Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forskningsundersøgelse for at se på, hvor godt lægemidlet Concizumab virker i din krop, hvis du har hæmofili uden inhibitorer (explorer8)

25. april 2024 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Effekt og sikkerhed af Concizumab profylakse hos patienter med hæmofili A eller B uden inhibitorer

Denne undersøgelse vil teste, hvor godt en ny medicin kaldet concizumab virker i kroppen hos mennesker med hæmofili A eller B uden inhibitorer. Formålet er at vise, at concizumab kan forebygge blødninger i kroppen og er sikkert at bruge. Deltagere, der normalt kun tager medicin til behandling af blødninger (on-demand), vil blive placeret i en af ​​to grupper. I én gruppe får deltagerne studiemedicin fra studiestart. I den anden gruppe vil deltagerne fortsætte med deres normale medicin og få studiemedicin efter 6 måneder. Gruppen afgøres ved et tilfælde. Deltagere, der normalt tager medicin for at forebygge blødninger (profylaksebehandling), eller som allerede er i behandling med concizumab (studiemedicin), får studiemedicinen fra studiestart. Deltagerne skal hver dag injicere sig selv med studiemedicin under huden. Dette kan gøres derhjemme. Studielægen udleverer medicinen i form af en pen-injektor. Pen-injektoren vil indeholde studiemedicinen. Studiet vil vare i omkring tre år. Deltagerne skal komme til klinikken i op til 33 gange. Tiden mellem besøgene vil være cirka 4 uger i de første 6 til 12 måneder afhængigt af gruppen, deltagerne er i, og cirka 8 uger for resten af ​​undersøgelsen. Ved alle besøg vil der blive taget blodprøver. Deltagerne vil blive bedt om at registrere oplysninger i en elektronisk dagbog under undersøgelsen og kan også blive bedt om at bære en aktivitetsmåler.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

158

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algeriet, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bosnien-Hercegovina
      • Banja Luka, Bosnien-Hercegovina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna-ISUL"
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Danmark
      • København, Danmark, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Den Russiske Føderation
      • Krasnodar, Den Russiske Føderation, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Den Russiske Føderation, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital Morvan
      • Caen, Frankrig, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
  • Indien
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • J K Lon Hospital
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hyogo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Osaka, Japan, 546-0006
        • Osaka National Hospital
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi
      • Ankara, Kalkun, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Capa-ISTANBUL, Kalkun, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Edirne, Kalkun, 22030
        • Trakya University
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Samsun, Kalkun, 55139
        • Ondokuz Mayis University Medical Faculty Ped. Haematology
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Kalkun, 06500
        • Gazi University
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju-do, Korea, Republikken, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 02-776
        • Intytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • USZ Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Koagulationsmottagning
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sydafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok_0
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • UKS - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National specialized children clinic "OHMATDYT"
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter. Forsøgsrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af forsøget, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til forsøget.
  • Mand på 12 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  • Medfødt svær hæmofili A (FVIII under 1%) eller B (FIX lig med eller under 2%).

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for enhver bestanddel af forsøgsproduktet eller relaterede produkter.
  • Kendt arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra medfødt hæmofili.
  • Tilstedeværelse af bekræftede inhibitorer 0,6 BU eller mere ved screening.
  • Anamnese med tromboembolisk sygdom (omfatter arteriel og venøs trombose inklusive myokardieinfarkt, lungeemboli, cerebral infarkt/trombose, dyb venetrombose, andre klinisk signifikante tromboemboliske hændelser og perifer arterieokklusion). Aktuelle kliniske tegn på eller behandling for tromboembolisk sygdom. Patienter, som efter investigators vurdering anses for at have høj risiko for tromboemboliske hændelser (tromboemboliske risikofaktorer kan omfatte, men er ikke begrænset til, hyperkolesterolæmi, diabetes mellitus, hypertension, fedme, rygning, familiehistorie med tromboemboliske hændelser, arteriosklerose, andre tilstande forbundet med øget risiko for tromboemboliske hændelser.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 2: Concizumab profylakse
HA- og HB-patienter, som tidligere er behandlet on-demand, vil blive randomiseret 1:2 til ingen profylakse versus concizumab-profylakse.
Medicin: Concizumab
Når patienter randomiseres/allokeres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge (Wk) 0) (arm 2, 3 og 4) eller besøg 9a (Wk 24) (arm 1) ) efterfulgt af en initial daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det tidligere besøg 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige erstatningsterapi indtil besøg 9a (uge 24; slutningen af ​​hoveddelen). I forlængelsesdelen vil patienter i arm 1 modtage daglige concizumab subkutane injektioner.
Eksperimentel: Arm 3: Concizumab profylakse
De HA-patienter, der er tilmeldt concizumab fase 2-studiet NN7415-4255 (udforsker 5), vil blive tilbudt optagelse i denne arm.
Medicin: Concizumab
Når patienter randomiseres/allokeres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge (Wk) 0) (arm 2, 3 og 4) eller besøg 9a (Wk 24) (arm 1) ) efterfulgt af en initial daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det tidligere besøg 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige erstatningsterapi indtil besøg 9a (uge 24; slutningen af ​​hoveddelen). I forlængelsesdelen vil patienter i arm 1 modtage daglige concizumab subkutane injektioner.
Eksperimentel: Arm 4: Concizumab profylakse

Arm 4 vil omfatte patienter, der tidligere var i profylakse med faktorprodukter med minimum 24 ugers observation i NN7415-4322 (udforsker 6) (mindst 30 HA- og 30 HB-patienter).

Derudover vil arm 4 også omfatte: 1) Patienter, der blev randomiseret til arm 1 og 2 før behandlingspausen. 2) HA-patienter, der var i NN7415-4255 (explorer 5) på tidspunktet for behandlingspausen, og som nu har afsluttet explorer 5. 3) On demand-patienter inkluderet efter arm 1 og 2 er lukket.
Medicin: Concizumab
Når patienter randomiseres/allokeres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge (Wk) 0) (arm 2, 3 og 4) eller besøg 9a (Wk 24) (arm 1) ) efterfulgt af en initial daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det tidligere besøg 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige erstatningsterapi indtil besøg 9a (uge 24; slutningen af ​​hoveddelen). I forlængelsesdelen vil patienter i arm 1 modtage daglige concizumab subkutane injektioner.
Eksperimentel: Arm 1: Ingen profylakse (PPX)
Hæmofili A (HA) og hæmofili B (HB)-patienter, tidligere behandlet efter behov, vil blive randomiseret 1:2 til ingen profylakse versus concizumab-profylakse. I forlængelsesfasen vil denne gruppe modtage behandling med concizumab.
Medicin: Concizumab
Når patienter randomiseres/allokeres til concizumab-profylakse, vil de modtage en startdosis på 1,0 mg/kg concizumab ved besøg 2a (uge (Wk) 0) (arm 2, 3 og 4) eller besøg 9a (Wk 24) (arm 1) ) efterfulgt af en initial daglig dosis på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Inden for en indledende 5-8 ugers dosisjusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab kan patienterne øges eller reduceres i dosis til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potentiel dosisjustering vil finde sted ved besøg 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) og vil være baseret på concizumab eksponeringsniveauet målt ved det tidligere besøg 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Patienter, der har eksponeringsniveauer for concizumab på 200-4000 ng/ml, vil forblive på 0,20 mg/kg concizumab. Patienter i arm 1 vil fortsætte on-demand-behandling med deres sædvanlige erstatningsterapi indtil besøg 9a (uge 24; slutningen af ​​hoveddelen). I forlængelsesdelen vil patienter i arm 1 modtage daglige concizumab subkutane injektioner.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For hæmofili A-patienter uden inhibitorer: Antallet af behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
For hæmofili B-patienter uden inhibitorer: Antallet af behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For hæmofili A-patienter uden inhibitorer: Antallet af behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'. Arm 4 patienter, som har været på stabil PPX i mindst 24 uger i undersøgelse 4322. For tidligere PPX (studie 4322): Fra det tidspunkt, hvor PPX er stabilt og frem til studiets afslutning. Stabil er defineret som tiden efter en indledende periode på PPX-behandling på mindst 24 uger. For concizumab PPX (forsøg 4307): Fra det tidspunkt, hvor concizumab-vedligeholdelsesdosis er bekræftet, øget eller reduceret og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 24 uger).
Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
For hæmofili B-patienter uden inhibitorer: Antallet af behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'. Arm 4 patienter, som har været på stabil PPX i mindst 24 uger i undersøgelse 4322. For tidligere PPX (studie 4322): Fra det tidspunkt, hvor PPX er stabilt og frem til studiets afslutning. Stabil er defineret som tiden efter en indledende periode på PPX-behandling på mindst 24 uger. For concizumab PPX (forsøg 4307): Fra det tidspunkt, hvor concizumab-vedligeholdelsesdosis er bekræftet, øget eller reduceret og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 24 uger).
Tidsramme er præsenteret under 'beskrivelse af resultatmål'
Til hæmofili A-patienter uden inhibitorer: Antal behandlede spontane blødningsepisoder
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Til hæmofili B-patienter uden inhibitorer: Antal behandlede spontane blødningsepisoder
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
For hæmofili A-patienter uden inhibitorer: Antal behandlede spontane og traumatiske ledblødninger
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
For hæmofili B-patienter uden inhibitorer: Antal behandlede spontane og traumatiske ledblødninger
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
For hæmofili A-patienter uden inhibitorer: Antal behandlede spontane og traumatiske målledsblødninger
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
For hæmofili B-patienter uden inhibitorer: Antal behandlede spontane og traumatiske målledsblødninger
Tidsramme: On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Dette vil blive præsenteret som 'antal af episoder'.
On demand (arm 1): Fra randomisering efter pausen (Wk 0) til start af concizumabbehandling (Wk 24). Concizumab (arm 2): Fra start af det nye concizumab doseringsregime (Wk 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger)
Antal tromboemboliske hændelser
Tidsramme: Tidsramme præsenteres under 'beskrivelse af resultatmål'.
Dette vil blive præsenteret som 'optælling af begivenheder'. On demand (arm 1 hoveddel): fra randomisering til on demand behandling frem til start af concizumab behandling. Concizumab (arm 2-4): Før pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger). Concizumab (arm 1 forlængelsesdel): Fra start af concizumab-behandling (uge 25) og indtil den bekræftende analyse cut-off. Uge 0 før pausen er defineret som tidspunktet for den indledende randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af det tidligere concizumab-dosisregime (0,25 mg/kg/dag). Uge 0 efter pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration efter pausen eller tidspunktet for start af det nye concizumab-dosisregime.
Tidsramme præsenteres under 'beskrivelse af resultatmål'.
Antal overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Tidsramme præsenteres under 'beskrivelse af resultatmål'.
Dette vil blive præsenteret som 'antal overfølsomhedsreaktioner'. On demand (arm 1 hoveddel): fra randomisering til on demand behandling frem til start af concizumab behandling. Concizumab (arm 2-4): Før pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger). Concizumab (arm 1 forlængelsesdel): Fra start af concizumab-behandling (uge 25) og indtil den bekræftende analyse cut-off. Uge 0 før pausen er defineret som tidspunktet for den indledende randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af det tidligere concizumab-dosisregime (0,25 mg/kg/dag). Uge 0 efter pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration efter pausen eller tidspunktet for start af det nye concizumab-dosisregime.
Tidsramme præsenteres under 'beskrivelse af resultatmål'.
Antal reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Tidsramme præsenteres under 'beskrivelse af resultatmål'.
Dette vil blive præsenteret som 'antal af reaktioner på injektionsstedet'. On demand (arm 1 hoveddel): fra randomisering til on demand behandling frem til start af concizumab behandling. Concizumab (arm 2-4): Før pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger). Concizumab (arm 1 forlængelsesdel): Fra start af concizumab-behandling (uge 25) og indtil den bekræftende analyse cut-off. Uge 0 før pausen er defineret som tidspunktet for den indledende randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af det tidligere concizumab-dosisregime (0,25 mg/kg/dag). Uge 0 efter pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration efter pausen eller tidspunktet for start af det nye concizumab-dosisregime.
Tidsramme præsenteres under 'beskrivelse af resultatmål'.
Antal patienter med antistoffer mod concizumab
Tidsramme: Tidsramme præsenteres under 'beskrivelse af resultatmål'.
Dette vil blive præsenteret som 'antal af deltagere'. Concizumab (arm 2-4): Før pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling (uge 0) og indtil den bekræftende analyse cut-off (mindst 32 uger). Concizumab (arm 1 forlængelsesdel): Fra start af concizumab-behandling (uge 25) og indtil den bekræftende analyse cut-off. Uge 0 før pausen er defineret som tidspunktet for den indledende randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af det tidligere concizumab-dosisregime (0,25 mg/kg/dag). Uge 0 efter pausen er defineret som tidspunktet for randomisering til on-demand administration efter pausen eller tidspunktet for start af det nye concizumab-dosisregime.
Tidsramme præsenteres under 'beskrivelse af resultatmål'.
Præ-dosis (trough) concizumab plasmakoncentration (Ctrough)
Tidsramme: Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'ng/mL'.
Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Trombintop før dosis
Tidsramme: Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'nmol/L'.
Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Koncentration af fri vævsfaktor pathway inhibitor (TFPI) før dosis
Tidsramme: Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'ng/mL'.
Før concizumab-administrationen i uge 24 (efter genstart)
Maksimal concizumab plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Fra 0 til 24 timer, hvor 0 er tidspunktet for concizumab-dosis i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'ng/mL'.
Fra 0 til 24 timer, hvor 0 er tidspunktet for concizumab-dosis i uge 24 (efter genstart)
Område under concizumabs plasmakoncentration-tid-kurve (AUC)
Tidsramme: Fra 0 til 24 timer, hvor 0 er tidspunktet for concizumab-dosis i uge 24 (efter genstart)
Dette vil blive målt i 'ng*hr/mL'.
Fra 0 til 24 timer, hvor 0 er tidspunktet for concizumab-dosis i uge 24 (efter genstart)
Antal tromboemboliske hændelser
Tidsramme: Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 296 uger).
Dette vil blive præsenteret som 'optælling af begivenheder'. Uge 0 før pausen er defineret som tidspunktet for den indledende randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af det tidligere concizumab-dosisregime (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 296 uger).
Antal overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 296 uger).
Dette vil blive præsenteret som 'antal overfølsomhedsreaktioner'. Uge 0 før pausen er defineret som tidspunktet for den indledende randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af det tidligere concizumab-dosisregime (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 296 uger).
Antal reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 296 uger).
Dette vil blive præsenteret som 'antal af reaktioner på injektionsstedet'. Uge 0 før pausen er defineret som tidspunktet for den indledende randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af det tidligere concizumab-dosisregime (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 296 uger).
Antal patienter med antistoffer mod concizumab
Tidsramme: Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 296 uger).
Dette vil blive præsenteret som 'antal af deltagere'. Uge 0 før pausen er defineret som tidspunktet for den indledende randomisering til on-demand-administration eller tidspunktet for start af det tidligere concizumab-dosisregime (0,25 mg/kg/dag).
Concizumab: Før pausen: Fra behandlingsstart (uge 0) op til 7 uger efter, at behandlingen blev sat på pause. Efter pausen: Fra start af concizumab-behandling til afslutning af forsøg (op til 296 uger).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juli 2022

Studieafslutning (Anslået)

9. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. september 2019

Først opslået (Faktiske)

9. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Registry Identifier: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A uden inhibitorer

Kliniske forsøg med Concizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner