Fuch's 내피 각막 이영양증의 새로운 치료제로서 반응성 산소 종 생산을 목표로 함
연구 개요
상태
상세 설명
푹스 내피 각막 이영양증(FECD)은 가장 흔한 각막 내피 장애이며 40세 이상의 미국 인구의 약 4%에 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 각막 이식은 현재 FECD를 치료하는 데 사용할 수 있는 기본 치료 방식이며 질병을 치료하거나 진행을 지연시키는 의학적 치료법은 없습니다. 따라서, 각막 이식편의 생존을 돕는 각막 이식 후뿐만 아니라 FECD의 초기 단계부터 말기 단계까지 내피 세포 손실을 예방할 수 있는 약물 치료 중재를 확인하기 위한 미충족 요구가 있습니다.
연구자들은 FECD의 세포 손실이 CEC의 증가된 산화 스트레스와 FECD의 방수에 의해 야기된다는 것을 알고 있습니다. 조사자들은 FECD의 발생과 관련된 과정이 N-아세틸 시스테인(NAC)의 투여로 중지될 수 있음을 보여주는 시험관 내 및 생체 내 데이터를 가지고 있습니다. 현재 NAC의 국소 용액은 건성각결막염(20% 중량/부피 용액 또는 10% 사용), 마이봄샘 기능 장애(5% 사용) 및 쇼그렌 안구건조증(또한 5% 사용)에 적용하기 위해 안과에서 이미 사용되고 있습니다.
이것은 단일 센터, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 시험입니다. 표준 치료(Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty(DMEK) 및 백내장 수술 결합) 자격이 있는 고급 FECD 및 백내장이 있는 성인 참가자는 Massachusetts Eye and Ear에 등록됩니다.
적격성 기준을 충족하고 정보에 입각한 동의를 완료한 후 DMEK와 백내장 수술을 결합한 적응증이 있는 진행성 FECD 및 백내장을 가진 최대 30명의 참가자로부터 30개의 눈이 초기에 등록됩니다. (참고: 일부 참가자는 연구 내에서 양쪽 눈 치료를 받기로 선택한 경우 두 번 등록될 수 있습니다.) 눈은 1:1로 NAC 10%와 위약, Visine Tears Dry Eye Relief 인공 눈물 점안액으로 무작위 배정됩니다. 각 참가자는 계획된 수술 전 28일 동안 계획된 수술 눈에 연구 약물 1방울을 하루에 4번 자가 투여합니다.
30개의 눈으로 연구의 중간 분석 후, NAC 10%와 위약 사이의 1차 종료점에서 유의미한 차이가 발견되지 않으면 최대 15명의 참가자로부터 추가로 15개의 눈이 등록되고 20% NAC에 할당됩니다.
연구 약물을 사용하기 전후에 참가자는 환자가 보고한 시각 장애 설문지를 작성하고 각막 측정 및 이미지를 촬영하게 됩니다. 참가자는 추가로 연구 약물을 사용한 후 내약성 및 약물 순응도 설문지를 작성합니다.
수술실에서는 눈 앞부분의 체액을 채취하기 위해 표준 절개를 하고 수술 중에 일상적으로 사용하는 식염수 또는 점성제로 대체합니다. 이 절차는 이러한 유형의 수술 중에 일상적으로 수행되지만 방수액의 일부는 버리지 않고 수집 및 분석됩니다. 또한 각막이식 수술 시 정상적으로 제거되어 폐기되는 각막 조직은 향후 FECD 연구를 위해 보관할 예정이다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Ula Jurkunas, MD
- 전화번호: 617-573-4330
- 이메일: Ula_Jurkunas@meei.harvard.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Michael Cheung, MSc, CCRP
- 전화번호: 6175736060
- 이메일: mcheung0@meei.harvard.edu
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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수석 연구원:
- Ula Jurkunas, MD
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연락하다:
- Ula Jurkunas, MD
- 전화번호: 6175734330
- 이메일: Ula_Jurkunas@meei.harvard.edu
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연락하다:
- Michael Cheung, MSc. CCRP
- 전화번호: Cheung 6175736060
- 이메일: mcheung0@meei.harvard.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 수술 평가 시점에 21세 이상의 남성 또는 여성.
- 진행된 FECD 및 시각적으로 중요한 백내장의 진단
- 동시 백내장 수술을 동반한 DMEK(Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty) 적응증
- 피험자로부터 얻은 서면 동의서 및 피험자가 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력.
- 약물 요법을 준수할 의지와 능력
제외 기준:
- 임신, 모유 수유 중이거나 연구에 참여하는 동안 피임을 하지 않으려는 경우.
- 백내장, 녹내장 및/또는 망막 수술을 포함한 연구 안구의 이전 안내 수술 이력
- 심한 안구 건조증, 각막 흉터, pseudophakic 수 포성 각막 병증, 각막 변성, 각막 감염과 같은 다른 각막 질환의 병력
- 윤활제, 고삼투압제 또는 안압강하제를 제외한 안구처방약의 사용
- 지난 30일 이내 안구 표면 감염의 병력
- 지난 30일 이내에 전신, 흡입 또는 국소 N-아세틸시스테인 사용
- 국소 N-Acetylcysteine에 대한 편협의 역사
연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 상태 또는 이상이 존재합니다.
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: NAC 10% 그룹
이 그룹의 피험자는 10% N-아세틸 시스테인 용액을 함유한 안약으로 치료받게 됩니다.
국소 NAC는 안구 건조증 및 마이 봄샘 기능 장애를 포함하여 안과에서 많은 응용 프로그램을 갖는 내약성이 우수한 약물입니다.
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N-아세틸 시스테인은 10%(100mg/mL)의 아세틸시스테인을 함유하는 살균되지 않은 보존되지 않은 점안액입니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: NAC 20% 그룹
이 그룹의 피험자는 20% N-아세틸 시스테인 용액을 함유한 점안액으로 치료받게 됩니다.
국소 NAC는 안구 건조증 및 마이 봄샘 기능 장애를 포함하여 안과에서 많은 응용 프로그램을 갖는 내약성이 우수한 약물입니다.
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N-아세틸 시스테인은 20%(200mg/mL)의 아세틸시스테인을 함유하는 살균되지 않은 보존되지 않은 점안액입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 그룹
이 그룹의 피험자는 위약(Visine Tears Dry Eye Relief 인공 눈물 점안액)으로 치료받게 됩니다.
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Visine Tears 안구건조증 완화 인공눈물 점안액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수양액의 H2O2 수준
기간: DMEK 수술은 참가자 등록 후 28~42일에 발생합니다.
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1차 종료점은 DMEK 수술 시 얻은 방수의 H2O2 수준입니다.
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DMEK 수술은 참가자 등록 후 28~42일에 발생합니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 수와 중증도를 문서화하여 FECD 환자의 NAC 안약의 안전성 평가.
기간: 지속적인 안전성 평가는 피험자가 연구 약물을 받은 첫날부터 수술 전 방문, 수술 및 수술 후 후속 방문을 통해 약 6-7주의 기간 동안 수행됩니다.
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안전성 평가는 연구 참가자가 연구 약물을 복용하는 전체 28일 동안(수술 전) 및 모든 수술 후 후속 방문에서 진행될 것입니다.
평가는 이상 반응의 수와 중증도를 기반으로 하며 안구 부종, 중증 주입, 각막 상피 염색 및/또는 상피 결손의 존재 또는 악화와 같은 중증 안구 이상 반응의 증거에 대한 구체적인 조사와 함께 이루어집니다.
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지속적인 안전성 평가는 피험자가 연구 약물을 받은 첫날부터 수술 전 방문, 수술 및 수술 후 후속 방문을 통해 약 6-7주의 기간 동안 수행됩니다.
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연구 약물을 복용하는 동안 참가자의 눈의 자극, 화끈거림, 가려움증 또는 충혈에 대한 보고를 문서화하여 FECD 환자의 N-아세틸 시스테인 방울의 내약성 평가
기간: 내약성은 참가자가 약물을 견디는 데 어려움을 보고하는 경우 참가자가 28일 또는 그 이전에 연구 약물을 복용한 후에 평가됩니다.
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참가자는 약물 사용 후 경험하는 자극, 화끈거림, 가려움증 및 발적을 1에서 100의 척도로 평가하는 내약성 및 약물 순응도 설문지를 작성해야 합니다.
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내약성은 참가자가 약물을 견디는 데 어려움을 보고하는 경우 참가자가 28일 또는 그 이전에 연구 약물을 복용한 후에 평가됩니다.
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NAC 투여 후 환자가 보고한 시각 장애의 변화
기간: 피험자가 연구 약물을 시작하고 21일 내지 28일 후에 다시 평가합니다.
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환자가 보고한 시각 장애의 변화는 이전에 검증된 설문지인 V-FUCHS 기기 10을 사용하여 연구 약물 투여 전후에 얻을 것입니다.
참가자는 특정 시각 장애를 얼마나 자주 경험하는지 질문을 받고 다음 선택 항목 중에서 선택합니다: 전혀 없음, 드물게, 때때로, 대부분 또는 항상.
참가자는 또한 특정 시각적 작업을 수행하는 데 얼마나 많은 어려움이 있는지 묻습니다.
답변 옵션은 다음과 같습니다. 어려움 없음, 약간 어려움, 보통 어려움, 매우 어려움 또는 매우 어려움.
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피험자가 연구 약물을 시작하고 21일 내지 28일 후에 다시 평가합니다.
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NAC 투여 후 중앙 각막 두께의 변화
기간: 피험자가 연구 약물을 시작하고 21일 내지 28일 후에 다시 평가합니다.
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CCT로 측정한 중앙 각막 두께의 변화; NAC 점적 투여 기간 전후 >30 μm 감소.
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피험자가 연구 약물을 시작하고 21일 내지 28일 후에 다시 평가합니다.
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NAC 투여 후 각막내피세포수 변화
기간: 피험자가 연구 약물을 시작하고 21일 내지 28일 후에 다시 평가합니다.
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NAC 점적 투여 기간 전후 Rostock Corneal Module(Heidelberg Engineering, Heidelberg, Germany)로 HRT3에 의해 결정된 각막 내피 세포 수의 변화.
FECD의 최종 단계로 인해 중앙 카운트를 얻을 수 없는 경우 주변 카운트를 얻습니다.
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피험자가 연구 약물을 시작하고 21일 내지 28일 후에 다시 평가합니다.
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NAC 투여 후 각막단층촬영의 변화
기간: 피험자가 연구 약물을 시작하고 21일 내지 28일 후에 다시 평가합니다.
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각막 단층 촬영은 전방/후방 각막 표면을 특징짓는 3차원 이미징 기술입니다.
참가자는 두 번 각막 단층 촬영을 받게 됩니다. 첫 번째는 연구 약물을 시작하기 전이고 두 번째는 약물 치료가 종료된 28~42일 후입니다.
각막 단층 촬영 영상의 변화를 질적으로 평가합니다.
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피험자가 연구 약물을 시작하고 21일 내지 28일 후에 다시 평가합니다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Ula Jurkunas, MD, Mass Eye and Ear
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2020P001909
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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