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Nuevos objetivos de tratamiento cognitivo para Epidiolex en el síndrome de Sturge-Weber

2 de mayo de 2023 actualizado por: Anne Comi, MD

Nuevos objetivos de tratamiento cognitivo para Epidiolex en el síndrome de Sturge-Weber: un ensayo de fase II

El propósito de este estudio es comprender mejor la utilidad del cannabidiol (CBD/Epidiolex) para mejorar el tratamiento de las deficiencias cognitivas en el síndrome de Sturge-Weber (SWS).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los investigadores esperan comprender la utilidad del CBD de grado farmacéutico utilizado para el tratamiento de las deficiencias cognitivas en SWS en este estudio abierto. La evidencia anecdótica de un ensayo de fase I que investiga el uso de CBD para convulsiones médicamente refractarias sugiere que el CBD también puede tener un efecto beneficioso sobre la cognición, el estado de ánimo y el comportamiento. Los investigadores plantean la hipótesis de que CBD/Epidiolex mejorará la función cerebral SWS, lo que dará como resultado una mejor función cognitiva, interacciones sociales, estado de ánimo, función motora y comportamiento, así como una reducción de las migrañas. Este es un ensayo prospectivo abierto de fármaco oral de Epidiolex en 10 sujetos. Las evaluaciones se realizarán al inicio y se repetirán después de 6 meses con el fármaco del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 48 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión: Participantes con compromiso cerebral del síndrome de Sturge-Weber según se define en las neuroimágenes (n = 10 sujetos, hombres y mujeres, de 3 a 50 años de edad) y lo siguiente:

  • Deterioro cognitivo definido como una neuropuntuación cognitiva mayor o igual a 2 en la selección.
  • Medicamentos antiepilépticos, para el estado de ánimo o conductuales (si los toma) en dosis estables durante un mínimo de 4 semanas antes de la inscripción.
  • Si está presente, VNS debe estar en un entorno estable durante un mínimo de 3 meses antes de la inscripción.
  • Si sigue una dieta cetogénica o Atkins, debe tener una proporción estable durante un mínimo de 3 meses antes de la inscripción.
  • Los sujetos anteriores que no cumplan en algún momento con los criterios de continuación y se retiren antes de tiempo pueden ser considerados para volver a inscribirse con una nueva ID de sujeto siempre que se cumplan los criterios de inclusión anteriores. El PI y el patrocinador tomarán la decisión de volver a inscribirse caso por caso. La reinscripción puede ocurrir no antes de 4 semanas después de la última visita de seguimiento posterior al destete con la ID de sujeto anterior.
  • Se debe obtener el consentimiento informado por escrito obtenido del paciente o del representante legal del paciente antes de comenzar el tratamiento.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con cualquier condición médica grave y/o no controlada en la aleatorización, como:

    1. Enfermedad hepática como cirrosis, enfermedad hepática descompensada y hepatitis crónica (es decir, ADN-VHB cuantificable y/o HbsAg positivo, ARN-VHC cuantificable)
    2. Diabetes no controlada definida por glucosa sérica en ayunas superior a 1,5
    3. Infecciones graves activas (agudas o crónicas) o no controladas
    4. Diátesis hemorrágica activa
  • Pacientes que se someten a una cirugía mayor o a una lesión traumática significativa dentro de las 4 semanas previas al ingreso al estudio, pacientes que no se han recuperado de los efectos secundarios de ninguna cirugía mayor (definida como la que requiere anestesia general) o pacientes que pueden requerir una cirugía mayor durante el transcurso del estudio. estudiar.
  • Pacientes que inician o descontinúan un medicamento para las convulsiones, el estado de ánimo o el comportamiento en las 4 semanas previas a la selección.
  • Tratamiento previo con cualquier fármaco en investigación o uso de cualquier otro producto de cannabis en las 4 semanas anteriores al ingreso al estudio.
  • Pacientes con antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o que se consideren potencialmente poco confiables o que no podrán completar todo el estudio. Esto incluye a los que están en hogares de guarda o a los que no pueden asistir a las citas de seguimiento, mantener un contacto cercano con el investigador principal o completar todos los estudios necesarios para mantener la seguridad.
  • Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes), donde el embarazo se define como el estado de la hembra después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de hCG positiva.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cannabidiol/ Epidiolex
Todos los sujetos recibirán la solución oral experimental de Epidiolex (cannabidiol) para tomar en casa dos veces al día y serán tratados de forma ambulatoria. El medicamento se tomará durante 24 semanas a menos que el sujeto decida participar en la fase de extensión del estudio, en cuyo caso el sujeto continuará recibiendo el medicamento durante un año adicional o hasta que se apruebe el uso clínico del medicamento para el tratamiento de alteraciones cognitivas en pacientes con síndrome de Sturge-Weber.
Droga: Cannabidiol
El inicio del tratamiento comenzará con 5 mg/kg/día administrados en dos dosis divididas. La dosis se incrementará en 5 mg/kg/día después de siete días y luego en 5 mg/kg/día cada siete días hasta una dosis máxima de 20 mg/kg/día administrada.
Otros nombres:
  • CDB
  • Epidiolex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de memoria de trabajo de clasificación de listas
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función cognitiva se recopilaron utilizando la prueba de memoria de trabajo de clasificación de listas de NIH Toolbox. Se recogieron datos sobre el rendimiento de la memoria de trabajo, que se transformó en una puntuación t de 0 a 100, donde una puntuación t más alta indica un mejor rendimiento. La puntuación T de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10. Los datos se recopilaron al inicio y después de 6 meses con el fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de vocabulario con imágenes
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función cognitiva se recopilaron utilizando la subprueba de Vocabulario ilustrado de NIH Toolbox. Las palabras individuales se presentan a través de un archivo de audio, emparejadas simultáneamente con 4 imágenes de pantalla de objetos, acciones y/o representaciones de conceptos. La tarea es elegir la imagen que coincida con la palabra hablada. El desempeño en la tarea se transformó en un puntaje t de 0 a 100, donde un puntaje t más alto indica un mejor desempeño. La puntuación T de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10. Los datos se recopilaron al inicio y después de 6 meses con el fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Frecuencia de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Cambio en la frecuencia de las convulsiones según la puntuación de las convulsiones al inicio del tratamiento antes del tratamiento y después de seis meses. La puntuación de las convulsiones se toma del Sturge-Weber Neuroscore en una escala de 0 a 4, donde 0=ninguna, 1=1+. pero controlado, 2=Breakthrough, 3=mensual, 4=Semanal+. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Severidad de la migraña
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la gravedad de la migraña se recopilarán utilizando las respuestas de los pacientes a las preguntas en una escala estándar de seis puntos. Se recopilarán datos sobre la frecuencia de un evento (p. sentimientos de frustración, desempeño de las actividades diarias) que se transformará en una puntuación de 0 a 100 donde las puntuaciones más altas indican una menor gravedad de la migraña y mejores resultados. Los datos se recopilarán al inicio y después de 6 meses con el fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Puntuaciones de clasificación de casas modificadas
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función motora se recopilaron utilizando una Clasificación de Casa Modificada. Se recopilaron datos sobre la capacidad para completar una tarea con la mano no dominante del sujeto que se transformó en una puntuación de 1 a 8 y de 0 a 32, donde las puntuaciones más altas indican una mejor función motora. Los datos se recopilaron al inicio y después de 6 meses con el fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Puntuaciones de la evaluación de comprensión del desarrollo de Erhardt
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función motora se recopilaron mediante la evaluación Erhardt Developmental Prehension. Se recopilaron datos sobre la capacidad para completar una tarea con cada mano, que se calificó como la equivalencia de edad del desempeño de la tarea (en meses). Las puntuaciones más altas indican una mejor función motora. Los datos se recopilaron al inicio y después de 6 meses con el fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Evaluación pediátrica del Inventario de discapacidad Prueba adaptada por computadora
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función motora se recopilaron utilizando la prueba adaptada por computadora del Inventario de Evaluación de Discapacidades Pediátricas. Se recopilaron datos sobre la capacidad del sujeto para completar tareas relacionadas con las actividades diarias, la movilidad y las actividades sociales/cognitivas. Los datos se transformaron en puntajes escalados que van de 20 a 80, donde los puntajes más altos indican una mejor función motora. Los datos se recopilaron al inicio y después de 6 meses con el fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Cuestionario ABILHAND
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función motora se recopilaron mediante el cuestionario ABILHAND, una medida de la capacidad manual para adultos con deficiencias en las extremidades superiores. Se recogieron datos sobre la capacidad del sujeto para completar las actividades diarias que involucran las extremidades superiores. La puntuación se recopiló como una medida del paciente con puntuaciones que oscilaban entre -10 y 10. Las puntuaciones más altas indican una mejor función motora. Los datos se recopilaron al inicio y después de 6 meses con el fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Escala de inteligencia para niños de Wechsler, quinta edición (WISC-V) o Escala de inteligencia para adultos de Wechsler (WAIS-IV)
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)

Los datos sobre la función cognitiva se recopilaron utilizando subpruebas seleccionadas, ya sea de la Escala de inteligencia para niños de Wechsler, quinta edición (WISC-V) o la Escala de inteligencia para adultos de Wechsler (WAIS-IV). Para las subpruebas WISC-V y WAIS-IV seleccionadas, las puntuaciones escaladas se derivaron de los datos normativos que representan la edad y la información demográfica. Las subpruebas seleccionadas de WISC-V/WAIS-IV fueron las siguientes: extensión de dígitos, búsqueda de símbolos, codificación y velocidad de procesamiento; las primeras tres subpruebas se calificaron de 0 a 10, la cuarta subprueba de 0 a 100, y para todas las subpruebas, la puntuación más alta es mejor. Las subpruebas seleccionadas, del WISC-V y el WAIS-IV, se combinaron para aumentar el poder estadístico.

Los cambios estadísticamente raros en los puntajes de las pruebas individuales se determinaron utilizando una metodología de índice de cambio confiable basada en información normativa para estas evaluaciones.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Calidad de vida neurológica pediátrica (Neuro-QoL)
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función cognitiva se recopilaron utilizando escalas de calidad de vida neurológica del NIH Toolbox. Datos sobre la frecuencia de un evento (p. olvidar el trabajo escolar) se recolectó y transformó en un puntaje t de 0 a 100 donde los puntajes t más altos indican peor ira, peor ansiedad, peor dolor, mejores relaciones sociales, peor estigma, peor depresión, mejor función cognitiva y peor fatiga. La puntuación T de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10. Los datos se recopilaron al inicio y 6 meses después del fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Inventario de calificación de comportamiento de la función ejecutiva, segunda edición (BRIEF-2)
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función ejecutiva se recopilaron utilizando el Inventario de calificación de comportamiento de la función ejecutiva, segunda edición (BRIEF-2). Datos sobre la frecuencia de un evento (p. se molesta con demasiada facilidad) se recopiló y transformó en un puntaje t. Se evaluaron las siguientes subpruebas del BRIEF-2: Índice de regulación conductual, Índice de regulación emocional, Índice de regulación cognitiva y Compuesto ejecutivo global. Para cada subprueba BRIEF-2, las puntuaciones t oscilan entre 0 y 100; una puntuación de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10. Para todas las subpruebas BASC-3, las puntuaciones más altas son peores resultados.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Escala de capacidad de respuesta social, segunda edición (SRS-2)
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función social se recopilaron utilizando la Escala de respuesta social, segunda edición (SRS-2). Los datos sobre la capacidad de un niño para participar en interacciones sociales recíprocas emocionalmente apropiadas en entornos naturalistas se recopilaron y transformaron en una puntuación t de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro en la función social. La puntuación T de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10. Los datos se recopilaron al inicio y 6 meses después del fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Sistema de evaluación del comportamiento para niños, tercera edición (BASC-3)
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función del comportamiento se recopilaron mediante el Sistema de evaluación del comportamiento para niños, tercera edición (BASC-3). Datos sobre la frecuencia de un comportamiento (p. evita el contacto visual) se recopiló y transformó en una puntuación t. Las subescalas para el BASC-3 calificadas fueron: Compuesto de Problemas Externos, Compuesto de Problemas Internos, Índice de Síntomas de Comportamiento y Compuesto de Habilidades Adaptativas. Para las tres primeras subescalas, una puntuación t más baja indica un mejor resultado; para el cuarto, una puntuación t más baja indica peor resultado. Los puntajes T para todas las subescalas BASC-3 varían de 0 a 100, y un puntaje t de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Detección de trastornos relacionados con la ansiedad infantil (SCARED)
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la ansiedad se recopilaron mediante el Screen for Child Anxiety Related Disorders (SCARED). Datos sobre la veracidad de una declaración (p. Estoy nervioso) fue recogido y transformado en una puntuación de 0 a 82 donde puntuaciones más altas indican mayor ansiedad. Los datos se recopilaron al inicio y 6 meses después del fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Cuestionario de Calidad de Vida en Epilepsia Infantil (QOLCE-55)
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la calidad de vida se recopilaron mediante el Cuestionario de calidad de vida en la epilepsia infantil (QOLCE-55). Los datos sobre la frecuencia de un evento (por ejemplo, tuvo problemas para concentrarse en una tarea) se recopilaron y transformaron en una puntuación de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas reflejan una mejor calidad de vida. Los datos se recopilaron al inicio y 6 meses después del fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Seguridad de Epidiolex
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
La seguridad de Epidiolex se midió por el número de eventos adversos y eventos adversos graves que resultan del fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Neuropuntuación
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función neurológica se recopilaron utilizando el Neuroscore. Los datos sobre la frecuencia de las convulsiones, la extensión de la hemiparesia, la evaluación del corte del campo visual y el grado de funcionamiento cognitivo se transformaron en una puntuación de 0 a 15, donde las puntuaciones más altas indican una peor función neurológica. Los datos se recopilaron al inicio y 6 meses después del fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Puntuación de marcas de nacimiento en vino de Oporto
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre las marcas de nacimiento faciales en vino de Oporto se recopilaron mediante la puntuación de marcas de nacimiento en vino de Oporto. Los datos sobre el porcentaje de rostro cubierto, el grosor de la marca de nacimiento y la oscuridad del color de la marca de nacimiento se recopilaron y transformaron en una puntuación de 0 a 43, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad y una mayor superficie involucrada. Los datos se recopilaron al inicio y 6 meses después del fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Calidad de vida neurológica del adulto (Neuro-QoL)
Periodo de tiempo: Línea de base, Seguimiento (6 meses)
Los datos sobre la función cognitiva se recopilaron utilizando escalas de calidad de vida neurológica del NIH Toolbox. Los datos sobre la frecuencia de un evento se recopilaron y transformaron en una puntuación t de 0 a 100. Los puntajes t más altos indican mejor comunicación, mejor capacidad para participar en actividades sociales, peor ansiedad, peor depresión, peor descontrol emocional y conductual, peor fatiga, mejor afecto positivo, peor alteración del sueño, mejores funciones de las extremidades inferiores y superiores, peor estigma, mejor satisfacción con los roles sociales y una mejor función cognitiva. La puntuación T de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10. Los datos se recopilaron al inicio y 6 meses después del fármaco del estudio.
Línea de base, Seguimiento (6 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Anne Comi, MD

Colaboradores

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de octubre de 2019

Finalización primaria (Actual)

16 de agosto de 2021

Finalización del estudio (Actual)

9 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

25 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00204427

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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