Tutkimustutkimus sen selvittämiseksi, kuinka hyvin lääkekonsitsumabi toimii kehossasi, jos sinulla on hemofilia ilman estäjiä (explorer8)
keskiviikko 12. elokuuta 2026 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Konsitsumabin eston teho ja turvallisuus potilailla, joilla on hemofilia A tai B ilman estäjiä
Tässä tutkimuksessa testataan, kuinka hyvin uusi konsitsumabi-niminen lääke toimii A- tai B-hemofiliaa sairastavien ihmisten kehossa ilman estäjiä.
Tarkoituksena on osoittaa, että konsitsumabi voi estää verenvuotoja kehossa ja on turvallista käyttää.
Osallistujat, jotka yleensä ottavat lääkkeitä verenvuotojen hoitoon (tilauksesta), sijoitetaan toiseen kahdesta ryhmästä.
Yhdessä ryhmässä osallistujat saavat lääketieteen opintoja opiskelun alusta lähtien.
Toisessa ryhmässä osallistujat jatkavat normaalilla lääkkeellään ja saavat opintolääketieteen 6 kuukauden kuluttua.
Ryhmä päätetään sattumalta.
Osallistujat, jotka yleensä ottavat verenvuotoja ehkäisevää lääkettä (ennaltaehkäisyhoito) tai saavat jo konsitsumabihoitoa (tutkimuslääke), saavat tutkimuslääkkeen tutkimuksen alusta alkaen.
Osallistujien tulee pistää itselleen tutkimuslääkettä joka päivä ihon alle.
Tämä voidaan tehdä kotona.
Tutkimuslääkäri jakaa lääkkeen kynä-injektorin muodossa.
Kynä-injektori sisältää tutkimuslääkkeen.
Tutkimus kestää noin kolme vuotta.
Osallistujien tulee tulla klinikalle jopa 33 kertaa.
Vierailujen välinen aika on noin 4 viikkoa ensimmäisten 6-12 kuukauden aikana riippuen ryhmässä olevista osallistujista ja noin 8 viikkoa loppututkimuksen aikana.
Kaikilla käynneillä otetaan verinäytteitä.
Osallistujia pyydetään tallentamaan tiedot sähköiseen päiväkirjaan tutkimuksen aikana, ja heitä voidaan myös pyytää käyttämään aktiivisuusmittaria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
156
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Algiers, Algeria, 16000
- Haematology and Blood Bank Department
-
Constantine, Algeria, 25000
- CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
-
-
-
-
-
Banja Luka, Bosnia ja Hertsegovina, 78000
- University Clinical Center of Republic Srpska (205)
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
-
Varna, Bulgaria, 9010
- UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Oviedo, Espanja, 33011
- Hospital Univ. Central de Asturias
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Virgen del Rocío
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Daejeon, Etelä -Korea, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Daejeon, Etelä -Korea, 35233
- Daejeon Eulji University Hospital
-
Jeju City, Etelä -Korea, 63241
- Jeju National University Hospital
-
Jeju-do, Etelä -Korea, 63241
- Jeju National University Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
Limpopo
-
Polokwane, Limpopo, Etelä-Afrikka, 0699
- Pietersburg Hospital
-
-
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Intia, 560034
- St. John's Medical college and Hospital
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Intia, 302004
- J K Lon Hospital
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, Intia, 632517
- CMCV
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
-
Torino, Italia, 10126
- A.O.U Città Salute Scienza Torino
-
Torino, Italia, 10126
- A.O.U Città Salute Scienza Torino - Ospedale Molinette
-
-
FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
-
-
-
-
-
Aichi, Japani, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Hiroshima, Japani, 734-8551
- Hiroshima University Hospital, Hematology
-
Hiroshima, Japani, 734-8551
- Hiroshima University Hospital_Hematology
-
Hyōgo, Japani, 654-0047
- Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
-
Hyōgo, Japani, 654-0047
- Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
-
Niigata, Japani, 941-8502
- Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
-
Osaka, Japani, 546-0006
- Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
-
Saitama, Japani, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Saitama, Japani, 350-0495
- Saitama Medical Univ. Hospital
-
Saitama, Japani, 350-0495
- Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
-
Shizuoka, Japani, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital
-
Shizuoka, Japani, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tokyo, Japani, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo, Japani, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
-
-
-
-
-
Vilnius, Liettua, LT-08661
- Vilnius University hospital Santaros klinikos
-
Vilnius, Liettua, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Ampang, Selangor, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64460
- Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4200-319
- ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
-
-
-
-
-
Lublin, Puola, 20-081
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
Lublin, Puola, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
Wroclaw, Puola, 50-367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Puola, 60-569
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
Brest, Ranska, 29200
- Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
-
Caen, Ranska, 14033
- CHU de Caen - Côte de Nacre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Hopital de Bicetre
-
Nantes, Ranska, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Rennes, Ranska, 35033
- Hopital Pontchaillou
-
Saint-Priest-en-Jarez, Ranska, 42270
- Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
-
-
-
-
-
Malmö, Ruotsi, 214 28
- Skåne US - Koagulationsmottagning
-
Solna, Ruotsi, 171 64
- Koagulationsmottagningen
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
Homburg, Saksa, 66424
- Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11070
- Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
-
Kragujevac, Serbia, 34000
- University Clinical Centre Kragujevac
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Copenhagen Center for Heamatology
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
-
Edirne, Turkki (Türkiye), 22030
- Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
Samsun, Turkki (Türkiye), 55139
- Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
-
-
Beşevler/Ankara
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turkki (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Turkki (Türkiye), 06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Capa-ISTANBUL
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turkki (Türkiye), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 01135
- National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, H-1134
- MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
-
-
-
-
-
Krasnodar, Venäjä, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Venäjä, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Moscow, Venäjä, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
-
Petrozavodsk, Venäjä, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
Saint Petersburg, Venäjä, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro, 13419
- North Estonia Medical Centre Foundation
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital - Haemophilia
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Center for Blood Disorders Augusta University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48911
- Michigan State University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- M.S. Hershey Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- University of Texas San Antonio
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Versiti, CCBD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus saatu ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa. Kokeeseen liittyvät toimet ovat mitä tahansa toimenpiteitä, jotka suoritetaan osana kokeilua, mukaan lukien toimet, joilla määritetään soveltuvuus kokeeseen.
- Mies on vähintään 12-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Synnynnäinen vaikea hemofilia A (FVIII alle 1 %) tai B (FIX yhtä suuri tai alle 2 %).
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys jollekin koetuotteen tai siihen liittyvien tuotteiden aineosille.
- Tunnettu perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin synnynnäinen hemofilia.
- Vahvistettuja inhibiittoreita 0,6 BU tai enemmän seulonnassa.
- Aiempi tromboembolinen sairaus (mukaan lukien valtimo- ja laskimotukos, mukaan lukien sydäninfarkti, keuhkoembolia, aivoinfarkti/tromboosi, syvä laskimotukos, muut kliinisesti merkittävät tromboemboliset tapahtumat ja ääreisvaltimon tukos). Tromboembolisen sairauden nykyiset kliiniset oireet tai hoito. Potilaat, joilla tutkijan arvion mukaan katsotaan olevan suuri tromboembolisten tapahtumien riski (tromboembolisia riskitekijöitä voivat olla, mutta eivät rajoitu niihin, hyperkolesterolemia, diabetes mellitus, verenpainetauti, liikalihavuus, tupakointi, suvussa tromboembolisia tapahtumia, arterioskleroosi, muut sairaudet liittyy lisääntyneeseen tromboembolisten tapahtumien riskiin.)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 2: Konsitsumabin profylaksi
HA- ja HB-potilaat, joita on aiemmin hoidettu tarpeen mukaan, satunnaistetaan suhteessa 1:2 ei-profylaksia vastaan konsitsumabin profylaksiaan.
|
Kun potilaat satunnaistetaan/allokoidaan konsitsumabin profylaksiaan, he saavat kyllästysannoksen 1,0 mg/kg konsitsumabia käynnillä 2a (viikko (viikko) 0) (haarat 2, 3 ja 4) tai käynnillä 9a (viikko 24) (haara 1) ) ja sen jälkeen aloitusvuorokausiannos 0,20 mg/kg konsitsumabia hoitopäivästä 2 alkaen. Ensimmäisen 5–8 viikon annoksen muutosjakson aikana konsitsumabilla 0,20 mg/kg annosta voidaan suurentaa tai pienentää 0,25 mg/kg:aan. tai 0,15 mg/kg konsitsumabia.
Mahdollinen annosta muutetaan käynnillä 4a.1 (viikko 6) tai 9a.3 (viikko 30) ja se perustuu konsitsumabialtistustasoon, joka mitattiin edellisellä käynnillä 4a (viikko 6) tai 9a.2 (viikko 28) ).
Potilaiden, joiden konsitsumabialtistustaso on 200-4000 ng/ml, konsitsumabipitoisuus pysyy 0,20 mg/kg:ssa.
Käsivarren 1 potilaat jatkavat tarvittaessa hoitoa tavanomaisella korvaushoidolla käyntiin 9a saakka (viikko 24; pääosan loppu).
Jatko-osassa potilaat käsivarressa 1 saavat päivittäin ihonalaisia konsitsumabia.
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 3: Konsitsumabin profylaksi
Konsitsumabifaasin 2 tutkimukseen NN7415-4255 (tutkija 5) otetuille HA-potilaille tarjotaan ilmoittautumista tähän haaraan.
|
Kun potilaat satunnaistetaan/allokoidaan konsitsumabin profylaksiaan, he saavat kyllästysannoksen 1,0 mg/kg konsitsumabia käynnillä 2a (viikko (viikko) 0) (haarat 2, 3 ja 4) tai käynnillä 9a (viikko 24) (haara 1) ) ja sen jälkeen aloitusvuorokausiannos 0,20 mg/kg konsitsumabia hoitopäivästä 2 alkaen. Ensimmäisen 5–8 viikon annoksen muutosjakson aikana konsitsumabilla 0,20 mg/kg annosta voidaan suurentaa tai pienentää 0,25 mg/kg:aan. tai 0,15 mg/kg konsitsumabia.
Mahdollinen annosta muutetaan käynnillä 4a.1 (viikko 6) tai 9a.3 (viikko 30) ja se perustuu konsitsumabialtistustasoon, joka mitattiin edellisellä käynnillä 4a (viikko 6) tai 9a.2 (viikko 28) ).
Potilaiden, joiden konsitsumabialtistustaso on 200-4000 ng/ml, konsitsumabipitoisuus pysyy 0,20 mg/kg:ssa.
Käsivarren 1 potilaat jatkavat tarvittaessa hoitoa tavanomaisella korvaushoidolla käyntiin 9a saakka (viikko 24; pääosan loppu).
Jatko-osassa potilaat käsivarressa 1 saavat päivittäin ihonalaisia konsitsumabia.
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 4: Konsitsumabin profylaksi
Ryhmään 4 kuuluvat potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet ennaltaehkäisyä tekijätuotteilla ja joiden seuranta on ollut vähintään 24 viikkoa NN7415-4322:ssa (tutkija 6) (vähintään 30 HA- ja 30 HB-potilasta). Lisäksi haaraan 4 kuuluvat myös: 1) Potilaat, jotka satunnaistettiin haaroihin 1 ja 2 ennen hoitotaukoa. 2) HA-potilaat, jotka olivat NN7415-4255:ssä (tutkija 5) hoidon tauon aikaan ja jotka ovat nyt suorittaneet tutkimustauon 5. 3) Tarvittaessa potilaat, jotka sisältyvät käsivarsien 1 ja 2 jälkeen, on suljettu. |
Kun potilaat satunnaistetaan/allokoidaan konsitsumabin profylaksiaan, he saavat kyllästysannoksen 1,0 mg/kg konsitsumabia käynnillä 2a (viikko (viikko) 0) (haarat 2, 3 ja 4) tai käynnillä 9a (viikko 24) (haara 1) ) ja sen jälkeen aloitusvuorokausiannos 0,20 mg/kg konsitsumabia hoitopäivästä 2 alkaen. Ensimmäisen 5–8 viikon annoksen muutosjakson aikana konsitsumabilla 0,20 mg/kg annosta voidaan suurentaa tai pienentää 0,25 mg/kg:aan. tai 0,15 mg/kg konsitsumabia.
Mahdollinen annosta muutetaan käynnillä 4a.1 (viikko 6) tai 9a.3 (viikko 30) ja se perustuu konsitsumabialtistustasoon, joka mitattiin edellisellä käynnillä 4a (viikko 6) tai 9a.2 (viikko 28) ).
Potilaiden, joiden konsitsumabialtistustaso on 200-4000 ng/ml, konsitsumabipitoisuus pysyy 0,20 mg/kg:ssa.
Käsivarren 1 potilaat jatkavat tarvittaessa hoitoa tavanomaisella korvaushoidolla käyntiin 9a saakka (viikko 24; pääosan loppu).
Jatko-osassa potilaat käsivarressa 1 saavat päivittäin ihonalaisia konsitsumabia.
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1: Ei ennaltaehkäisyä (PPX)
Hemofilia A (HA) ja hemofilia B (HB) -potilaat, joita on aiemmin hoidettu tarpeen mukaan, satunnaistetaan suhteessa 1:2 ei-profylaksiaa vastaan konsitsumabin profylaksiaan.
Jatkovaiheessa tämä ryhmä saa konsitsumabihoitoa.
|
Kun potilaat satunnaistetaan/allokoidaan konsitsumabin profylaksiaan, he saavat kyllästysannoksen 1,0 mg/kg konsitsumabia käynnillä 2a (viikko (viikko) 0) (haarat 2, 3 ja 4) tai käynnillä 9a (viikko 24) (haara 1) ) ja sen jälkeen aloitusvuorokausiannos 0,20 mg/kg konsitsumabia hoitopäivästä 2 alkaen. Ensimmäisen 5–8 viikon annoksen muutosjakson aikana konsitsumabilla 0,20 mg/kg annosta voidaan suurentaa tai pienentää 0,25 mg/kg:aan. tai 0,15 mg/kg konsitsumabia.
Mahdollinen annosta muutetaan käynnillä 4a.1 (viikko 6) tai 9a.3 (viikko 30) ja se perustuu konsitsumabialtistustasoon, joka mitattiin edellisellä käynnillä 4a (viikko 6) tai 9a.2 (viikko 28) ).
Potilaiden, joiden konsitsumabialtistustaso on 200-4000 ng/ml, konsitsumabipitoisuus pysyy 0,20 mg/kg:ssa.
Käsivarren 1 potilaat jatkavat tarvittaessa hoitoa tavanomaisella korvaushoidolla käyntiin 9a saakka (viikko 24; pääosan loppu).
Jatko-osassa potilaat käsivarressa 1 saavat päivittäin ihonalaisia konsitsumabia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemofilia A -potilaat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien ja traumaattisten verenvuotokohtausten määrä
Aikaikkuna: Tarvittaessa (haara 1): Viikosta 0 alkaen kunnes concizumab-hoito alkaa (viikko 24); Concizumab (haara 2): Viikosta 0 alkaen kunnes vahvistavat analyysit saavuttavat rajapäivän
|
Hemofilia A -potilaiden ilman inhibiittoreita hoidettujen spontaanien ja traumapaikkaisten verenvuotojaksojen määrä esitetään.
Tämän päätetarkoitelman raportointiin käytetty tarkkailujakso on hoitojakso ilman apuhoidosta poislukien tiedot ennen uudelleenaloitusta (OTwoATexBR).
Se määritellään ajanjaksona uudelleenaloituksen jälkeen, jolloin potilaat saavat concizumab-hoitoa tai saavat tarvittaista hoitoa eivätkä ole lisäksi käyttäneet tekijäsisältöisiä tuotteita, jotka eivät liity verenvuodon hoitoon.
Tiedot raportoidaan vuotuisena verenvuotomääränä (ABR).
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaista annostelua koskevan tauon jälkeen tai uuden concizumab-annosteluaikataulun alkamisajankohdaksi.
Vahvistavan analyysin katkaisupäivämäärä määriteltiin silloin, kun kaikki PPX:ttä saamattomat osallistujat (haara 1) olivat suorittaneet 24 viikon käynnin tai olivat keskeyttäneet, ja kaikki concizumab-PPX:ää saaneet osallistujat (haaroissa 2 ja 4) olivat suorittaneet 32 viikon käynnin tai olivat keskeyttäneet.
|
Tarvittaessa (haara 1): Viikosta 0 alkaen kunnes concizumab-hoito alkaa (viikko 24); Concizumab (haara 2): Viikosta 0 alkaen kunnes vahvistavat analyysit saavuttavat rajapäivän
|
|
Hemofilia B -potilaat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien ja traumaattisten verenvuotokohtausten määrä
Aikaikkuna: Tarvittaessa (haara 1): Viikosta 0 aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24); Concizumab (haara 2): Viikosta 0 aina vahvistavan analyysin katkaisupäivään saakka
|
Hemofilia B -potilaiden, joilla ei ole inhibiittoreita, hoidettujen spontaanien ja traumaan liittyvien verenvuotojaksojen määrä esitetään.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty havainnointijakso on OTwoATexBR.
Se määritellään ajanjaksoksi uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin osallistujia hoidetaan concizumab-hoidolla tai hoidetaan tarvittaista hoitoa, eivätkä he ole lisäksi käyttäneet tekijää sisältäviä tuotteita, jotka eivät liity verenvuotokohteen hoitoon.
Tiedot raportoidaan ABR:n termeissä.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaista annostelua varten tauon jälkeen tai uuden concizumab-annostelusuunnitelman alkamisajankohdaksi.
Vahvistavan analyysin katkaisupäivämäärä määriteltiin silloin, kun kaikki PPX:ttä saamattomat osallistujat (ryhmä 1) olivat suorittaneet 24 viikon käynnin tai olivat keskeyttäneet, ja kaikki concizumab-PPX:tä saaneet osallistujat (ryhmissä 2 ja 4) olivat suorittaneet 32 viikon käynnin tai olivat keskeyttäneet.
|
Tarvittaessa (haara 1): Viikosta 0 aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24); Concizumab (haara 2): Viikosta 0 aina vahvistavan analyysin katkaisupäivään saakka
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemofilia A -potilaat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien ja traumattisten verenvuotokohtausten määrä
Aikaikkuna: Edellisestä PPX:stä (tutkimus 4322): Alkuperäisen PPX-hoidonjakson jälkeen vähintään 24 viikon ajalta tutkimuksen loppuun (enintään 115 viikkoa) Konsitsumab PPX:lle (kokeilu 4307): Alkuperäisen 5-8 viikon annossäätöjakson jälkeen ja aina 56 viikon katkaisupäivään saakka
|
Esitetään hemofilia A -osallistujien, joilla ei ole inhibiittoreita, ryhmässä 4 olevien osallistujien hoidettujen spontaanien ja traumaattisten verenvuotojaksojen määrä, jotka olivat olleet vakaalla PPX:llä vähintään 24 viikkoa tutkimuksessa 4322.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty havaintojakso on vakaalla hoidolla ilman apuhoidot pois lukien tiedot ennen uudelleenaloitusta (OT stable woATexBR).
Se määritellään ajanjaksoksi, jolloin osallistujat ovat vakaalla PPX:llä tutkimuksessa NN7415-4322 yhdistettynä ajanjaksoon hoidon tauon jälkeen tutkimuksessa NN7415-4307, jolloin samat osallistujat ovat ylläpitodoosilla eivätkä ole käyttäneet tekijää sisältäviä tuotteita, jotka eivät liity verenvuodon hoitoon.
Tiedot raportoidaan ABR:n termein.
|
Edellisestä PPX:stä (tutkimus 4322): Alkuperäisen PPX-hoidonjakson jälkeen vähintään 24 viikon ajalta tutkimuksen loppuun (enintään 115 viikkoa) Konsitsumab PPX:lle (kokeilu 4307): Alkuperäisen 5-8 viikon annossäätöjakson jälkeen ja aina 56 viikon katkaisupäivään saakka
|
|
Hemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien ja traumattisten verenvuotojaksojen määrä
Aikaikkuna: Edelliselle PPX:lle (tutkimus 4322): Alkujakson jälkeen PPX-hoidossa vähintään 24 viikkoa tutkimuksen loppuun saakka (enintään 115 viikkoa) Concizumab PPX:lle (kokeilu 4307): Alkuperäisen 5-8 viikon annossäätöjakson jälkeen ja aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
Esitetään hemofilia B -osallistujien, joilla ei ole inhibiittoreita, ryhmässä 4 olevien spontaanisten ja traumaattisten verenvuotojaksojen hoitamisen määrä, jotka olivat olleet vakaassa PPX:ssä vähintään 24 viikkoa tutkimuksessa 4322.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty tarkkailujakso on OT stable woATexBR.
Se määritellään ajanjaksoksi, jolloin osallistujat ovat vakaassa PPX:ssä tutkimuksessa NN7415-4322 yhdistettynä ajanjaksoon hoidon tauon jälkeen tutkimuksessa NN7415-4307, jolloin samat osallistujat ovat ylläpitodoosilla eivätkä ole käyttäneet tekijäsisältöviä tuotteita, jotka eivät liity verenvuodon hoitoon.
Data raportoidaan ABR:n termein.
|
Edelliselle PPX:lle (tutkimus 4322): Alkujakson jälkeen PPX-hoidossa vähintään 24 viikkoa tutkimuksen loppuun saakka (enintään 115 viikkoa) Concizumab PPX:lle (kokeilu 4307): Alkuperäisen 5-8 viikon annossäätöjakson jälkeen ja aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
|
Hemofilia A -potilaat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien verenvuotojaksojen määrä
Aikaikkuna: Tarvittaessa (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluryhmän alusta (viikko 0) aina 56 viikon leikkaustietoihin saakka
|
Haemofilia A -potilaiden, joilla ei ole inhibiittoreita, hoidettujen spontaanien verenvuotojaksojen määrä esitetään.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty havainnointijakso on OTwoATexBR.
Se määritellään uudelleenkäynnistyksen jälkeiseksi ajanjaksoksi, jolloin osallistujat saavat concizumab-hoitoa tai saavat tarvittaista hoitoa eivätkä lisäksi ole käyttäneet verenvuodon hoidosta riippumattomia tekijäsisältöisiä tuotteita.
Tiedot raportoidaan ABR:n mukaisesti.
Viikko 0 määritellään tauon jälkeiseksi satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaista annostelua varten tai uuden concizumab-annostelusuunnitelman alkamisajankohdaksi.
|
Tarvittaessa (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluryhmän alusta (viikko 0) aina 56 viikon leikkaustietoihin saakka
|
|
Hemofilia B -potilaat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien verenvuotojaksojen määrä
Aikaikkuna: Tarvittaessa (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluohjelman alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisupisteeseen saakka
|
Hemofilia B -potilaiden, joilla ei ole inhibiittoreita, hoidettujen spontaanien verenvuotojaksojen määrä esitetään.
Tämän päätepisteen raportointiin käytetty tarkkailujakso on OTwoATexBR.
Se määritellään ajanjaksona uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin potilaat saavat concizumab-hoitoa tai saavat hoidon tarpeen mukaan eivätkä lisäksi ole käyttäneet verenvuodon hoidosta riippumattomia tekijäsisältöisiä tuotteita.
Data raportoidaan ABR:n termeissä.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarpeen mukaan annettavaan hoitoon tauon jälkeen tai uuden concizumab-annostelurytmin aloitusajankohdaksi.
|
Tarvittaessa (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluohjelman alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisupisteeseen saakka
|
|
Hemofilia A -potilaat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien ja traumattisten nivelverenvuotojen määrä
Aikaikkuna: On-demand (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluryhmän alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
Hemofilia A -potilaiden ilman inhibiittoreita hoidettujen spontaanien ja traumaan liittyvien nivelverenvuotojen määrä esitetään.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty havainnointijakso on OTwoATexBR.
Se määritellään ajanjaksona uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin potilaat saavat concizumab-hoitoa tai saavat tarvittaessa hoitoa, eivätkä lisäksi ole käyttäneet verenvuodon hoidosta riippumattomia tekijää sisältäviä tuotteita.
Tiedot raportoidaan ABR:n mukaisesti.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaessa annosteluun tauon jälkeen tai uuden concizumab-annostelusuunnitelman alkamisajankohdaksi.
|
On-demand (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluryhmän alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
|
Hemofilia B -potilaat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien ja traumattisten nivelverenvuotojen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Tarvittaessa (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluryhmän alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
Hemofilia B -potilaiden, joilla ei ole inhibiittoreita, hoidettujen spontaanien ja traumaan liittyvien nivelverenvuotojen määrä esitetään.
Tämän päätepisteen raportointiin käytetty havainnointijakso on OTwoATexBR.
Se määritellään ajanjaksoksi uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin potilaat saavat concizumab-hoitoa tai saavat tarvittaista hoitoa eivätkä lisäksi ole käyttäneet verenvuodon hoidossa käytettäviin tuotteisiin kuulumattomia tekijätuotteita.
Tiedot raportoidaan ABR:n mukaisesti.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaiseen annosteluun tauon jälkeen tai uuden concizumab-annostelusuunnitelman aloitusajankohdaksi.
|
Tarvittaessa (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluryhmän alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
|
Hemofilia A -potilaat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien ja traumattisten kohdenivelen verenvuotokohtausten määrä
Aikaikkuna: Tarvittaessa (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluaikataulun alusta (viikko 0) aina 56 viikon leikkaustimeen saakka
|
Hemofilia A -potilaiden, joilla ei ole inhibiittoreita, hoidettujen spontaanien ja traumaattisten kohdenivelen vuotokohtausten määrä esitetään.
Tämän päätepisteen raportointiin käytetty havainnointijakso on OTwoATexBR.
Se määritellään ajanjaksona uudelleenaloituksen jälkeen, jolloin potilaat saavat concizumab-hoitoa tai saavat tarvittaista hoitoa, eivätkä lisäksi ole käyttäneet tekijää sisältäviä tuotteita, jotka eivät liity vuotokohtauksen hoitoon.
Tiedot raportoidaan ABR:n termeissä.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaiseen annosteluun tauon jälkeen tai uuden concizumab-annostelusuunnitelman aloitusajankohdaksi.
|
Tarvittaessa (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluaikataulun alusta (viikko 0) aina 56 viikon leikkaustimeen saakka
|
|
Hemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Hoidettujen spontaanien ja traumaattisten kohdenivelen verenvuotojaksojen määrä
Aikaikkuna: On-demand (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluryhmän alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
Hemofilia B -potilaiden, joilla ei ole inhibiittoreita, hoidettujen spontaanien ja traumaattisten kohdenivelen verenvuotojaksojen määrä esitetään.
Tämän päätepisteen raportointiin käytetty tarkkailujakso on OTwoATexBR.
Se määritellään ajanjaksona uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin potilaat saavat kontsiumabihoidon tai saavat tarvittaista hoitoa eivätkä lisäksi ole käyttäneet verenvuodon hoidosta riippumattomia faktoria sisältäviä tuotteita.
Tiedot raportoidaan ABR:n termein.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaiseen annosteluun tauon jälkeen tai uuden kontsiumabi-annosteluohjelman aloitusajankohdaksi.
|
On-demand (haara 1): Satunnaistamisesta tauon jälkeen (viikko 0) aina concizumab-hoidon alkuun saakka (viikko 24) Concizumab (haara 2): Uuden concizumab-annosteluryhmän alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
|
Hemofilia A ja hemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Tromboembolisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Tarvittaessa (haara 1): viikosta 0 aina concizumab-hoidon alkuun (viikko 24). Concizumab (haarat 2-4): Viikosta 0 aina 56 viikon katkaisuun saakka. Concizumab (haaran 1 laajennusosa): Concizumab-hoidon alusta (viikko 25) aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
Thromboembolisten tapahtumien määrä hemofilia A - ja hemofilia B -osallistujilla ilman inhibiittoreita esitetään.
Tämän tavoitemuuttujan raportointiin käytetty havainnointijakso on hoitojakso (OT).
Se määritellään ajanjaksona, jolloin osallistujat katsottiin olevan vailla ennaltaehkäisevää hoitoa (tarvittaessa annostelu) tai concizumab-ennaltaehkäisevän hoidon alaisina.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaessa annosteluun tauon jälkeen tai uuden concizumab-annosteluohjelman alkamisajankohdaksi.
|
Tarvittaessa (haara 1): viikosta 0 aina concizumab-hoidon alkuun (viikko 24). Concizumab (haarat 2-4): Viikosta 0 aina 56 viikon katkaisuun saakka. Concizumab (haaran 1 laajennusosa): Concizumab-hoidon alusta (viikko 25) aina 56 viikon katkaisuun saakka
|
|
Hemofilia A- ja hemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Tromboembolisten tapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: Viikosta 0 koesarjan loppuun (jopa 384 viikkoa)
|
Viikosta 0 koesarjan loppuun (jopa 384 viikkoa)
|
|
|
Hemofilia A- ja hemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Yliherkkyystyyppisten reaktioiden määrä
Aikaikkuna: Tarpeen mukaan (haara 1): viikosta 0 aina concizumab-hoidon alkuun (viikko 24). Concizumab (haarat 2-4): Viikosta 0 aina 56 viikon katkaisuun asti. Concizumab (haaran 1 laajennusosa): Concizumab-hoidon aloituksesta (viikko 25) aina 56 viikon katkaisuun asti
|
Hemofilia A- ja hemofilia B-osallistujien ilman inhibiittoreita tapahtuneiden yliherkkyystyyppisten reaktioiden määrä esitetään.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty havainnointijakso on OT.
Se määritellään ajanjaksona, jolloin osallistujia pidettiin ei-PPX:n (tarvittaessa annostelu) tai concizumab-PPX:n vaikuttamina.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaessa annosteluun tauon jälkeen tai uuden concizumab-annostelurytmin alkamisajankohdaksi.
|
Tarpeen mukaan (haara 1): viikosta 0 aina concizumab-hoidon alkuun (viikko 24). Concizumab (haarat 2-4): Viikosta 0 aina 56 viikon katkaisuun asti. Concizumab (haaran 1 laajennusosa): Concizumab-hoidon aloituksesta (viikko 25) aina 56 viikon katkaisuun asti
|
|
Haemofilia A ja Haemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Hypersensitiivisyystyyppisten reaktioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Viikosta 0 koekauden loppuun (jopa 384 viikkoa)
|
Viikosta 0 koekauden loppuun (jopa 384 viikkoa)
|
|
|
Hemofilia A ja hemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Injektioalueen reaktioiden määrä
Aikaikkuna: Tarvittaessa (haara 1 pääosa): arvonnasta (viikko 0) concizumab-hoidon alkuun (viikko 24). Concizumab (haarat 2-4): Viikosta 0 aina 56 viikon katkaisuun asti. Concizumab (haara 1 laajennusosa): Viikosta 25 aina 56 viikon katkaisuun asti
|
Haemofilia A- ja haemofilia B -osallistujien, joilla ei ole inhibiittoreita, ruiskutuspaikkareaktioiden määrä esitetään.
Tämän päätepisteen raportointiin käytetty havainnointijakso on OT.
Se määritellään ajanjaksona, jolloin osallistujia pidettiin vaikuttamattomina PPX:stä (tarvittaessa annostelu) tai concizumab PPX:stä.
Viikko 0 määritellään satunnaistamisen ajankohdaksi tarvittaessa annosteluun tauon jälkeen tai uuden concizumab-annosteluaikataulun alkamisajankohdaksi.
|
Tarvittaessa (haara 1 pääosa): arvonnasta (viikko 0) concizumab-hoidon alkuun (viikko 24). Concizumab (haarat 2-4): Viikosta 0 aina 56 viikon katkaisuun asti. Concizumab (haara 1 laajennusosa): Viikosta 25 aina 56 viikon katkaisuun asti
|
|
Hemofilia A ja hemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Ruiskutuspaikkareaktioiden määrä
Aikaikkuna: Viikosta 0 kokeen loppuun (jopa 384 viikkoon)
|
Viikosta 0 kokeen loppuun (jopa 384 viikkoon)
|
|
|
Hemofilia A ja Hemofilia B osallistujat ilman inhibiittoreita: Osallistujien määrä, joilla on vasta-aineita konsitsumabia vastaan
Aikaikkuna: Concizumab (haarat 2-4): Concizumab-hoidon alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisuhetkeen saakka. Concizumab (haaran 1 laajennusosa): Concizumab-hoidon alusta (viikko 25) aina 56 viikon katkaisuhetkeen saakka
|
Concizumab (haarat 2-4): Concizumab-hoidon alusta (viikko 0) aina 56 viikon katkaisuhetkeen saakka. Concizumab (haaran 1 laajennusosa): Concizumab-hoidon alusta (viikko 25) aina 56 viikon katkaisuhetkeen saakka
|
|
|
Hemofilia A:n ja hemofilia B:n osallistujat ilman inhibiittoreita: Osallistujien määrä, joilla on vasta-aineita konsitsumabiin
Aikaikkuna: Viikosta 0 kokeen loppuun (enintään 384 viikkoa)
|
Viikosta 0 kokeen loppuun (enintään 384 viikkoa)
|
|
|
Hemofilia A:n ja Hemofilia B:n osallistujat ilman inhibiittoreita: Ennen annosta (trough) Konsitsumabin plasma-konsentraatio (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennen annosta (ennen konsitsumabia annostelua viikolla 24)
|
Ctrough hemofilia A:lle ja hemofilia B:lle osallistujille ilman inhibiittoreita esitetään.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty havaintojakso on hoitojakso ilman tietoja ennen uudelleenaloitusta (OTexBR).
Se määritellään ajanjaksona uudelleenaloituksen jälkeen, jolloin osallistujat katsottiin olevan vaikuttamattomia PPX:stä (tarvittaessa annettava hoito) tai uuden concizumab-hoidon aikataulusta.
|
Ennen annosta (ennen konsitsumabia annostelua viikolla 24)
|
|
Haemofilia A ja Haemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Esiannostuksen trombiinihuippu
Aikaikkuna: Ennen annosta (ennen konsitsumabia antamista 24. viikolla)
|
Esitetään hemofilia A:n ja hemofilia B:n osallistujien, joilla ei ole inhibiittoreita, ennen annosta mitattu trombiinihuippu.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty havaintojakso on OTexBR.
Se määritellään ajanjaksona uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin osallistujat katsottiin olevan vailla PPX-hoitoa (tarvitselääkitys) tai uuden konsitsumaa-hoidon alaisina.
|
Ennen annosta (ennen konsitsumabia antamista 24. viikolla)
|
|
Hemofilia A- ja hemofilia B -osallistujat ilman inhibiittoreita: Ennen annosta mitattu vapaan kudostekijätekijäpolun estäjän (TFPI) pitoisuus
Aikaikkuna: Ennen annosta (ennen concizumabin antamista 24. viikolla)
|
Esitetään hemofilia A ja hemofilia B -osallistujien, joilla ei ole inhibiittoreita, ennen annosta mitattu vapaa TFPI.
Tämän lopputuloksen raportointiin käytetty havainnointijakso on OTexBR.
Se määritellään ajanjaksoksi uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin osallistujia pidettiin vaikuttamattomina PPX:stä (tarvittaessa annostelu) tai uuden concizumab-hoidon aloittamisesta.
|
Ennen annosta (ennen concizumabin antamista 24. viikolla)
|
|
Haemophilia A:n ja Haemophilia B:n osallistujat ilman inhibiittoreita: Suurin konsitsumaaplasma-pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta, viikko 24: 3 tuntia (t), 6 t, 9 t, 24 t
|
Cmax hemofilia A:lle ja hemofilia B:lle osallistujille ilman inhibiittoreita esitetään.
Tämän päätepisteen raportointiin käytetty havainnointijakso on OTexBR.
Se määritellään ajanjaksona uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin osallistujia pidettiin vaikuttamattomina PPX:stä (tarvittaessa tapahtuva hoito) tai hoidosta uudella konsitsumabiaalisella hoitomenetelmällä.
|
Ennen annosta, viikko 24: 3 tuntia (t), 6 t, 9 t, 24 t
|
|
Hemofilia A ja Hemofilia B osallistujat ilman inhibiittoreita: Konsentraation-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala plasman konsentraatiolle
Aikaikkuna: Ennen annosta, viikko 24: 3 tuntia (h), 6 h, 9 h, 24 h
|
AUC hemofilia A:lle ja hemofilia B:lle ilman inhibiittoreita osallistujille esitetään.
Tämän päätepisteen raportointiin käytetty havainnointijakso on OTexBR.
Se määritellään ajanjaksona uudelleenkäynnistyksen jälkeen, jolloin osallistujat katsottiin olevan vailla PPX:ää (tarvittaessa tapahtuva hoito) tai uuden concizumab-hoidon vaikutuksen alaisina.
|
Ennen annosta, viikko 24: 3 tuntia (h), 6 h, 9 h, 24 h
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Angchaisuksiri P, von Mackensen S, Apte S, Benson G, Eichler H, Findley A, Matsushita T, Mazini Tavares CM, Puggaard Ravn M, Sathar J, Villarreal Martinez L, Young G. Concizumab prophylaxis in people with hemophilia A or B without inhibitors: patient-reported outcome results from the phase 3 explorer8 study. Res Pract Thromb Haemost. 2025 Feb 20;9(2):102705. doi: 10.1016/j.rpth.2025.102705. eCollection 2025 Feb.
- Chowdary P, Angchaisuksiri P, Apte S, Astermark J, Benson G, Chan AKC, Jimenez Yuste V, Matsushita T, Hogh Nielsen AR, Sathar J, Sutton C, Saulyte Trakymiene S, Tran H, Villarreal Martinez L, Wheeler AP, Windyga J, Young G, Thaung Zaw JJ, Eichler H. Concizumab prophylaxis in people with haemophilia A or haemophilia B without inhibitors (explorer8): a prospective, multicentre, open-label, randomised, phase 3a trial. Lancet Haematol. 2024 Dec;11(12):e891-e904. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00307-7. Epub 2024 Nov 6.
- Young G, Angchaisuksiri P, Apte SJ, Brown Frandsen R, Chan AK, Chowdary P, Eichler H, Lyu CJ, Martinez Garcia MF, Matsushita T, Trakymiene SS, Tran HA, Trinchero A, Windyga J, Astermark J. Concizumab in patients with hemophilia A or B without inhibitors: 56-week cut-off results of the phase 3 explorer8 study. Blood Adv. 2026 Jun 24:bloodadvances.2026019931. doi: 10.1182/bloodadvances.2026019931. Online ahead of print.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 21. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. syyskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. syyskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. syyskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 13. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7415-4307
- U1111-1225-9722 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
- 2018-004891-36 (Rekisterin tunniste: European Medicines Agency (EudraCT))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .