämophilie.
  • Vorhandensein von bestätigten Inhibitoren 0,6 BU oder mehr beim Screening.
  • Vorgeschichte einer thromboembolischen Erkrankung (einschließlich arterieller und venöser Thrombose, einschließlich Myokardinfarkt, Lungenembolie, Hirninfarkt/Thrombose, tiefer Venenthrombose, anderer klinisch signifikanter thromboembolischer Ereignisse und peripherer Arterienverschlüsse). Aktuelle klinische Anzeichen oder Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung. Patienten, bei denen nach Einschätzung des Prüfarztes ein hohes Risiko für thromboembolische Ereignisse besteht (risikofaktoren für thromboembolische Ereignisse können Hypercholesterinämie, Diabetes mellitus, Bluthochdruck, Fettleibigkeit, Rauchen, thromboembolische Ereignisse in der Familienanamnese, Arteriosklerose und andere Erkrankungen umfassen, sind aber nicht darauf beschränkt). verbunden mit einem erhöhten Risiko für thromboembolische Ereignisse.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 2: Concizumab-Prophylaxe
HA- und HB-Patienten, die zuvor nach Bedarf behandelt wurden, werden 1:2 auf keine Prophylaxe versus Concizumab-Prophylaxe randomisiert.
Arzneimittel: Concizumab
Wenn Patienten randomisiert/einer Concizumab-Prophylaxe zugeteilt werden, erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab bei Visite 2a (Woche (Woche) 0) (Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24) (Arm 1). ) gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg erhöht oder verringert werden oder 0,15 mg/kg Concizumab. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6) oder 9a.3 (Woche 30) stattfinden und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a (Woche 6) oder 9a.2 (Woche 28) gemessen wurde ). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Die Patienten in Arm 1 werden die Bedarfsbehandlung mit ihrer üblichen Ersatztherapie bis zum Besuch 9a (Woche 24; Ende des Hauptteils) fortsetzen. Im Verlängerungsteil erhalten Patienten in Arm 1 täglich subkutane Concizumab-Injektionen.
Experimental: Arm 3: Concizumab-Prophylaxe
Den HA-Patienten, die in die Concizumab-Phase-2-Studie NN7415-4255 (Explorer 5) aufgenommen wurden, wird die Aufnahme in diesen Arm angeboten.
Arzneimittel: Concizumab
Wenn Patienten randomisiert/einer Concizumab-Prophylaxe zugeteilt werden, erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab bei Visite 2a (Woche (Woche) 0) (Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24) (Arm 1). ) gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg erhöht oder verringert werden oder 0,15 mg/kg Concizumab. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6) oder 9a.3 (Woche 30) stattfinden und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a (Woche 6) oder 9a.2 (Woche 28) gemessen wurde ). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Die Patienten in Arm 1 werden die Bedarfsbehandlung mit ihrer üblichen Ersatztherapie bis zum Besuch 9a (Woche 24; Ende des Hauptteils) fortsetzen. Im Verlängerungsteil erhalten Patienten in Arm 1 täglich subkutane Concizumab-Injektionen.
Experimental: Arm 4: Concizumab-Prophylaxe

Arm 4 umfasst Patienten, die zuvor eine Prophylaxe mit Faktorprodukten mit mindestens 24-wöchiger Beobachtung in NN7415-4322 (Explorer 6) erhalten haben (mindestens 30 HA- und 30 HB-Patienten).

Darüber hinaus umfasst Arm 4 auch: 1) Patienten, die vor der Behandlungspause in die Arme 1 und 2 randomisiert wurden. 2) HA-Patienten, die sich zum Zeitpunkt der Behandlungspause in NN7415-4255 (Explorer 5) befanden und jetzt Explorer 5 abgeschlossen haben. 3) On-Demand-Patienten, die eingeschlossen wurden, nachdem die Arme 1 und 2 geschlossen wurden.
Arzneimittel: Concizumab
Wenn Patienten randomisiert/einer Concizumab-Prophylaxe zugeteilt werden, erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab bei Visite 2a (Woche (Woche) 0) (Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24) (Arm 1). ) gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg erhöht oder verringert werden oder 0,15 mg/kg Concizumab. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6) oder 9a.3 (Woche 30) stattfinden und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a (Woche 6) oder 9a.2 (Woche 28) gemessen wurde ). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Die Patienten in Arm 1 werden die Bedarfsbehandlung mit ihrer üblichen Ersatztherapie bis zum Besuch 9a (Woche 24; Ende des Hauptteils) fortsetzen. Im Verlängerungsteil erhalten Patienten in Arm 1 täglich subkutane Concizumab-Injektionen.
Experimental: Arm 1: Keine Prophylaxe (PPX)
Patienten mit Hämophilie A (HA) und Hämophilie B (HB), die zuvor bei Bedarf behandelt wurden, werden im Verhältnis 1:2 randomisiert: keine Prophylaxe versus Concizumab-Prophylaxe. In der Verlängerungsphase wird diese Gruppe mit Concizumab behandelt.
Arzneimittel: Concizumab
Wenn Patienten randomisiert/einer Concizumab-Prophylaxe zugeteilt werden, erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von 1,0 mg/kg Concizumab bei Visite 2a (Woche (Woche) 0) (Arm 2, 3 und 4) oder Visite 9a (Woche 24) (Arm 1). ) gefolgt von einer anfänglichen Tagesdosis von 0,20 mg/kg Concizumab ab Behandlungstag 2. Innerhalb einer anfänglichen Dosisanpassungsphase von 5-8 Wochen auf 0,20 mg/kg Concizumab kann die Dosis der Patienten auf 0,25 mg/kg erhöht oder verringert werden oder 0,15 mg/kg Concizumab. Eine mögliche Dosisanpassung wird bei Visite 4a.1 (Woche 6) oder 9a.3 (Woche 30) stattfinden und basiert auf der Concizumab-Exposition, die bei der vorherigen Visite 4a (Woche 6) oder 9a.2 (Woche 28) gemessen wurde ). Patienten mit einer Concizumab-Exposition von 200-4000 ng/ml bleiben bei 0,20 mg/kg Concizumab. Die Patienten in Arm 1 werden die Bedarfsbehandlung mit ihrer üblichen Ersatztherapie bis zum Besuch 9a (Woche 24; Ende des Hauptteils) fortsetzen. Im Verlängerungsteil erhalten Patienten in Arm 1 täglich subkutane Concizumab-Injektionen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämophilie-A-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Rate behandelter spontaner und traumatischer Blutungsereignisse
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24); Concizumab (Arm 2): Von Woche 0 bis zum Stichtag der Bestätigungsanalysen
Die Rate behandelter spontaner und traumatischer Blutungsepisoden für Hämophilie-A-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung dieses Endpunkts ist die On-Treatment-Periode ohne Begleittherapie, ausgenommen Daten vor dem Neustart (OTwoATexBR). Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer mit Concizumab behandelt werden oder mit On-Demand-Behandlung behandelt werden und zusätzlich keine Faktor-haltigen Produkte verwendet haben, die nicht mit der Behandlung einer Blutungsepisode zusammenhängen. Die Daten werden in Form der annualisierten Blutungsrate (ABR) berichtet. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur On-Demand-Gabe nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas. Der Bestätigungsanalyse-Stichtag wurde definiert, als alle Teilnehmer ohne PPX (Gruppe 1) den 24-Wochen-Besuch abgeschlossen hatten oder ausgeschieden waren und alle Teilnehmer mit Concizumab-PPX (in den Gruppen 2 und 4) den 32-Wochen-Besuch abgeschlossen hatten oder ausgeschieden waren.
On-Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24); Concizumab (Arm 2): Von Woche 0 bis zum Stichtag der Bestätigungsanalysen
Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Rate der behandelten spontanen und traumatischen Blutungsereignisse
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24); Concizumab (Arm 2): Von Woche 0 bis zum Cut-off für die Bestätigungsanalysen
Die Rate behandelter spontaner und traumatischer Blutungsereignisse für Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OTwoATexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer mit Concizumab behandelt werden oder mit Bedarfsbehandlung behandelt werden und zusätzlich keine Faktor-haltigen Produkte verwendet haben, die nicht mit der Behandlung eines Blutungsereignisses zusammenhängen. Die Daten werden in Form von ABR gemeldet. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas. Der Cut-off für die Bestätigungsanalysen wurde definiert, als alle Teilnehmer ohne PPX (Gruppe 1) den 24-wöchigen Besuch abgeschlossen oder die Studie verlassen hatten und alle Teilnehmer mit Concizumab PPX (in den Gruppen 2 und 4) den 32-wöchigen Besuch abgeschlossen oder die Studie verlassen hatten.
On-Demand (Arm 1): Von Woche 0 bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24); Concizumab (Arm 2): Von Woche 0 bis zum Cut-off für die Bestätigungsanalysen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämophilie-A-Patienten ohne Inhibitoren: Rate behandelter spontaner und traumatischer Blutungsereignisse
Zeitfenster: Für vorheriges PPX (Studie 4322): Nach einer anfänglichen Behandlungsdauer mit PPX von mindestens 24 Wochen bis Studienende (maximal 115 Wochen) Für Concizumab PPX (Studie 4307): Nach einer anfänglichen 5-8-wöchigen Dosisanpassungsperiode und bis zum 56-Wochen-Cut-off
Die Rate behandelter spontaner und traumatischer Blutungsereignisse für Hämophilie-A-Teilnehmer ohne Inhibitoren in Arm-4-Teilnehmern, die in Studie 4322 mindestens 24 Wochen stabil mit PPX behandelt wurden, wird dargestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung dieses Endpunkts liegt unter stabiler Behandlung ohne Begleittherapie unter Ausschluss von Daten vor dem Neustart (OT stabil oBThaN). Er ist definiert als der Zeitraum, in dem Teilnehmer in Studie NN7415-4322 stabil mit PPX behandelt werden, kombiniert mit dem Zeitraum nach der Behandlungspause in NN7415-4307, in dem dieselben Teilnehmer die Erhaltungsdosis erhalten und keine gerinnungsfaktorenhaltigen Produkte verwendet haben, die nicht zur Behandlung einer Blutung gehören. Die Daten werden in Form der ABR berichtet.
Für vorheriges PPX (Studie 4322): Nach einer anfänglichen Behandlungsdauer mit PPX von mindestens 24 Wochen bis Studienende (maximal 115 Wochen) Für Concizumab PPX (Studie 4307): Nach einer anfänglichen 5-8-wöchigen Dosisanpassungsperiode und bis zum 56-Wochen-Cut-off
Haemophilie-B-Patienten ohne Inhibitoren: Rate behandelter spontaner und traumatischer Blutungsereignisse
Zeitfenster: Für vorheriges PPX (Studie 4322): Nach einer anfänglichen Behandlungsdauer mit PPX von mindestens 24 Wochen bis Studienende (maximal 115 Wochen) Für Concizumab PPX (Studie 4307): Nach einer anfänglichen 5-8-wöchigen Dosisanpassungsphase und bis zum 56-Wochen-Cut-off
Die Rate behandelter spontaner und traumatischer Blutungsereignisse für Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren in Arm-4-Teilnehmern, die in Studie 4322 mindestens 24 Wochen stabil mit PPX behandelt wurden, wird dargestellt. Der Beobachtungszeitraum für die Berichterstattung dieses Endpunkts ist OT stabil woATexBR. Er ist definiert als der Zeitraum, in dem Teilnehmer in Studie NN7415-4322 stabil mit PPX behandelt werden, kombiniert mit dem Zeitraum nach der Behandlungspause in NN7415-4307, in dem dieselben Teilnehmer die Erhaltungsdosis erhalten und keine Faktor-enthaltenden Produkte verwendet haben, die nicht zur Behandlung einer Blutung bestimmt sind. Die Daten werden in Form von ABR berichtet.
Für vorheriges PPX (Studie 4322): Nach einer anfänglichen Behandlungsdauer mit PPX von mindestens 24 Wochen bis Studienende (maximal 115 Wochen) Für Concizumab PPX (Studie 4307): Nach einer anfänglichen 5-8-wöchigen Dosisanpassungsphase und bis zum 56-Wochen-Cut-off
Hämophilie-A-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Rate behandelter spontaner Blutungsereignisse
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Die Rate behandelter spontaner Blutungsereignisse für Hämophilie-A-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OTwoATexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer mit Concizumab behandelt werden oder mit Bedarfsbehandlung behandelt werden und zusätzlich keine Faktor enthaltenden Produkte verwendet haben, die nicht mit der Behandlung eines Blutungsereignisses zusammenhängen. Die Daten werden in Form von ABR gemeldet. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Starts des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Rate der behandelten spontanen Blutungsereignisse
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Die Rate behandelter spontaner Blutungsereignisse für Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der Beobachtungszeitraum, der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendet wird, ist OTwoATexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer mit Concizumab behandelt werden oder mit Bedarfsbehandlung behandelt werden und zusätzlich keine Faktor-haltigen Produkte verwendet haben, die nicht mit der Behandlung eines Blutungsereignisses zusammenhängen. Die Daten werden in Form von ABR gemeldet. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Hämophilie-A-Patienten ohne Inhibitoren: Rate behandelter spontaner und traumatischer Gelenkblutungsepisoden
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Die Rate behandelter spontaner und traumatischer Gelenkblutungen bei Hämophilie-A-Patienten ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der Beobachtungszeitraum, der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendet wird, ist OTwoATexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem die Teilnehmer mit Concizumab behandelt werden oder mit Bedarfsbehandlung behandelt werden und zusätzlich keine Faktor enthaltenden Produkte verwendet haben, die nicht mit der Behandlung einer Blutungsepisode in Verbindung stehen. Die Daten werden in Form von ABR berichtet. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Rate behandelter spontaner und traumatischer Gelenkblutungsepisoden
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Die Rate behandelter spontaner und traumatischer Gelenkblutungen für Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der Beobachtungszeitraum, der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendet wird, ist OTwoATexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer mit Concizumab behandelt werden oder mit Bedarfsbehandlung behandelt werden und zusätzlich keine Faktor-enthaltenden Produkte verwendet haben, die nicht mit der Behandlung einer Blutungsepisode zusammenhängen. Die Daten werden in Form von ABR berichtet. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Hämophilie-A-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Rate behandelter spontaner und traumatischer Target-Gelenkblutungsereignisse
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Start des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Die Rate behandelter spontaner und traumatischer Gelenkblutungsepisoden bei Hämophilie-A-Teilnehmern ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OTwoATexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer mit Concizumab behandelt werden oder mit Bedarfsbehandlung behandelt werden und zusätzlich keine gerinnungsfaktorhaltigen Produkte verwendet haben, die nicht zur Behandlung einer Blutungsepisode gehören. Die Daten werden in Form von ABR berichtet. Woche 0 ist definiert als Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
On-Demand (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Start des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Rate behandelter spontaner und traumatischer Blutungsereignisse in den Zielgelenken
Zeitfenster: Nach Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Die Rate behandelter spontaner und traumatischer Gelenkblutungsepisoden bei Hämophilie B-Teilnehmern ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OTwoATexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer mit Concizumab behandelt werden oder mit Bedarfsbehandlung behandelt werden und zusätzlich keine Faktor-enthaltenden Produkte verwendet haben, die nicht mit der Behandlung einer Blutungsepisode zusammenhängen. Die Daten werden in Form von ABR berichtet. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
Nach Bedarf (Arm 1): Von der Randomisierung nach der Pause (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24) Concizumab (Arm 2): Vom Beginn des neuen Concizumab-Dosierungsschemas (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Hämophilie A- und Hämophilie B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Anzahl thromboembolischer Ereignisse
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): von Woche 0 bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arme 2-4): Von Woche 0 bis zum Cut-off nach 56 Wochen. Concizumab (Arm 1 Erweiterungsteil): Vom Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum Cut-off nach 56 Wochen
Die Anzahl thromboembolischer Ereignisse bei Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmern ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist die Behandlungsphase (OT). Dies ist definiert als der Zeitraum, in dem Teilnehmer als von keiner PPX (Bedarfsbehandlung) oder Concizumab-PPX betroffen angesehen wurden. Woche 0 ist definiert als Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsregimes.
On-Demand (Arm 1): von Woche 0 bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arme 2-4): Von Woche 0 bis zum Cut-off nach 56 Wochen. Concizumab (Arm 1 Erweiterungsteil): Vom Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum Cut-off nach 56 Wochen
Hämophilie A- und Hämophilie B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Anzahl thromboembolischer Ereignisse
Zeitfenster: Von Woche 0 bis Studienende (bis zu 384 Wochen)
Von Woche 0 bis Studienende (bis zu 384 Wochen)
Teilnehmer mit Hämophilie A und Hämophilie B ohne Inhibitoren: Anzahl der Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1): von Woche 0 bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arme 2-4): Von Woche 0 bis zum Cut-off nach 56 Wochen. Concizumab (Arm 1 Erweiterungsteil): Vom Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum Cut-off nach 56 Wochen
Die Anzahl der Überempfindlichkeitsreaktionen bei Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmern ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OT. Er ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer als nicht von PPX (Bedarfsbehandlung) oder Concizumab-PPX betroffen angesehen wurden. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
On-Demand (Arm 1): von Woche 0 bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arme 2-4): Von Woche 0 bis zum Cut-off nach 56 Wochen. Concizumab (Arm 1 Erweiterungsteil): Vom Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum Cut-off nach 56 Wochen
Teilnehmer mit Hämophilie A und Hämophilie B ohne Inhibitoren: Anzahl der Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Von Woche 0 bis zum Ende der Studie (bis zu 384 Wochen)
Von Woche 0 bis zum Ende der Studie (bis zu 384 Wochen)
Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Anzahl der Injektionsstellenreaktionen
Zeitfenster: On-Demand (Arm 1 Hauptstudie): von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arme 2-4): Von Woche 0 bis zum Schnittzeitpunkt von 56 Wochen. Concizumab (Arm 1 Verlängerungsteil): Von Woche 25 bis zum Schnittzeitpunkt von 56 Wochen
Die Anzahl der Injektionsstellenreaktionen bei Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmern ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OT. Er ist definiert als der Zeitraum, in dem die Teilnehmer als nicht von PPX (Bedarfsbehandlung) oder Concizumab-PPX betroffen galten. Woche 0 ist definiert als der Zeitpunkt der Randomisierung zur Bedarfsverabreichung nach der Pause oder der Zeitpunkt des Beginns des neuen Concizumab-Dosierungsschemas.
On-Demand (Arm 1 Hauptstudie): von der Randomisierung (Woche 0) bis zum Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 24). Concizumab (Arme 2-4): Von Woche 0 bis zum Schnittzeitpunkt von 56 Wochen. Concizumab (Arm 1 Verlängerungsteil): Von Woche 25 bis zum Schnittzeitpunkt von 56 Wochen
Hämophilie A- und Hämophilie B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Anzahl der Injektionsstellenreaktionen
Zeitfenster: Von Woche 0 bis zum Ende der Studie (bis zu 384 Wochen)
Von Woche 0 bis zum Ende der Studie (bis zu 384 Wochen)
Hämophilie A- und Hämophilie B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen Concizumab
Zeitfenster: Concizumab (Arme 2-4): Von Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off. Concizumab (Arm 1 Verlängerungsteil): Von Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Concizumab (Arme 2-4): Von Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 0) bis zum 56-Wochen-Cut-off. Concizumab (Arm 1 Verlängerungsteil): Von Beginn der Concizumab-Behandlung (Woche 25) bis zum 56-Wochen-Cut-off
Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen Concizumab
Zeitfenster: Von Woche 0 bis zum Ende der Studie (bis zu 384 Wochen)
Von Woche 0 bis zum Ende der Studie (bis zu 384 Wochen)
Hämophilie A- und Hämophilie B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Prädosis-(Trough-)Konzentration von Concizumab im Plasma (Ctrough)
Zeitfenster: Prä-Dosis (vor der Concizumab-Verabreichung in Woche 24)
Der Ctrough-Wert für Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist die On-Treatment-Periode ohne Daten vor dem Neustart (OTexBR). Diese ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer als nicht von PPX (Bedarfsbehandlung) oder der Behandlung mit dem neuen Concizumab-Regime betroffen angesehen wurden.
Prä-Dosis (vor der Concizumab-Verabreichung in Woche 24)
Hämophilie A und Hämophilie B Teilnehmer ohne Inhibitoren: Thrombin-Peak vor der Dosis
Zeitfenster: Prä-Dosis (vor der Concizumab-Verabreichung in Woche 24)
Der prädosale Thrombinpeak für Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OTexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer als nicht von PPX (Bedarfsbehandlung) oder Behandlung mit dem neuen Concizumab-Regime betroffen angesehen wurden.
Prä-Dosis (vor der Concizumab-Verabreichung in Woche 24)
Hämophilie A- und Hämophilie B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Prädosis-Konzentration des freien Gewebefaktor-Inhibitors (TFPI)
Zeitfenster: Prä-Dosis (vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 24)
Die prädosierte freie TFPI für Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OTexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach der Wiederaufnahme, in dem Teilnehmer als nicht von PPX (Bedarfsbehandlung) oder der Behandlung mit dem neuen Concizumab-Regime betroffen galten.
Prä-Dosis (vor der Verabreichung von Concizumab in Woche 24)
Haemophilie A- und Haemophilie B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Maximale Concizumab-Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Prä-Dosis, Woche 24: 3 Stunden (h), 6h, 9h, 24h
Cmax für Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OTexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer als nicht von PPX (Bedarfsbehandlung) oder der Behandlung mit dem neuen Concizumab-Regime betroffen galten.
Prä-Dosis, Woche 24: 3 Stunden (h), 6h, 9h, 24h
Hämophilie A- und Hämophilie B-Teilnehmer ohne Inhibitoren: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Concizumab
Zeitfenster: Prä-Dosis, Woche 24: 3 Stunden (h), 6h, 9h, 24h
Die AUC für Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Teilnehmer ohne Inhibitoren wird dargestellt. Der für die Berichterstattung dieses Endpunkts verwendete Beobachtungszeitraum ist OTexBR. Er ist definiert als der Zeitraum nach dem Neustart, in dem Teilnehmer als betroffen von keiner PPX (Bedarfsbehandlung) oder Behandlung mit dem neuen Concizumab-Regime angesehen wurden.
Prä-Dosis, Woche 24: 3 Stunden (h), 6h, 9h, 24h

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Juli 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

21. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Registrierungskennung: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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