Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Forskningsstudie för att titta på hur väl läkemedlet Concizumab fungerar i din kropp om du har blödarsjuka utan inhibitorer (explorer8)

15 september 2026 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Effekt och säkerhet av Concizumab profylax hos patienter med hemofili A eller B utan inhibitorer

Denna studie kommer att testa hur väl ett nytt läkemedel som heter concizumab fungerar i kroppen hos personer med hemofili A eller B utan inhibitorer. Syftet är att visa att concizumab kan förebygga blödningar i kroppen och är säkert att använda. Deltagare som vanligtvis bara tar medicin för att behandla blödningar (on-demand) kommer att placeras i en av två grupper. I en grupp får deltagarna studiemedicin från studiestart. I den andra gruppen kommer deltagarna att fortsätta med sin vanliga medicin och få studier medicin efter 6 månader. Gruppen avgörs av en slump. Deltagare som vanligtvis tar medicin för att förebygga blödningar (profylaxbehandling) eller som redan behandlas med concizumab (studiemedicin) får studieläkemedlet från studiestart. Deltagarna kommer att behöva injicera sig själva med studiemedicin varje dag under huden. Detta kan göras hemma. Studieläkaren delar ut läkemedlet i form av en injektionspenna. Penninjektorn kommer att innehålla studiemedicinen. Studien kommer att pågå i cirka tre år. Deltagarna måste komma till kliniken upp till 33 gånger. Tiden mellan besöken kommer att vara cirka 4 veckor under de första 6 till 12 månaderna beroende på vilken grupp deltagarna är i, och cirka 8 veckor för resten av studien. Vid alla besök kommer blodprov att tas. Deltagarna kommer att uppmanas att registrera information i en elektronisk dagbok under studien och kan också bli ombedd att bära en aktivitetsspårare.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

156

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algeriet, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bosnien och Hercegovina
      • Banja Luka, Bosnien och Hercegovina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
      • Caen, Frankrike, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike, 42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48911
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • J K Lon Hospital
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632517
        • CMCV
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino - Ospedale Molinette
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital_Hematology
      • Hyōgo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Hyōgo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
      • Niigata, Japan, 941-8502
        • Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
      • Osaka, Japan, 546-0006
        • Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Ryssland
      • Krasnodar, Ryssland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Ryssland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Ryssland, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Ryssland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Ryssland, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital - Haemophilia
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sydafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Sydkorea
      • Daejeon, Sydkorea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Daejeon, Sydkorea, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju City, Sydkorea, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Jeju-do, Sydkorea, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
  • Turkiet (Türkiye)
      • Adana, Turkiet (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne, Turkiet (Türkiye), 22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
      • Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Samsun, Turkiet (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turkiet (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turkiet (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turkiet (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Homburg, Tyskland, 66424
        • Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke erhållits före alla försöksrelaterade aktiviteter. Rättegångsrelaterade aktiviteter är alla förfaranden som utförs som en del av prövningen, inklusive aktiviteter för att fastställa lämpligheten för prövningen.
  • Man som är 12 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.
  • Medfödd svår hemofili A (FVIII under 1%) eller B (FIX lika med eller under 2%).

Exklusions kriterier:

  • Känd eller misstänkt överkänslighet mot någon beståndsdel i testprodukten eller relaterade produkter.
  • Känd ärftlig eller förvärvad koagulationsstörning annan än medfödd blödarsjuka.
  • Förekomst av bekräftade hämmare 0,6 BU eller mer vid screening.
  • Tromboembolisk sjukdom i anamnesen (inkluderar arteriell och venös trombos inklusive myokardinfarkt, lungemboli, hjärninfarkt/trombos, djup ventrombos, andra kliniskt signifikanta tromboemboliska händelser och perifer artärocklusion). Aktuella kliniska tecken på eller behandling av tromboembolisk sjukdom. Patienter som enligt utredarens bedömning anses ha hög risk för tromboemboliska händelser (tromboemboliska riskfaktorer kan innefatta, men är inte begränsade till, hyperkolesterolemi, diabetes mellitus, högt blodtryck, fetma, rökning, familjehistoria med tromboemboliska händelser, arterioskleros, andra tillstånd förknippas med ökad risk för tromboemboliska händelser.)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 2: Concizumab profylax
HA- och HB-patienter, som tidigare behandlats på begäran, kommer att randomiseras 1:2 till ingen profylax jämfört med concizumab-profylax.
Läkemedel: Concizumab
När patienter randomiseras/allokeras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka (Wk) 0) (arm 2, 3 och 4) eller besök 9a (Wk 24) (arm 1) ) följt av en initial daglig dos på 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dosen till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att ske vid besök 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga ersättningsterapi fram till besök 9a (vecka 24; slutet av huvuddelen). I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana injektioner.
Experimentell: Arm 3: Concizumab profylax
HA-patienter som registrerats i concizumab fas 2-studien NN7415-4255 (utforskare 5) kommer att erbjudas inskrivning i denna arm.
Läkemedel: Concizumab
När patienter randomiseras/allokeras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka (Wk) 0) (arm 2, 3 och 4) eller besök 9a (Wk 24) (arm 1) ) följt av en initial daglig dos på 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dosen till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att ske vid besök 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga ersättningsterapi fram till besök 9a (vecka 24; slutet av huvuddelen). I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana injektioner.
Experimentell: Arm 4: Concizumab profylax

Arm 4 kommer att inkludera patienter som tidigare fått profylax med faktorprodukter med minst 24 veckors observation i NN7415-4322 (utforskare 6) (minst 30 HA- och 30 HB-patienter).

Arm 4 kommer dessutom att inkludera: 1) Patienter som randomiserades till arm 1 och 2 före behandlingsuppehållet. 2) HA-patienter som befann sig i NN7415-4255 (utforskare 5) vid tidpunkten för behandlingsuppehållet, och som nu har avslutat explorer 5. 3) Patienter på begäran som ingår efter arm 1 och 2 stängs.
Läkemedel: Concizumab
När patienter randomiseras/allokeras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka (Wk) 0) (arm 2, 3 och 4) eller besök 9a (Wk 24) (arm 1) ) följt av en initial daglig dos på 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dosen till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att ske vid besök 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga ersättningsterapi fram till besök 9a (vecka 24; slutet av huvuddelen). I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana injektioner.
Experimentell: Arm 1: Ingen profylax (PPX)
Patienter med hemofili A (HA) och hemofili B (HB), som tidigare behandlats på begäran, kommer att randomiseras 1:2 till ingen profylax jämfört med concizumabprofylax. I förlängningsfasen kommer denna grupp att få behandling med concizumab.
Läkemedel: Concizumab
När patienter randomiseras/allokeras till concizumabprofylax kommer de att få en laddningsdos på 1,0 mg/kg concizumab vid besök 2a (vecka (Wk) 0) (arm 2, 3 och 4) eller besök 9a (Wk 24) (arm 1) ) följt av en initial daglig dos på 0,20 mg/kg concizumab från behandlingsdag 2. Inom en initial 5-8 veckors dosjusteringsperiod på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterna ökas eller minskas i dosen till 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiell dosjustering kommer att ske vid besök 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) och kommer att baseras på concizumab-exponeringsnivån uppmätt vid föregående besök 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter som har exponeringsnivåer för concizumab på 200-4000 ng/ml kommer att stanna vid 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 kommer att fortsätta behandling på begäran med sin vanliga ersättningsterapi fram till besök 9a (vecka 24; slutet av huvuddelen). I förlängningsdelen kommer patienter i arm 1 att få dagliga concizumab subkutana injektioner.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Deltagare med hemofili A utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från vecka 0 till start av concizumabbehandling (vecka 24); Concizumab (arm 2): Från vecka 0 fram till gränsen för bekräftande analyser
Frekvensen av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder för hemofili A-deltagare utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för rapportering av denna ändpunkt är under behandling utan stödterapi, exklusive data före omstart (OTwoATexBR). Den definieras som tidsperioden efter omstarten där deltagare behandlas med concizumabbehandling eller behandlas med behandling på begäran och dessutom inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödningsepisode. Datan rapporteras i termer av årlig blödningsfrekvens (ABR). Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till behandling på begäran efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumabdosregimet. Den bekräftande analysens gräns definierades som när alla deltagare utan PPX (arm 1) hade genomfört 24-veckorsbesöket eller dragit sig tillbaka och alla deltagare på concizumab PPX (i arm 2 och 4) hade genomfört 32-veckorsbesöket eller dragit sig tillbaka.
På begäran (arm 1): Från vecka 0 till start av concizumabbehandling (vecka 24); Concizumab (arm 2): Från vecka 0 fram till gränsen för bekräftande analyser
Deltagare med hemofili B utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från vecka 0 fram till start av concizumabbehandling (vecka 24); Concizumab (arm 2): Från vecka 0 fram till bekräftande analysers avskärningsdatum
Frekvensen av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder för hemofili B-deltagare utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna ändpunkt är OTwoATexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstarten där deltagare behandlas med concizumabbehandling eller behandlas med on-demand-behandling och dessutom inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödningsepisode. Datan rapporteras i termer av ABR. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand-administrering efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumab-dosregimet. Den bekräftande analysens cut-off definierades som när alla deltagare utan PPX (arm 1) hade avslutat 24-veckorsbesöket eller dragits tillbaka och alla deltagare på concizumab PPX (i arm 2 och 4) hade avslutat 32-veckorsbesöket eller dragits tillbaka.
På begäran (arm 1): Från vecka 0 fram till start av concizumabbehandling (vecka 24); Concizumab (arm 2): Från vecka 0 fram till bekräftande analysers avskärningsdatum

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Deltagare med hemofili A utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisode
Tidsram: För tidigare PPX (studie 4322): Efter en inledande behandlingsperiod med PPX på minst 24 veckor fram till studiens slut (maximalt 115 veckor) För concizumab PPX (försök 4307): Efter en inledande 5-8 veckors dosjusteringsperiod och upp till 56 veckors gräns
Andelen behandlade spontana och traumatiska blödningsepiser för hemofili A-deltagare utan inhibitorer i arm 4-deltagare som hade varit på stabil PPX minst 24 veckor i studie 4322 presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna ändpunkt är under stabil behandling utan bioterapi exklusive data före omstart (OT stabil woATexBR). Den definieras som den tidsperiod då deltagarna är på stabil PPX i studie NN7415-4322 kombinerat med tidsperioden efter behandlingspausen i NN7415-4307 där samma deltagare är på underhållsdos och inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödning. Data rapporteras i termer av ABR.
För tidigare PPX (studie 4322): Efter en inledande behandlingsperiod med PPX på minst 24 veckor fram till studiens slut (maximalt 115 veckor) För concizumab PPX (försök 4307): Efter en inledande 5-8 veckors dosjusteringsperiod och upp till 56 veckors gräns
Deltagare med hemofili B utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisode
Tidsram: För tidigare PPX (studie 4322): Efter en inledande period med PPX-behandling på minst 24 veckor fram till studiens slut (maximalt 115 veckor) För concizumab PPX (försök 4307): Efter en inledande 5-8 veckors dosjusteringsperiod och upp till 56 veckors gräns
Frekvensen av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisofer för hemofili B-deltagare utan inhibitorer i arm 4-deltagare som hade varit på stabil PPX minst 24 veckor i studie 4322 presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna ändpunkt är OT stabil woATexBR. Den definieras som den tidsperiod då deltagare är på stabil PPX i studie NN7415-4322 kombinerat med tidsperioden efter behandlingspausen i NN7415-4307 där samma deltagare är på underhållsdos och inte har använt faktor-innehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödning. Data rapporteras i termer av ABR.
För tidigare PPX (studie 4322): Efter en inledande period med PPX-behandling på minst 24 veckor fram till studiens slut (maximalt 115 veckor) För concizumab PPX (försök 4307): Efter en inledande 5-8 veckors dosjusteringsperiod och upp till 56 veckors gräns
Deltagare med hemofili A utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till 56-veckorsgränsen
Frekvensen av behandlade spontana blödningsepisofer för hemofili A-deltagare utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för rapportering av denna ändpunkt är OTwoATexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstarten där deltagare behandlas med concizumabbehandling eller behandlas med behandling på begäran och dessutom inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödningsepisode. Data rapporteras i termer av ABR. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till behandling på begäran efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumabdosregimet.
På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till 56-veckorsgränsen
Deltagare med hemofili B utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana blödningsepisoder
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter uppehållet (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till gränsen vid 56 veckor
Andelen behandlade spontana blödningsepiser för hemofili B-deltagare utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna slutpunkt är OTwoATexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstarten där deltagare behandlas med concizumabbehandling eller behandlas med på begäran-behandling och dessutom inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödningsepisode. Data rapporteras i termer av ABR. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till på begäran-administration efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumabdosregimet.
På begäran (arm 1): Från randomisering efter uppehållet (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till gränsen vid 56 veckor
Deltagare med hemofili A utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana och traumatiska ledblödningsepisode
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till 56-veckorsgränsen
Frekvensen av behandlade spontana och traumatiska ledblödningar för deltagare med hemofili A utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna ändpunkt är OTwoATexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstarten då deltagare behandlas med concizumabbehandling eller behandlas med on-demand-behandling och dessutom inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödningsepisode. Datan rapporteras i termer av ABR. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand-behandling efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumab-dosregimet.
På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till 56-veckorsgränsen
Deltagare med hemofili B utan inhibitorer: Förekomst av behandlade spontana och traumatiska ledblödningshändelser
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till 56-veckorsgränsen
Andelen behandlade spontana och traumatiska ledblödningar för deltagare med hemofili B utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för rapportering av denna ändpunkt är OTwoATexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstarten där deltagare behandlas med concizumabbehandling eller behandlas med behandling på begäran och dessutom inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödningsepisode. Datan rapporteras i termer av ABR. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till behandling på begäran efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumabdosregimet.
På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till 56-veckorsgränsen
Deltagare med hemofili A utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder i målled
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till 56-veckorsgränsen
Andelen behandlade spontana och traumatiska blödningsepiser i målled för deltagare med hemofili A utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna ändpunkt är OTwoATexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstarten där deltagare behandlas med concizumabbehandling eller behandlas med on-demand-behandling och dessutom inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödningsepisode. Datan rapporteras i termer av ABR. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand-behandling efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumab-doseringsregimet.
På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av det nya concizumabdosregimet (vecka 0) fram till 56-veckorsgränsen
Deltagare med hemofili B utan inhibitorer: Frekvens av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder i målled
Tidsram: På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumabdosregimen (vecka 0) fram till 56 veckors gräns
Frekvensen av behandlade spontana och traumatiska blödningsepisoder i målled för hemofili B-deltagare utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för rapportering av denna ändpunkt är OTwoATexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstarten där deltagare behandlas med concizumabbehandling eller behandlas med on-demand-behandling och dessutom inte har använt faktorinnehållande produkter som inte är relaterade till behandling av en blödningsepisode. Datan rapporteras i termer av ABR. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till on-demand-behandling efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumab-dosregimet.
På begäran (arm 1): Från randomisering efter pausen (vecka 0) fram till start av concizumabbehandling (vecka 24) Concizumab (arm 2): Från start av den nya concizumabdosregimen (vecka 0) fram till 56 veckors gräns
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Antal tromboemboliska händelser
Tidsram: På begäran (arm 1): från vecka 0 till start av concizumabbehandling (vecka 24). Concizumab (armar 2-4): Från vecka 0 fram till 56-veckorsgränsen. Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) fram till 56-veckorsgränsen
Antalet tromboemboliska händelser hos deltagare med hemofili A och hemofili B utan hämmare presenteras. Observationsperioden som används för rapportering av denna ändpunkt är under behandling (OT). Den definieras som den tidsperiod då deltagarna ansågs påverkas av ingen PPX (behandling på begäran) eller concizumab PPX. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till behandling på begäran efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumab-doseringsregimet.
På begäran (arm 1): från vecka 0 till start av concizumabbehandling (vecka 24). Concizumab (armar 2-4): Från vecka 0 fram till 56-veckorsgränsen. Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) fram till 56-veckorsgränsen
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Antal tromboemboliska händelser
Tidsram: Från vecka 0 till slutet av studien (upp till 384 veckor)
Från vecka 0 till slutet av studien (upp till 384 veckor)
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Antal överkänslighetsreaktioner
Tidsram: På begäran (arm 1): från vecka 0 till start av concizumabbehandling (vecka 24). Concizumab (armar 2–4): Från vecka 0 fram till 56 veckors gräns. Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) fram till 56 veckors gräns
Antalet överkänslighetsreaktioner av olika typer hos deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna ändpunkt är OT. Den definieras som den tidsperiod då deltagarna ansågs vara påverkade av ingen PPX (behandling på begäran) eller concizumab PPX. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till behandling på begäran efter pausen eller tidpunkten för start av den nya concizumab-dosregimen.
På begäran (arm 1): från vecka 0 till start av concizumabbehandling (vecka 24). Concizumab (armar 2–4): Från vecka 0 fram till 56 veckors gräns. Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) fram till 56 veckors gräns
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Antal överkänslighetstypsreaktioner
Tidsram: Från vecka 0 till studiens slut (upp till 384 veckor)
Från vecka 0 till studiens slut (upp till 384 veckor)
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Antal injektionsplatsreaktioner
Tidsram: På begäran (arm 1 huvuddel): från randomisering (vecka 0) till start av concizumabbehandling (vecka 24). Concizumab (arm 2-4): Från vecka 0 fram till 56-veckors gränsen. Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från vecka 25 fram till 56-veckors gränsen
Antalet injektionsplatsreaktioner hos deltagare med hemofili A och hemofili B utan hämmare presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna slutpunkt är OT. Den definieras som den tidsperiod då deltagarna ansågs påverkas av ingen PPX (behandling på begäran) eller concizumab PPX. Vecka 0 definieras som tidpunkten för randomisering till administrering på begäran efter pausen eller tidpunkten för start av det nya concizumab-dosregimet.
På begäran (arm 1 huvuddel): från randomisering (vecka 0) till start av concizumabbehandling (vecka 24). Concizumab (arm 2-4): Från vecka 0 fram till 56-veckors gränsen. Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från vecka 25 fram till 56-veckors gränsen
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Antal injektionsplatsreaktioner
Tidsram: Från vecka 0 till slutet av försöket (upp till 384 veckor)
Från vecka 0 till slutet av försöket (upp till 384 veckor)
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Antal deltagare med antikroppar mot concizumab
Tidsram: Concizumab (arm 2-4): Från start av concizumabbehandling (vecka 0) upp till 56-veckorsgränsen. Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) upp till 56-veckorsgränsen
Concizumab (arm 2-4): Från start av concizumabbehandling (vecka 0) upp till 56-veckorsgränsen. Concizumab (arm 1 förlängningsdel): Från start av concizumabbehandling (vecka 25) upp till 56-veckorsgränsen
Hemofili A- och Hemofili B-deltagare utan inhibitorer: Antal deltagare med antikroppar mot concizumab
Tidsram: Från vecka 0 till slutet av försöket (upp till 384 veckor)
Från vecka 0 till slutet av försöket (upp till 384 veckor)
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Pre-dos (trough) Koncentration av koncizumab i plasma (Ctrough)
Tidsram: För dos (innan concizumabadministreringen vid vecka 24)
Ctrögh för deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna ändpunkt är under behandling utan data före omstart (OTexBR). Den definieras som tidsperioden efter omstart då deltagarna ansågs påverkas av ingen PPX (behandling på begäran) eller behandling med det nya concizumabregimet.
För dos (innan concizumabadministreringen vid vecka 24)
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Trombinpeak före dos
Tidsram: För dos (innan concizumabadministreringen i vecka 24)
Pre-dose trombinpeak för deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för rapportering av denna ändpunkt är OTexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstart då deltagarna ansågs vara påverkade av ingen PPX (behandling på begäran) eller behandling med det nya concizumabregimet.
För dos (innan concizumabadministreringen i vecka 24)
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Pre-dos fri TFPI-koncentration (vävnadsfaktorbägarinhiberare)
Tidsram: Predos (innan administrering av concizumab vid vecka 24)
Fritt TFPI före dos för deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för att rapportera denna ändpunkt är OTexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstart då deltagarna ansågs påverkas av ingen PPX (behandling på begäran) eller behandling med det nya konzumabregimet.
Predos (innan administrering av concizumab vid vecka 24)
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Maximal koncentration av koncizumab i plasma (Cmax)
Tidsram: Före dos, vecka 24: 3 timmar (h), 6 h, 9 h, 24 h
Cmax för deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för rapportering av denna ändpunkt är OTexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstart då deltagarna ansågs vara påverkade av ingen PPX (behandling på begäran) eller behandling med det nya concizumabregimet.
Före dos, vecka 24: 3 timmar (h), 6 h, 9 h, 24 h
Deltagare med hemofili A och hemofili B utan inhibitorer: Area under koncentrations-tidskurvan (AUC) för koncizumab i plasma
Tidsram: Före dos, Vecka 24: 3 timmar (h), 6h, 9h, 24h
AUC för hemofili A- och hemofili B-deltagare utan inhibitorer presenteras. Observationsperioden som används för rapportering av denna ändpunkt är OTexBR. Den definieras som tidsperioden efter omstart då deltagarna ansågs påverkas av ingen PPX (behandling på begäran) eller behandling med det nya concizumabregimen.
Före dos, Vecka 24: 3 timmar (h), 6h, 9h, 24h

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 november 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

12 juli 2022

Avslutad studie (Beräknad)

21 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2019

Första postat (Faktisk)

9 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Annan identifierare: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Registeridentifierare: European Medicines Agency (EudraCT))
  • 2018 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera