Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badawcze mające na celu sprawdzenie, jak dobrze lek Concizumab działa w twoim organizmie, jeśli masz hemofilię bez inhibitorów (explorer8)

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Skuteczność i bezpieczeństwo profilaktyki koncyzumabem u pacjentów z hemofilią A lub B bez inhibitorów

To badanie sprawdzi, jak dobrze nowy lek o nazwie concizumab działa w organizmie osób z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Celem jest wykazanie, że koncizumab może zapobiegać krwawieniom w organizmie i jest bezpieczny w stosowaniu. Uczestnicy, którzy na co dzień przyjmują leki tylko na krwawienia (na żądanie), zostaną przydzieleni do jednej z dwóch grup. W jednej grupie uczestnicy otrzymają badany lek od początku badania. W drugiej grupie uczestnicy będą kontynuować swoje normalne leki i otrzymają badany lek po 6 miesiącach. Grupa zostanie ustalona przypadkowo. Uczestnicy, którzy zwykle przyjmują lek zapobiegający krwawieniom (leczenie profilaktyczne) lub którzy są już leczeni koncizumabem (lek badany), otrzymają badany lek od początku badania. Uczestnicy będą musieli codziennie wstrzykiwać sobie badany lek pod skórę. Można to zrobić w domu. Lekarz prowadzący badanie wyda lek w postaci wstrzykiwacza. Wstrzykiwacz do wstrzykiwacza będzie zawierał badany lek. Badanie potrwa około trzech lat. Uczestnicy będą musieli przychodzić do kliniki nawet 33 razy. Czas między wizytami będzie wynosił około 4 tygodni przez pierwsze 6 do 12 miesięcy, w zależności od grupy, w której są uczestnicy, i około 8 tygodni przez resztę badania. Podczas każdej wizyty pobierane będą próbki krwi. Uczestnicy zostaną poproszeni o zapisywanie informacji w dzienniku elektronicznym podczas badania, a także mogą zostać poproszeni o noszenie trackera aktywności.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

156

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Afryka Południowa, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Algieria
      • Algiers, Algieria, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algieria, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bośnia i Hercegowina
      • Banja Luka, Bośnia i Hercegowina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Francja
      • Brest, Francja, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
      • Caen, Francja, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Nantes, Francja, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Francja, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francja, 42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Oviedo, Hiszpania, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Indie
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • J K Lon Hospital
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indie, 632517
        • CMCV
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hiroshima, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital_Hematology
      • Hyōgo, Japonia, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Hyōgo, Japonia, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
      • Niigata, Japonia, 941-8502
        • Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
      • Osaka, Japonia, 546-0006
        • Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japonia, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Saitama, Japonia, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japonia, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Korea Południowa
      • Daejeon, Korea Południowa, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Daejeon, Korea Południowa, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju City, Korea Południowa, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Jeju-do, Korea Południowa, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Litwa, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malezja
      • Ampang, Selangor, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
  • Meksyk
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Homburg, Niemcy, 66424
        • Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Polska
      • Lublin, Polska, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
      • Wroclaw, Polska, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Rosja
      • Krasnodar, Rosja, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rosja, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Rosja, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Rosja, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Rosja, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48911
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Szwecja, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne, Turcja (Türkiye), 22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Samsun, Turcja (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turcja (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
      • Torino, Włochy, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
      • Torino, Włochy, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino - Ospedale Molinette
    • FI
      • Florence, FI, Włochy, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital - Haemophilia
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek działaniami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu ustalenie przydatności do badania.
  • Mężczyzna w wieku 12 lat lub starszy w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Wrodzona ciężka hemofilia A (FVIII poniżej 1%) lub B (FIX równy lub niższy niż 2%).

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na którykolwiek składnik produktu próbnego lub produktów pokrewnych.
  • Znane wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż wrodzona hemofilia.
  • Obecność potwierdzonych inhibitorów 0,6 BU lub więcej podczas badania przesiewowego.
  • Choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie (w tym zakrzepica tętnicza i żylna, w tym zawał mięśnia sercowego, zatorowość płucna, zawał/zakrzepica mózgu, zakrzepica żył głębokich, inne klinicznie istotne zdarzenia zakrzepowo-zatorowe i niedrożność tętnicy obwodowej). Aktualne objawy kliniczne lub leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej. Pacjenci, którzy w ocenie badacza są uznawani za obarczonych dużym ryzykiem zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (czynniki ryzyka zakrzepowo-zatorowego mogą obejmować między innymi hipercholesterolemię, cukrzycę, nadciśnienie tętnicze, otyłość, palenie tytoniu, zdarzenia zakrzepowo-zatorowe w wywiadzie rodzinnym, miażdżycę tętnic, inne stany związane ze zwiększonym ryzykiem zdarzeń zakrzepowo-zatorowych).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 2: profilaktyka koncyzumabem
Pacjenci z HA i HB, wcześniej leczeni na żądanie, zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:2 do grupy bez profilaktyki w porównaniu do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem.
Lek: Koncizumab
Gdy pacjenci są randomizowani/przydzielani do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem, otrzymają dawkę nasycającą 1,0 mg/kg koncyzumabu na wizycie 2a (tydzień (tydzień) 0) (ramię 2, 3 i 4) lub na wizycie 9a (tydzień 24) (ramię 1 ), a następnie początkowa dawka dobowa 0,20 mg/kg koncyzumabu od 2. dnia leczenia. W początkowym 5-8-tygodniowym okresie dostosowywania dawki na 0,20 mg/kg koncyzumabu, dawkę u pacjentów można zwiększyć lub zmniejszyć do 0,25 mg/kg lub 0,15 mg/kg koncyzumabu. Ewentualne dostosowanie dawki będzie miało miejsce podczas wizyty 4a.1 (tydzień 6) lub 9a.3 (tydzień 30) i będzie oparte na poziomie ekspozycji na koncyzumab zmierzonym podczas poprzedniej wizyty 4a (tydzień 6) lub 9a.2 (tydzień 28) ). Pacjenci, u których ekspozycja na koncyzumab wynosi 200-4000 ng/ml, pozostaną na poziomie 0,20 mg/kg koncyzumabu. Pacjenci w ramieniu 1 będą kontynuować leczenie na żądanie z ich zwykłą terapią zastępczą do wizyty 9a (tydzień 24; koniec części głównej). W części rozszerzonej pacjenci w ramieniu 1 będą otrzymywać codziennie podskórne wstrzyknięcia koncizumabu.
Eksperymentalny: Ramię 3: profilaktyka koncyzumabem
Pacjenci z HA włączeni do badania fazy 2 koncizumabu NN7415-4255 (eksplorator 5) otrzymają propozycję włączenia do tego ramienia.
Lek: Koncizumab
Gdy pacjenci są randomizowani/przydzielani do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem, otrzymają dawkę nasycającą 1,0 mg/kg koncyzumabu na wizycie 2a (tydzień (tydzień) 0) (ramię 2, 3 i 4) lub na wizycie 9a (tydzień 24) (ramię 1 ), a następnie początkowa dawka dobowa 0,20 mg/kg koncyzumabu od 2. dnia leczenia. W początkowym 5-8-tygodniowym okresie dostosowywania dawki na 0,20 mg/kg koncyzumabu, dawkę u pacjentów można zwiększyć lub zmniejszyć do 0,25 mg/kg lub 0,15 mg/kg koncyzumabu. Ewentualne dostosowanie dawki będzie miało miejsce podczas wizyty 4a.1 (tydzień 6) lub 9a.3 (tydzień 30) i będzie oparte na poziomie ekspozycji na koncyzumab zmierzonym podczas poprzedniej wizyty 4a (tydzień 6) lub 9a.2 (tydzień 28) ). Pacjenci, u których ekspozycja na koncyzumab wynosi 200-4000 ng/ml, pozostaną na poziomie 0,20 mg/kg koncyzumabu. Pacjenci w ramieniu 1 będą kontynuować leczenie na żądanie z ich zwykłą terapią zastępczą do wizyty 9a (tydzień 24; koniec części głównej). W części rozszerzonej pacjenci w ramieniu 1 będą otrzymywać codziennie podskórne wstrzyknięcia koncizumabu.
Eksperymentalny: Ramię 4: Profilaktyka koncyzumabem

Ramię 4 obejmie pacjentów wcześniej stosujących profilaktykę produktami zawierającymi czynnik, z co najmniej 24-tygodniową obserwacją w badaniu NN7415-4322 (eksplorator 6) (co najmniej 30 pacjentów z HA i 30 z HB).

Ponadto ramię 4 będzie również obejmować: 1) pacjentów, którzy zostali losowo przydzieleni do ramion 1 i 2 przed przerwą w leczeniu. 2) Pacjenci z HA, którzy byli w NN7415-4255 (eksplorator 5) w czasie przerwy w leczeniu, a którzy ukończyli eksplorator 5. 3) Pacjenci włączeni na żądanie po zamknięciu ramion 1 i 2.
Lek: Koncizumab
Gdy pacjenci są randomizowani/przydzielani do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem, otrzymają dawkę nasycającą 1,0 mg/kg koncyzumabu na wizycie 2a (tydzień (tydzień) 0) (ramię 2, 3 i 4) lub na wizycie 9a (tydzień 24) (ramię 1 ), a następnie początkowa dawka dobowa 0,20 mg/kg koncyzumabu od 2. dnia leczenia. W początkowym 5-8-tygodniowym okresie dostosowywania dawki na 0,20 mg/kg koncyzumabu, dawkę u pacjentów można zwiększyć lub zmniejszyć do 0,25 mg/kg lub 0,15 mg/kg koncyzumabu. Ewentualne dostosowanie dawki będzie miało miejsce podczas wizyty 4a.1 (tydzień 6) lub 9a.3 (tydzień 30) i będzie oparte na poziomie ekspozycji na koncyzumab zmierzonym podczas poprzedniej wizyty 4a (tydzień 6) lub 9a.2 (tydzień 28) ). Pacjenci, u których ekspozycja na koncyzumab wynosi 200-4000 ng/ml, pozostaną na poziomie 0,20 mg/kg koncyzumabu. Pacjenci w ramieniu 1 będą kontynuować leczenie na żądanie z ich zwykłą terapią zastępczą do wizyty 9a (tydzień 24; koniec części głównej). W części rozszerzonej pacjenci w ramieniu 1 będą otrzymywać codziennie podskórne wstrzyknięcia koncizumabu.
Eksperymentalny: Ramię 1: Brak profilaktyki (PPX)
Pacjenci z hemofilią A (HA) i hemofilią B (HB), wcześniej leczeni na żądanie, zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:2 do grup niestosujących profilaktyki w porównaniu z profilaktyką koncyzumabem. W fazie przedłużenia ta grupa otrzyma leczenie koncizumabem.
Lek: Koncizumab
Gdy pacjenci są randomizowani/przydzielani do grupy otrzymującej profilaktykę koncyzumabem, otrzymają dawkę nasycającą 1,0 mg/kg koncyzumabu na wizycie 2a (tydzień (tydzień) 0) (ramię 2, 3 i 4) lub na wizycie 9a (tydzień 24) (ramię 1 ), a następnie początkowa dawka dobowa 0,20 mg/kg koncyzumabu od 2. dnia leczenia. W początkowym 5-8-tygodniowym okresie dostosowywania dawki na 0,20 mg/kg koncyzumabu, dawkę u pacjentów można zwiększyć lub zmniejszyć do 0,25 mg/kg lub 0,15 mg/kg koncyzumabu. Ewentualne dostosowanie dawki będzie miało miejsce podczas wizyty 4a.1 (tydzień 6) lub 9a.3 (tydzień 30) i będzie oparte na poziomie ekspozycji na koncyzumab zmierzonym podczas poprzedniej wizyty 4a (tydzień 6) lub 9a.2 (tydzień 28) ). Pacjenci, u których ekspozycja na koncyzumab wynosi 200-4000 ng/ml, pozostaną na poziomie 0,20 mg/kg koncyzumabu. Pacjenci w ramieniu 1 będą kontynuować leczenie na żądanie z ich zwykłą terapią zastępczą do wizyty 9a (tydzień 24; koniec części głównej). W części rozszerzonej pacjenci w ramieniu 1 będą otrzymywać codziennie podskórne wstrzyknięcia koncizumabu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z hemofilią A bez inhibitorów: Częstość epizodów krwawień samoistnych i pourazowych wymagających leczenia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24); Koncyzumab (ramię 2): Od tygodnia 0 do momentu odcięcia danych dla analiz potwierdzających
Przedstawiono częstość epizodów samoistnych i pourazowych krwawień wymagających leczenia u uczestników z hemofilią A bez inhibitorów. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego to czas leczenia bez terapii uzupełniającej z wyłączeniem danych przed ponownym rozpoczęciem (OTwoATexBR). Jest on zdefiniowany jako okres po ponownym rozpoczęciu, w którym uczestnicy byli leczeni koncyzumabem lub byli leczeni doraźnie, a dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynniki krzepnięcia niezwiązanych z leczeniem epizodu krwawienia. Dane są raportowane w postaci rocznej częstości krwawień (ABR). Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania doraźnego po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu. Ostateczny termin analizy potwierdzającej został zdefiniowany jako moment, gdy wszyscy uczestnicy bez profilaktyki (ramię 1) ukończyli 24-tygodniową wizytę lub wycofali się, a wszyscy uczestnicy otrzymujący koncyzumab w profilaktyce (w ramionach 2 i 4) ukończyli 32-tygodniową wizytę lub wycofali się.
Na żądanie (ramię 1): Od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24); Koncyzumab (ramię 2): Od tygodnia 0 do momentu odcięcia danych dla analiz potwierdzających
Uczestnicy z hemofilią B bez inhibitorów: Wskaźnik leczonych samoistnych i pourazowych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24); Koncyzumab (ramię 2): Od tygodnia 0 do ostatecznego terminu analizy potwierdzającej
Przedstawiono wskaźnik epizodów krwawień samoistnych i pourazowych poddanych leczeniu u uczestników z hemofilią B bez inhibitorów. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego to OTwoATexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po wznowieniu leczenia, w którym uczestnicy są leczeni koncyzumabem lub są leczeni doraźnie i dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynniki krzepnięcia niezwiązanych z leczeniem epizodu krwawienia. Dane są raportowane w kategoriach ABR. Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania doraźnego po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu. Ostateczny termin analizy potwierdzającej został zdefiniowany jako moment, gdy wszyscy uczestnicy bez PPX (grupa 1) ukończyli wizytę 24-tygodniową lub wycofali się z badania, a wszyscy uczestnicy na koncyzumabie PPX (w grupach 2 i 4) ukończyli wizytę 32-tygodniową lub wycofali się.
Na żądanie (ramię 1): Od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24); Koncyzumab (ramię 2): Od tygodnia 0 do ostatecznego terminu analizy potwierdzającej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z hemofilią A bez inhibitorów: Częstość występowania leczonych samoistnych i urazowych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Dla wcześniejszego PPX (badanie 4322): Po wstępnym okresie leczenia PPX trwającym co najmniej 24 tygodnie do końca badania (maksymalnie 115 tygodni) Dla koncyzumabu PPX (badanie 4307): Po wstępnym 5-8 tygodniowym okresie dostosowania dawki i do 56 tygodni odcięcia
Prezentuje się wskaźnik leczonych samoistnych i urazowych epizodów krwawienia u uczestników z hemofilią A bez inhibitorów w ramieniu 4, którzy stosowali stabilną terapię profilaktyczną (PPX) przez co najmniej 24 tygodnie w badaniu 4322. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego obejmuje stabilne leczenie bez terapii uzupełniającej, z wyłączeniem danych przed ponownym rozpoczęciem (OT stable woATexBR). Jest on zdefiniowany jako okres, w którym uczestnicy stosowali stabilną PPX w badaniu NN7415-4322, połączony z okresem po przerwie w leczeniu w badaniu NN7415-4307, gdy ci sami uczestnicy przyjmowali dawkę podtrzymującą i nie stosowali produktów zawierających czynniki krzepnięcia niezwiązanych z leczeniem krwawienia. Dane są raportowane w kategoriach ABR (Annualized Bleeding Rate).
Dla wcześniejszego PPX (badanie 4322): Po wstępnym okresie leczenia PPX trwającym co najmniej 24 tygodnie do końca badania (maksymalnie 115 tygodni) Dla koncyzumabu PPX (badanie 4307): Po wstępnym 5-8 tygodniowym okresie dostosowania dawki i do 56 tygodni odcięcia
Uczestnicy z hemofilią B bez inhibitorów: Wskaźnik leczonych samoistnych i pourazowych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Dla poprzedniego badania PPX (badanie 4322): Po wstępnym okresie leczenia PPX przez co najmniej 24 tygodnie, aż do zakończenia badania (maksymalnie 115 tygodni) Dla badania koncyzumabem PPX (badanie 4307): Po wstępnym 5-8 tygodniowym okresie dostosowania dawki i do 56 tygodniowego terminu odcięcia

Przedstawiono częstość epizodów krwawień samoistnych i pourazowych wymagających leczenia u uczestników z hemofilią B bez inhibitorów w ramieniu 4, którzy byli na stabilnej PPX przez co najmniej 24 tygodnie w badaniu 4322.

Okres obserwacji używany do raportowania tego punktu końcowego to OT stable woATexBR.

Jest on zdefiniowany jako okres, w którym uczestnicy są na stabilnej PPX w badaniu NN7415-4322, połączony z okresem po przerwie w leczeniu w NN7415-4307, w którym ci sami uczestnicy są na dawce podtrzymującej i nie używali produktów zawierających czynniki krzepnięcia niezwiązanych z leczeniem krwawienia.

Dane są raportowane w kategoriach ABR.
Dla poprzedniego badania PPX (badanie 4322): Po wstępnym okresie leczenia PPX przez co najmniej 24 tygodnie, aż do zakończenia badania (maksymalnie 115 tygodni) Dla badania koncyzumabem PPX (badanie 4307): Po wstępnym 5-8 tygodniowym okresie dostosowania dawki i do 56 tygodniowego terminu odcięcia
Uczestnicy z hemofilią A bez inhibitorów: Częstość epizodów samoistnego krwawienia wymagających leczenia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do granicznego terminu 56 tygodni
Wskaźnik leczonych samoistnych epizodów krwawienia u uczestników z hemofilią A bez inhibitorów został przedstawiony. Okres obserwacji używany do raportowania tego punktu końcowego to OTwoATexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po ponownym rozpoczęciu, w którym uczestnicy są leczeni za pomocą terapii koncyzumabem lub są leczeni za pomocą leczenia na żądanie oraz dodatkowo nie używali produktów zawierających czynniki niezwiązanych z leczeniem epizodu krwawienia. Dane są raportowane w kategoriach ABR. Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do granicznego terminu 56 tygodni
Uczestnicy z hemofilią B bez inhibitorów: Częstość występowania leczonych samoistnych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do punktu odcięcia w 56. tygodniu
Wskaźnik leczonych samoistnych epizodów krwawień dla uczestników z hemofilią B bez inhibitorów został przedstawiony. Okres obserwacji używany do raportowania tego punktu końcowego to OTwoATexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po wznowieniu, w którym uczestnicy są leczeni terapią koncyzumabem lub są leczeni terapią na żądanie i dodatkowo nie używali produktów zawierających czynniki niezwiązane z leczeniem epizodu krwawienia. Dane są raportowane w kategoriach ABR. Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do punktu odcięcia w 56. tygodniu
Uczestnicy z hemofilią A bez inhibitorów: Częstość epizodów krwawień samoistnych i pourazowych w stawach wymagających leczenia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do punktu odcięcia w 56 tygodniu
Przedstawiono częstość występowania samoistnych i pourazowych epizodów krwawień do stawów u uczestników z hemofilią A bez inhibitorów. Okres obserwacji wykorzystany do raportowania tego punktu końcowego to OTwoATexBR. Zdefiniowano go jako okres po wznowieniu leczenia, w którym uczestnicy są leczeni za pomocą koncyzumabu lub są leczeni doraźnie oraz dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynniki niezwiązane z leczeniem epizodu krwawienia. Dane są raportowane w kategoriach ABR. Tydzień 0 definiuje się jako czas randomizacji do podawania doraźnego po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do punktu odcięcia w 56 tygodniu
Uczestnicy z hemofilią B bez inhibitorów: Częstość występowania samoistnych i pourazowych epizodów krwawień do stawów wymagających leczenia
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do 56-tygodniowego punktu odcięcia
Przedstawiono częstość występowania samoistnych i pourazowych epizodów krwawień do stawów leczonych u uczestników z hemofilią B bez inhibitorów. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego to OTwoATexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po ponownym rozpoczęciu leczenia, w którym uczestnicy są leczeni preparatem koncyzumab lub są leczeni leczeniem na żądanie, a dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynniki niezwiązane z leczeniem epizodu krwawienia. Dane są raportowane w kategoriach ABR. Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do 56-tygodniowego punktu odcięcia
Uczestnicy z hemofilią A bez inhibitorów: Wskaźnik leczonych samoistnych i pourazowych epizodów krwawień w stawach docelowych
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od losowania po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do punktu odcięcia w 56 tygodniu
Przedstawiono wskaźnik leczonych samoistnych i pourazowych epizodów krwawień w stawach docelowych dla uczestników z hemofilią A bez inhibitorów. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego to OTwoATexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po wznowieniu leczenia, w którym uczestnicy są leczeni za pomocą koncyzumabu lub otrzymują leczenie na żądanie oraz dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynniki niezwiązanych z leczeniem epizodu krwawienia. Dane są raportowane w kategoriach ABR. Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (ramię 1): Od losowania po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do punktu odcięcia w 56 tygodniu
Uczestnicy z hemofilią B bez inhibitorów: Wskaźnik leczonych samoistnych i pourazowych epizodów krwawienia w stawach docelowych
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do odcięcia w 56. tygodniu
Przedstawiono wskaźnik leczonych samoistnych i pourazowych epizodów krwawienia w stawach docelowych u uczestników z hemofilią B bez inhibitorów. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego to OTwoATexBR. Jest on definiowany jako okres po ponownym rozpoczęciu leczenia, w którym uczestnicy są leczeni terapią koncyzumabem lub są leczeni leczeniem na żądanie i dodatkowo nie stosowali produktów zawierających czynniki krzepnięcia niezwiązanych z leczeniem epizodu krwawienia. Dane są raportowane w kategoriach ABR (Annualized Bleeding Rate). Tydzień 0 jest definiowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (ramię 1): Od randomizacji po przerwie (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24) Koncyzumab (ramię 2): Od rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu (tydzień 0) do odcięcia w 56. tygodniu
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Liczba zdarzeń zakrzepowo-zatorowych
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24). Koncyzumab (ramiona 2-4): Od tygodnia 0 do odcięcia w 56 tygodniu. Koncyzumab (część rozszerzająca ramienia 1): Od rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 25) do odcięcia w 56 tygodniu
Przedstawiono liczbę zdarzeń zakrzepowo-zatorowych u uczestników z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego obejmuje okres leczenia (OT). Jest on zdefiniowany jako okres czasu, w którym uczestnicy byli uznawani za nieobjętych leczeniem profilaktycznym (PPX) (leczenie na żądanie) lub leczeniem profilaktycznym z użyciem koncyzumabu. Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (ramię 1): od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24). Koncyzumab (ramiona 2-4): Od tygodnia 0 do odcięcia w 56 tygodniu. Koncyzumab (część rozszerzająca ramienia 1): Od rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 25) do odcięcia w 56 tygodniu
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Liczba zdarzeń zakrzepowo-zatorowych
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do końca badania (do 384 tygodni)
Od tygodnia 0 do końca badania (do 384 tygodni)
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Liczba reakcji nadwrażliwości typu
Ramy czasowe: Na żądanie (ramię 1): od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24). Koncyzumab (ramiona 2-4): od tygodnia 0 do 56-tygodniowego odcięcia. Koncyzumab (część rozszerzająca ramienia 1): od rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 25) do 56-tygodniowego odcięcia
Liczba reakcji typu nadwrażliwości u uczestników z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów jest przedstawiona. Okres obserwacji używany do raportowania tego punktu końcowego to OT. Jest on zdefiniowany jako okres czasu, w którym uczestnicy byli uważani za nieleczonych PPX (leczenie na żądanie) lub otrzymujących profilaktykę koncyzumabem. Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (ramię 1): od tygodnia 0 do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24). Koncyzumab (ramiona 2-4): od tygodnia 0 do 56-tygodniowego odcięcia. Koncyzumab (część rozszerzająca ramienia 1): od rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 25) do 56-tygodniowego odcięcia
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: liczba reakcji nadwrażliwości typu
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do końca badania (do 384 tygodni)
Od tygodnia 0 do końca badania (do 384 tygodni)
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Liczba reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Na żądanie (część główna ramienia 1): od randomizacji (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24). Koncyzumab (ramiona 2-4): Od tygodnia 0 do punktu odcięcia w 56 tygodniu. Koncyzumab (część przedłużająca ramienia 1): Od tygodnia 25 do punktu odcięcia w 56 tygodniu
Liczba reakcji w miejscu wstrzyknięcia u uczestników z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów została przedstawiona. Okres obserwacji wykorzystany do raportowania tego punktu końcowego to OT. Jest on zdefiniowany jako okres czasu, w którym uczestnicy byli uważani za nieleczonych PPX (leczenie na żądanie) lub otrzymujących profilaktykę koncyzumabem PPX. Tydzień 0 jest zdefiniowany jako czas randomizacji do podawania na żądanie po przerwie lub czas rozpoczęcia nowego schematu dawkowania koncyzumabu.
Na żądanie (część główna ramienia 1): od randomizacji (tydzień 0) do rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 24). Koncyzumab (ramiona 2-4): Od tygodnia 0 do punktu odcięcia w 56 tygodniu. Koncyzumab (część przedłużająca ramienia 1): Od tygodnia 25 do punktu odcięcia w 56 tygodniu
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Liczba reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do końca badania (do 384 tygodni)
Od tygodnia 0 do końca badania (do 384 tygodni)
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko koncyzumabowi
Ramy czasowe: Concizumab (ramiona 2-4): Od rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 0) do momentu odcięcia w 56. tygodniu. Concizumab (część rozszerzająca ramienia 1): Od rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 25) do momentu odcięcia w 56. tygodniu
Concizumab (ramiona 2-4): Od rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 0) do momentu odcięcia w 56. tygodniu. Concizumab (część rozszerzająca ramienia 1): Od rozpoczęcia leczenia koncyzumabem (tydzień 25) do momentu odcięcia w 56. tygodniu
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko koncyzumabowi
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do końca badania (do 384 tygodni)
Od tygodnia 0 do końca badania (do 384 tygodni)
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Stężenie plazmowe konsykumabu przed podaniem dawki (Ctrough)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (przed podaniem koncyzumabu w 24. tygodniu)
Ctrough dla uczestników z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów jest przedstawione. Okres obserwacji wykorzystany do raportowania tego punktu końcowego to okres leczenia bez danych przed ponownym rozpoczęciem (OTexBR). Jest on zdefiniowany jako okres po ponownym rozpoczęciu leczenia, w którym uczestnicy byli uważani za niepodlegających leczeniu profilaktycznemu (leczenie na żądanie) lub leczeniu według nowego schematu z koncyzumabem.
Przed podaniem dawki (przed podaniem koncyzumabu w 24. tygodniu)
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Szczyt trombiny przed podaniem leku
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (przed podaniem koncyzumabu w 24. tygodniu)
Przedstawiono szczytowe stężenie trombiny przed podaniem dawki dla uczestników z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów. Okres obserwacji wykorzystany do raportowania tego punktu końcowego to OTexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po wznowieniu leczenia, w którym uczestnicy byli uważani za niekorzystających z PPX (leczenie na żądanie) lub leczenia nowym schematem koncyzumabu.
Przed podaniem dawki (przed podaniem koncyzumabu w 24. tygodniu)
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Stężenie wolnego inhibitora szlaku czynnika tkankowego (TFPI) przed podaniem dawki
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (przed podaniem koncyzumabu w 24. tygodniu)
Przedstawiono stężenie wolnego TFPI przed podaniem dawki dla uczestników z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów. Okres obserwacji wykorzystany do raportowania tego punktu końcowego to OTexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po wznowieniu, w którym uczestnicy byli uważani za nieobjętych PPX (leczeniem na żądanie) lub leczeniem według nowego schematu z koncyzumabem.
Przed podaniem dawki (przed podaniem koncyzumabu w 24. tygodniu)
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Maksymalne stężenie konsykumabu w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, tydzień 24: 3 godziny (h), 6h, 9h, 24h
Przedstawiono wartość Cmax dla uczestników z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego to OTexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po ponownym rozpoczęciu, w którym uczestnicy byli uznawani za nieobjętych leczeniem profilaktycznym (leczenie na żądanie) lub leczeniem według nowego schematu z koncyzumabem.
Przed podaniem dawki, tydzień 24: 3 godziny (h), 6h, 9h, 24h
Uczestnicy z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów: Pole pod krzywą stężenia czasowego (AUC) koncyzumabu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem, tydzień 24: 3 godziny (h), 6h, 9h, 24h
Dla uczestników z hemofilią A i hemofilią B bez inhibitorów przedstawiono AUC. Okres obserwacji stosowany do raportowania tego punktu końcowego to OTexBR. Jest on zdefiniowany jako okres po ponownym rozpoczęciu leczenia, w którym uczestnicy byli uznawani za nieobjętych leczeniem profilaktycznym (leczenie na żądanie) lub leczeniem według nowego schematu z koncyzumabem.
Przed podaniem, tydzień 24: 3 godziny (h), 6h, 9h, 24h

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 lipca 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Identyfikator rejestru: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj