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Nouvelles cibles de traitement cognitif pour Epidiolex dans le syndrome de Sturge-Weber

2 mai 2023 mis à jour par: Anne Comi, MD

Nouvelles cibles de traitement cognitif pour Epidiolex dans le syndrome de Sturge-Weber : un essai de phase II

Le but de cette étude est de mieux comprendre l'utilité du cannabidiol (CBD/ Epidiolex) pour améliorer le traitement des troubles cognitifs du syndrome de Sturge-Weber (SWS).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les enquêteurs espèrent comprendre l'utilité du CBD de qualité pharmaceutique utilisé pour le traitement des troubles cognitifs du SWS dans cette étude ouverte. Des preuves anecdotiques d'un essai de phase I portant sur l'utilisation du CBD pour les crises médicalement réfractaires suggèrent que le CBD peut également avoir un effet bénéfique sur la cognition, l'humeur et le comportement. Les chercheurs émettent l'hypothèse que le CBD/Epidiolex améliorera la fonction cérébrale SWS, ce qui entraînera une amélioration de la fonction cognitive, des interactions sociales, de l'humeur, de la fonction motrice et du comportement, ainsi qu'une réduction des migraines. Il s'agit d'un essai prospectif ouvert d'Epidiolex sur 10 sujets. Les évaluations seront effectuées au départ et répétées après 6 mois sur le médicament à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 46 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion : participants présentant une atteinte cérébrale du syndrome de Sturge-Weber telle que définie par la neuroimagerie (n = 10 sujets, hommes et femmes, âgés de 3 à 50 ans) et les éléments suivants :

  • Déficience cognitive définie par un neuroscore cognitif supérieur ou égal à 2 lors du dépistage.
  • Médicaments antiépileptiques, de l'humeur ou comportementaux (le cas échéant) à doses stables pendant au moins 4 semaines avant l'inscription.
  • S'il est présent, le VNS doit être en réglage stable pendant au moins 3 mois avant l'inscription.
  • Si vous suivez un régime cétogène ou Atkins, vous devez avoir un rapport stable pendant au moins 3 mois avant l'inscription.
  • Les sujets précédents qui échouent à tout moment à répondre aux critères de continuation et se retirent tôt peuvent être considérés pour une réinscription sous un nouvel ID de sujet tant que les critères d'inclusion ci-dessus sont remplis. La décision de se réinscrire sera prise par le CP et le sponsor au cas par cas. La réinscription peut avoir lieu au plus tôt 4 semaines après la dernière visite de suivi post-sevrage sous l'ancien ID de sujet.
  • Le consentement éclairé écrit du patient ou de son représentant légal doit être obtenu avant le début du traitement.

Critère d'exclusion:

  • Patients présentant des conditions médicales graves et/ou non contrôlées lors de la randomisation telles que :

    1. Maladie hépatique telle que cirrhose, maladie hépatique décompensée et hépatite chronique (c.-à-d. ADN du VHB quantifiable et/ou HbsAg positif, ARN du VHC quantifiable)
    2. Diabète non contrôlé tel que défini par une glycémie à jeun supérieure à 1,5
    3. Infections graves actives (aiguës ou chroniques) ou non contrôlées
    4. Diathèse active et hémorragique
  • Les patients qui ont subi une intervention chirurgicale majeure ou une blessure traumatique importante dans les 4 semaines suivant l'entrée dans l'étude, les patients qui ne se sont pas remis des effets secondaires d'une intervention chirurgicale majeure (définie comme nécessitant une anesthésie générale) ou les patients qui peuvent nécessiter une intervention chirurgicale majeure au cours de la étude.
  • Patients qui commencent ou arrêtent une crise d'épilepsie, une humeur ou un médicament comportemental dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Traitement antérieur avec tout médicament expérimental ou utilisation de tout autre produit à base de cannabis au cours des 4 semaines précédant l'entrée à l'étude.
  • Patients ayant des antécédents de non-conformité aux régimes médicaux ou qui sont considérés comme potentiellement peu fiables ou qui ne seront pas en mesure de terminer l'intégralité de l'étude. Cela inclut les personnes en famille d'accueil ou celles qui ne peuvent pas respecter les rendez-vous de suivi, maintenir un contact étroit avec le chercheur principal ou effectuer toutes les études nécessaires pour maintenir la sécurité.
  • Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état de la femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire hCG positif.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cannabidiol/ Epidiolex
Tous les sujets recevront la solution orale expérimentale Epidiolex (cannabidiol) à prendre à domicile deux fois par jour, et seront traités en ambulatoire. Le médicament sera pris pendant 24 semaines à moins que le sujet ne choisisse de participer à la phase d'extension de l'étude, auquel cas le sujet continuera à recevoir le médicament pendant un an supplémentaire ou jusqu'à ce que le médicament soit approuvé pour une utilisation clinique pour le traitement de troubles cognitifs chez les patients atteints du syndrome de Sturge-Weber.
Médicament: Cannabidiol
L'initiation du traitement débutera avec 5 mg/kg/jour administrés en deux doses fractionnées. La dose sera augmentée de 5 mg/kg/jour après sept jours puis de 5 mg/kg/jour tous les sept jours jusqu'à une dose maximale de 20 mg/kg/jour administrée.
Autres noms:
  • CDB
  • Epidiolex

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de mémoire de travail de tri de liste
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction cognitive ont été recueillies à l'aide du test de mémoire de travail de tri par liste de la boîte à outils NIH. Des données ont été recueillies sur les performances de la mémoire de travail, qui ont été transformées en un score t de 0 à 100, un score t plus élevé indiquant une meilleure performance. Un score T de 50 indique la moyenne de la population avec un écart type de 10. Les données ont été recueillies au départ et après 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de vocabulaire illustré
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction cognitive ont été recueillies à l'aide du sous-test Picture Vocabulary de la NIH Toolbox. Des mots simples sont présentés via un fichier audio, jumelés simultanément avec 4 images d'écran d'objets, d'actions et/ou de représentations de concepts. La tâche consiste à choisir l'image qui correspond au mot parlé. La performance sur la tâche a été transformée en un score t de 0 à 100 où un score t plus élevé indique une meilleure performance. Un score T de 50 indique la moyenne de la population avec un écart type de 10. Les données ont été recueillies au départ et après 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Fréquence des crises
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Changement de la fréquence des crises selon le score des crises au départ avant le traitement et après six mois. Le score de crise est tiré du Sturge-Weber Neuroscore sur une échelle de 0 à 4 où 0=aucun, 1=1+. mais contrôlé, 2=percée, 3=mensuel, 4=hebdomadaire+. Des scores plus élevés indiquent des résultats moins bons.
Base de référence, suivi (6 mois)
Gravité de la migraine
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la gravité de la migraine seront recueillies à l'aide des réponses des patients aux questions sur une échelle standard en six points. Des données seront recueillies sur la fréquence d'un événement (par ex. sentiments de frustration, performance des activités quotidiennes) qui sera transformé en un score de 0 à 100 où des scores plus élevés indiquent une moindre sévérité de la migraine et de meilleurs résultats. Les données seront recueillies au départ et après 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Scores de classification des maisons modifiés
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction motrice ont été recueillies à l'aide d'une classification modifiée des maisons. Des données ont été recueillies sur la capacité à accomplir une tâche avec la main non dominante du sujet qui a été transformée en un score de 1 à 8 et de 0 à 32 où des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction motrice. Les données ont été recueillies au départ et après 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Scores d'évaluation de la préhension développementale d'Erhardt
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction motrice ont été recueillies à l'aide de l'évaluation Erhardt Developmental Prehension. Des données ont été recueillies sur la capacité à accomplir une tâche avec chaque main, qui a été notée comme l'équivalence d'âge de la performance de la tâche (en mois). Des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction motrice. Les données ont été recueillies au départ et après 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Évaluation pédiatrique de l'inventaire des incapacités Test adapté à l'ordinateur
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction motrice ont été recueillies à l'aide du Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adapted Test. Des données ont été recueillies sur la capacité du sujet à accomplir des tâches impliquées dans les activités quotidiennes, la mobilité et les activités sociales/cognitives. Les données ont été transformées en scores échelonnés allant de 20 à 80, où des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction motrice. Les données ont été recueillies au départ et après 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Questionnaire ABILHAND
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction motrice ont été recueillies à l'aide du questionnaire ABILHAND, une mesure de la capacité manuelle pour les adultes ayant une déficience des membres supérieurs. Des données ont été recueillies sur la capacité du sujet à effectuer des activités quotidiennes impliquant les membres supérieurs. Le score a été recueilli en tant que mesure du patient avec des scores allant de -10 à 10. Des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction motrice. Les données ont été recueillies au départ et après 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Échelle d'intelligence de Wechsler pour enfants, cinquième édition (WISC-V) ou échelle d'intelligence de Wechsler pour adultes (WAIS-IV)
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)

Les données sur la fonction cognitive ont été recueillies à l'aide de sous-tests sélectionnés, soit de l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants, cinquième édition (WISC-V) ou de l'échelle d'intelligence de l'adulte de Wechsler (WAIS-IV). Pour les sous-tests WISC-V et WAIS-IV sélectionnés, les scores mis à l'échelle ont été dérivés des données normatives qui tiennent compte de l'âge et des informations démographiques. Les sous-tests WISC-V/WAIS-IV sélectionnés étaient les suivants : nombre de chiffres, recherche de symboles, vitesse de codage et de traitement ; les trois premiers sous-tests ont été notés de 0 à 10, le quatrième sous-test de 0 à 100, et pour tous les sous-tests, un score plus élevé est meilleur. Les sous-tests sélectionnés, du WISC-V et du WAIS-IV, ont été combinés pour augmenter la puissance statistique.

Les changements statistiquement rares dans les résultats des tests individuels ont été déterminés à l'aide d'une méthodologie d'indice de changement fiable basée sur des informations normatives pour ces évaluations.
Base de référence, suivi (6 mois)
Qualité de vie neurologique pédiatrique (Neuro-QoL)
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction cognitive ont été recueillies à l'aide des échelles de qualité de vie neurologique de la boîte à outils NIH. Données sur la fréquence d'un événement (par ex. oubli du travail scolaire) a été collecté et transformé en un score t de 0 à 100 où des scores t plus élevés indiquent une colère pire, une anxiété pire, une douleur pire, de meilleures relations sociales, une stigmatisation pire, une dépression pire, une meilleure fonction cognitive et une fatigue pire. Un score T de 50 indique la moyenne de la population avec un écart type de 10. Les données ont été recueillies au départ et 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Inventaire d'évaluation du comportement des fonctions exécutives, deuxième édition (BRIEF-2)
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction exécutive ont été recueillies à l'aide du Behavior Rating Inventory of Executive Function, Second Edition (BRIEF-2). Données sur la fréquence d'un événement (par ex. s'énerve trop facilement) a été collecté et transformé en score t. Les sous-tests BRIEF-2 suivants ont été évalués : indice de régulation comportementale, indice de régulation émotionnelle, indice de régulation cognitive et Global Executive Composite. Pour chaque sous-test BRIEF-2, les scores t vont de 0 à 100 ; un score de 50 indique la moyenne de la population avec un écart type de 10. Pour tous les sous-tests BASC-3, les scores les plus élevés sont les pires résultats.
Base de référence, suivi (6 mois)
Échelle de réactivité sociale, deuxième édition (SRS-2)
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction sociale ont été recueillies à l'aide de la Social Responsiveness Scale-Second Edition (SRS-2). Les données sur la capacité d'un enfant à s'engager dans des interactions sociales réciproques émotionnellement appropriées dans des contextes naturalistes ont été recueillies et transformées en un score t de 0 à 100 où des scores plus élevés indiquent une plus grande altération de la fonction sociale. Un score T de 50 indique la moyenne de la population avec un écart type de 10. Les données ont été recueillies au départ et 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Système d'évaluation comportementale pour les enfants, troisième édition (BASC-3)
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction comportementale ont été recueillies à l'aide du Behavioral Assessment System for Children, Third Edition (BASC-3). Données sur la fréquence d'un comportement (par ex. évite le contact visuel) a été collecté et transformé en score t. Les sous-échelles pour le score BASC-3 étaient : les problèmes externes composites, les problèmes internes composites, l'indice des symptômes comportementaux et les compétences adaptatives composites. Pour les trois premières sous-échelles, un score t inférieur indique un meilleur résultat ; pour le quatrième, un score t inférieur indique un résultat moins bon. Les scores T pour toutes les sous-échelles BASC-3 vont de 0 à 100, et un score t de 50 indique la moyenne de la population avec un écart type de 10.
Base de référence, suivi (6 mois)
Dépistage des troubles liés à l'anxiété chez l'enfant (SCARED)
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur l'anxiété ont été recueillies à l'aide du Screen for Child Anxiety Related Disorders (SCARED). Données sur la véracité d'une déclaration (par ex. Je suis nerveux) a été collecté et transformé en un score de 0 à 82 où des scores plus élevés indiquent une plus grande anxiété. Les données ont été recueillies au départ et 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Questionnaire sur la qualité de vie dans l'épilepsie infantile (QOLCE-55)
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la qualité de vie ont été recueillies à l'aide du questionnaire QOLCE-55 (Quality of Life in Childhood Epilepsy Questionnaire). Les données sur la fréquence d'un événement (par exemple, avait du mal à se concentrer sur une tâche) ont été collectées et transformées en un score de 0 à 100 où les scores les plus élevés reflètent une meilleure qualité de vie. Les données ont été recueillies au départ et 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Sécurité d'Epidiolex
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
L'innocuité d'Epidiolex a été mesurée par le nombre d'événements indésirables et d'événements indésirables graves résultant du médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Score neurologique
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction neurologique ont été recueillies à l'aide du Neuroscore. Les données sur la fréquence des crises, l'étendue de l'hémiparésie, l'évaluation de la coupure du champ visuel et le degré de fonctionnement cognitif ont été transformées en un score de 0 à 15, où des scores plus élevés indiquent une fonction neurologique moins bonne. Les données ont été recueillies au départ et 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Note de naissance du porto
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur les taches de naissance faciales du porto ont été recueillies à l'aide du score de marque de naissance du porto. Les données sur le pourcentage de visage couvert, l'épaisseur de la tache de naissance et l'obscurité de la couleur de la tache de naissance ont été collectées et transformées en un score de 0 à 43 où des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité et une plus grande surface impliquée. Les données ont été recueillies au départ et 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)
Qualité de vie neurologique adulte (Neuro-QoL)
Délai: Base de référence, suivi (6 mois)
Les données sur la fonction cognitive ont été recueillies à l'aide des échelles de qualité de vie neurologique de la boîte à outils NIH. Les données sur la fréquence d'un événement ont été collectées et transformées en un score t de 0 à 100. Des scores t plus élevés indiquent une meilleure communication, une meilleure capacité à participer à une activité sociale, une pire anxiété, une pire dépression, un pire dysfonctionnement émotionnel et comportemental, une pire fatigue, un meilleur affect positif, une pire perturbation du sommeil, de meilleures fonctions des membres inférieurs et supérieurs, une pire stigmatisation, une meilleure satisfaction avec les rôles sociaux, et une meilleure fonction cognitive. Un score T de 50 indique la moyenne de la population avec un écart type de 10. Les données ont été recueillies au départ et 6 mois sur le médicament à l'étude.
Base de référence, suivi (6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Anne Comi, MD

Collaborateurs

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

16 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

9 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2020

Première publication (Réel)

25 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00204427

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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