靶向活性氧的产生作为 Fuch 角膜内皮营养不良的新疗法

Fuchs 角膜内皮营养不良 (FECD) 是最常见的角膜内皮疾病，据估计约有 4% 的 40 岁以上美国人口受到影响。 角膜移植是目前可用于治疗 FECD 的主要治疗方式，并且没有治疗该疾病或阻止其进展的药物疗法。 因此，需要确定药物治疗干预措施，以防止 FECD 早期到晚期以及角膜移植后的内皮细胞丢失，从而帮助角膜移植物存活。

研究人员知道，FECD 中的细胞丢失是由 FECD 的 CEC 和房水中的氧化应激增加引起的。 研究人员的体外和体内数据表明，可以通过施用 N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 来阻止 FECD 发展所涉及的过程。 目前，NAC 的局部溶液已用于眼科，用于治疗角膜结膜干燥症（使用 20% 重量/体积溶液或 10%）、睑板腺功能障碍（使用 5%）和干燥眼症（也使用 5%）。

这是一项单中心、双盲、安慰剂对照的随机试验。 患有晚期 FECD 和白内障且符合标准治疗（组合后弹力层内皮角膜移植术 (DMEK) 和白内障手术）的成年参与者将在马萨诸塞州眼耳中心注册。

在满足资格标准并完成知情同意后，最初将招募来自最多 30 名患有晚期 FECD 和白内障且有联合 DMEK 和白内障手术指征的参与者的 30 只眼睛。 （注意：如果一些参与者选择在研究中治疗双眼，则他们可能会被招募两次。） 眼睛将以 1:1 的比例随机分配至 NAC 10% 和安慰剂 Visine Tears Dry Eye Relief 人工泪液眼用溶液。 在计划的手术前 28 天，每位参与者将在计划的手术眼中每天四次自行给药 1 滴研究药物。

在对 30 只眼的研究进行中期分析后，如果未发现 NAC 10% 与安慰剂之间的主要终点存在显着差异，则将招募来自最多 15 名参与者的另外 15 只眼并分配给 20% NAC。

在使用研究药物之前和之后，参与者将完成患者报告的视力残疾问卷并进行角膜测量和拍摄图像。 在使用研究药物后，参与者还将完成一份耐受性和药物依从性问卷。

在手术室中，将做一个标准切口以收集眼睛前部的液体，并用手术中常规使用的盐溶液或粘性剂代替。 在此类手术期间通常会执行此程序，但是，将收集和分析一些房水，而不是将其丢弃。 此外，通常在角膜移植手术中切除并丢弃的角膜组织将被保留用于进一步研究 FECD。