Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de recherche pour examiner l'efficacité du médicament Concizumab dans votre corps si vous souffrez d'hémophilie sans inhibiteurs (explorer8)

25 avril 2024 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Efficacité et innocuité de la prophylaxie par concizumab chez les patients atteints d'hémophilie A ou B sans inhibiteurs

Cette étude testera l'efficacité d'un nouveau médicament appelé concizumab dans l'organisme des personnes atteintes d'hémophilie A ou B sans inhibiteurs. L'objectif est de montrer que le concizumab peut prévenir les saignements dans le corps et qu'il peut être utilisé en toute sécurité. Les participants qui ne prennent habituellement que des médicaments pour traiter les saignements (à la demande) seront placés dans l'un des deux groupes. Dans un groupe, les participants recevront le médicament à l'étude dès le début de l'étude. Dans l'autre groupe, les participants continueront à prendre leur médicament normal et recevront le médicament de l'étude après 6 mois. Le groupe sera décidé au hasard. Les participants qui prennent habituellement des médicaments pour prévenir les saignements (traitement prophylactique) ou qui sont déjà traités par concizumab (médicament à l'étude) recevront le médicament à l'étude dès le début de l'étude. Les participants devront s'injecter le médicament à l'étude tous les jours sous la peau. Cela peut être fait à la maison. Le médecin de l'étude distribuera le médicament sous la forme d'un stylo injecteur. Le stylo injecteur contiendra le médicament à l'étude. L'étude durera environ trois ans. Les participants devront venir à la clinique jusqu'à 33 fois. Le temps entre les visites sera d'environ 4 semaines pour les 6 à 12 premiers mois selon le groupe dans lequel se trouvent les participants, et d'environ 8 semaines pour le reste de l'étude. À toutes les visites, des échantillons de sang seront prélevés. Les participants seront invités à enregistrer des informations dans un journal électronique pendant l'étude et peuvent également être invités à porter un tracker d'activité.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

158

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Afrique du Sud, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Algérie
      • Algiers, Algérie, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algérie, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Allemagne
      • Homburg, Allemagne, 66421
        • UKS - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Australie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bosnie Herzégovine
      • Banja Luka, Bosnie Herzégovine, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1527
        • UMHAT "Tsaritsa Yoanna-ISUL"
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Corée, République de
      • Daejeon, Corée, République de, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju-do, Corée, République de, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10 000
        • KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
  • Danemark
      • København, Danemark, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • France
      • Brest, France, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital Morvan
      • Caen, France, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin Bicetre, France, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Rennes, France, 35033
        • Hopital Pontchaillou
  • Fédération Russe
      • Krasnodar, Fédération Russe, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Fédération Russe, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Fédération Russe, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Fédération Russe, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint-Petersburg, Fédération Russe, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
  • Inde
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Inde, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Inde, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, Inde, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Inde, 302004
        • J K Lon Hospital
  • Israël
      • Tel-Hashomer, Israël, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italie
      • Torino, Italie, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
  • Japon
      • Aichi, Japon, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hyogo, Japon, 654-0047
        • Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
      • Osaka, Japon, 546-0006
        • Osaka National Hospital
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japon, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Shizuoka, Japon, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Tokyo, Japon, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Tokyo, Japon, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japon, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Le Portugal
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius, Lituanie, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaisie
      • Ampang, Selangor, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexique
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Pologne
      • Lublin, Pologne, 20-081
        • SPSK nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Pologne, 02-776
        • Intytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Pologne, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Pologne, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Kragujevac, Serbie, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbie, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina, Haematology Clinic
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
  • Suisse
      • Zürich, Suisse, 8091
        • USZ Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Suède
      • Malmö, Suède, 205 02
        • Koagulationsmottagning
      • Solna, Suède, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Bangkok_0
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi
      • Ankara, Turquie, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Capa-ISTANBUL, Turquie, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Edirne, Turquie, 22030
        • Trakya University
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Samsun, Turquie, 55139
        • Ondokuz Mayis University Medical Faculty Ped. Haematology
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turquie, 06500
        • Gazi University
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National specialized children clinic "OHMATDYT"
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Versiti, CCBD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé obtenu avant toute activité liée à l'essai. Les activités liées à l'essai sont toutes les procédures qui sont effectuées dans le cadre de l'essai, y compris les activités visant à déterminer l'adéquation de l'essai.
  • Homme âgé de 12 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Hémophilie sévère congénitale A (FVIII inférieur à 1 %) ou B (FIX égal ou inférieur à 2 %).

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue ou suspectée à l'un des composants du produit d'essai ou des produits apparentés.
  • Trouble de la coagulation héréditaire ou acquis connu autre que l'hémophilie congénitale.
  • Présence d'inhibiteurs confirmés de 0,6 UB ou plus lors du dépistage.
  • Antécédents de maladie thromboembolique (comprend la thrombose artérielle et veineuse, y compris l'infarctus du myocarde, l'embolie pulmonaire, l'infarctus cérébral/thrombose, la thrombose veineuse profonde, d'autres événements thromboemboliques cliniquement significatifs et l'occlusion de l'artère périphérique). Signes cliniques actuels ou traitement de la maladie thromboembolique. Patients qui, de l'avis de l'investigateur, sont considérés comme à haut risque d'événements thromboemboliques (les facteurs de risque thromboembolique peuvent inclure, mais sans s'y limiter, l'hypercholestérolémie, le diabète sucré, l'hypertension, l'obésité, le tabagisme, les antécédents familiaux d'événements thromboemboliques, l'artériosclérose, d'autres conditions associé à un risque accru d'événements thromboemboliques.)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 2 : Prophylaxie Concizumab
Les patients HA et HB, précédemment traités à la demande, seront randomisés 1:2 à aucune prophylaxie versus prophylaxie au concizumab.
Médicament: Concizumab
Lorsque les patients sont randomisés/attribués à la prophylaxie du concizumab, ils recevront une dose de charge de 1,0 mg/kg de concizumab lors de la visite 2a (semaine (Semaine) 0) (bras 2, 3 et 4) ou de la visite 9a (Semaine 24) (bras 1 ) suivie d'une dose quotidienne initiale de 0,20 mg/kg de concizumab à partir du 2e jour de traitement. Au cours d'une période initiale d'ajustement de la dose de 5 à 8 semaines de concizumab à 0,20 mg/kg, la dose des patients peut être augmentée ou diminuée à 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumab. Un éventuel ajustement posologique aura lieu lors de la visite 4a.1 (Semaine 6) ou 9a.3 (Semaine 30) et sera basé sur le niveau d'exposition au concizumab mesuré lors de la visite précédente 4a (Semaine 6) ou 9a.2 (Semaine 28 ). Les patients qui ont des niveaux d'exposition au concizumab de 200 à 4 000 ng/mL resteront à 0,20 mg/kg de concizumab. Les patients du bras 1 continueront le traitement à la demande avec leur traitement substitutif habituel jusqu'à la visite 9a (semaine 24 ; fin de la partie principale). Dans la partie extension, les patients du bras 1 recevront des injections sous-cutanées quotidiennes de concizumab.
Expérimental: Bras 3 : prophylaxie Concizumab
Les patients HA inscrits dans l'essai de phase 2 concizumab NN7415-4255 (explorer 5) se verront proposer l'inscription dans ce bras.
Médicament: Concizumab
Lorsque les patients sont randomisés/attribués à la prophylaxie du concizumab, ils recevront une dose de charge de 1,0 mg/kg de concizumab lors de la visite 2a (semaine (Semaine) 0) (bras 2, 3 et 4) ou de la visite 9a (Semaine 24) (bras 1 ) suivie d'une dose quotidienne initiale de 0,20 mg/kg de concizumab à partir du 2e jour de traitement. Au cours d'une période initiale d'ajustement de la dose de 5 à 8 semaines de concizumab à 0,20 mg/kg, la dose des patients peut être augmentée ou diminuée à 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumab. Un éventuel ajustement posologique aura lieu lors de la visite 4a.1 (Semaine 6) ou 9a.3 (Semaine 30) et sera basé sur le niveau d'exposition au concizumab mesuré lors de la visite précédente 4a (Semaine 6) ou 9a.2 (Semaine 28 ). Les patients qui ont des niveaux d'exposition au concizumab de 200 à 4 000 ng/mL resteront à 0,20 mg/kg de concizumab. Les patients du bras 1 continueront le traitement à la demande avec leur traitement substitutif habituel jusqu'à la visite 9a (semaine 24 ; fin de la partie principale). Dans la partie extension, les patients du bras 1 recevront des injections sous-cutanées quotidiennes de concizumab.
Expérimental: Bras 4 : prophylaxie Concizumab

Le bras 4 comprendra des patients précédemment sous prophylaxie avec des produits de facteur avec un minimum de 24 semaines d'observation dans NN7415-4322 (explorer 6) (au moins 30 patients HA et 30 patients HB).

De plus, le bras 4 comprendra également : 1) Les patients qui ont été randomisés dans les bras 1 et 2 avant la pause du traitement. 2) Patients HA qui étaient dans NN7415-4255 (explorateur 5) au moment de la pause de traitement, et qui ont maintenant terminé l'explorateur 5. 3) Les patients à la demande inclus après les bras 1 et 2 sont fermés.
Médicament: Concizumab
Lorsque les patients sont randomisés/attribués à la prophylaxie du concizumab, ils recevront une dose de charge de 1,0 mg/kg de concizumab lors de la visite 2a (semaine (Semaine) 0) (bras 2, 3 et 4) ou de la visite 9a (Semaine 24) (bras 1 ) suivie d'une dose quotidienne initiale de 0,20 mg/kg de concizumab à partir du 2e jour de traitement. Au cours d'une période initiale d'ajustement de la dose de 5 à 8 semaines de concizumab à 0,20 mg/kg, la dose des patients peut être augmentée ou diminuée à 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumab. Un éventuel ajustement posologique aura lieu lors de la visite 4a.1 (Semaine 6) ou 9a.3 (Semaine 30) et sera basé sur le niveau d'exposition au concizumab mesuré lors de la visite précédente 4a (Semaine 6) ou 9a.2 (Semaine 28 ). Les patients qui ont des niveaux d'exposition au concizumab de 200 à 4 000 ng/mL resteront à 0,20 mg/kg de concizumab. Les patients du bras 1 continueront le traitement à la demande avec leur traitement substitutif habituel jusqu'à la visite 9a (semaine 24 ; fin de la partie principale). Dans la partie extension, les patients du bras 1 recevront des injections sous-cutanées quotidiennes de concizumab.
Expérimental: Bras 1 : Pas de prophylaxie (PPX)
Les patients atteints d'hémophilie A (HA) et d'hémophilie B (HB), précédemment traités à la demande, seront randomisés 1:2 à aucune prophylaxie versus prophylaxie au concizumab. Dans la phase d'extension, ce groupe recevra un traitement au concizumab.
Médicament: Concizumab
Lorsque les patients sont randomisés/attribués à la prophylaxie du concizumab, ils recevront une dose de charge de 1,0 mg/kg de concizumab lors de la visite 2a (semaine (Semaine) 0) (bras 2, 3 et 4) ou de la visite 9a (Semaine 24) (bras 1 ) suivie d'une dose quotidienne initiale de 0,20 mg/kg de concizumab à partir du 2e jour de traitement. Au cours d'une période initiale d'ajustement de la dose de 5 à 8 semaines de concizumab à 0,20 mg/kg, la dose des patients peut être augmentée ou diminuée à 0,25 mg/kg ou 0,15 mg/kg de concizumab. Un éventuel ajustement posologique aura lieu lors de la visite 4a.1 (Semaine 6) ou 9a.3 (Semaine 30) et sera basé sur le niveau d'exposition au concizumab mesuré lors de la visite précédente 4a (Semaine 6) ou 9a.2 (Semaine 28 ). Les patients qui ont des niveaux d'exposition au concizumab de 200 à 4 000 ng/mL resteront à 0,20 mg/kg de concizumab. Les patients du bras 1 continueront le traitement à la demande avec leur traitement substitutif habituel jusqu'à la visite 9a (semaine 24 ; fin de la partie principale). Dans la partie extension, les patients du bras 1 recevront des injections sous-cutanées quotidiennes de concizumab.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour les patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs : le nombre d'épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques traités
Délai: A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes".
A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Pour les patients atteints d'hémophilie B sans inhibiteurs : le nombre d'épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques traités
Délai: A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes".
A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour les patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs : le nombre d'épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques traités
Délai: Le délai est présenté sous « description de la mesure du résultat »
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes". Bras 4 patients qui ont été sous PPX stable au moins 24 semaines dans l'étude 4322. Pour les PPX précédents (étude 4322) : À partir du moment où le PPX est stable et jusqu'à la fin de l'étude. Stable est défini comme le temps après une période initiale de traitement PPX d'au moins 24 semaines. Pour le concizumab PPX (essai 4307) : A partir du moment où la dose d'entretien du concizumab est confirmée, augmentée ou diminuée et jusqu'au cut-off des analyses confirmatoires (au moins 24 semaines).
Le délai est présenté sous « description de la mesure du résultat »
Pour les patients atteints d'hémophilie B sans inhibiteurs : le nombre d'épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques traités
Délai: Le délai est présenté sous « description de la mesure du résultat »
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes". Bras 4 patients qui ont été sous PPX stable au moins 24 semaines dans l'étude 4322. Pour les PPX précédents (étude 4322) : À partir du moment où le PPX est stable et jusqu'à la fin de l'étude. Stable est défini comme le temps après une période initiale de traitement PPX d'au moins 24 semaines. Pour le concizumab PPX (essai 4307) : A partir du moment où la dose d'entretien du concizumab est confirmée, augmentée ou diminuée et jusqu'au cut-off des analyses confirmatoires (au moins 24 semaines).
Le délai est présenté sous « description de la mesure du résultat »
Pour les patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs : nombre d'épisodes hémorragiques spontanés traités
Délai: A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes".
A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Pour les patients atteints d'hémophilie B sans inhibiteurs : nombre d'épisodes hémorragiques spontanés traités
Délai: A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes".
A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Pour les patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs : nombre de saignements articulaires spontanés et traumatiques traités
Délai: A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes".
A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Pour les patients atteints d'hémophilie B sans inhibiteurs : nombre de saignements articulaires spontanés et traumatiques traités
Délai: A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes".
A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Pour les patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs : nombre d'hémorragies cibles spontanées et traumatiques traitées
Délai: A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes".
A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Pour les patients atteints d'hémophilie B sans inhibiteurs : nombre d'hémorragies cibles spontanées et traumatiques traitées
Délai: A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Cela sera présenté comme "nombre d'épisodes".
A la demande (bras 1) : De la randomisation après la pause (Semaine 0) jusqu'au début du traitement par concizumab (Semaine 24). Concizumab (bras 2) : du début du nouveau schéma posologique du concizumab (Semaine 0) jusqu'à la date limite des analyses de confirmation (au moins 32 semaines)
Nombre d'événements thromboemboliques
Délai: Le calendrier est présenté sous « description de la mesure des résultats ».
Cela sera présenté comme un « compte d'événements ». À la demande (partie principale du bras 1) : de la randomisation au traitement à la demande jusqu'au début du traitement par concizumab. Concizumab (groupes 2 à 4) : Avant la pause : Du début du traitement par concizumab (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : Du début du traitement au concizumab (semaine 0) jusqu'au cut-off des analyses confirmatoires (au moins 32 semaines). Concizumab (partie d'extension du bras 1) : du début du traitement par concizumab (semaine 25) jusqu'au seuil de l'analyse confirmatoire. La semaine 0 avant la pause est définie comme l'heure de la randomisation initiale vers l'administration à la demande ou l'heure de début du schéma posologique de concizumab précédent (0,25 mg/kg/jour). La semaine 0 après la pause est définie comme le moment de la randomisation vers l'administration à la demande après la pause ou le début du nouveau schéma posologique du concizumab.
Le calendrier est présenté sous « description de la mesure des résultats ».
Nombre de réactions de type hypersensibilité
Délai: Le calendrier est présenté sous « description de la mesure des résultats ».
Cela sera présenté comme « nombre de réactions de type hypersensibilité ». À la demande (partie principale du bras 1) : de la randomisation au traitement à la demande jusqu'au début du traitement par concizumab. Concizumab (groupes 2 à 4) : Avant la pause : Du début du traitement par concizumab (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : Du début du traitement au concizumab (semaine 0) jusqu'au cut-off des analyses confirmatoires (au moins 32 semaines). Concizumab (partie d'extension du bras 1) : du début du traitement par concizumab (semaine 25) jusqu'au seuil de l'analyse confirmatoire. La semaine 0 avant la pause est définie comme l'heure de la randomisation initiale vers l'administration à la demande ou l'heure de début du schéma posologique de concizumab précédent (0,25 mg/kg/jour). La semaine 0 après la pause est définie comme le moment de la randomisation vers l'administration à la demande après la pause ou le début du nouveau schéma posologique du concizumab.
Le calendrier est présenté sous « description de la mesure des résultats ».
Nombre de réactions au site d'injection
Délai: Le calendrier est présenté sous « description de la mesure des résultats ».
Cela sera présenté comme « nombre de réactions au site d'injection ». À la demande (partie principale du bras 1) : de la randomisation au traitement à la demande jusqu'au début du traitement par concizumab. Concizumab (groupes 2 à 4) : Avant la pause : Du début du traitement par concizumab (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : Du début du traitement au concizumab (semaine 0) jusqu'au cut-off des analyses confirmatoires (au moins 32 semaines). Concizumab (partie d'extension du bras 1) : du début du traitement par concizumab (semaine 25) jusqu'au seuil de l'analyse confirmatoire. La semaine 0 avant la pause est définie comme l'heure de la randomisation initiale vers l'administration à la demande ou l'heure de début du schéma posologique de concizumab précédent (0,25 mg/kg/jour). La semaine 0 après la pause est définie comme le moment de la randomisation vers l'administration à la demande après la pause ou le début du nouveau schéma posologique du concizumab.
Le calendrier est présenté sous « description de la mesure des résultats ».
Nombre de patients avec des anticorps contre le concizumab
Délai: Le calendrier est présenté sous « description de la mesure des résultats ».
Cela sera présenté comme « nombre de participants ». Concizumab (groupes 2 à 4) : Avant la pause : Du début du traitement par concizumab (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : Du début du traitement au concizumab (semaine 0) jusqu'au cut-off des analyses confirmatoires (au moins 32 semaines). Concizumab (partie d'extension du bras 1) : du début du traitement par concizumab (semaine 25) jusqu'au seuil de l'analyse confirmatoire. La semaine 0 avant la pause est définie comme l'heure de la randomisation initiale vers l'administration à la demande ou l'heure de début du schéma posologique de concizumab précédent (0,25 mg/kg/jour). La semaine 0 après la pause est définie comme le moment de la randomisation vers l'administration à la demande après la pause ou le début du nouveau schéma posologique du concizumab.
Le calendrier est présenté sous « description de la mesure des résultats ».
Concentration plasmatique de concizumab avant dose (creux) (Ctrough)
Délai: Avant l'administration du concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Celle-ci sera mesurée en 'ng/mL'.
Avant l'administration du concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Pic de thrombine pré-dose
Délai: Avant l'administration du concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Ceci sera mesuré en 'nmol/L'.
Avant l'administration du concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Concentration pré-dose d'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire libre (TFPI)
Délai: Avant l'administration du concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Celle-ci sera mesurée en 'ng/mL'.
Avant l'administration du concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Concentration plasmatique maximale de concizumab (Cmax)
Délai: De 0 à 24 heures où 0 est l'heure de la dose de concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Celle-ci sera mesurée en 'ng/mL'.
De 0 à 24 heures où 0 est l'heure de la dose de concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (ASC) du concizumab
Délai: De 0 à 24 heures où 0 est l'heure de la dose de concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Celle-ci sera mesurée en 'ng*h/mL'.
De 0 à 24 heures où 0 est l'heure de la dose de concizumab à la semaine 24 (après redémarrage)
Nombre d'événements thromboemboliques
Délai: Concizumab : Avant la pause : Du début du traitement (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : du début du traitement au concizumab jusqu'à la fin de l'essai (jusqu'à 296 semaines).
Cela sera présenté comme un « compte d'événements ». La semaine 0 avant la pause est définie comme l'heure de la randomisation initiale vers l'administration à la demande ou l'heure de début du schéma posologique de concizumab précédent (0,25 mg/kg/jour).
Concizumab : Avant la pause : Du début du traitement (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : du début du traitement au concizumab jusqu'à la fin de l'essai (jusqu'à 296 semaines).
Nombre de réactions de type hypersensibilité
Délai: Concizumab : Avant la pause : Du début du traitement (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : du début du traitement au concizumab jusqu'à la fin de l'essai (jusqu'à 296 semaines).
Cela sera présenté comme « nombre de réactions de type hypersensibilité ». La semaine 0 avant la pause est définie comme l'heure de la randomisation initiale vers l'administration à la demande ou l'heure de début du schéma posologique de concizumab précédent (0,25 mg/kg/jour).
Concizumab : Avant la pause : Du début du traitement (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : du début du traitement au concizumab jusqu'à la fin de l'essai (jusqu'à 296 semaines).
Nombre de réactions au site d'injection
Délai: Concizumab : Avant la pause : Du début du traitement (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : du début du traitement au concizumab jusqu'à la fin de l'essai (jusqu'à 296 semaines).
Cela sera présenté comme « nombre de réactions au site d'injection ». La semaine 0 avant la pause est définie comme l'heure de la randomisation initiale vers l'administration à la demande ou l'heure de début du schéma posologique de concizumab précédent (0,25 mg/kg/jour).
Concizumab : Avant la pause : Du début du traitement (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : du début du traitement au concizumab jusqu'à la fin de l'essai (jusqu'à 296 semaines).
Nombre de patients avec des anticorps contre le concizumab
Délai: Concizumab : Avant la pause : Du début du traitement (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : du début du traitement au concizumab jusqu'à la fin de l'essai (jusqu'à 296 semaines).
Cela sera présenté comme « nombre de participants ». La semaine 0 avant la pause est définie comme l'heure de la randomisation initiale vers l'administration à la demande ou l'heure de début du schéma posologique de concizumab précédent (0,25 mg/kg/jour).
Concizumab : Avant la pause : Du début du traitement (semaine 0) jusqu'à 7 semaines après la pause du traitement. Après la pause : du début du traitement au concizumab jusqu'à la fin de l'essai (jusqu'à 296 semaines).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 novembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

12 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Estimé)

9 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2019

Première publication (Réel)

9 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Identificateur de registre: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Concizumab

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Malaysia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner