スタージ・ウェーバー症候群におけるエピディオレックスの新規認知治療標的
2023年5月2日 更新者：Anne Comi, MD
スタージ・ウェーバー症候群におけるエピディオレックスの新規認知治療標的：第II相試験
この研究の目的は、スタージ・ウェーバー症候群 (SWS) における認知障害の治療を改善するためのカンナビジオール (CBD/エピディオレックス) の有用性をよりよく理解することです。
調査の概要
詳細な説明
研究者は、この非盲検研究でSWSの認知障害の治療に使用される医薬品グレードのCBDの有用性を理解することを望んでいます.
医学的に難治性の発作に対するCBDの使用を調査している第I相試験からの事例証拠は、CBDが認知、気分、および行動にも有益な効果をもたらす可能性があることを示唆しています。
研究者は、CBD/エピディオレックスがSWS脳機能を改善し、認知機能、社会的相互作用、気分、運動機能および行動を改善し、片頭痛を軽減すると仮定しています.
これは、10 人の被験者における Epidiolex の非盲検前向き経口薬試験です。
評価はベースラインで行われ、治験薬で6か月後に繰り返されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～46年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：ニューロイメージングで定義されたスタージ・ウェーバー症候群の脳病変を有する参加者（n = 10人の被験者、男性および女性、年齢3〜50歳）および以下：
- -スクリーニング時に2以上の認知神経スコアとして定義される認知障害。
- -登録前の最低4週間の安定した用量での抗てんかん薬、気分または行動薬（オンの場合）。
- 存在する場合、VNS は、登録前に最低 3 か月間安定した設定になっている必要があります。
- ケトジェニックまたはアトキンスダイエットをしている場合は、登録前の最低3か月間は比率が安定している必要があります。
- いずれかの時点で継続基準を満たせず、早期に辞退した以前の被験者は、上記の包含基準が満たされている限り、新しい被験者 ID での再登録が考慮される場合があります。 再登録するかどうかの決定は、PI とスポンサーによってケースバイケースで行われます。 再登録は、古い被験者 ID での最後の離乳後のフォローアップ訪問から 4 週間以内に行うことができます。
- 治療を開始する前に、患者または患者の法定代理人から書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
除外基準:
-無作為化時に重度および/または制御されていない病状のある患者 次のような：
- 肝硬変、非代償性肝疾患、慢性肝炎などの肝疾患 (すなわち、 定量可能な HBV-DNA および/または陽性 HbsAg、定量可能な HCV-RNA)
- -1.5を超える空腹時血清グルコースによって定義される制御されていない糖尿病
- 活動性（急性または慢性）または制御不能な重症感染症
- 活動的で出血性素因
- -研究への参加から4週間以内に大手術または重大な外傷を受けた患者、大手術の副作用から回復していない患者（全身麻酔が必要と定義）、または途中で大手術を必要とする可能性のある患者勉強。
- -スクリーニングに至るまでの4週間で発作、気分または行動の薬物療法を開始または中止した患者。
- -研究登録前の4週間以内の治験薬または他の大麻製品の使用による以前の治療。
- -医療レジメンへの不遵守の歴史を持つ患者、または潜在的に信頼できないと見なされるか、研究全体を完了することができないと考えられる患者。 これには、里親ケアを受けている人、またはフォローアップの予約を維持できない人、主任研究者との緊密な連絡を維持できない人、または安全を維持するために必要なすべての調査を完了することができない人が含まれます。
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。妊娠は受胎後から妊娠終了までの女性の状態として定義され、陽性の hCG 臨床検査によって確認されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：カンナビジオール/エピディオレックス
すべての被験者は、実験的なエピディオレックス（カンナビジオール）経口溶液を1日2回自宅で服用し、外来で治療されます。
被験者が研究の延長段階に参加することを選択しない限り、薬物は24週間服用されます。その場合、被験者はさらに1年間、または薬物が治療のための臨床使用が承認されるまで、薬物を受け取り続けます.スタージ・ウェーバー症候群患者の認知障害。
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治療の開始は、5 mg/kg/日を 2 回に分けて投与することから始めます。
用量は、7 日後に 5 mg/kg/日ずつ増量され、7 日ごとに 5 mg/kg/日ずつ増量され、最大用量は 20 mg/kg/日となります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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リストソート作業記憶テスト
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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認知機能に関するデータは、NIH ツールボックスのリスト並べ替え作業記憶テストを使用して収集されました。
作業記憶のパフォーマンスに関するデータが収集され、0 ～ 100 の t スコアに変換されました。t スコアが高いほど、パフォーマンスが優れていることを示します。
T スコア 50 は、標準偏差 10 の母集団平均を示します。
データはベースライン時と治験薬の投与後 6 か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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絵語彙テスト
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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認知機能に関するデータは、NIH ツールボックスの Picture Vocabulary サブテストを使用して収集されました。
単一の単語が音声ファイルを介して提示され、同時にオブジェクト、アクション、および/または概念の描写の 4 つの画面イメージと組み合わせられます。
課題は、話された言葉と一致する画像を選択することです。
タスクのパフォーマンスは 0 から 100 の t スコアに変換され、t スコアが高いほどパフォーマンスが優れていることを示します。
T スコア 50 は、標準偏差 10 の母集団平均を示します。
データはベースライン時と治験薬の投与後 6 か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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発作の頻度
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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治療前のベースラインおよび6か月後の発作スコアによる発作頻度の変化。
発作スコアは、Sturge-Weber Neuroscore から 0 ～ 4 のスケールで取得されます (0=なし、1=1+)。
ただしコントロールされている、2 = ブレークスルー、3 = 毎月、4 = 毎週+。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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片頭痛の重症度
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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片頭痛の重症度に関するデータは、標準的な 6 段階スケールでの質問に対する患者の回答を使用して収集されます。
データはイベントの頻度で収集されます（例:
これは 0 から 100 までのスコアに変換され、スコアが高いほど片頭痛の重症度が低く、結果が良好であることを示します。
データはベースライン時と治験薬の投与6か月後に収集されます。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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修正された住宅分類スコア
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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運動機能に関するデータは、修正住宅分類を使用して収集されました。
データは、被験者の利き手ではない手でタスクを完了する能力について収集され、1 ～ 8 および 0 ～ 32 のスコアに変換され、スコアが高いほど運動機能が良好であることを示します。
データはベースライン時と治験薬の投与後 6 か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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エアハルトの発達理解評価スコア
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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運動機能に関するデータは、エアハルト発達理解評価を使用して収集されました。
それぞれの手でタスクを完了する能力に関するデータが収集され、タスクパフォーマンスの年齢相当値（月単位）としてスコア化されました。
スコアが高いほど、運動機能が良好であることを示します。
データはベースライン時と治験薬の投与後 6 か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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障害インベントリの小児評価コンピュータ適応テスト
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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運動機能に関するデータは、小児障害評価インベントリ コンピューター適応テストを使用して収集されました。
データは、日常活動、可動性、社会的/認知的活動に関わるタスクを完了する被験者の能力に関して収集されました。
データは 20 ～ 80 の範囲のスコアに変換され、スコアが高いほど運動機能が良好であることを示します。
データはベースライン時と治験薬の投与後 6 か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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アビルハンドアンケート
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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運動機能に関するデータは、上肢障害のある成人の手動能力の尺度である ABILHAND アンケートを使用して収集されました。
データは、被験者の上肢を含む日常活動を完了する能力について収集されました。
スコアは患者の尺度として収集され、スコアの範囲は -10 ～ 10 です。スコアが高いほど、運動機能が良好であることを示します。
データはベースライン時と治験薬の投与後 6 か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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ウェクスラー小児知能指数第 5 版 (WISC-V) またはウェクスラー成人知能指数 (WAIS-IV)
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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認知機能に関するデータは、ウェクスラー小児知能指数第 5 版 (WISC-V) またはウェクスラー成人知能指数 (WAIS-IV) から選択されたサブテストを使用して収集されました。 選択された WISC-V および WAIS-IV サブテストについては、年齢と人口統計情報を考慮した基準データからスケール スコアが導出されました。 選択された WISC-V/WAIS-IV サブテストは次のとおりです。桁スパン、シンボル検索、コーディングおよび処理速度。最初の 3 つのサブテストは 0 ～ 10 で採点され、4 番目のサブテストは 0 ～ 100 で採点され、すべてのサブテストでスコアが高いほど優れています。 WISC-V と WAIS-IV から選択されたサブテストを組み合わせて、統計的検出力を高めました。 個々のテストスコアの統計的にまれな変化は、これらの評価の規範的な情報に基づいた信頼できる変化指数方法論を使用して決定されました。 |
ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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小児神経学的生活の質 (Neuro-QoL)
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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認知機能に関するデータは、NIH ツールボックスの神経学的生活の質スケールを使用して収集されました。
イベントの頻度に関するデータ (例:
学校の勉強を忘れるなど）を収集し、0 から 100 までの t スコアに変換しました。t スコアが高いほど、怒りの悪化、不安の悪化、痛みの悪化、社会的関係の改善、偏見の悪化、うつ病の悪化、認知機能の改善、疲労の悪化を示します。
T スコア 50 は、標準偏差 10 の母集団平均を示します。
データはベースライン時と治験薬投与6か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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実行機能の行動評価目録、第 2 版 (BRIEF-2)
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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実行機能に関するデータは、実行機能の行動評価目録、第 2 版 (BRIEF-2) を使用して収集されました。
イベントの頻度に関するデータ (例:
すぐに動揺する) が収集され、t スコアに変換されました。
次の BRIEF-2 サブテストが評価されました:行動規制指数、感情規制指数、認知規制指数、およびグローバル エグゼクティブ コンポジット。
各 BRIEF-2 サブテストの t スコアの範囲は 0 ～ 100 です。スコア 50 は、標準偏差 10 の母集団平均を示します。
すべての BASC-3 サブテストにおいて、スコアが高いほど結果は悪くなります。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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社会的対応力スケール、第 2 版 (SRS-2)
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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社会的機能に関するデータは、社会的反応性スケール第 2 版 (SRS-2) を使用して収集されました。
自然主義的な環境で感情的に適切な相互社会的相互作用に参加する子供の能力に関するデータが収集され、0 から 100 までの t スコアに変換されました。スコアが高いほど、社会的機能の障害が大きいことを示します。
T スコア 50 は、標準偏差 10 の母集団平均を示します。
データはベースライン時と治験薬投与6か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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子どものための行動評価システム、第 3 版 (BASC-3)
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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行動機能に関するデータは、児童行動評価システム第 3 版 (BASC-3) を使用して収集されました。
行動の頻度に関するデータ (例:
アイコンタクトを避けます）を収集し、t スコアに変換しました。
BASC-3 のスコア付けの下位尺度は、外部問題総合、内部問題総合、行動症状指数、および適応スキル総合でした。
最初の 3 つのサブスケールでは、t スコアが低いほど結果が良好であることを示します。 4 番目の場合、t スコアが低いほど、結果が悪化していることを示します。
すべての BASC-3 下位尺度の T スコアの範囲は 0 ～ 100 で、t スコア 50 は標準偏差 10 の母集団平均を示します。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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小児不安関連障害 (SCARED) のスクリーニング
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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不安に関するデータは、児童不安関連障害スクリーニング (SCARED) を使用して収集されました。
発言の真実性に関するデータ (例:
私は緊張しています) が収集され、0 ～ 82 のスコアに変換され、スコアが高いほど不安が大きいことを示します。
データはベースライン時と治験薬投与6か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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小児てんかんにおける生活の質に関するアンケート (QOLCE-55)
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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生活の質に関するデータは、小児てんかんにおける生活の質アンケート (QOLCE-55) を使用して収集されました。
イベント (タスクに集中できないなど) の頻度に関するデータが収集され、0 から 100 までのスコアに変換され、スコアが高いほど生活の質が高くなります。
データはベースライン時と治験薬投与6か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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エピディオレックスの安全性
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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Epidiolex の安全性は、治験薬に起因する有害事象および重篤な有害事象の数によって測定されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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ニューロスコア
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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神経機能に関するデータは、ニューロススコアを使用して収集されました。
発作の頻度、片麻痺の程度、視野切断の評価、および認知機能の程度に関するデータは、0 から 15 までのスコアに変換され、スコアが高いほど神経機能が悪化していることを示します。
データはベースライン時と治験薬投与6か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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ポートワイン母斑スコア
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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顔のポートワイン母斑に関するデータは、ポートワイン母斑スコアを使用して収集されました。
覆われた顔の割合、母斑の厚さ、母斑の色の濃さに関するデータが収集され、0 から 43 のスコアに変換されました。スコアが高いほど、重症度が高く、関与する表面積が大きいことを示します。
データはベースライン時と治験薬投与6か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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成人の神経学的生活の質 (Neuro-QoL)
時間枠：ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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認知機能に関するデータは、NIH ツールボックスの神経学的生活の質スケールを使用して収集されました。
イベントの頻度に関するデータが収集され、0 から 100 までの t スコアに変換されました。
t スコアが高いほど、コミュニケーションの改善、社会活動への参加能力の向上、不安の悪化、うつ病の悪化、感情および行動のコントロール障害の悪化、疲労の悪化、前向きな感情の改善、睡眠障害の悪化、下肢および上肢の機能の改善、偏見の悪化、改善の傾向を示します。社会的役割への満足感と認知機能の向上。
T スコア 50 は、標準偏差 10 の母集団平均を示します。
データはベースライン時と治験薬投与6か月後に収集されました。
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ベースライン、フォローアップ (6 か月)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Anne M Comi, MD、Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月14日
一次修了 (実際)
2021年8月16日
研究の完了 (実際)
2022年12月9日
試験登録日
最初に提出
2019年10月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月22日
最初の投稿 (実際)
2020年6月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月2日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB00204427
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
スタージ・ウェーバー症候群の臨床試験
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