Научное исследование, чтобы выяснить, насколько хорошо препарат Концизумаб действует в вашем организме, если у вас гемофилия без ингибиторов (explorer8)
15 сентября 2026 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Эффективность и безопасность профилактики концизумабом у пациентов с гемофилией А или В без ингибиторов
Это исследование проверит, насколько хорошо новое лекарство под названием концизумаб работает в организме людей с гемофилией А или В без ингибиторов.
Цель состоит в том, чтобы показать, что концизумаб может предотвращать кровотечения в организме и безопасен в использовании.
Участники, которые обычно принимают лекарства только для лечения кровотечений (по требованию), будут помещены в одну из двух групп.
В одной группе участники получат исследуемое лекарство с самого начала исследования.
В другой группе участники продолжат принимать обычное лекарство и получат исследуемое лекарство через 6 месяцев.
Группа будет определена случайно.
Участники, которые обычно принимают лекарства для предотвращения кровотечений (профилактическое лечение) или уже получают лечение концизумабом (исследуемое лекарство), будут получать исследуемое лекарство с самого начала исследования.
Участники должны будут ежедневно вводить себе исследуемое лекарство под кожу.
Это можно сделать дома.
Врач-исследователь выдаст лекарство в виде шприц-ручки.
Ручка-инъектор будет содержать исследуемое лекарство.
Обучение продлится около трех лет.
Участникам придется приходить в клинику до 33 раз.
Время между визитами будет составлять примерно 4 недели в течение первых 6–12 месяцев в зависимости от группы, в которой находятся участники, и примерно 8 недель для остальной части исследования.
При каждом посещении будут браться образцы крови.
Участников попросят записывать информацию в электронный дневник во время исследования, а также могут попросить носить трекер активности.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
156
Фаза
- Фаза 3
Расширенный доступ
Доступный вне клинических испытаний.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- The Alfred
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Австралия, 6150
- Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
-
-
-
-
-
Algiers, Алжир, 16000
- Haematology and Blood Bank Department
-
Constantine, Алжир, 25000
- CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1527
- UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
-
Varna, Болгария, 9010
- UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
-
-
-
-
-
Banja Luka, Босния и Герцеговина, 78000
- University Clinical Center of Republic Srpska (205)
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, H-1134
- MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
-
-
-
-
-
Bonn, Германия, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
Homburg, Германия, 66424
- Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Copenhagen Center for Heamatology
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Израиль, 52621
- Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
-
-
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Индия, 560034
- St. John's Medical college and Hospital
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Индия, 411004
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
Pune, Maharashtra, Индия, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Индия, 302004
- J K Lon Hospital
-
-
Tamil Nadu
-
Ranipet, Tamil Nadu, Индия, 632517
- CMCV
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Испания, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Oviedo, Испания, 33011
- Hospital Univ. Central de Asturias
-
Seville, Испания, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Roma, Италия, 00161
- Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
-
Torino, Италия, 10126
- A.O.U Città Salute Scienza Torino
-
Torino, Италия, 10126
- A.O.U Città Salute Scienza Torino - Ospedale Molinette
-
-
FI
-
Florence, FI, Италия, 50134
- Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
-
-
MI
-
Milan, MI, Италия, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада, A1B 3V6
- Eastern Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
- Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
-
-
-
-
-
Vilnius, Литва, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
Vilnius, Литва, 08406
- Children Oncohaematology department Children's Hospital,
-
-
-
-
-
Ampang, Selangor, Малайзия, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Малайзия, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Мексика, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
-
-
-
-
-
Lublin, Польша, 20-081
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
-
Lublin, Польша, 20-093
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
-
Wroclaw, Польша, 50-367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Польша, 60-569
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Польша, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
Porto, Португалия, 4200-319
- ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
-
-
-
-
-
Krasnodar, Россия, 350007
- Children Regional Clinical Hospital
-
Moscow, Россия, 119049
- Morozovskaya municipal children hospital
-
Moscow, Россия, 125167
- National Medical Research institution of haemotology
-
Petrozavodsk, Россия, 185019
- Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
-
Saint Petersburg, Россия, 191186
- City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11070
- Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
-
Belgrade, Сербия, 11000
- Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
-
Kragujevac, Сербия, 34000
- University Clinical Centre Kragujevac
-
Novi Sad, Сербия, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 851 07
- Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Royal Free Hospital - Haemophilia
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Center for Blood Disorders Augusta University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48911
- Michigan State University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
- Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- M.S. Hershey Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- University of Texas San Antonio
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Versiti, CCBD
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
-
-
-
-
-
Adana, Турция (Туркие), 01130
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Ankara, Турция (Туркие), 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Турция (Туркие), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
-
Edirne, Турция (Туркие), 22030
- Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
-
Izmir, Турция (Туркие), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
Samsun, Турция (Туркие), 55139
- Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
-
-
Beşevler/Ankara
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Турция (Туркие), 06500
- Gazi University
-
Ankara, Beşevler/Ankara, Турция (Туркие), 06500
- Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
Capa-ISTANBUL
-
Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Турция (Туркие), 34093
- İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
-
-
-
-
-
Kyiv, Украина, 01135
- National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
-
Lviv, Украина, 79044
- Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
-
-
-
-
-
Brest, Франция, 29200
- Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
-
Caen, Франция, 14033
- CHU de Caen - Côte de Nacre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Hopital de Bicetre
-
Nantes, Франция, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
-
Rennes, Франция, 35033
- Hôpital Pontchaillou
-
Saint-Priest-en-Jarez, Франция, 42270
- Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия, 10 000
- KBC Zagreb_Hematology
-
-
-
-
-
Zurich, Швейцария, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Malmö, Швеция, 214 28
- Skåne US - Koagulationsmottagning
-
Solna, Швеция, 171 64
- Koagulationsmottagningen
-
-
-
-
-
Tallinn, Эстония, 13419
- North Estonia Medical Centre Foundation
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
Limpopo
-
Polokwane, Limpopo, Южная Африка, 0699
- Pietersburg Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Южная Корея, 35233
- Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
-
Daejeon, Южная Корея, 35233
- Daejeon Eulji University Hospital
-
Jeju City, Южная Корея, 63241
- Jeju National University Hospital
-
Jeju-do, Южная Корея, 63241
- Jeju National University Hospital
-
Seoul, Южная Корея, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Aichi, Япония, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Hiroshima, Япония, 734-8551
- Hiroshima University Hospital, Hematology
-
Hiroshima, Япония, 734-8551
- Hiroshima University Hospital_Hematology
-
Hyōgo, Япония, 654-0047
- Hyogo prefectural kobe children's hospital
-
Hyōgo, Япония, 654-0047
- Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
-
Niigata, Япония, 941-8502
- Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
-
Osaka, Япония, 546-0006
- Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
-
Saitama, Япония, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Saitama, Япония, 350-0495
- Saitama Medical Univ. Hospital
-
Saitama, Япония, 350-0495
- Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
-
Shizuoka, Япония, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital
-
Shizuoka, Япония, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
-
Tokyo, Япония, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
-
Tokyo, Япония, 157-8535
- National Center for Child Health and Development_Hematology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Информированное согласие, полученное до проведения любых мероприятий, связанных с исследованием. Деятельность, связанная с испытанием, — это любые процедуры, проводимые в рамках испытания, включая действия по определению пригодности для испытания.
- Мужчина в возрасте 12 лет и старше на момент подписания информированного согласия.
- Врожденная тяжелая гемофилия A (FVIII ниже 1%) или B (FIX равен или ниже 2%).
Критерий исключения:
- Известная или предполагаемая гиперчувствительность к любому компоненту пробного продукта или родственных продуктов.
- Известное наследственное или приобретенное нарушение свертывания крови, кроме врожденной гемофилии.
- Наличие подтвержденных ингибиторов 0,6 BU или выше при скрининге.
- История тромбоэмболических заболеваний (включая артериальные и венозные тромбозы, включая инфаркт миокарда, легочную эмболию, церебральный инфаркт/тромбоз, тромбоз глубоких вен, другие клинически значимые тромбоэмболические явления и окклюзию периферических артерий). Текущие клинические признаки или лечение тромбоэмболической болезни. Пациенты, которые, по мнению исследователя, относятся к группе высокого риска тромбоэмболических осложнений (факторы тромбоэмболического риска могут включать, помимо прочего, гиперхолестеринемию, сахарный диабет, артериальную гипертензию, ожирение, курение, семейный анамнез тромбоэмболических осложнений, артериосклероз, другие состояния). связаны с повышенным риском тромбоэмболических осложнений.)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа 2: профилактика концизумабом
Пациенты с ГА и ГБ, ранее получавшие лечение по требованию, будут рандомизированы в соотношении 1:2 в группы без профилактики и с профилактикой концизумабом.
|
Когда пациенты рандомизированы/распределены для профилактики концизумабом, они получат нагрузочную дозу концизумаба 1,0 мг/кг на визите 2а (неделя (неделя) 0) (группы 2, 3 и 4) или на визите 9а (неделя 24) (группа 1). ) с последующей начальной суточной дозой концизумаба 0,20 мг/кг со 2-го дня лечения. В течение начального 5-8-недельного периода коррекции дозы концизумаба 0,20 мг/кг пациенты могут увеличивать или уменьшать дозу до 0,25 мг/кг. или 0,15 мг/кг концизумаба.
Возможная коррекция дозы будет происходить на визите 4a.1 (неделя 6) или 9a.3 (неделя 30) и будет основываться на уровне воздействия концизумаба, измеренном во время предыдущего визита 4a (неделя 6) или 9a.2 (неделя 28). ).
Пациенты, у которых уровни воздействия концизумаба составляют 200–4000 нг/мл, останутся на дозе концизумаба 0,20 мг/кг.
Пациенты в группе 1 будут продолжать лечение по требованию с их обычной заместительной терапией до визита 9а (неделя 24; конец основной части).
В расширенной части пациенты в группе 1 будут получать ежедневные подкожные инъекции концизумаба.
|
|
Экспериментальный: Группа 3: профилактика концизумабом
Пациентам с ГА, включенным в исследование концизумаба фазы 2 NN7415-4255 (исследователь 5), будет предложено зачисление в эту группу.
|
Когда пациенты рандомизированы/распределены для профилактики концизумабом, они получат нагрузочную дозу концизумаба 1,0 мг/кг на визите 2а (неделя (неделя) 0) (группы 2, 3 и 4) или на визите 9а (неделя 24) (группа 1). ) с последующей начальной суточной дозой концизумаба 0,20 мг/кг со 2-го дня лечения. В течение начального 5-8-недельного периода коррекции дозы концизумаба 0,20 мг/кг пациенты могут увеличивать или уменьшать дозу до 0,25 мг/кг. или 0,15 мг/кг концизумаба.
Возможная коррекция дозы будет происходить на визите 4a.1 (неделя 6) или 9a.3 (неделя 30) и будет основываться на уровне воздействия концизумаба, измеренном во время предыдущего визита 4a (неделя 6) или 9a.2 (неделя 28). ).
Пациенты, у которых уровни воздействия концизумаба составляют 200–4000 нг/мл, останутся на дозе концизумаба 0,20 мг/кг.
Пациенты в группе 1 будут продолжать лечение по требованию с их обычной заместительной терапией до визита 9а (неделя 24; конец основной части).
В расширенной части пациенты в группе 1 будут получать ежедневные подкожные инъекции концизумаба.
|
|
Экспериментальный: Группа 4: профилактика концизумабом
Группа 4 будет включать пациентов, ранее получавших профилактику факторными продуктами, с наблюдением минимум 24 недели в NN7415-4322 (исследователь 6) (не менее 30 пациентов с HA и 30 пациентов с HB). Кроме того, группа 4 также будет включать: 1) Пациентов, которые были рандомизированы в группы 1 и 2 до перерыва в лечении. 2) Пациенты с ГА, которые находились в NN7415-4255 (исследователь 5) во время паузы в лечении и которые сейчас завершили исследование 5. 3) Пациенты по требованию, включенные после закрытия плеч 1 и 2. |
Когда пациенты рандомизированы/распределены для профилактики концизумабом, они получат нагрузочную дозу концизумаба 1,0 мг/кг на визите 2а (неделя (неделя) 0) (группы 2, 3 и 4) или на визите 9а (неделя 24) (группа 1). ) с последующей начальной суточной дозой концизумаба 0,20 мг/кг со 2-го дня лечения. В течение начального 5-8-недельного периода коррекции дозы концизумаба 0,20 мг/кг пациенты могут увеличивать или уменьшать дозу до 0,25 мг/кг. или 0,15 мг/кг концизумаба.
Возможная коррекция дозы будет происходить на визите 4a.1 (неделя 6) или 9a.3 (неделя 30) и будет основываться на уровне воздействия концизумаба, измеренном во время предыдущего визита 4a (неделя 6) или 9a.2 (неделя 28). ).
Пациенты, у которых уровни воздействия концизумаба составляют 200–4000 нг/мл, останутся на дозе концизумаба 0,20 мг/кг.
Пациенты в группе 1 будут продолжать лечение по требованию с их обычной заместительной терапией до визита 9а (неделя 24; конец основной части).
В расширенной части пациенты в группе 1 будут получать ежедневные подкожные инъекции концизумаба.
|
|
Экспериментальный: Группа 1: без профилактики (PPX)
Пациенты с гемофилией A (HA) и гемофилией B (HB), ранее получавшие лечение по требованию, будут рандомизированы в соотношении 1:2 в группы без профилактики и с профилактикой концизумабом.
В расширенной фазе эта группа будет получать лечение концизумабом.
|
Когда пациенты рандомизированы/распределены для профилактики концизумабом, они получат нагрузочную дозу концизумаба 1,0 мг/кг на визите 2а (неделя (неделя) 0) (группы 2, 3 и 4) или на визите 9а (неделя 24) (группа 1). ) с последующей начальной суточной дозой концизумаба 0,20 мг/кг со 2-го дня лечения. В течение начального 5-8-недельного периода коррекции дозы концизумаба 0,20 мг/кг пациенты могут увеличивать или уменьшать дозу до 0,25 мг/кг. или 0,15 мг/кг концизумаба.
Возможная коррекция дозы будет происходить на визите 4a.1 (неделя 6) или 9a.3 (неделя 30) и будет основываться на уровне воздействия концизумаба, измеренном во время предыдущего визита 4a (неделя 6) или 9a.2 (неделя 28). ).
Пациенты, у которых уровни воздействия концизумаба составляют 200–4000 нг/мл, останутся на дозе концизумаба 0,20 мг/кг.
Пациенты в группе 1 будут продолжать лечение по требованию с их обычной заместительной терапией до визита 9а (неделя 24; конец основной части).
В расширенной части пациенты в группе 1 будут получать ежедневные подкожные инъекции концизумаба.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Участники с гемофилией А без ингибиторов: Частота эпизодов спонтанных и травматических кровотечений, требующих лечения
Временное ограничение: По требованию (группа 1): С 0-й недели до начала лечения концизумабом (24-я неделя); Концизумаб (группа 2): С 0-й недели до даты окончательного анализа
|
Представлена частота лечения спонтанных и травматических эпизодов кровотечения у участников с гемофилией А без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для отчетности по этой конечной точке, представляет собой период лечения без сопутствующей терапии, исключая данные до возобновления (OTwoATexBR).
Он определяется как период времени после возобновления, когда участники получают лечение концизумабом или получают лечение по требованию и дополнительно не использовали продукты, содержащие факторы, не связанные с лечением эпизода кровотечения.
Данные представлены в виде годовой частоты кровотечений (ABR).
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концизумаба.
Контрольная точка для подтверждающего анализа была определена как момент, когда все участники без профилактики (группа 1) завершили 24-недельный визит или выбыли, а все участники на профилактике концизумабом (в группах 2 и 4) завершили 32-недельный визит или выбыли.
|
По требованию (группа 1): С 0-й недели до начала лечения концизумабом (24-я неделя); Концизумаб (группа 2): С 0-й недели до даты окончательного анализа
|
|
Участники с гемофилией B без ингибиторов: Частота леченных спонтанных и травматических эпизодов кровотечения
Временное ограничение: По требованию (группа 1): С 0-й недели до начала лечения концизумабом (24-я неделя); Концизумаб (группа 2): С 0-й недели до даты завершения подтверждающего анализа
|
Представлена частота случаев спонтанных и травматических кровотечений, получавших лечение, у участников с гемофилией B без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для представления этой конечной точки, - OTwoATexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, когда участники получали лечение концизумабом или получали лечение по требованию и, кроме того, не использовали продукты, содержащие факторы, не связанные с лечением эпизода кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR (годовая частота кровотечений).
Неделя 0 определяется как время рандомизации на терапию по требованию после перерыва или время начала нового режима дозирования концизумаба.
Контрольная точка для подтверждающих анализов была определена как момент, когда все участники без профилактики (группа 1) завершили 24-недельный визит или выбыли, а все участники на профилактике концизумабом (в группах 2 и 4) завершили 32-недельный визит или выбыли.
|
По требованию (группа 1): С 0-й недели до начала лечения концизумабом (24-я неделя); Концизумаб (группа 2): С 0-й недели до даты завершения подтверждающего анализа
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Участники с гемофилией А без ингибиторов: частота леченных спонтанных и травматических эпизодов кровотечения
Временное ограничение: Для предыдущего ППК (исследование 4322): После начального периода лечения ППК продолжительностью не менее 24 недель до конца исследования (максимум 115 недель) Для концизумаба ППК (испытание 4307): После начального 5-8-недельного периода коррекции дозы и до 56-недельного порога отсечения
|
Представлена частота лечения спонтанных и травматических эпизодов кровотечений у участников с гемофилией А без ингибиторов в группе 4, которые находились на стабильной ППХ не менее 24 недель в исследовании 4322.
Период наблюдения, используемый для отчета по этой конечной точке, составляет стабильное лечение без вспомогательной терапии, исключая данные до возобновления (OT stable woATexBR).
Он определяется как период времени, когда участники находятся на стабильной ППХ в исследовании NN7415-4322, в сочетании с периодом после перерыва в лечении в NN7415-4307, когда те же участники находятся на поддерживающей дозе и не использовали продукты, содержащие фактор, не связанные с лечением кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR.
|
Для предыдущего ППК (исследование 4322): После начального периода лечения ППК продолжительностью не менее 24 недель до конца исследования (максимум 115 недель) Для концизумаба ППК (испытание 4307): После начального 5-8-недельного периода коррекции дозы и до 56-недельного порога отсечения
|
|
Участники с гемофилией B без ингибиторов: Частота леченных спонтанных и травматических эпизодов кровотечения
Временное ограничение: Для предыдущего ППХ (исследование 4322): После начального периода лечения ППХ продолжительностью не менее 24 недель до конца исследования (максимум 115 недель) Для концизумаба ППХ (испытание 4307): После начального 5-8-недельного периода коррекции дозы и до 56-недельного отсечения
|
Представлена частота лечения спонтанных и травматических эпизодов кровотечений у участников с гемофилией B без ингибиторов в группе 4, которые находились на стабильной ППХ не менее 24 недель в исследовании 4322.
Период наблюдения, используемый для отчетности по этой конечной точке, - OT stable woATexBR.
Он определяется как период времени, когда участники находятся на стабильной ППХ в исследовании NN7415-4322, в сочетании с периодом после перерыва в лечении в NN7415-4307, когда те же участники находятся на поддерживающей дозе и не использовали продукты, содержащие факторы, не связанные с лечением кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR.
|
Для предыдущего ППХ (исследование 4322): После начального периода лечения ППХ продолжительностью не менее 24 недель до конца исследования (максимум 115 недель) Для концизумаба ППХ (испытание 4307): После начального 5-8-недельного периода коррекции дозы и до 56-недельного отсечения
|
|
Участники с гемофилией А без ингибиторов: Частота леченых спонтанных эпизодов кровотечения
Временное ограничение: По требованию (группа 1): С момента рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): С момента начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до точки отсечения на 56 неделе
|
Представлена частота лечения спонтанных эпизодов кровотечения у участников с гемофилией А без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для отчета по этой конечной точке, составляет OTwoATexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, в течение которого участники получали лечение концизумабом или получали лечение по требованию и, кроме того, не использовали продукты, содержащие факторы, не связанные с лечением эпизода кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концизумаба.
|
По требованию (группа 1): С момента рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): С момента начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до точки отсечения на 56 неделе
|
|
Участники с гемофилией B без ингибиторов: Частота леченных спонтанных эпизодов кровотечения
Временное ограничение: По требованию (группа 1): От рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): От начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до точки отсечения в 56 недель
|
Представлена частота лечения спонтанных эпизодов кровотечения у участников с гемофилией В без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для отчета по этой конечной точке, - OTwoATexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, в течение которого участники лечились концизумабом или получали терапию по требованию, и дополнительно не использовали продукты, содержащие факторы, не связанные с лечением эпизода кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на терапию по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концизумаба.
|
По требованию (группа 1): От рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): От начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до точки отсечения в 56 недель
|
|
Участники с гемофилией А без ингибиторов: частота леченых спонтанных и травматических эпизодов кровотечений в суставах
Временное ограничение: По требованию (группа 1): С момента рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): С момента начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до 56-недельного окончания
|
Представлена частота купированных спонтанных и травматических кровоизлияний в суставы у участников с гемофилией А без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для отчетности по этой конечной точке, составляет OTwoATexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, в течение которого участники получают лечение концизумабом или получают лечение по требованию, и дополнительно не использовали продукты, содержащие факторы, не связанные с лечением эпизода кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концизумаба.
|
По требованию (группа 1): С момента рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): С момента начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до 56-недельного окончания
|
|
Участники с гемофилией B без ингибиторов: Частота леченных спонтанных и травматических эпизодов кровотечения в суставы
Временное ограничение: По требованию (группа 1): От рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): От начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до 56-недельного порога отсечения
|
Представлена частота лечения спонтанных и травматических эпизодов кровотечения в суставах у участников с гемофилией B без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для отчетности по этой конечной точке, составляет OTwoATexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, в течение которого участники лечатся концизумабом или получают лечение по требованию и дополнительно не использовали препараты, содержащие факторы, не связанные с лечением эпизода кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концизумаба.
|
По требованию (группа 1): От рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): От начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до 56-недельного порога отсечения
|
|
Участники с гемофилией А без ингибиторов: Частота леченных спонтанных и травматических эпизодов кровотечения в целевых суставах
Временное ограничение: По требованию (группа 1): С момента рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): С момента начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до точки отсечения на 56 неделе
|
Представлена частота лечения спонтанных и травматических кровотечений целевых суставов для участников с гемофилией А без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для отчета по этой конечной точке, - OTwoATexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, когда участники получают лечение концизумабом или получают лечение по требованию и дополнительно не используют продукты, содержащие фактор, не связанные с лечением эпизода кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концизумаба.
|
По требованию (группа 1): С момента рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): С момента начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до точки отсечения на 56 неделе
|
|
Участники с гемофилией B без ингибиторов: Частота леченых спонтанных и травматических кровотечений в целевых суставах
Временное ограничение: По требованию (группа 1): С момента рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): С момента начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до 56-недельного порога отсечки
|
Представлена частота спонтанных и травматических кровотечений в целевых суставах, требующих лечения, у участников с гемофилией B без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для представления этой конечной точки, - OTwoATexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, когда участники получают лечение концизумабом или получают лечение по требованию и дополнительно не использовали продукты, содержащие факторы, не связанные с лечением эпизода кровотечения.
Данные представлены в терминах ABR.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концизумаба.
|
По требованию (группа 1): С момента рандомизации после паузы (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24) Концизумаб (группа 2): С момента начала нового режима дозирования концизумаба (неделя 0) до 56-недельного порога отсечки
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией B без ингибиторов: количество тромбоэмболических событий
Временное ограничение: По требованию (группа 1): с 0-й недели до начала лечения концизумабом (24-я неделя). Концизумаб (группы 2-4): С 0-й недели до 56-недельного отсечения. Концизумаб (расширенная часть группы 1): С начала лечения концизумабом (25-я неделя) до 56-недельного отсечения
|
Представлено количество тромбоэмболических событий у участников с гемофилией A и гемофилией B без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для отчётности по данной конечной точке, является периодом на фоне лечения (НФЛ).
Он определяется как временной период, когда участники считались не получающими ППХ (лечение по требованию) или ППХ концентратом зумаба.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концентрата зумаба.
|
По требованию (группа 1): с 0-й недели до начала лечения концизумабом (24-я неделя). Концизумаб (группы 2-4): С 0-й недели до 56-недельного отсечения. Концизумаб (расширенная часть группы 1): С начала лечения концизумабом (25-я неделя) до 56-недельного отсечения
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: количество тромбоэмболических событий
Временное ограничение: С 0-й недели до конца исследования (до 384 недель)
|
С 0-й недели до конца исследования (до 384 недель)
|
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: количество реакций гиперчувствительности
Временное ограничение: По требованию (группа 1): с недели 0 до начала лечения концизумабом (неделя 24). Концизумаб (группы 2-4): С недели 0 до 56-недельного отсечения. Концизумаб (расширенная часть группы 1): С начала лечения концизумабом (неделя 25) до 56-недельного отсечения
|
Приведено количество реакций типа гиперчувствительности у участников с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для представления этой конечной точки, составляет ОТ.
Он определяется как период времени, когда участники считались не получавшими профилактическое лечение (лечение по требованию) или профилактическое лечение консизумабом.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после перерыва или время начала нового режима дозирования консизумаба.
|
По требованию (группа 1): с недели 0 до начала лечения концизумабом (неделя 24). Концизумаб (группы 2-4): С недели 0 до 56-недельного отсечения. Концизумаб (расширенная часть группы 1): С начала лечения концизумабом (неделя 25) до 56-недельного отсечения
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: количество реакций гиперчувствительности
Временное ограничение: От недели 0 до конца исследования (до 384 недель)
|
От недели 0 до конца исследования (до 384 недель)
|
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией B без ингибиторов: количество реакций в месте инъекции
Временное ограничение: По требованию (основная часть группы 1): от рандомизации (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24). Концизумаб (группы 2-4): От недели 0 до 56-недельного ограничения. Концизумаб (расширенная часть группы 1): От недели 25 до 56-недельного ограничения
|
Представлено количество реакций в месте инъекции у участников с гемофилией A и гемофилией B без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для отчета по этой конечной точке, составляет OT.
Он определяется как период времени, когда участники считались не получавшими ППХ (лечение по требованию) или ППХ концизумабом.
Неделя 0 определяется как время рандомизации на введение по требованию после паузы или время начала нового режима дозирования концизумаба.
|
По требованию (основная часть группы 1): от рандомизации (неделя 0) до начала лечения концизумабом (неделя 24). Концизумаб (группы 2-4): От недели 0 до 56-недельного ограничения. Концизумаб (расширенная часть группы 1): От недели 25 до 56-недельного ограничения
|
|
Участники с гемофилией A и гемофилией B без ингибиторов: количество реакций в месте инъекции
Временное ограничение: С 0-й недели до конца исследования (до 384 недель)
|
С 0-й недели до конца исследования (до 384 недель)
|
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: количество участников с антителами к концизумабу
Временное ограничение: Концизумаб (группы 2-4): С начала лечения концизумабом (неделя 0) до отсечки в 56 недель. Концизумаб (расширенная часть группы 1): С начала лечения концизумабом (неделя 25) до отсечки в 56 недель
|
Концизумаб (группы 2-4): С начала лечения концизумабом (неделя 0) до отсечки в 56 недель. Концизумаб (расширенная часть группы 1): С начала лечения концизумабом (неделя 25) до отсечки в 56 недель
|
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: Количество участников с антителами к концизумабу
Временное ограничение: С 0-й недели до конца исследования (до 384 недель)
|
С 0-й недели до конца исследования (до 384 недель)
|
|
|
Участники с гемофилией A и гемофилией B без ингибиторов: Преддозовая (минимальная) концентрация концизумаба в плазме (Cmin)
Временное ограничение: Пре-доза (перед введением концизумаба на 24 неделе)
|
Ctrough для участников с гемофилией A и гемофилией B без ингибиторов представлен.
Период наблюдения, используемый для отчетности по этой конечной точке, представляет собой период лечения без данных до повторного начала (OTexBR).
Он определяется как период времени после повторного начала, когда участники считались не получавшими ППХ (лечение по требованию) или лечение по новой схеме концизумаба.
|
Пре-доза (перед введением концизумаба на 24 неделе)
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: пик тромбина до введения дозы
Временное ограничение: Преддозовый (до введения концизумаба на 24-й неделе)
|
Представлен преддозовый пик тромбина для участников с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов.
Период наблюдения, использованный для отчета по этой конечной точке, составляет OTexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, когда участники считались не подверженными никакой ППХ (лечение по требованию) или лечению по новой схеме концизумаба.
|
Преддозовый (до введения концизумаба на 24-й неделе)
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: Концентрация свободного ингибитора пути тканевого фактора (TFPI) до введения дозы
Временное ограничение: Преддозовый (до введения концизумаба на 24-й неделе)
|
Представлены уровни свободного TFPI до введения дозы для участников с гемофилией A и гемофилией B без ингибиторов.
Период наблюдения, используемый для представления этой конечной точки, составляет OTexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, в течение которого участники считались не подверженными влиянию ППХ (лечение по требованию) или лечения по новой схеме концизумаба.
|
Преддозовый (до введения концизумаба на 24-й неделе)
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: максимальная концентрация концизумаба в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До приема дозы, 24-я неделя: 3 часа (ч), 6 ч, 9 ч, 24 ч
|
Cmax для участников с гемофилией A и гемофилией B без ингибиторов представлен.
Период наблюдения, использованный для отчета по этому конечному пункту, составляет OTexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, когда участники считались не подверженными влиянию профилактического лечения (лечение по требованию) или лечению по новому режиму концизумаба.
|
До приема дозы, 24-я неделя: 3 часа (ч), 6 ч, 9 ч, 24 ч
|
|
Участники с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов: Площадь под кривой зависимости концентрации концизумаба в плазме от времени (AUC)
Временное ограничение: Предварительная доза, Неделя 24: 3 часа (ч), 6 ч, 9 ч, 24 ч
|
Показана ППК для участников с гемофилией А и гемофилией В без ингибиторов.
Период наблюдения, использованный для представления этой конечной точки, составляет OTexBR.
Он определяется как период времени после возобновления, в течение которого участники считались не получавшими ППП (лечение по требованию) или лечение по новой схеме концизумабом.
|
Предварительная доза, Неделя 24: 3 часа (ч), 6 ч, 9 ч, 24 ч
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Angchaisuksiri P, von Mackensen S, Apte S, Benson G, Eichler H, Findley A, Matsushita T, Mazini Tavares CM, Puggaard Ravn M, Sathar J, Villarreal Martinez L, Young G. Concizumab prophylaxis in people with hemophilia A or B without inhibitors: patient-reported outcome results from the phase 3 explorer8 study. Res Pract Thromb Haemost. 2025 Feb 20;9(2):102705. doi: 10.1016/j.rpth.2025.102705. eCollection 2025 Feb.
- Chowdary P, Angchaisuksiri P, Apte S, Astermark J, Benson G, Chan AKC, Jimenez Yuste V, Matsushita T, Hogh Nielsen AR, Sathar J, Sutton C, Saulyte Trakymiene S, Tran H, Villarreal Martinez L, Wheeler AP, Windyga J, Young G, Thaung Zaw JJ, Eichler H. Concizumab prophylaxis in people with haemophilia A or haemophilia B without inhibitors (explorer8): a prospective, multicentre, open-label, randomised, phase 3a trial. Lancet Haematol. 2024 Dec;11(12):e891-e904. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00307-7. Epub 2024 Nov 6.
- Young G, Angchaisuksiri P, Apte SJ, Brown Frandsen R, Chan AK, Chowdary P, Eichler H, Lyu CJ, Martinez Garcia MF, Matsushita T, Trakymiene SS, Tran HA, Trinchero A, Windyga J, Astermark J. Concizumab in patients with hemophilia A or B without inhibitors: 56-week cut-off results of the phase 3 explorer8 study. Blood Adv. 2026 Jun 24:bloodadvances.2026019931. doi: 10.1182/bloodadvances.2026019931. Online ahead of print.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 ноября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 июля 2022 г.
Завершение исследования (Оцененный)
21 февраля 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 сентября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 сентября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 сентября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NN7415-4307
- U1111-1225-9722 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO))
- 2018-004891-36 (Идентификатор реестра: European Medicines Agency (EudraCT))
- 2018 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .