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Estudo de pesquisa para ver como o medicamento Concizumab funciona em seu corpo se você tiver hemofilia sem inibidores (explorer8)

12 de agosto de 2026 atualizado por: Novo Nordisk A/S

Eficácia e segurança da profilaxia com concizumabe em pacientes com hemofilia A ou B sem inibidores

Este estudo testará o quão bem um novo medicamento chamado concizumab funciona no corpo de pessoas com hemofilia A ou B sem inibidores. O objetivo é mostrar que o concizumab pode prevenir hemorragias no corpo e é seguro de usar. Os participantes que normalmente só tomam remédios para tratar sangramentos (sob demanda) serão colocados em um dos dois grupos. Em um grupo, os participantes receberão o medicamento do estudo desde o início do estudo. No outro grupo, os participantes continuarão com o medicamento normal e receberão o medicamento do estudo após 6 meses. O grupo será decidido por acaso. Os participantes que normalmente tomam remédios para prevenir sangramentos (tratamento profilático) ou que já estão sendo tratados com concizumabe (medicamento em estudo) receberão o medicamento em estudo desde o início do estudo. Os participantes terão que se injetar com o medicamento do estudo todos os dias sob a pele. Isso pode ser feito em casa. O médico do estudo distribuirá o medicamento na forma de uma caneta injetora. A caneta injetora conterá o medicamento do estudo. O estudo vai durar cerca de três anos. Os participantes terão que vir à clínica por até 33 vezes. O tempo entre as visitas será de aproximadamente 4 semanas para os primeiros 6 a 12 meses, dependendo do grupo em que os participantes estiverem, e aproximadamente 8 semanas para o restante do estudo. Em todas as visitas, amostras de sangue serão coletadas. Os participantes serão solicitados a registrar informações em um diário eletrônico durante o estudo e também podem ser solicitados a usar um rastreador de atividade.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

156

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Homburg, Alemanha, 66424
        • Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Argélia
      • Algiers, Argélia, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Argélia, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Austrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
      • Varna, Bulgária, 9010
        • UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
  • Bósnia e Herzegovina
      • Banja Luka, Bósnia e Herzegovina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Canadá
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Coréia do Sul
      • Daejeon, Coréia do Sul, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Daejeon, Coréia do Sul, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju City, Coréia do Sul, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Jeju-do, Coréia do Sul, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Eslováquia
      • Bratislava, Eslováquia, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Oviedo, Espanha, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Espanha, 41013
        • Hospital Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48911
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Estônia
      • Tallinn, Estônia, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • França
      • Brest, França, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
      • Caen, França, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Nantes, França, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, França, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, França, 42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Itália
      • Roma, Itália, 00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
      • Torino, Itália, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
      • Torino, Itália, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino - Ospedale Molinette
    • FI
      • Florence, FI, Itália, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
    • MI
      • Milan, MI, Itália, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japão
      • Aichi, Japão, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japão, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hiroshima, Japão, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital_Hematology
      • Hyōgo, Japão, 654-0047
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
      • Hyōgo, Japão, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
      • Niigata, Japão, 941-8502
        • Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
      • Osaka, Japão, 546-0006
        • Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
      • Saitama, Japão, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japão, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Saitama, Japão, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Shizuoka, Japão, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Shizuoka, Japão, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japão, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japão, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Lituânia
      • Vilnius, Lituânia, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Lituânia, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malásia
      • Ampang, Selangor, Malásia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malásia, 68000
        • Hospital Ampang
  • México
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Polônia
      • Lublin, Polônia, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polônia, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
      • Wroclaw, Polônia, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polônia, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polônia, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital - Haemophilia
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Rússia
      • Krasnodar, Rússia, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rússia, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Rússia, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Rússia, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Rússia, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Suécia
      • Malmö, Suécia, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Suécia, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Suíça
      • Zurich, Suíça, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Sérvia, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Sérvia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
  • Turquia (Türkiye)
      • Adana, Turquia (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne, Turquia (Türkiye), 22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Samsun, Turquia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turquia (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ucrânia, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, África do Sul, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Índia
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Índia, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Índia, 302004
        • J K Lon Hospital
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Índia, 632517
        • CMCV

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado obtido antes de qualquer atividade relacionada ao estudo. As atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
  • Homem com 12 anos ou mais no momento da assinatura do consentimento informado.
  • Hemofilia grave congênita A (FVIII abaixo de 1%) ou B (FIX igual ou abaixo de 2%).

Critério de exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer constituinte do produto experimental ou produtos relacionados.
  • Distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido conhecido, exceto hemofilia congênita.
  • Presença de inibidores confirmados de 0,6 BU ou mais na triagem.
  • Histórico de doença tromboembólica (inclui trombose arterial e venosa, incluindo infarto do miocárdio, embolia pulmonar, infarto/trombose cerebral, trombose venosa profunda, outros eventos tromboembólicos clinicamente significativos e oclusão arterial periférica). Sinais clínicos atuais ou tratamento para doença tromboembólica. Pacientes que, no julgamento do investigador, são considerados de alto risco de eventos tromboembólicos (os fatores de risco tromboembólicos podem incluir, entre outros, hipercolesterolemia, diabetes mellitus, hipertensão, obesidade, tabagismo, história familiar de eventos tromboembólicos, arteriosclerose, outras condições associado com risco aumentado de eventos tromboembólicos.)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço 2: Profilaxia com concizumabe
Pacientes com HA e HB, previamente tratados sob demanda, serão randomizados 1:2 para nenhuma profilaxia versus profilaxia com concizumabe.
Medicamento: Concizumabe
Quando os pacientes são randomizados/alocados para profilaxia com concizumabe, eles receberão uma dose de ataque de 1,0 mg/kg de concizumabe na visita 2a (semana (sem) 0) (braço 2, 3 e 4) ou visita 9a (sem 24) (braço 1 ) seguido por uma dose diária inicial de 0,20 mg/kg de concizumabe a partir do dia 2 de tratamento. Dentro de um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas com 0,20 mg/kg de concizumabe, a dose dos pacientes pode ser aumentada ou diminuída para 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumab. Um possível ajuste de dose ocorrerá na visita 4a.1 (Sem 6) ou 9a.3 (Sem 30) e será baseado no nível de exposição ao concizumabe medido na visita anterior 4a (Sem 6) ou 9a.2 (Sem 28 ). Pacientes com níveis de exposição ao concizumabe de 200-4.000 ng/mL permanecerão em 0,20 mg/kg de concizumabe. Os pacientes no braço 1 continuarão o tratamento sob demanda com sua terapia de reposição usual até a visita 9a (semana 24; final da parte principal). Na parte de extensão, os pacientes do braço 1 receberão injeções subcutâneas diárias de concizumabe.
Experimental: Braço 3: Profilaxia com concizumabe
Os pacientes com HA inscritos no estudo de fase 2 do concizumabe NN7415-4255 (explorer 5) receberão inscrição neste braço.
Medicamento: Concizumabe
Quando os pacientes são randomizados/alocados para profilaxia com concizumabe, eles receberão uma dose de ataque de 1,0 mg/kg de concizumabe na visita 2a (semana (sem) 0) (braço 2, 3 e 4) ou visita 9a (sem 24) (braço 1 ) seguido por uma dose diária inicial de 0,20 mg/kg de concizumabe a partir do dia 2 de tratamento. Dentro de um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas com 0,20 mg/kg de concizumabe, a dose dos pacientes pode ser aumentada ou diminuída para 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumab. Um possível ajuste de dose ocorrerá na visita 4a.1 (Sem 6) ou 9a.3 (Sem 30) e será baseado no nível de exposição ao concizumabe medido na visita anterior 4a (Sem 6) ou 9a.2 (Sem 28 ). Pacientes com níveis de exposição ao concizumabe de 200-4.000 ng/mL permanecerão em 0,20 mg/kg de concizumabe. Os pacientes no braço 1 continuarão o tratamento sob demanda com sua terapia de reposição usual até a visita 9a (semana 24; final da parte principal). Na parte de extensão, os pacientes do braço 1 receberão injeções subcutâneas diárias de concizumabe.
Experimental: Braço 4: Profilaxia com concizumabe

O braço 4 incluirá pacientes anteriormente em profilaxia com produtos de fator com um mínimo de 24 semanas de observação em NN7415-4322 (explorer 6) (pelo menos 30 pacientes HA e 30 pacientes HB).

Além disso, o braço 4 também incluirá: 1) Pacientes que foram randomizados para os braços 1 e 2 antes da pausa do tratamento. 2) Pacientes HA que estavam em NN7415-4255 (explorer 5) no momento da pausa do tratamento e que agora concluíram o explorer 5. 3) Pacientes sob demanda incluídos após os braços 1 e 2 serem fechados.
Medicamento: Concizumabe
Quando os pacientes são randomizados/alocados para profilaxia com concizumabe, eles receberão uma dose de ataque de 1,0 mg/kg de concizumabe na visita 2a (semana (sem) 0) (braço 2, 3 e 4) ou visita 9a (sem 24) (braço 1 ) seguido por uma dose diária inicial de 0,20 mg/kg de concizumabe a partir do dia 2 de tratamento. Dentro de um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas com 0,20 mg/kg de concizumabe, a dose dos pacientes pode ser aumentada ou diminuída para 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumab. Um possível ajuste de dose ocorrerá na visita 4a.1 (Sem 6) ou 9a.3 (Sem 30) e será baseado no nível de exposição ao concizumabe medido na visita anterior 4a (Sem 6) ou 9a.2 (Sem 28 ). Pacientes com níveis de exposição ao concizumabe de 200-4.000 ng/mL permanecerão em 0,20 mg/kg de concizumabe. Os pacientes no braço 1 continuarão o tratamento sob demanda com sua terapia de reposição usual até a visita 9a (semana 24; final da parte principal). Na parte de extensão, os pacientes do braço 1 receberão injeções subcutâneas diárias de concizumabe.
Experimental: Braço 1: Sem profilaxia (PPX)
Pacientes com hemofilia A (HA) e hemofilia B (HB), previamente tratados sob demanda, serão randomizados 1:2 para nenhuma profilaxia versus profilaxia com concizumabe. Na fase de extensão, esse grupo receberá tratamento com concizumabe.
Medicamento: Concizumabe
Quando os pacientes são randomizados/alocados para profilaxia com concizumabe, eles receberão uma dose de ataque de 1,0 mg/kg de concizumabe na visita 2a (semana (sem) 0) (braço 2, 3 e 4) ou visita 9a (sem 24) (braço 1 ) seguido por uma dose diária inicial de 0,20 mg/kg de concizumabe a partir do dia 2 de tratamento. Dentro de um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas com 0,20 mg/kg de concizumabe, a dose dos pacientes pode ser aumentada ou diminuída para 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumab. Um possível ajuste de dose ocorrerá na visita 4a.1 (Sem 6) ou 9a.3 (Sem 30) e será baseado no nível de exposição ao concizumabe medido na visita anterior 4a (Sem 6) ou 9a.2 (Sem 28 ). Pacientes com níveis de exposição ao concizumabe de 200-4.000 ng/mL permanecerão em 0,20 mg/kg de concizumabe. Os pacientes no braço 1 continuarão o tratamento sob demanda com sua terapia de reposição usual até a visita 9a (semana 24; final da parte principal). Na parte de extensão, os pacientes do braço 1 receberão injeções subcutâneas diárias de concizumabe.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participantes com Hemofilia A Sem Inibidores: Taxa de Episódios de Hemorragia Espontânea e Traumática Tratados
Prazo: Sob demanda (braço 1): Da semana 0 até ao início do tratamento com concizumab (semana 24); Concizumab (braço 2): Da semana 0 até à data de corte para análises confirmatórias
Apresenta-se a taxa de episódios de hemorragia espontânea e traumática tratados para participantes com hemofilia A sem inibidores. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é o período em tratamento sem terapêutica complementar, excluindo os dados anteriores ao reinício (OTwoATexBR). É definido como o período após o reinício em que os participantes são tratados com concizumab ou são tratados com terapia a pedido e adicionalmente não utilizaram produtos contendo fator não relacionados ao tratamento de um episódio hemorrágico. Os dados são reportados em termos de taxa de hemorragia anualizada (ABR). A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime posológico de concizumab. A data de corte para as análises confirmatórias foi definida como quando todos os participantes sem PPX (braço 1) completaram a visita de 24 semanas ou foram retirados e todos os participantes com PPX de concizumab (nos braços 2 e 4) completaram a visita de 32 semanas ou foram retirados.
Sob demanda (braço 1): Da semana 0 até ao início do tratamento com concizumab (semana 24); Concizumab (braço 2): Da semana 0 até à data de corte para análises confirmatórias
Participantes com Hemofilia B Sem Inibidores: Taxa de Episódios de Hemorragia Espontânea e Traumática Tratados
Prazo: Sob demanda (braço 1): Da semana 0 até ao início do tratamento com concizumab (semana 24); Concizumab (braço 2): Da semana 0 até à data de corte para as análises confirmatórias
É apresentada a taxa de episódios de hemorragia espontânea e traumática tratados para participantes com hemofilia B sem inibidores. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é OTwoATexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes são tratados com concizumab ou são tratados com tratamento a pedido e adicionalmente não utilizaram produtos contendo fator não relacionados ao tratamento de um episódio hemorrágico. Os dados são reportados em termos de ABR. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem de concizumab. O cut-off das análises confirmatórias foi definido como quando todos os participantes sem PPX (braço 1) tinham completado a visita de 24 semanas ou tinham sido retirados e todos os participantes com PPX de concizumab (nos braços 2 e 4) tinham completado a visita de 32 semanas ou tinham sido retirados.
Sob demanda (braço 1): Da semana 0 até ao início do tratamento com concizumab (semana 24); Concizumab (braço 2): Da semana 0 até à data de corte para as análises confirmatórias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participantes com Hemofilia A Sem Inibidores: Taxa de Episódios Hemorrágicos Espontâneos e Traumáticos Tratados
Prazo: Para PPX anterior (estudo 4322): Após um período inicial de tratamento com PPX de pelo menos 24 semanas até ao final do estudo (máximo de 115 semanas) Para PPX com concizumab (ensaio 4307): Após um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas e até ao corte das 56 semanas
É apresentada a taxa de episódios de hemorragia espontânea e traumática tratados para participantes com hemofilia A sem inibidores no braço 4 que estiveram em PPX estável pelo menos 24 semanas no estudo 4322. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é em tratamento estável sem terapia auxiliar, excluindo dados antes do reinício (OT estável sTAexAR). É definido como o período de tempo em que os participantes estão em PPX estável no estudo NN7415-4322 combinado com o período de tempo após a pausa do tratamento no NN7415-4307 em que os mesmos participantes estão na dose de manutenção e não utilizaram produtos contendo fator não relacionados com o tratamento de uma hemorragia. Os dados são reportados em termos de ABR.
Para PPX anterior (estudo 4322): Após um período inicial de tratamento com PPX de pelo menos 24 semanas até ao final do estudo (máximo de 115 semanas) Para PPX com concizumab (ensaio 4307): Após um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas e até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia B Sem Inibidores: Taxa de Episódios de Hemorragia Espontânea e Traumática Tratados
Prazo: Para PPX anterior (estudo 4322): Após um período inicial de tratamento com PPX de pelo menos 24 semanas até ao final do estudo (máximo de 115 semanas) Para concizumab PPX (ensaio 4307): Após um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas e até ao limite de 56 semanas
É apresentada a taxa de episódios de hemorragia espontânea e traumática tratados para participantes com hemofilia B sem inibidores no braço 4, que estiveram em PPX estável pelo menos 24 semanas no estudo 4322. O período de observação utilizado para relatar este endpoint é OT estável woATexBR. É definido como o período de tempo em que os participantes estão em PPX estável no estudo NN7415-4322 combinado com o período de tempo após a pausa do tratamento no NN7415-4307, onde os mesmos participantes estão na dose de manutenção e não utilizaram produtos contendo fator não relacionados ao tratamento de uma hemorragia. Os dados são relatados em termos de ABR.
Para PPX anterior (estudo 4322): Após um período inicial de tratamento com PPX de pelo menos 24 semanas até ao final do estudo (máximo de 115 semanas) Para concizumab PPX (ensaio 4307): Após um período inicial de ajuste de dose de 5-8 semanas e até ao limite de 56 semanas
Participantes com Hemofilia A Sem Inibidores: Taxa de Episódios de Hemorragia Espontânea Tratados
Prazo: Sob demanda (braço 1): Desde a aleatorização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
A taxa de episódios de hemorragia espontânea tratados para participantes com hemofilia A sem inibidores é apresentada. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é OTwoATexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes são tratados com concizumab ou são tratados com tratamento a pedido e adicionalmente não utilizaram produtos contendo fator não relacionados ao tratamento de um episódio de hemorrágico. Os dados são reportados em termos de ABR. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem de concizumab.
Sob demanda (braço 1): Desde a aleatorização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia B Sem Inibidores: Taxa de Episódios de Hemorragia Espontânea Tratados
Prazo: Sob demanda (braço 1): Desde a randomização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
Apresenta-se a taxa de episódios de hemorragia espontânea tratados para participantes com hemofilia B sem inibidores. O período de observação utilizado para relatar este endpoint é OTwoATexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes são tratados com concizumab ou são tratados com tratamento a pedido e adicionalmente não utilizaram produtos contendo fator não relacionados ao tratamento de um episódio hemorrágico. Os dados são relatados em termos de ABR. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem de concizumab.
Sob demanda (braço 1): Desde a randomização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia A Sem Inibidores: Taxa de Episódios de Hemorragia Articular Espontânea e Traumática Tratados
Prazo: Sob demanda (braço 1): Desde a randomização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
É apresentada a taxa de episódios de hemorragia articular espontâneos e traumáticos tratados para participantes com hemofilia A sem inibidores. O período de observação utilizado para relatar este endpoint é OTwoATexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes são tratados com concizumab ou são tratados com tratamento a pedido e adicionalmente não utilizaram produtos contendo fator não relacionados ao tratamento de um episódio de hemorragia. Os dados são relatados em termos de ABR. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem de concizumab.
Sob demanda (braço 1): Desde a randomização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia B Sem Inibidores: Taxa de Episódios de Sangramento Articular Espontâneo e Traumático Tratados
Prazo: Sob demanda (braço 1): Desde a randomização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
A taxa de episódios de hemorragia articular espontâneos e traumáticos tratados para participantes com hemofilia B sem inibidores é apresentada. O período de observação utilizado para relatar este endpoint é OTwoATexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes são tratados com concizumab ou são tratados com tratamento a pedido e adicionalmente não utilizaram produtos que contenham fator não relacionados ao tratamento de um episódio hemorrágico. Os dados são reportados em termos de ABR. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem com concizumab.
Sob demanda (braço 1): Desde a randomização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia A Sem Inibidores: Taxa de Episódios de Hemorragia Espontânea e Traumática em Articulações Alvo Tratados
Prazo: Sob demanda (braço 1): Desde a randomização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
A taxa de episódios de hemorragia espontâneos e traumáticos nas articulações-alvo tratados para participantes com hemofilia A sem inibidores é apresentada. O período de observação utilizado para relatar este endpoint é OTwoATexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes são tratados com concizumab ou são tratados com tratamento a pedido e adicionalmente não utilizaram produtos contendo fator não relacionados ao tratamento de um episódio de hemorragia. Os dados são relatados em termos de ABR. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem de concizumab.
Sob demanda (braço 1): Desde a randomização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia B sem Inibidores: Taxa de Episódios de Hemorragia Espontânea e Traumática nas Articulações-Alvo Tratados
Prazo: Sob demanda (braço 1): Desde a aleatorização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte de 56 semanas
A taxa de episódios de hemorragia espontânea e traumática nas articulações alvo tratados para participantes com hemofilia B sem inibidores é apresentada. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é OTwoATexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes são tratados com concizumab ou são tratados com tratamento a pedido e adicionalmente não utilizaram produtos contendo fator não relacionados ao tratamento de um episódio hemorrágico. Os dados são reportados em termos de ABR. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem de concizumab.
Sob demanda (braço 1): Desde a aleatorização após a pausa (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24) Concizumab (braço 2): Desde o início do novo regime de dosagem de concizumab (semana 0) até ao corte de 56 semanas
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Número de Eventos Tromboembólicos
Prazo: Sob demanda (braço 1): da semana 0 até ao início do tratamento com concizumab (semana 24). Concizumab (braços 2-4): Da semana 0 até ao corte de 56 semanas. Concizumab (parte de extensão do braço 1): Do início do tratamento com concizumab (semana 25) até ao corte de 56 semanas
É apresentado o número de eventos tromboembólicos em participantes com hemofilia A e hemofilia B sem inibidores. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é o período em tratamento (OT). É definido como o período de tempo em que os participantes foram considerados como estando afetados pela ausência de PPX (tratamento a pedido) ou pela PPX com concizumab. A Semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime posológico de concizumab.
Sob demanda (braço 1): da semana 0 até ao início do tratamento com concizumab (semana 24). Concizumab (braços 2-4): Da semana 0 até ao corte de 56 semanas. Concizumab (parte de extensão do braço 1): Do início do tratamento com concizumab (semana 25) até ao corte de 56 semanas
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Número de Eventos Tromboembólicos
Prazo: Da semana 0 até ao final do ensaio (até 384 semanas)
Da semana 0 até ao final do ensaio (até 384 semanas)
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Número de Reações de Hipersensibilidade
Prazo: Sob demanda (braço 1): da semana 0 até ao início do tratamento com concizumab (semana 24). Concizumab (braços 2-4): Da semana 0 até ao corte das 56 semanas. Concizumab (parte de extensão do braço 1): Do início do tratamento com concizumab (semana 25) até ao corte das 56 semanas
Apresenta-se o número de reações de tipo hipersensibilidade em participantes com hemofilia A e hemofilia B sem inibidores. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é OT. É definido como o período de tempo em que os participantes foram considerados como estando afetados por nenhum PPX (tratamento a pedido) ou PPX com concizumab. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem com concizumab.
Sob demanda (braço 1): da semana 0 até ao início do tratamento com concizumab (semana 24). Concizumab (braços 2-4): Da semana 0 até ao corte das 56 semanas. Concizumab (parte de extensão do braço 1): Do início do tratamento com concizumab (semana 25) até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Número de Reações de Hipersensibilidade
Prazo: Da semana 0 até ao final do ensaio (até 384 semanas)
Da semana 0 até ao final do ensaio (até 384 semanas)
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B sem Inibidores: Número de Reações no Local da Injeção
Prazo: Sob demanda (braço 1 parte principal): desde a randomização (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24). Concizumab (braços 2-4): Da semana 0 até ao corte das 56 semanas. Concizumab (braço 1 parte de extensão): Da semana 25 até ao corte das 56 semanas
O número de reações no local da injeção em participantes com hemofilia A e hemofilia B sem inibidores é apresentado. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é OT. É definido como o período de tempo em que os participantes foram considerados como não estando sob PPX (tratamento a pedido) ou sob PPX com concizumab. A semana 0 é definida como o momento da randomização para administração a pedido após a pausa ou o momento do início do novo regime de dosagem com concizumab.
Sob demanda (braço 1 parte principal): desde a randomização (semana 0) até ao início do tratamento com concizumab (semana 24). Concizumab (braços 2-4): Da semana 0 até ao corte das 56 semanas. Concizumab (braço 1 parte de extensão): Da semana 25 até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Número de Reações no Local da Injeção
Prazo: Da semana 0 até ao final do ensaio (até 384 semanas)
Da semana 0 até ao final do ensaio (até 384 semanas)
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B sem Inibidores: Número de Participantes com Anticorpos para Concizumab
Prazo: Concizumab (braços 2-4): Desde o início do tratamento com concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas. Concizumab (braço 1 parte de extensão): Desde o início do tratamento com concizumab (semana 25) até ao corte das 56 semanas
Concizumab (braços 2-4): Desde o início do tratamento com concizumab (semana 0) até ao corte das 56 semanas. Concizumab (braço 1 parte de extensão): Desde o início do tratamento com concizumab (semana 25) até ao corte das 56 semanas
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Número de Participantes com Anticorpos para Concizumab
Prazo: Da semana 0 até ao final do ensaio (até às 384 semanas)
Da semana 0 até ao final do ensaio (até às 384 semanas)
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Concentração Plasmática de Concizumab Pré-dose (Trough) (Ctrough)
Prazo: Pré-dose (antes da administração de concizumab na semana 24)
Apresenta-se o Ctrough para participantes com hemofilia A e hemofilia B sem inibidores. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é o período em tratamento sem dados antes do reinício (OTexBR). É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes foram considerados como não estando sob PPX (tratamento a pedido) ou sob tratamento com o novo regime de concizumab.
Pré-dose (antes da administração de concizumab na semana 24)
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B sem Inibidores: Pico de Trombina Pré-dose
Prazo: Pré-dose (antes da administração de concizumab na semana 24)
É apresentado o pico de trombina pré-dose para participantes com hemofilia A e hemofilia B sem inibidores. O período de observação utilizado para relatar este endpoint é OTexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes foram considerados como não estando sob PPX (tratamento a pedido) ou tratamento com o novo regime de concizumab.
Pré-dose (antes da administração de concizumab na semana 24)
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Concentração Pré-dose do Inibidor Livre da Via do Fator Tecidual (TFPI)
Prazo: Pré-dose (antes da administração de concizumab na semana 24)
Apresenta-se o TFPI livre pré-dose para participantes com hemofilia A e hemofilia B sem inibidores. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é OTexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes foram considerados como não afetados por PPX (tratamento a pedido) ou tratamento com o novo regime de concizumab.
Pré-dose (antes da administração de concizumab na semana 24)
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Concentração Plasmática Máxima de Concizumab (Cmax)
Prazo: Pré-dose, Semana 24: 3 horas (h), 6h, 9h, 24h
O Cmax para participantes com hemofilia A e hemofilia B sem inibidores é apresentado. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é OTexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes foram considerados como não sendo afetados por PPX (tratamento a pedido) ou tratamento com o novo regime de concizumab.
Pré-dose, Semana 24: 3 horas (h), 6h, 9h, 24h
Participantes com Hemofilia A e Hemofilia B Sem Inibidores: Área Sob a Curva da Concentração Plasmática de Concizumab em Função do Tempo (AUC)
Prazo: Pré-dose, Semana 24: 3 horas (h), 6h, 9h, 24h
A AUC para participantes com hemofilia A e hemofilia B sem inibidores é apresentada. O período de observação utilizado para reportar este endpoint é OTexBR. É definido como o período de tempo após o reinício em que os participantes foram considerados como não sendo afetados por nenhum PPX (tratamento a pedido) ou tratamento com o novo regime de concizumab.
Pré-dose, Semana 24: 3 horas (h), 6h, 9h, 24h

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

12 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Estimado)

21 de fevereiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

9 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Identificador de registro: European Medicines Agency (EudraCT))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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