Sturge-Weber 综合征中 Epidiolex 的新型认知治疗靶点
2023年5月2日 更新者：Anne Comi, MD
Sturge-Weber 综合征中 Epidiolex 的新型认知治疗靶点：II 期试验
本研究的目的是更好地了解大麻二酚 (CBD/Epidiolex) 在改善 Sturge-Weber 综合征 (SWS) 认知障碍治疗方面的效用。
研究概览
详细说明
研究人员希望在这项开放标签研究中了解药物级 CBD 用于治疗 SWS 认知障碍的效用。
来自一项调查使用 CBD 治疗难治性癫痫发作的 I 期试验的轶事证据表明，CBD 也可能对认知、情绪和行为产生有益影响。
研究人员假设 CBD / Epidiolex 将改善 SWS 大脑功能，从而改善认知功能、社交互动、情绪、运动功能和行为，并减少偏头痛。
这是一项针对 10 名受试者的 Epidiolex 的开放标签前瞻性口服药物试验。
评估将在基线时进行，并在使用研究药物 6 个月后重复进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
11
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 48年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：神经影像学定义的 Sturge-Weber 综合征大脑受累的参与者（n=10 名受试者，男性和女性，年龄在 3 至 50 岁之间）和以下内容：
- 认知障碍定义为筛选时认知神经评分大于或等于 2。
- 入组前至少 4 周以稳定剂量服用抗癫痫药、情绪药或行为药（如果使用）。
- 如果存在，VNS 必须在注册前至少稳定设置 3 个月。
- 如果采用生酮饮食或阿特金斯饮食，则必须在入学前保持至少 3 个月的稳定比例。
- 只要满足上述纳入标准，以前的受试者在任何时候都未能满足继续标准并提前退出，可以考虑根据新的受试者 ID 重新注册。 是否重新注册的决定将由 PI 和赞助商根据具体情况做出。 重新登记可以在最后一次断奶后随访后 4 周内以旧受试者 ID 进行。
- 必须在开始治疗前获得患者或患者法定代表的书面知情同意。
排除标准：
随机分配时患有任何严重和/或不受控制的医疗状况的患者，例如：
- 肝病，例如肝硬化、失代偿性肝病和慢性肝炎（即 可量化的 HBV-DNA 和/或阳性 HbsAg，可量化的 HCV-RNA）
- 未控制的糖尿病定义为空腹血糖大于 1.5
- 活动性（急性或慢性）或不受控制的严重感染
- 活跃、流血的素质
- 入组后 4 周内进行过大手术或重大外伤的患者，未从任何大手术的副作用（定义为需要全身麻醉）中恢复的患者，或在研究过程中可能需要进行大手术的患者学习。
- 在筛选前的 4 周内开始或停止癫痫发作、情绪或行为药物治疗的患者。
- 在进入研究之前的前 4 周内使用过任何研究药物或使用过任何其他大麻产品。
- 有不遵守医疗方案史或被认为可能不可靠或将无法完成整个研究的患者。 这包括那些被寄养的人，或那些无法进行后续预约、无法与首席研究员保持密切联系或无法完成所有必要研究以确保安全的人。
- 孕妇或哺乳期（哺乳期）妇女，其中妊娠定义为女性受孕后直至妊娠终止的状态，由 hCG 实验室检测呈阳性证实。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：大麻二酚/ Epidiolex
所有受试者都将接受每天两次在家服用的实验性 Epidiolex（大麻二酚）口服溶液，并将在门诊接受治疗。
药物将服用 24 周，除非受试者选择参加研究的扩展阶段，在这种情况下，受试者将继续接受药物额外一年或直到药物被批准用于临床治疗Sturge-Weber 综合征患者的认知障碍。
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治疗开始时将以 5 mg/kg/天的剂量分两次给药。
7 天后剂量将增加 5 mg/kg/天，然后每 7 天增加 5 mg/kg/天，直至达到最大剂量 20 mg/kg/天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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列表排序工作记忆测试
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用 NIH 工具箱中的列表排序工作记忆测试收集有关认知功能的数据。
收集有关工作记忆性能的数据，将其转换为从 0 到 100 的 t 分数，其中更高的 t 分数表示更好的性能。
T 分数为 50 表示标准差为 10 的总体均值。
在基线和使用研究药物 6 个月后收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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图片词汇测试
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用来自 NIH 工具箱的图片词汇子测试收集关于认知功能的数据。
单个单词通过音频文件呈现，同时与对象、动作和/或概念描述的 4 个屏幕图像配对。
任务是选择与口语相匹配的图片。
任务的性能被转换为从 0 到 100 的 t 分数，其中更高的 t 分数表示更好的性能。
T 分数为 50 表示标准差为 10 的总体均值。
在基线和使用研究药物 6 个月后收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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发作频率
大体时间：基线、随访（6 个月）
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在治疗前基线和六个月后通过癫痫发作评分改变癫痫发作频率。
发作评分取自 Sturge-Weber Neuroscore，评分范围为 0 至 4，其中 0 = 无，1 = 1+。
but controlled, 2=Breakthrough, 3=monthly, 4=Weekly+.
较高的分数表示较差的结果。
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基线、随访（6 个月）
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偏头痛严重程度
大体时间：基线、随访（6 个月）
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偏头痛严重程度的数据将使用患者对标准六分制量表问题的回答来收集。
将根据事件的频率收集数据（例如
挫折感、日常活动表现），这将转化为从 0 到 100 的分数，分数越高表示偏头痛的严重程度越低，结果越好。
将在基线和使用研究药物 6 个月后收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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修改后的房屋分类分数
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用修改后的房屋分类收集有关运动功能的数据。
收集关于用受试者的非惯用手完成任务的能力的数据，这些数据被转化为从 1 到 8 和 0 到 32 的分数，其中分数越高表示运动功能越好。
在基线和使用研究药物 6 个月后收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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Erhardt 发育理解评估分数
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用 Erhardt Developmental Prehension 评估收集有关运动功能的数据。
收集有关用每只手完成任务的能力的数据，将其评分为任务表现的年龄等效性（以月为单位）。
分数越高表明运动功能越好。
在基线和使用研究药物 6 个月后收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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残疾清单计算机适应测试的儿科评估
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用残疾清单计算机适应测试的儿科评估收集运动功能数据。
收集有关受试者完成日常活动、活动能力和社交/认知活动中涉及的任务的能力的数据。
数据被转换为范围从 20 到 80 的比例分数，其中分数越高表示运动功能越好。
在基线和使用研究药物 6 个月后收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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能力手问卷
大体时间：基线、随访（6 个月）
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运动功能数据是使用 ABILHAND 问卷收集的，ABILHAND 问卷是一种衡量上肢受损成年人手动能力的方法。
收集了受试者完成涉及上肢的日常活动的能力的数据。
收集分数作为患者测量，分数范围从-10 到 10。分数越高表明运动功能越好。
在基线和使用研究药物 6 个月后收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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韦氏儿童智力量表，第五版 (WISC-V) 或韦氏成人智力量表 (WAIS-IV)
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用选定的分测验收集有关认知功能的数据，这些分测验来自韦氏儿童智力量表第五版 (WISC-V) 或韦氏成人智力量表 (WAIS-IV)。 对于所选的 WISC-V 和 WAIS-IV 子测试，比例分数来自考虑了年龄和人口统计信息的规范数据。 选定的 WISC-V/WAIS-IV 子测试如下：数字广度、符号搜索、编码和处理速度；前三个分测验的评分为 0-10，第四个分测验的评分为 0-100，所有分测验的分数越高越好。 从 WISC-V 和 WAIS-IV 中选择的子测试被组合起来以提高统计能力。 根据这些评估的规范信息，使用可靠的变化指数方法确定个别测试分数在统计上罕见的变化。 |
基线、随访（6 个月）
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小儿神经生活质量 (Neuro-QoL)
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用来自 NIH 工具箱的神经学生活质量量表收集认知功能数据。
有关事件频率的数据（例如
忘记功课）被收集并转化为从 0 到 100 的 t 分数，其中较高的 t 分数表示更严重的愤怒、更严重的焦虑、更严重的疼痛、更好的社会关系、更严重的污名化、更严重的抑郁、更好的认知功能和更严重的疲劳。
T 分数为 50 表示标准差为 10 的总体均值。
在研究药物的基线和 6 个月时收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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执行功能行为评级清单，第二版 (BRIEF-2)
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用执行功能行为评级量表第二版 (BRIEF-2) 收集有关执行功能的数据。
有关事件频率的数据（例如
变得太容易沮丧）被收集并转化为 t 分数。
评估了以下 BRIEF-2 子测试：行为调节指数、情绪调节指数、认知调节指数和全球执行综合指数。
对于每个 BRIEF-2 子测试，t 分数范围从 0 到 100； 50 分表示标准差为 10 的总体均值。
对于所有 BASC-3 子测试，分数越高结果越差。
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基线、随访（6 个月）
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社会反应量表，第二版 (SRS-2)
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用社会反应量表-第二版 (SRS-2) 收集有关社会功能的数据。
收集有关儿童在自然环境中进行情感上适当的相互社交互动的能力的数据，并将其转换为从 0 到 100 的 t 分数，其中分数越高表示社交功能受损越严重。
T 分数为 50 表示标准差为 10 的总体均值。
在研究药物的基线和 6 个月时收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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儿童行为评估系统，第三版 (BASC-3)
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用儿童行为评估系统第三版 (BASC-3) 收集有关行为功能的数据。
有关行为频率的数据（例如
避免眼神接触) 被收集并转化为 t 分数。
BASC-3 的子量表评分为：外部问题综合、内部问题综合、行为症状指数和适应技能综合。
对于前三个分量表，较低的 t 分数表示更好的结果；第四，较低的 t 分数表示较差的结果。
所有 BASC-3 子量表的 T 分数范围为 0 到 100，t 分数为 50 表示总体平均值，标准差为 10。
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基线、随访（6 个月）
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儿童焦虑相关疾病筛查 (SCARED)
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用儿童焦虑相关疾病筛查 (SCARED) 收集有关焦虑的数据。
有关陈述真实性的数据（例如
我很紧张）被收集并转化为从 0 到 82 的分数，分数越高表示越焦虑。
在研究药物的基线和 6 个月时收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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儿童癫痫生活质量问卷 (QOLCE-55)
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用儿童癫痫生活质量问卷 (QOLCE-55) 收集有关生活质量的数据。
收集有关事件频率的数据（例如，难以集中精力完成一项任务）并将其转换为 0 到 100 的分数，分数越高，生活质量越好。
在研究药物的基线和 6 个月时收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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Epidiolex 的安全性
大体时间：基线、随访（6 个月）
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Epidiolex 的安全性是通过研究药物引起的不良事件和严重不良事件的数量来衡量的。
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基线、随访（6 个月）
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神经评分
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用 Neuroscore 收集神经功能数据。
关于癫痫发作频率、偏瘫程度、视野切割评估和认知功能程度的数据被转换为从 0 到 15 的分数，其中分数越高表示神经功能越差。
在研究药物的基线和 6 个月时收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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葡萄酒胎记评分
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用葡萄酒胎记评分收集面部葡萄酒胎记数据。
收集了有关面部遮盖百分比、胎记厚度和胎记颜色深浅的数据，并将其转换为从 0 到 43 的分数，其中分数越高表示越严重，所涉及的表面积越大。
在研究药物的基线和 6 个月时收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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成人神经生活质量 (Neuro-QoL)
大体时间：基线、随访（6 个月）
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使用来自 NIH 工具箱的神经学生活质量量表收集认知功能数据。
收集有关事件频率的数据并将其转换为从 0 到 100 的 t 分数。
较高的 t 分数表示更好的沟通、更好的参与社交活动的能力、更严重的焦虑、更严重的抑郁、更严重的情绪和行为失控、更严重的疲劳、更好的积极影响、更严重的睡眠障碍、更好的下肢和上肢功能、更严重的耻辱、更好对社会角色的满意度，以及更好的认知功能。
T 分数为 50 表示标准差为 10 的总体均值。
在研究药物的基线和 6 个月时收集数据。
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基线、随访（6 个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anne M Comi, MD、Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月14日
初级完成 (实际的)
2021年8月16日
研究完成 (实际的)
2022年12月9日
研究注册日期
首次提交
2019年10月10日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月22日
首次发布 (实际的)
2020年6月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月2日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
斯特-韦伯综合症的临床试验
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center未知
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)完全的
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Mayo Clinic完全的
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University of Illinois at ChicagoWayne State University; Boston Children's Hospital; Duke University; University of California, San... 和其他合作者招聘中
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Anne Comi, MDJazz Pharmaceuticals; Faneca 66 Foundation完全的
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...Baylor College of Medicine; New York University; National Institute of Neurological Disorders... 和其他合作者主动，不招人
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes of Health... 和其他合作者完全的
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Wills EyeUniversity of Medicine and Dentistry of New Jersey终止
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Baylor College of MedicineNovartis Pharmaceuticals撤销