Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nye kognitive behandlingsmål for epidiolex ved Sturge-Weber syndrom

2. mai 2023 oppdatert av: Anne Comi, MD

Nye kognitive behandlingsmål for Epidiolex i Sturge-Weber Syndrome: En fase II-forsøk

Hensikten med denne studien er å bedre forstå nytten av cannabidiol (CBD/Epidiolex) for å forbedre behandlingen av kognitive svikt ved Sturge-Weber syndrom (SWS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne håper å få en forståelse av nytten av farmasøytisk CBD brukt til behandling av kognitive svekkelser i SWS i denne åpne studien. Anekdotisk bevis fra en fase I-studie som undersøker bruken av CBD for medisinsk ildfaste anfall tyder på at CBD også kan ha en gunstig effekt på kognisjon, humør og atferd. Etterforskerne antar at CBD/Epidiolex vil forbedre SWS hjernefunksjon, noe som resulterer i forbedret kognitiv funksjon, sosiale interaksjoner, humør, motorisk funksjon og atferd, samt redusert migrene. Dette er en åpen prospektiv oral legemiddelutprøving av Epidiolex i 10 personer. Vurderinger vil bli gjort ved baseline og gjentatt etter 6 måneder på studiemedisin.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 måneder til 46 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier: Deltakere med Sturge-Weber syndrom hjerneinvolvering som definert på nevroimaging (n=10 forsøkspersoner, menn og kvinner, i alderen 3 til 50 år) og følgende:

  • Kognitiv svikt definert som en kognitiv nevroscore større enn eller lik 2 ved screening.
  • Antiepileptika, humør- eller atferdsmedisiner (hvis på) i stabile doser i minimum 4 uker før påmelding.
  • Hvis tilstede, må VNS være stabilt i minimum 3 måneder før påmelding.
  • Hvis du er på ketogen diett eller Atkins-diett, må forholdet være stabilt i minimum 3 måneder før påmelding.
  • Tidligere emner som på noe tidspunkt ikke oppfyller fortsettelseskriteriene og trekker seg tidlig, kan vurderes for ny påmelding under ny emne-ID så lenge inklusjonskriteriene ovenfor er oppfylt. Avgjørelsen om å registrere seg på nytt vil bli tatt av PI og sponsor fra sak til sak. Omregistrering kan tidligst skje 4 uker etter siste oppfølgingsbesøk etter avvenning under gammel fag-ID.
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra pasienten eller pasientens juridiske representant må innhentes før behandlingsstart.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander ved randomisering som:

    1. Leversykdom som skrumplever, dekompensert leversykdom og kronisk hepatitt (dvs. kvantifiserbart HBV-DNA og/eller positivt HbsAg, kvantifiserbart HCV-RNA)
    2. Ukontrollert diabetes som definert ved fastende serumglukose høyere enn 1,5
    3. Aktive (akutte eller kroniske) eller ukontrollerte alvorlige infeksjoner
    4. Aktiv, blødende diatese
  • Pasienter som har en større operasjon eller betydelig traumatisk skade innen 4 uker etter studiestart, pasienter som ikke har kommet seg etter bivirkningene av noen større operasjon (definert som krever generell anestesi), eller pasienter som kan trenge større operasjoner i løpet av studere.
  • Pasienter som starter eller avbryter et anfall, humør eller atferdsmedisin i løpet av de 4 ukene før screening.
  • Tidligere behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel eller bruk av et annet cannabisprodukt innen de foregående 4 ukene før studiestart.
  • Pasienter med en historie med manglende overholdelse av medisinske regimer eller som anses som potensielt upålitelige eller vil ikke være i stand til å fullføre hele studien. Dette inkluderer de i fosterhjem, eller de som ikke er i stand til å holde oppfølgingsavtaler, opprettholde nær kontakt med hovedetterforskeren eller fullføre alle nødvendige studier for å opprettholde sikkerheten.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som kvinnens tilstand etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cannabidiol/ Epidiolex
Alle forsøkspersoner vil motta den eksperimentelle Epidiolex (cannabidiol) mikstur som skal tas hjemme to ganger om dagen, og vil bli behandlet poliklinisk. Legemidlet tas i 24 uker med mindre forsøkspersonen velger å delta i forlengelsesfasen av studien, i så fall vil forsøkspersonen fortsette å motta legemidlet i ett ekstra år eller inntil legemidlet er godkjent for klinisk bruk for behandling av kognitive svikt hos pasienter med Sturge-Weber syndrom.
Legemiddel: Cannabidiol
Behandlingsstart vil begynne med 5 mg/kg/dag gitt fordelt på to doser. Dosen økes med 5 mg/kg/dag etter syv dager og deretter med 5 mg/kg/dag hver sjuende dag opp til en maksimal dose på 20 mg/kg/dag gitt.
Andre navn:
  • CBD
  • Epidiolex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Liste Sortering Arbeidsminnetest
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om kognitiv funksjon ble samlet inn ved hjelp av List Sorting Working Memory Test fra NIH Toolbox. Det ble samlet inn data om arbeidsminneytelse, som ble transformert til en t-score fra 0 til 100 hvor en høyere t-score indikerer bedre ytelse. T-score på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10. Data ble samlet ved baseline og etter 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bildevokabulartest
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om kognitiv funksjon ble samlet inn ved hjelp av Picture Vocabulary-deltesten fra NIH Toolbox. Enkeltord presenteres via en lydfil, paret samtidig med 4 skjermbilder av objekter, handlinger og/eller avbildninger av konsepter. Oppgaven er å velge bildet som samsvarer med det talte ordet. Ytelse på oppgaven ble omgjort til en t-score fra 0 til 100 hvor en høyere t-score indikerer bedre ytelse. T-score på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10. Data ble samlet ved baseline og etter 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Anfallsfrekvens
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Endring i anfallsfrekvens etter anfallsscore ved baseline før behandling og etter seks måneder. Anfallsskåren er hentet fra Sturge-Weber Neuroscore på en skala fra 0 til 4 hvor 0=ingen, 1=1+. men kontrollert, 2=Gjennombrudd, 3=månedlig, 4=Ukentlig+. Høyere score indikerer dårligere resultat.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Alvorlighetsgrad av migrene
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om alvorlighetsgraden av migrene vil bli samlet inn ved hjelp av pasientsvar på spørsmål på en standard sekspunktsskala. Data vil bli samlet inn om frekvensen av en hendelse (f.eks. følelser av frustrasjon, utførelse av daglige aktiviteter) som vil bli forvandlet til en skåre fra 0 til 100 der høyere skårer indikerer en mindre alvorlighetsgrad av migrene og bedre resultater. Data vil bli samlet inn ved baseline og etter 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Modifiserte husklassifiseringspoeng
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om motorisk funksjon ble samlet inn ved hjelp av en modifisert husklassifisering. Det ble samlet inn data om evnen til å gjennomføre en oppgave med forsøkspersonens ikke-dominante hånd som ble transformert til en skåre fra 1 til 8 og 0 til 32 hvor høyere skår indikerer bedre motorisk funksjon. Data ble samlet ved baseline og etter 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Erhardt Developmental Prehension Assessment Scores
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om motorisk funksjon ble samlet inn ved hjelp av Erhardt Developmental Prehension-vurdering. Data ble samlet inn om evnen til å fullføre en oppgave med hver hånd, som ble skåret som aldersekvivalens av oppgaveytelse (i måneder). Høyere score indikerer bedre motorisk funksjon. Data ble samlet ved baseline og etter 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Pediatrisk evaluering av funksjonshemming Inventar Datatilpasset test
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om motorisk funksjon ble samlet inn ved hjelp av Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adapted Test. Det ble samlet inn data om forsøkspersonens evne til å fullføre oppgaver involvert i daglige aktiviteter, mobilitet og sosiale/kognitive aktiviteter. Dataene ble transformert til skalerte skårer fra 20 til 80, der høyere skårer indikerer bedre motorisk funksjon. Data ble samlet ved baseline og etter 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
ABILHAND spørreskjema
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om motorisk funksjon ble samlet inn ved hjelp av ABILHAND-spørreskjemaet, et mål på manuell evne for voksne med nedsatt lemmer. Det ble samlet inn data om forsøkspersonens evne til å gjennomføre daglige aktiviteter som involverer de øvre lemmer. Skår ble samlet inn som et pasientmål med skårer fra -10 til 10. Høyere skårer indikerer bedre motorisk funksjon. Data ble samlet ved baseline og etter 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition (WISC-V) eller Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV)
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)

Data om kognitiv funksjon ble samlet inn ved hjelp av utvalgte deltester, enten fra Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition (WISC-V) eller Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV). For de valgte WISC-V- og WAIS-IV-deltestene ble skalert poengsum utledet fra normative data som tar hensyn til alder og demografisk informasjon. De valgte WISC-V/WAIS-IV-deltestene var som følger: Digit Span, Symbol Search, Coding and Processing Speed; de tre første deltestene ble scoret fra 0-10, den fjerde deltesten fra 0-100, og for alle deltestene er høyere poengsum bedre. De utvalgte deltestene, fra WISC-V og WAIS-IV, ble kombinert for å øke statistisk kraft.

Statistisk sjeldne endringer i individuelle testresultater ble bestemt ved å bruke en pålitelig endringsindeksmetodikk basert på normativ informasjon for disse vurderingene.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Pediatrisk nevrologisk livskvalitet (Neuro-QoL)
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om kognitiv funksjon ble samlet inn ved hjelp av skalaer for nevrologisk livskvalitet fra NIH Toolbox. Data om hyppigheten av en hendelse (f.eks. glemme skolearbeid) ble samlet inn og omgjort til en t-skåre fra 0 til 100 der høyere t-skår indikerer verre sinne, verre angst, verre smerte, bedre sosiale relasjoner, verre stigma, verre depresjon, bedre kognitiv funksjon og verre tretthet. T-score på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10. Data ble samlet inn ved baseline og 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Behavior Rating Inventory of Executive Function, andre utgave (BRIEF-2)
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om utøvende funksjon ble samlet inn ved hjelp av Behavior Rating Inventory of Executive Function, Second Edition (BRIEF-2). Data om frekvensen av en hendelse (f.eks. blir for lett opprørt) ble samlet og forvandlet til en t-score. Følgende BRIEF-2 undertester ble evaluert: Behavioural Regulation Index, Emotional Regulation Index, Cognitive Regulation Index og Global Executive Composite. For hver BRIEF-2 deltest varierer t-skårene fra 0 til 100; en poengsum på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10. For alle BASC-3 deltester er høyere poengsum dårligere.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Social Responsiveness Scale, andre utgave (SRS-2)
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om sosial funksjon ble samlet inn ved hjelp av Social Responsiveness Scale-Second Edition (SRS-2). Data om et barns evne til å engasjere seg i emosjonelt passende gjensidige sosiale interaksjoner i naturalistiske omgivelser ble samlet inn og transformert til en t-skåre fra 0 til 100 der høyere skårer indikerer større svekkelse i sosial funksjon. T-score på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10. Data ble samlet inn ved baseline og 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Atferdsvurderingssystem for barn, tredje utgave (BASC-3)
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om atferdsfunksjon ble samlet inn ved hjelp av Behavioral Assessment System for Children, Third Edition (BASC-3). Data om frekvensen av en atferd (f.eks. unngår øyekontakt) ble samlet og transformert til en t-score. Underskalaer for BASC-3-poengsummen var: Eksterne problemer kompositt, interne problemer kompositt, atferdssymptomer indeksen og adaptive ferdigheter kompositt. For de tre første underskalaene indikerer lavere t-score bedre resultat; for den fjerde indikerer en lavere t-score dårligere utfall. T-skårer for alle BASC-3-underskalaene varierer fra 0 til 100, og en t-skåre på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Skjerm for barns angstrelaterte lidelser (SCARED)
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om angst ble samlet inn ved hjelp av Screen for Child Anxiety Related Disorders (SCARED). Data om sannheten til en uttalelse (f.eks. Jeg er nervøs) ble samlet og omgjort til en skåre fra 0 til 82 der høyere skårer indikerer større angst. Data ble samlet inn ved baseline og 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Spørreskjema for livskvalitet i barndoms epilepsi (QOLCE-55)
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om livskvalitet ble samlet inn ved hjelp av Quality of Life in Childhood Epilepsy Questionnaire (QOLCE-55). Data om frekvensen av en hendelse (f.eks. hadde problemer med å konsentrere seg om en oppgave) ble samlet inn og transformert til en skåre fra 0 til 100 hvor høyere skår reflekterer bedre livskvalitet. Data ble samlet inn ved baseline og 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Sikkerheten til Epidiolex
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Sikkerheten til Epidiolex ble målt ved antall uønskede hendelser og alvorlige bivirkninger som følge av studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Neuroscore
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om nevrologisk funksjon ble samlet inn ved hjelp av Neuroscore. Data om frekvens av anfall, omfang av hemiparese, vurdering av synsfeltskjæring og grad av kognitiv funksjon ble transformert til en skåre fra 0 til 15 hvor høyere skår indikerer dårligere nevrologisk funksjon. Data ble samlet inn ved baseline og 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Port-vin fødselsmerke Score
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om portvins fødselsmerker i ansiktet ble samlet inn ved hjelp av portvins fødselsmerke. Data om prosentandel av ansiktet dekket, tykkelse på fødselsmerke og mørkhet i fødselsmerkefarge ble samlet inn og transformert til en skåre fra 0 til 43 der høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad og større overflateareal involvert. Data ble samlet inn ved baseline og 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)
Neurologisk livskvalitet for voksne (nevro-QoL)
Tidsramme: Baseline, oppfølging (6 måneder)
Data om kognitiv funksjon ble samlet inn ved hjelp av skalaer for nevrologisk livskvalitet fra NIH Toolbox. Data om frekvensen av en hendelse ble samlet inn og transformert til en t-score fra 0 til 100. Høyere t-score indikerer bedre kommunikasjon, bedre evne til å delta i sosial aktivitet, verre angst, verre depresjon, verre følelsesmessig og atferdsmessig dyskontroll, verre tretthet, bedre positiv affekt, verre søvnforstyrrelser, bedre funksjoner i nedre og øvre ekstremiteter, verre stigma, bedre tilfredshet med sosiale roller, og bedre kognitiv funksjon. T-score på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10. Data ble samlet inn ved baseline og 6 måneder på studiemedisin.
Baseline, oppfølging (6 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Anne Comi, MD

Samarbeidspartnere

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

16. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

9. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

25. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00204427

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sturge-Webers syndrom

Kliniske studier på Cannabidiol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere