Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nye kognitive behandlingsmål for Epidiolex i Sturge-Weber Syndrom

2. maj 2023 opdateret af: Anne Comi, MD

Nye kognitive behandlingsmål for Epidiolex i Sturge-Weber Syndrome: Et fase II-forsøg

Formålet med denne undersøgelse er bedre at forstå nytten af ​​cannabidiol (CBD/Epidiolex) til at forbedre behandlingen af ​​kognitive svækkelser ved Sturge-Webers syndrom (SWS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne håber at få en forståelse af nytten af ​​CBD af farmaceutisk kvalitet, der bruges til behandling af kognitive svækkelser i SWS i denne åbne undersøgelse. Anekdotiske beviser fra et fase I-forsøg, der undersøger brugen af ​​CBD til medicinsk refraktære anfald, tyder på, at CBD også kan have en gavnlig effekt på kognition, humør og adfærd. Efterforskerne antager, at CBD/Epidiolex vil forbedre SWS hjernefunktion, hvilket resulterer i forbedret kognitiv funktion, sociale interaktioner, humør, motorisk funktion og adfærd samt reduceret migræne. Dette er et åbent prospektivt oralt lægemiddelforsøg med Epidiolex i 10 forsøgspersoner. Vurderinger vil blive udført ved baseline og gentaget efter 6 måneder på studielægemidlet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 46 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Deltagere med Sturge-Weber syndrom hjerneinvolvering som defineret på neuroimaging (n=10 forsøgspersoner, mænd og kvinder, i alderen 3 til 50 år) og følgende:

  • Kognitiv svækkelse defineret som en kognitiv neuroscore større end eller lig med 2 ved screening.
  • Antiepileptika, humør- eller adfærdsmedicin (hvis på) i stabile doser i minimum 4 uger før indskrivning.
  • Hvis det er til stede, skal VNS være stabilt i minimum 3 måneder før tilmelding.
  • Hvis du er på ketogen diæt eller Atkins diæt, skal den være på stabilt forhold i minimum 3 måneder før tilmelding.
  • Tidligere forsøgspersoner, der ikke på noget tidspunkt opfylder fortsættelseskriterierne og trækker sig tidligt, kan komme i betragtning til gentilmelding under nyt emne-id, så længe ovenstående inklusionskriterier er opfyldt. Beslutningen om, hvorvidt der skal gentilmeldes, vil blive foretaget af PI og sponsor fra sag til sag. Genindskrivning kan tidligst ske 4 uger efter det sidste, efter fravænning opfølgende besøg under det gamle fag-id.
  • Skriftligt informeret samtykke indhentet fra patienten eller patientens juridiske repræsentant skal indhentes, inden behandlingen påbegyndes.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande ved randomisering såsom:

    1. Leversygdomme såsom skrumpelever, dekompenseret leversygdom og kronisk hepatitis (dvs. kvantificerbart HBV-DNA og/eller positivt HbsAg, kvantificerbart HCV-RNA)
    2. Ukontrolleret diabetes som defineret ved fastende serumglukose større end 1,5
    3. Aktive (akutte eller kroniske) eller ukontrollerede alvorlige infektioner
    4. Aktiv, blødende diatese
  • Patienter, der har fået en større operation eller en betydelig traumatisk skade inden for 4 uger efter undersøgelsens start, patienter, der ikke er kommet sig over bivirkningerne af nogen større operation (defineret som krævende generel anæstesi), eller patienter, der kan kræve større operation i løbet af undersøgelse.
  • Patienter, der starter eller ophører med et anfald, humør eller adfærdsmedicin i de 4 uger op til screening.
  • Forudgående behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller brug af ethvert andet cannabisprodukt inden for de foregående 4 uger før studiestart.
  • Patienter med en historie med manglende overholdelse af medicinske regimer, eller som anses for potentielt upålidelige eller ikke vil være i stand til at fuldføre hele undersøgelsen. Dette inkluderer dem, der er i plejefamilie, eller dem, der ikke er i stand til at overholde opfølgningsaftaler, opretholde tæt kontakt med hovedefterforskeren eller gennemføre alle nødvendige undersøgelser for at opretholde sikkerheden.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet er defineret som kvindens tilstand efter befrugtning og indtil svangerskabsafbrydelsen, bekræftet ved en positiv hCG-laboratorietest.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cannabidiol/Epidiolex
Alle forsøgspersoner vil modtage den eksperimentelle Epidiolex (cannabidiol) oral opløsning, der skal tages hjemme to gange om dagen, og vil blive behandlet ambulant. Lægemidlet tages i 24 uger, medmindre forsøgspersonen vælger at deltage i forlængelsesfasen af ​​undersøgelsen, i hvilket tilfælde forsøgspersonen vil fortsætte med at modtage lægemidlet i yderligere et år eller indtil lægemidlet er godkendt til klinisk brug til behandling af kognitive svækkelser hos patienter med Sturge-Weber syndrom.
Medicin: Cannabidiol
Påbegyndelse af behandlingen vil begynde med 5 mg/kg/dag givet i to opdelte doser. Dosis øges med 5 mg/kg/dag efter syv dage og derefter med 5 mg/kg/dag hver syvende dag op til en maksimal dosis på 20 mg/kg/dag givet.
Andre navne:
  • CBD
  • Epidiolex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Liste Sortering Arbejdshukommelsestest
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om kognitiv funktion blev indsamlet ved hjælp af List Sorting Working Memory Test fra NIH Toolbox. Data blev indsamlet om arbejdshukommelsens ydeevne, som blev transformeret til en t-score fra 0 til 100, hvor en højere t-score indikerer bedre ydeevne. T-score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10. Data blev indsamlet ved baseline og efter 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Billedordforrådstest
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om kognitiv funktion blev indsamlet ved hjælp af Picture Vocabulary subtest fra NIH Toolbox. Enkelte ord præsenteres via en lydfil, parret samtidigt med 4 skærmbilleder af objekter, handlinger og/eller skildringer af begreber. Opgaven er at vælge det billede, der passer til det talte ord. Performance på opgaven blev transformeret til en t-score fra 0 til 100, hvor en højere t-score indikerer bedre præstation. T-score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10. Data blev indsamlet ved baseline og efter 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Anfaldshyppighed
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Ændring i anfaldshyppighed efter anfaldsscore ved baseline før behandling og efter seks måneder. Anfaldsscoren er taget fra Sturge-Weber Neuroscore på en skala fra 0 til 4, hvor 0=ingen, 1=1+. men kontrolleret, 2=Gennembrud, 3=månedligt, 4=Ugentligt+. Højere score indikerer dårligere resultat.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Migræne sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om sværhedsgraden af ​​migræne vil blive indsamlet ved hjælp af patientsvar på spørgsmål på en standard seks-punkts skala. Data vil blive indsamlet om hyppigheden af ​​en begivenhed (f.eks. følelse af frustration, udførelse af daglige aktiviteter), som vil blive omdannet til en score fra 0 til 100, hvor højere score indikerer en mindre sværhedsgrad af migrænen og bedre resultater. Data vil blive indsamlet ved baseline og efter 6 måneder på studielægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Ændrede husklassifikationsresultater
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om motorisk funktion blev indsamlet ved hjælp af en modificeret husklassifikation. Der blev indsamlet data om evnen til at udføre en opgave med forsøgspersonens ikke-dominante hånd, som blev transformeret til en score fra 1 til 8 og 0 til 32, hvor højere score indikerer bedre motorisk funktion. Data blev indsamlet ved baseline og efter 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Erhardt Developmental Prehension Assessment Scores
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om motorisk funktion blev indsamlet ved hjælp af Erhardt Developmental Prehension vurdering. Der blev indsamlet data om evnen til at udføre en opgave med hver hånd, som blev scoret som aldersækvivalens for opgaveudførelse (i måneder). Højere score indikerer bedre motorisk funktion. Data blev indsamlet ved baseline og efter 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse Computertilpasset test
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om motorisk funktion blev indsamlet ved hjælp af den pædiatriske evaluering af handicapinventar computertilpasset test. Der blev indsamlet data om forsøgspersonens evne til at udføre opgaver involveret i daglige aktiviteter, mobilitet og sociale/kognitive aktiviteter. Dataene blev transformeret til skalerede scorer fra 20 til 80, hvor højere score indikerer bedre motorisk funktion. Data blev indsamlet ved baseline og efter 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
ABILHAND spørgeskema
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om motorisk funktion blev indsamlet ved hjælp af ABILHAND-spørgeskemaet, som er et mål for manuel evne hos voksne med svækkelse af øvre lemmer. Der blev indsamlet data om forsøgspersonens evne til at udføre daglige aktiviteter, der involverer de øvre lemmer. Score blev indsamlet som et patientmål med score fra -10 til 10. Højere score indikerer bedre motorisk funktion. Data blev indsamlet ved baseline og efter 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition (WISC-V) eller Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV)
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)

Data om kognitiv funktion blev indsamlet ved hjælp af udvalgte deltest, fra enten Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition (WISC-V) eller Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV). For de valgte WISC-V og WAIS-IV undertest blev skaleret score udledt af de normative data, som tager højde for alder og demografisk information. De udvalgte WISC-V/WAIS-IV undertest var som følger: Cifferspænd, symbolsøgning, kodning og behandlingshastighed; de første tre deltest blev scoret fra 0-10, den fjerde deltest fra 0-100, og for alle deltest er højere score bedre. De udvalgte deltest fra WISC-V og WAIS-IV blev kombineret for at øge den statistiske styrke.

Statistisk sjældne ændringer i individuelle testresultater blev bestemt ved hjælp af en pålidelig ændringsindeksmetodologi baseret på normativ information for disse vurderinger.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Pædiatrisk neurologisk livskvalitet (Neuro-QoL)
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om kognitiv funktion blev indsamlet ved hjælp af neurologiske livskvalitetsskalaer fra NIH Toolbox. Data om hyppigheden af ​​en begivenhed (f.eks. glemme skolearbejde) blev indsamlet og transformeret til en t-score fra 0 til 100, hvor højere t-score indikerer værre vrede, værre angst, værre smerte, bedre sociale relationer, værre stigmatisering, værre depression, bedre kognitiv funktion og værre træthed. T-score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10. Data blev indsamlet ved baseline og 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Behavior Rating Inventory of Executive Function, anden udgave (BRIEF-2)
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om executive funktion blev indsamlet ved hjælp af Behavior Rating Inventory of Executive Function, Second Edition (BRIEF-2). Data om hyppigheden af ​​en begivenhed (f.eks. bliver for let ked af det) blev indsamlet og omdannet til en t-score. Følgende BRIEF-2 undertest blev evalueret: Behavioural Regulation Index, Emotional Regulation Index, Cognitive Regulation Index og Global Executive Composite. For hver BRIEF-2 undertest spænder t-scores fra 0 til 100; en score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10. For alle BASC-3 undertests er højere score et dårligere resultat.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Social Responsiveness Scale, anden udgave (SRS-2)
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om social funktion blev indsamlet ved hjælp af Social Responsiveness Scale-Second Edition (SRS-2). Data om et barns evne til at engagere sig i følelsesmæssigt passende gensidige sociale interaktioner i naturalistiske omgivelser blev indsamlet og transformeret til en t-score fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større svækkelse af social funktion. T-score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10. Data blev indsamlet ved baseline og 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Adfærdsvurderingssystem for børn, tredje udgave (BASC-3)
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om adfærdsfunktion blev indsamlet ved hjælp af Behavioral Assessment System for Children, Third Edition (BASC-3). Data om hyppigheden af ​​en adfærd (f.eks. undgår øjenkontakt) blev indsamlet og omdannet til en t-score. Underskalaer for BASC-3 scoret var: Eksterne problemer sammensatte, interne problemer sammensatte, adfærdssymptomer indekset og adaptive færdigheder komposit. For de første tre underskalaer indikerer lavere t-score bedre resultat; for den fjerde indikerer en lavere t-score et dårligere resultat. T-score for alle BASC-3-underskalaerne spænder fra 0 til 100, og en t-score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Skærm for børns angstrelaterede lidelser (SCARED)
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om angst blev indsamlet ved hjælp af Screen for Child Anxiety Related Disorders (SCARED). Data om sandheden af ​​et udsagn (f.eks. Jeg er nervøs) blev indsamlet og omdannet til en score fra 0 til 82, hvor højere score indikerer større angst. Data blev indsamlet ved baseline og 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Spørgeskema for livskvalitet i børneepilepsi (QOLCE-55)
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om livskvalitet blev indsamlet ved hjælp af Quality of Life in Childhood Epilepsy Questionnaire (QOLCE-55). Data om hyppigheden af ​​en hændelse (f.eks. havde problemer med at koncentrere sig om en opgave) blev indsamlet og transformeret til en score fra 0 til 100, hvor højere score afspejler bedre livskvalitet. Data blev indsamlet ved baseline og 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Epidiolex sikkerhed
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Epidiolexs sikkerhed blev målt ved antallet af uønskede hændelser og alvorlige hændelser som følge af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Neuroscore
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om neurologisk funktion blev indsamlet ved hjælp af Neuroscore. Data om hyppighed af anfald, omfang af hemiparese, vurdering af synsfeltskæring og grad af kognitiv funktion blev transformeret til en score fra 0 til 15, hvor højere score indikerer dårligere neurologisk funktion. Data blev indsamlet ved baseline og 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Port-vin fødselsmærke Score
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om portvins fødselsmærker i ansigtet blev indsamlet ved hjælp af portvins fødselsmærke. Data om procent af dækket ansigt, tykkelse af modermærke og mørke af modermærkefarve blev indsamlet og transformeret til en score fra 0 til 43, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad og større involveret overfladeareal. Data blev indsamlet ved baseline og 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)
Neurologisk livskvalitet for voksne (Neuro-QoL)
Tidsramme: Baseline, opfølgning (6 måneder)
Data om kognitiv funktion blev indsamlet ved hjælp af neurologiske livskvalitetsskalaer fra NIH Toolbox. Data om hyppigheden af ​​en begivenhed blev indsamlet og omdannet til en t-score fra 0 til 100. Højere t-score indikerer bedre kommunikation, bedre evne til at deltage i social aktivitet, værre angst, værre depression, værre følelsesmæssig og adfærdsmæssig dyskontrol, værre træthed, bedre positiv affekt, værre søvnforstyrrelser, bedre under- og overekstremitetsfunktioner, værre stigmatisering, bedre tilfredshed med sociale roller og bedre kognitiv funktion. T-score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10. Data blev indsamlet ved baseline og 6 måneder på undersøgelseslægemidlet.
Baseline, opfølgning (6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anne Comi, MD

Samarbejdspartnere

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

9. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

25. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00204427

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sturge-Webers syndrom

Kliniske forsøg med Cannabidiol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner