フッチ内皮性角膜ジストロフィーの新規治療薬としての活性酸素種産生の標的化

フックス内皮性角膜ジストロフィー (FECD) は、最も一般的な角膜内皮障害であり、40 歳以上の米国人口の約 4% が罹患していると推定されています。 角膜移植は現在、FECD の治療に利用できる主要な治療法であり、この疾患を治療したり進行を遅らせたりする医学的治療法はありません。 したがって、FECD の初期段階から後期段階、および角膜移植後の内皮細胞損失を防ぎ、角膜移植片の生存を助ける薬物療法的介入を特定する必要性が満たされていません。

研究者らは、FECD における細胞損失が、CEC および FECD の房水における酸化ストレスの増加によって引き起こされることを知っています。 研究者は、FECD の発生に関与するプロセスが N-アセチル システイン (NAC) の投与で停止できることを示す in vitro および in vivo データを持っています。 現在、NAC の局所溶液は、乾性角結膜炎 (20% 重量/体積溶液または 10% を使用)、マイボーム腺機能障害 (5% を使用)、およびシェーグレンのドライアイ症候群 (同じく 5% を使用) の適用のために眼科で既に使用されています。

これは、単一施設、二重盲検、プラセボ対照、無作為化試験です。 標準治療（デスメ膜内皮角膜移植術（DMEK）と白内障手術の組み合わせ）の資格がある高度なFECDと白内障の成人参加者は、マサチューセッツ州の眼と耳に登録されます。

適格基準を満たし、インフォームド コンセントを完了した後、高度な FECD および白内障を持ち、DMEK と白内障手術の併用を適応とする最大 30 人の参加者からの 30 眼が最初に登録されます。 (注: 一部の参加者は、研究内で両眼を治療することを選択した場合、2 回登録される場合があります。) 目は 1:1 で NAC 10% にランダム化され、プラセボである Visine Tears Dry Eye Relief 人工涙点眼液が使用されます。 各参加者は、計画された手術前の28日間、計画された手術眼に1日4回、1滴の治験薬を自己投与します。

30 眼での試験の中間解析後、NAC 10% とプラセボの間の主要評価項目に有意差が見つからない場合、最大 15 名の参加者から追加の 15 眼が登録され、20% NAC に割り当てられます。

治験薬を使用する前と後に、参加者は患者から報告された視覚障害アンケートに記入し、角膜の測定と画像を撮影します。 参加者はさらに、治験薬を使用した後、忍容性と服薬順守アンケートに記入します。

手術室では、前眼部から液体を収集するために標準的な切開が行われ、手術中に日常的に使用される塩溶液または粘性剤で置き換えられます。 この処置は、このタイプの手術中に日常的に行われますが、房水の一部は廃棄されるのではなく、収集および分析されます。 さらに、通常は角膜移植手術中に除去され廃棄される角膜組織は、FECD に関するさらなる研究のために保管されます。