Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nya kognitiva behandlingsmål för Epidiolex vid Sturge-Webers syndrom

2 maj 2023 uppdaterad av: Anne Comi, MD

Nya kognitiva behandlingsmål för epidiolex vid Sturge-Webers syndrom: en fas II-studie

Syftet med denna studie är att bättre förstå användbarheten av cannabidiol (CBD/Epidiolex) för att förbättra behandlingen av kognitiva störningar vid Sturge-Webers syndrom (SWS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utredarna hoppas få en förståelse för användbarheten av CBD av farmaceutisk kvalitet som används för behandling av kognitiva störningar i SWS i denna öppna studie. Anekdotiska bevis från en fas I-studie som undersöker användningen av CBD för medicinskt refraktära anfall tyder på att CBD också kan ha en gynnsam effekt på kognition, humör och beteende. Utredarna antar att CBD/Epidiolex kommer att förbättra SWS-hjärnans funktion vilket resulterar i förbättrad kognitiv funktion, sociala interaktioner, humör, motorisk funktion och beteende, samt minskad migrän. Detta är en öppen prospektiv oral läkemedelsprövning av Epidiolex i 10 försökspersoner. Bedömningar kommer att göras vid baslinjen och upprepas efter 6 månader på studieläkemedlet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 månader till 46 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier: Deltagare med Sturge-Webers syndrom hjärnengagemang enligt definition på neuroimaging (n=10 försökspersoner, män och kvinnor, i åldrarna 3 till 50 år) och följande:

  • Kognitiv funktionsnedsättning definieras som en kognitiv neuroscore större än eller lika med 2 vid screening.
  • Antiepileptika, humör eller beteendemedicin (om på) i stabila doser i minst 4 veckor före inskrivning.
  • Om det finns måste VNS vara på stabil inställning i minst 3 månader före registrering.
  • Om på ketogen kost eller Atkins-diet, måste den ha stabilt förhållande i minst 3 månader före inskrivning.
  • Tidigare ämnen som vid något tillfälle misslyckas med att uppfylla fortsättningskriterierna och drar sig tillbaka tidigt kan komma ifråga för återregistrering under nytt ämnes-ID så länge som ovanstående inklusionskriterier är uppfyllda. Beslutet om att återregistrera kommer att göras av PI och sponsor från fall till fall. Återinskrivning kan ske tidigast 4 veckor efter det sista, efter avvänjning uppföljningsbesöket under gammalt ämnes-ID.
  • Skriftligt informerat samtycke från patienten eller patientens juridiska ombud måste erhållas innan behandlingen påbörjas.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med några allvarliga och/eller okontrollerade medicinska tillstånd vid randomisering såsom:

    1. Leversjukdom som cirros, dekompenserad leversjukdom och kronisk hepatit (dvs. kvantifierbart HBV-DNA och/eller positivt HbsAg, kvantifierbart HCV-RNA)
    2. Okontrollerad diabetes definierad av fastande serumglukos högre än 1,5
    3. Aktiva (akuta eller kroniska) eller okontrollerade svåra infektioner
    4. Aktiv, blödande diates
  • Patienter som genomgått en större operation eller betydande traumatisk skada inom 4 veckor efter att studien påbörjats, patienter som inte har återhämtat sig från biverkningarna av någon större operation (definierad som att de kräver generell anestesi), eller patienter som kan behöva en större operation under loppet av studie.
  • Patienter som påbörjar eller avbryter ett anfall, humör eller beteendemedicin under de fyra veckorna fram till screening.
  • Tidigare behandling med något prövningsläkemedel eller användning av någon annan cannabisprodukt under de föregående 4 veckorna före studiestart.
  • Patienter med en historia av bristande efterlevnad av medicinska regimer eller som anses potentiellt opålitliga eller inte kommer att kunna slutföra hela studien. Detta inkluderar de i fosterhem, eller de som inte kan hålla uppföljningstider, hålla nära kontakt med huvudutredaren eller slutföra alla nödvändiga studier för att upprätthålla säkerheten.
  • Gravida eller ammande (ammande) kvinnor, där graviditet definieras som kvinnans tillstånd efter befruktning och fram till graviditetens avbrytande, bekräftad av ett positivt hCG-laboratorietest.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cannabidiol/ Epidiolex
Alla försökspersoner kommer att få den experimentella Epidiolex (cannabidiol) oral lösning som tas hemma två gånger om dagen och kommer att behandlas polikliniskt. Läkemedlet kommer att tas i 24 veckor om inte försökspersonen väljer att delta i förlängningsfasen av studien, i vilket fall patienten kommer att fortsätta att få läkemedlet i ytterligare ett år eller tills läkemedlet är godkänt för klinisk användning för behandling av kognitiva störningar hos patienter med Sturge-Webers syndrom.
Läkemedel: Cannabidiol
Initiering av behandlingen börjar med 5 mg/kg/dag som ges i två uppdelade doser. Dosen kommer att ökas med 5 mg/kg/dag efter sju dagar och sedan med 5 mg/kg/dag var sjunde dag upp till en maximal dos på 20 mg/kg/dag som ges.
Andra namn:
  • CBD
  • Epidiolex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Listsortering Arbetsminnestest
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om kognitiv funktion samlades in med hjälp av List Sorting Working Memory Test från NIH Toolbox. Data samlades in om arbetsminnesprestanda, som omvandlades till ett t-poäng från 0 till 100 där ett högre t-poäng indikerar bättre prestanda. T-poäng på 50 indikerar populationsmedelvärdet med en standardavvikelse på 10. Data samlades in vid baslinjen och efter 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bildvokabulärtest
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om kognitiv funktion samlades in med hjälp av deltestet Picture Vocabulary från NIH Toolbox. Enstaka ord presenteras via en ljudfil, parad samtidigt med 4 skärmbilder av objekt, handlingar och/eller skildringar av koncept. Uppgiften är att välja den bild som matchar det talade ordet. Prestanda på uppgiften omvandlades till ett t-poäng från 0 till 100 där ett högre t-poäng indikerar bättre prestation. T-poäng på 50 indikerar populationsmedelvärdet med en standardavvikelse på 10. Data samlades in vid baslinjen och efter 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Anfallsfrekvens
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Förändring i anfallsfrekvens efter anfallspoäng vid baslinjen före behandlingen och efter sex månader. Anfallspoängen är hämtad från Sturge-Weber Neuroscore på en skala från 0 till 4 där 0=ingen, 1=1+. men kontrollerad, 2=Genombrott, 3=månatlig, 4=Veckovis+. Högre poäng tyder på sämre resultat.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Svårighetsgrad av migrän
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om migräns svårighetsgrad kommer att samlas in med hjälp av patientsvar på frågor på en standard sexgradig skala. Data kommer att samlas in om frekvensen av en händelse (t.ex. känslor av frustration, utförande av dagliga aktiviteter) som kommer att omvandlas till ett poäng från 0 till 100 där högre poäng indikerar en mindre svårighetsgrad av migrän och bättre resultat. Data kommer att samlas in vid baslinjen och efter 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Modifierade husklassificeringspoäng
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om motorisk funktion samlades in med hjälp av en modifierad husklassificering. Data samlades in om förmågan att utföra en uppgift med försökspersonens icke-dominanta hand som omvandlades till en poäng från 1 till 8 och 0 till 32 där högre poäng indikerar bättre motorisk funktion. Data samlades in vid baslinjen och efter 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Erhardt Developmental Prehension Assessment Scores
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om motorisk funktion samlades in med hjälp av Erhardt Developmental Prehension assessment. Data samlades in om förmågan att slutföra en uppgift med varje hand, vilket poängsattes som åldersekvivalens för uppgiftsutförande (i månader). Högre poäng indikerar bättre motorisk funktion. Data samlades in vid baslinjen och efter 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Pediatrisk utvärdering av handikappinventering Datoranpassat test
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om motorisk funktion samlades in med hjälp av Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adapted Test. Data samlades in om försökspersonens förmåga att utföra uppgifter involverade i dagliga aktiviteter, rörlighet och sociala/kognitiva aktiviteter. Data omvandlades till skalade poäng från 20 till 80, där högre poäng indikerar bättre motorisk funktion. Data samlades in vid baslinjen och efter 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
ABILHAND frågeformulär
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om motorisk funktion samlades in med hjälp av ABILHAND-frågeformuläret, ett mått på manuell förmåga för vuxna med funktionsnedsättningar i övre extremiteterna. Data samlades in om försökspersonens förmåga att genomföra dagliga aktiviteter som involverar de övre extremiteterna. Poängen samlades in som ett patientmått med poäng från -10 till 10. Högre poäng indikerar bättre motorisk funktion. Data samlades in vid baslinjen och efter 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition (WISC-V) eller Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)

Data om kognitiv funktion samlades in med hjälp av utvalda deltester, från antingen Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition (WISC-V) eller Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV). För de valda WISC-V och WAIS-IV deltesterna härleddes skalade poäng från normativa data som står för ålder och demografisk information. De utvalda WISC-V/WAIS-IV-deltesten var följande: sifferspann, symbolsökning, kodning och bearbetningshastighet; de tre första delproven fick poäng från 0-10, det fjärde delprovet från 0-100, och för alla delprov är högre poäng bättre. De utvalda deltesterna, från WISC-V och WAIS-IV, kombinerades för att öka den statistiska kraften.

Statistiskt sällsynta förändringar i individuella testresultat bestämdes med hjälp av en tillförlitlig metod för förändringsindex baserad på normativ information för dessa bedömningar.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Pediatrisk neurologisk livskvalitet (Neuro-QoL)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om kognitiv funktion samlades in med hjälp av neurologiska livskvalitetsskalor från NIH Toolbox. Data om frekvensen av en händelse (t.ex. glömmer skolarbete) samlades in och omvandlades till ett t-poäng från 0 till 100 där högre t-poäng indikerar värre ilska, värre ångest, värre smärta, bättre sociala relationer, sämre stigma, värre depression, bättre kognitiv funktion och värre trötthet. T-poäng på 50 indikerar populationsmedelvärdet med en standardavvikelse på 10. Data samlades in vid baslinjen och 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Beteendeklassificeringsinventering av Executive Function, andra upplagan (BRIEF-2)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om exekutiv funktion samlades in med hjälp av Behavior Rating Inventory of Executive Function, andra upplagan (BRIEF-2). Data om frekvensen av en händelse (t.ex. blir för lätt upprörd) samlades in och omvandlades till en t-score. Följande BRIEF-2 deltester utvärderades: Behavioral Regulation Index, Emotional Regulation Index, Cognitive Regulation Index och Global Executive Composite. För varje BRIEF-2-deltest sträcker sig t-poäng från 0 till 100; en poäng på 50 indikerar populationsmedelvärdet med en standardavvikelse på 10. För alla BASC-3 deltester är högre poäng sämre resultat.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Social Responsiveness Scale, andra upplagan (SRS-2)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om social funktion samlades in med hjälp av Social Responsiveness Scale-Second Edition (SRS-2). Data om ett barns förmåga att engagera sig i emotionellt lämpliga ömsesidiga sociala interaktioner i naturalistiska miljöer samlades in och omvandlades till ett t-poäng från 0 till 100 där högre poäng indikerar större försämring av social funktion. T-poäng på 50 indikerar populationsmedelvärdet med en standardavvikelse på 10. Data samlades in vid baslinjen och 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Behavioral Assessment System for Children, tredje upplagan (BASC-3)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om beteendefunktion samlades in med hjälp av Behavioral Assessment System for Children, tredje upplagan (BASC-3). Data om frekvensen av ett beteende (t.ex. undviker ögonkontakt) samlades in och omvandlades till en t-poäng. Underskalor för BASC-3 poäng var: External Problems Composite, Internal Problems Composite, Behavioral Symptoms Index och Adaptive Skills Composite. För de tre första underskalorna indikerar lägre t-poäng bättre resultat; för den fjärde indikerar ett lägre t-poäng sämre resultat. T-poäng för alla BASC-3-underskalor sträcker sig från 0 till 100, och ett t-poäng på 50 indikerar populationsmedelvärdet med en standardavvikelse på 10.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Skärm för barnångestrelaterade störningar (SCARED)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om ångest samlades in med hjälp av Screen for Child Anxiety Related Disorders (SCARED). Uppgifter om sanningshalten i ett uttalande (t.ex. Jag är nervös) samlades in och omvandlades till en poäng från 0 till 82 där högre poäng indikerar större ångest. Data samlades in vid baslinjen och 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Enkät om livskvalitet i barndoms epilepsi (QOLCE-55)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om livskvalitet samlades in med hjälp av Quality of Life in Childhood Epilepsy Questionnaire (QOLCE-55). Data om frekvensen av en händelse (t.ex. hade problem med att koncentrera sig på en uppgift) samlades in och omvandlades till en poäng från 0 till 100 där högre poäng återspeglar bättre livskvalitet. Data samlades in vid baslinjen och 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Säkerhet för Epidiolex
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Säkerheten för Epidiolex mättes genom antalet biverkningar och allvarliga biverkningar som härrör från studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Neuroscore
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om neurologisk funktion samlades in med hjälp av Neuroscore. Data om anfallsfrekvens, omfattning av hemipares, bedömning av synfältsskärning och grad av kognitiv funktion omvandlades till en poäng från 0 till 15 där högre poäng indikerar sämre neurologisk funktion. Data samlades in vid baslinjen och 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Portvins födelsemärke
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om portvinsfödelsemärken för ansiktet samlades in med hjälp av portvinsfödelsemärken. Data om procent av täckt ansikte, tjocklek på födelsemärke och mörkare födelsemärkesfärg samlades in och omvandlades till en poäng från 0 till 43 där högre poäng indikerar större svårighetsgrad och större yta involverad. Data samlades in vid baslinjen och 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)
Neurologisk livskvalitet för vuxna (Neuro-QoL)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (6 månader)
Data om kognitiv funktion samlades in med hjälp av neurologiska livskvalitetsskalor från NIH Toolbox. Data om frekvensen av en händelse samlades in och omvandlades till en t-poäng från 0 till 100. Högre t-score indikerar bättre kommunikation, bättre förmåga att delta i social aktivitet, värre ångest, värre depression, sämre känslomässig och beteendemässig dyskontroll, sämre trötthet, bättre positiv påverkan, sämre sömnstörningar, bättre nedre och övre extremitetsfunktioner, sämre stigma, bättre tillfredsställelse med sociala roller och bättre kognitiv funktion. T-poäng på 50 indikerar populationsmedelvärdet med en standardavvikelse på 10. Data samlades in vid baslinjen och 6 månader på studieläkemedlet.
Baslinje, uppföljning (6 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Anne Comi, MD

Samarbetspartners

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

16 augusti 2021

Avslutad studie (Faktisk)

9 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2020

Första postat (Faktisk)

25 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00204427

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera