Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Forskningsstudie för att titta på hur väl läkemedlet Concizumab fungerar i din kropp om du har blödarsjuka utan inhibitorer (explorer8)

25 april 2024 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Effekt och säkerhet av Concizumab profylax hos patienter med hemofili A eller B utan inhibitorer

Denna studie kommer att testa hur väl ett nytt läkemedel som heter concizumab fungerar i kroppen hos personer med hemofili A eller B utan inhibitorer. Syftet är att visa att concizumab kan förebygga blödningar i kroppen och är säkert att använda. Deltagare som vanligtvis bara tar medicin för att behandla blödningar (on-demand) kommer att placeras i en av två grupper. I en grupp får deltagarna studiemedicin från studiestart. I den andra gruppen kommer deltagarna att fortsätta med sin vanliga medicin och få studier medicin efter 6 månader. Gruppen avgörs av en slump. Deltagare som vanligtvis tar medicin för att förebygga blödningar (profylaxbehandling) eller som redan behandlas med concizumab (studiemedicin) får studieläkemedlet från studiestart. Deltagarna kommer att behöva injicera sig själva med studiemedicin varje dag under huden. Detta kan göras hemma. Studieläkaren delar ut läkemedlet i form av en injektionspenna. Penninjektorn kommer att innehålla studiemedicinen. Studien kommer att pågå i cirka tre år. Deltagarna måste komma till kliniken upp till 33 gånger. Tiden mellan besöken kommer att vara cirka 4 veckor under de första 6 till 12 månaderna beroende på vilken grupp deltagarna är i, och cirka 8 veckor för resten av studien. Vid alla besök kommer blodprov att tas. Deltagarna kommer att uppmanas att registrera information i en elektronisk dagbok under studien och kan också bli ombedd att bära en aktivitetsspårare.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

158

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algeriet, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bosnien och Hercegovina
      • Banja Luka, Bosnien och Hercegovina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna-ISUL"
  • Danmark
      • København, Danmark, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital Morvan
      • Caen, Frankrike, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • J K Lon Hospital
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Osaka, Japan, 546-0006
        • Osaka National Hospital
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi
      • Ankara, Kalkon, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Capa-ISTANBUL, Kalkon, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Edirne, Kalkon, 22030
        • Trakya University
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Samsun, Kalkon, 55139
        • Ondokuz Mayis University Medical Faculty Ped. Haematology
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Kalkon, 06500
        • Gazi University
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Korea, Republiken av
      • Daejeon, Korea, Republiken av, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju-do, Korea, Republiken av, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-776
        • Intytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
  • Ryska Federationen
      • Krasnodar, Ryska Federationen, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Ryska Federationen, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Ryska Federationen, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint-Petersburg, Ryska Federationen, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • USZ Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Koagulationsmottagning
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sydafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok_0
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • UKS - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • National specialized children clinic "OHMATDYT"
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke erhållits före alla försöksrelaterade aktiviteter. Rättegångsrelaterade aktiviteter är alla förfaranden som utförs som en del av prövningen, inklusive aktiviteter för att fastställa lämpligheten för prövningen.
  • Man som är 12 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.
  • Medfödd svår hemofili A (FVIII under 1%) eller B (FIX lika med eller under 2%).

Exklusions kriterier:

  • Känd eller misstänkt överkänslighet mot någon beståndsdel i testprodukten eller relaterade produkter.
  • Känd ärftlig eller förvärvad koagulationsstörning annan än medfödd blödarsjuka.
  • Förekomst av bekräftade hämmare 0,6 BU eller mer vid screening.
  • Tromboembolisk sjukdom i anamnesen (inkluderar arteriell och venös trombos inklusive myokardinfarkt, lungemboli, hjärninfarkt/trombos, djup ventrombos, andra kliniskt signifikanta tromboemboliska händelser och perifer artärocklusion). Aktuella kliniska tecken på eller behandling av tromboembolisk sjukdom. Patienter som enligt utredarens bedömning anses ha hög risk för tromboemboliska händelser (tromboemboliska riskfaktorer kan innefatta, men är inte begränsade till, hyperkolesterolemi, diabetes mellitus, högt blodtryck, fetma, rökning, familjehistoria med tromboemboliska händelser, arterioskleros, andra tillstånd förknippas med ökad risk för tromboemboliska händelser.)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 2: Concizumab profylax
HA- och HB-patienter, som tidigare behandlats på begäran, kommer att randomiseras 1:2 till ingen profylax jämfört med concizumab-profylax.
Läkemedel: Concizumab
När patienter randomiseras/allokeras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka (Wk) 0) (arm 2, 3 och 4) eller besök 9a (Wk 24) (arm 1) ) följt av en initial daglig dos på 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dosen till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att ske vid besök 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga ersättningsterapi fram till besök 9a (vecka 24; slutet av huvuddelen). I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana injektioner.
Experimentell: Arm 3: Concizumab profylax
HA-patienter som registrerats i concizumab fas 2-studien NN7415-4255 (utforskare 5) kommer att erbjudas inskrivning i denna arm.
Läkemedel: Concizumab
När patienter randomiseras/allokeras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka (Wk) 0) (arm 2, 3 och 4) eller besök 9a (Wk 24) (arm 1) ) följt av en initial daglig dos på 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dosen till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att ske vid besök 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga ersättningsterapi fram till besök 9a (vecka 24; slutet av huvuddelen). I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana injektioner.
Experimentell: Arm 4: Concizumab profylax

Arm 4 kommer att inkludera patienter som tidigare fått profylax med faktorprodukter med minst 24 veckors observation i NN7415-4322 (utforskare 6) (minst 30 HA- och 30 HB-patienter).

Arm 4 kommer dessutom att inkludera: 1) Patienter som randomiserades till arm 1 och 2 före behandlingsuppehållet. 2) HA-patienter som befann sig i NN7415-4255 (utforskare 5) vid tidpunkten för behandlingsuppehållet, och som nu har avslutat explorer 5. 3) Patienter på begäran som ingår efter arm 1 och 2 stängs.
Läkemedel: Concizumab
När patienter randomiseras/allokeras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka (Wk) 0) (arm 2, 3 och 4) eller besök 9a (Wk 24) (arm 1) ) följt av en initial daglig dos på 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dosen till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att ske vid besök 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga ersättningsterapi fram till besök 9a (vecka 24; slutet av huvuddelen). I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana injektioner.
Experimentell: Arm 1: Ingen profylax (PPX)
Patienter med hemofili A (HA) och hemofili B (HB), som tidigare behandlats på begäran, kommer att randomiseras 1:2 till ingen profylax jämfört med concizumabprofylax. I förlängningsfasen kommer denna grupp att få behandling med concizumab.
Läkemedel: Concizumab
När patienter randomiseras/allokeras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka (Wk) 0) (arm 2, 3 och 4) eller besök 9a (Wk 24) (arm 1) ) följt av en initial daglig dos på 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dosen till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att ske vid besök 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga ersättningsterapi fram till besök 9a (vecka 24; slutet av huvuddelen). I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana injektioner.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För patienter med hemofili A utan inhibitorer: Antalet behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
För patienter med hemofili B utan inhibitorer: Antalet behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För patienter med hemofili A utan inhibitorer: Antalet behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder
Tidsram: Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt". Arm 4-patienter som har varit på stabil PPX i minst 24 veckor i studie 4322. För tidigare PPX (studie 4322): Från den tidpunkt då PPX är stabil och fram till studiens slut. Stabil definieras som tiden efter en initial period på PPX-behandling på minst 24 veckor. För concizumab PPX (prövning 4307): Från den tidpunkt då underhållsdosen för concizumab bekräftas, ökas eller minskas och fram till gränsen för bekräftande analyser (minst 24 veckor).
Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
För patienter med hemofili B utan inhibitorer: Antalet behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder
Tidsram: Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt". Arm 4-patienter som har varit på stabil PPX i minst 24 veckor i studie 4322. För tidigare PPX (studie 4322): Från den tidpunkt då PPX är stabil och fram till studiens slut. Stabil definieras som tiden efter en initial period på PPX-behandling på minst 24 veckor. För concizumab PPX (prövning 4307): Från den tidpunkt då underhållsdosen för concizumab bekräftas, ökas eller minskas och fram till gränsen för bekräftande analyser (minst 24 veckor).
Tidsram presenteras under 'beskrivning av resultatmått'
För patienter med hemofili A utan inhibitorer: Antal behandlade spontana blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
För patienter med hemofili B utan inhibitorer: Antal behandlade spontana blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
För patienter med hemofili A utan inhibitorer: Antal behandlade spontana och traumatiska ledblödningar
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
För patienter med hemofili B utan inhibitorer: Antal behandlade spontana och traumatiska ledblödningar
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
För patienter med hemofili A utan inhibitorer: Antal behandlade spontana och traumatiska målblödningar
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
För patienter med hemofili B utan inhibitorer: Antal behandlade spontana och traumatiska målblödningar
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Detta kommer att presenteras som "antal avsnitt".
På begäran (arm 1): Från randomisering efter paus (Wk 0) fram till start av concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumab-doseringsregimen (Wk 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor)
Antal tromboemboliska händelser
Tidsram: Tidsram presenteras under 'resultatmåttsbeskrivning'.
Detta kommer att presenteras som "antal händelser". On demand (arm 1 huvuddel): från randomisering till on demand-behandling fram till start av concizumabbehandling. Concizumab (arm 2-4): Före paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor). Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) fram till gränsen för bekräftande analys. Vecka 0 före paus definieras som tidpunkten för den initiala randomiseringen till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den tidigare concizumabdosregimen (0,25 mg/kg/dag). Vecka 0 efter paus definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran efter paus eller tidpunkt för start av den nya concizumab-dosregimen.
Tidsram presenteras under 'resultatmåttsbeskrivning'.
Antal överkänslighetsreaktioner
Tidsram: Tidsram presenteras under 'resultatmåttsbeskrivning'.
Detta kommer att presenteras som "antal överkänslighetsreaktioner". On demand (arm 1 huvuddel): från randomisering till on demand-behandling fram till start av concizumabbehandling. Concizumab (arm 2-4): Före paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor). Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) fram till gränsen för bekräftande analys. Vecka 0 före paus definieras som tidpunkten för den initiala randomiseringen till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den tidigare concizumabdosregimen (0,25 mg/kg/dag). Vecka 0 efter paus definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran efter paus eller tidpunkt för start av den nya concizumab-dosregimen.
Tidsram presenteras under 'resultatmåttsbeskrivning'.
Antal reaktioner på injektionsstället
Tidsram: Tidsram presenteras under 'resultatmåttsbeskrivning'.
Detta kommer att presenteras som "antal reaktioner på injektionsstället". On demand (arm 1 huvuddel): från randomisering till on demand-behandling fram till start av concizumabbehandling. Concizumab (arm 2-4): Före paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor). Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) fram till gränsen för bekräftande analys. Vecka 0 före paus definieras som tidpunkten för den initiala randomiseringen till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den tidigare concizumabdosregimen (0,25 mg/kg/dag). Vecka 0 efter paus definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran efter paus eller tidpunkt för start av den nya concizumab-dosregimen.
Tidsram presenteras under 'resultatmåttsbeskrivning'.
Antal patienter med antikroppar mot concizumab
Tidsram: Tidsram presenteras under 'resultatmåttsbeskrivning'.
Detta kommer att presenteras som "antal deltagare". Concizumab (arm 2-4): Före paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från start av concizumabbehandling (vecka 0) fram till den bekräftande analysens cut-off (minst 32 veckor). Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) fram till gränsen för bekräftande analys. Vecka 0 före paus definieras som tidpunkten för den initiala randomiseringen till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den tidigare concizumabdosregimen (0,25 mg/kg/dag). Vecka 0 efter paus definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran efter paus eller tidpunkt för start av den nya concizumab-dosregimen.
Tidsram presenteras under 'resultatmåttsbeskrivning'.
Pre-dos (dal) plasmakoncentration concizumab (Ctrough)
Tidsram: Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'ng/mL'.
Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Trombintopp före dos
Tidsram: Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'nmol/L'.
Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Koncentration av fri tissue factor pathway inhibitor (TFPI) före dosering
Tidsram: Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'ng/mL'.
Före administrering av concizumab vecka 24 (efter omstart)
Maximal plasmakoncentration av concizumab (Cmax)
Tidsram: Från 0 till 24 timmar där 0 är tidpunkten för concizumabdosen vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'ng/mL'.
Från 0 till 24 timmar där 0 är tidpunkten för concizumabdosen vecka 24 (efter omstart)
Area under concizumabs plasmakoncentration-tid-kurva (AUC)
Tidsram: Från 0 till 24 timmar där 0 är tidpunkten för concizumabdosen vecka 24 (efter omstart)
Detta kommer att mätas i 'ng*hr/mL'.
Från 0 till 24 timmar där 0 är tidpunkten för concizumabdosen vecka 24 (efter omstart)
Antal tromboemboliska händelser
Tidsram: Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 296 veckor).
Detta kommer att presenteras som "antal händelser". Vecka 0 före paus definieras som tidpunkten för den initiala randomiseringen till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den tidigare concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 296 veckor).
Antal överkänslighetsreaktioner
Tidsram: Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 296 veckor).
Detta kommer att presenteras som "antal överkänslighetsreaktioner". Vecka 0 före paus definieras som tidpunkten för den initiala randomiseringen till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den tidigare concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 296 veckor).
Antal reaktioner på injektionsstället
Tidsram: Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 296 veckor).
Detta kommer att presenteras som "antal reaktioner på injektionsstället". Vecka 0 före paus definieras som tidpunkten för den initiala randomiseringen till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den tidigare concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 296 veckor).
Antal patienter med antikroppar mot concizumab
Tidsram: Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 296 veckor).
Detta kommer att presenteras som "antal deltagare". Vecka 0 före paus definieras som tidpunkten för den initiala randomiseringen till administrering på begäran eller tidpunkten för start av den tidigare concizumab-dosregimen (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Före paus: Från behandlingsstart (vecka 0) till 7 veckor efter att behandlingen pausats. Efter paus: Från början av concizumabbehandling till slutet av prövningen (upp till 296 veckor).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 november 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

12 juli 2022

Avslutad studie (Beräknad)

9 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2019

Första postat (Faktisk)

9 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

26 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Annan identifierare: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Registeridentifierare: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A utan inhibitorer

Kliniska prövningar på Concizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera