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Sturge-Weber 증후군에서 Epidiolex의 새로운 인지 치료 표적

2023년 5월 2일 업데이트: Anne Comi, MD

스터지-베버 증후군에서 Epidiolex의 새로운 인지 치료 표적: 2상 시험

이 연구의 목적은 스터지-웨버 증후군(SWS)의 인지 장애 치료를 개선하기 위한 칸나비디올(CBD/Epidiolex)의 유용성을 더 잘 이해하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구자들은 이 오픈 라벨 연구에서 SWS의 인지 장애 치료에 사용되는 제약 등급 CBD의 유용성을 이해하기를 희망합니다. 의학적으로 난치성 발작에 대한 CBD의 사용을 조사하는 1상 시험의 일화적 증거는 CBD가 인지, 기분 및 행동에 유익한 영향을 미칠 수 있음을 시사합니다. 연구자들은 CBD/Epidiolex가 SWS 뇌 기능을 개선하여 인지 기능, 사회적 상호작용, 기분, 운동 기능 및 행동을 개선하고 편두통을 감소시킬 것이라는 가설을 세웠습니다. 이것은 10명의 피험자를 대상으로 한 Epidiolex의 오픈 라벨 전향적 경구 약물 시험입니다. 평가는 기준선에서 수행되고 연구 약물에 대해 6개월 후에 반복됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

11

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준: 신경영상에서 정의된 스터지-웨버 증후군 뇌 침범이 있는 참가자(n=10 피험자, 남성 및 여성, 연령 3~50세) 및 다음:

  • 인지 장애는 스크리닝에서 2 이상의 인지 신경점수로 정의됩니다.
  • 등록 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 항경련제, 기분 또는 행동 약물(사용 중인 경우).
  • 있는 경우 VNS는 등록 전 최소 3개월 동안 안정적인 설정에 있어야 합니다.
  • 케토제닉 다이어트 또는 앳킨스 다이어트를 하는 경우 등록 전 최소 3개월 동안 안정적인 비율을 유지해야 합니다.
  • 어떤 시점에서든 지속 기준을 충족하지 못하고 조기에 철회한 이전 피험자는 위의 포함 기준이 충족되는 한 새로운 피험자 ID로 재등록을 고려할 수 있습니다. 재등록 여부는 PI와 스폰서가 사례별로 결정합니다. 재등록은 이전 피험자 ID로 최종 이유 후 후속 방문 후 4주 이내에 발생할 수 있습니다.
  • 치료를 시작하기 전에 환자 또는 환자의 법적 대리인으로부터 서면 동의서를 받아야 합니다.

제외 기준:

  • 다음과 같은 임의의 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태가 있는 환자:

    1. 간경화, 비대상성 간질환, 만성 간염(즉, 정량 가능한 HBV-DNA 및/또는 양성 HbsAg, 정량 가능한 HCV-RNA)
    2. 1.5보다 큰 공복 혈청 포도당으로 정의되는 조절되지 않는 당뇨병
    3. 활동성(급성 또는 만성) 또는 통제되지 않는 중증 감염
    4. 활성 출혈 체질
  • 연구 시작 4주 이내에 대수술 또는 중대한 외상을 입은 환자, 대수술의 부작용(전신마취가 필요한 것으로 정의)에서 회복되지 않은 환자 또는 치료 기간 동안 대수술이 필요할 수 있는 환자 공부하다.
  • 스크리닝까지 4주 이내에 발작, 기분 또는 행동 약물 치료를 시작하거나 중단한 환자.
  • 연구 시작 전 4주 이내에 임의의 조사 약물을 사용한 이전 치료 또는 다른 대마초 제품의 사용.
  • 의료 요법에 대한 비순응 이력이 있거나 잠재적으로 신뢰할 수 없는 것으로 간주되거나 전체 연구를 완료할 수 없는 환자. 여기에는 위탁 양육 중인 사람이나 후속 약속을 지킬 수 없는 사람, 주 조사관과 긴밀한 연락을 유지하거나 안전을 유지하기 위해 필요한 모든 연구를 완료할 수 없는 사람이 포함됩니다.
  • 임신 또는 수유(수유) 여성, 여기서 임신은 임신 후 여성의 상태로 정의되며 양성 hCG 실험실 테스트로 확인된 임신 종료까지입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 칸나비디올/에피디올렉스
모든 피험자는 실험용 Epidiolex(cannabidiol) 경구 용액을 집에서 하루에 두 번 복용하고 외래 치료를 받게 됩니다. 피험자가 연구의 연장 단계에 참여하기로 선택하지 않는 한 약물은 24주 동안 복용하게 되며, 이 경우 피험자는 추가 1년 동안 또는 약물이 다음 치료를 위한 임상 사용 승인을 받을 때까지 약물을 계속 받게 됩니다. Sturge-Weber 증후군 환자의 인지 장애.
의약품: 칸나비디올
치료의 시작은 5mg/kg/일을 두 번 나누어 투여하는 것으로 시작합니다. 투여량은 7일 후 5mg/kg/일씩 증량한 다음 매 7일마다 5mg/kg/일씩 최대 20mg/kg/일까지 증량합니다.
다른 이름들:
  • 도심
  • 에피디올렉스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
목록 정렬 작업 기억 테스트
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
인지 기능에 대한 데이터는 NIH Toolbox의 List Sorting Working Memory Test를 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 작업 메모리 성능에 대해 수집되었으며, 이는 0에서 100까지의 t-점수로 변환되었으며, 높은 t-점수는 더 나은 성능을 나타냅니다. T 점수 50은 표준 편차가 10인 모집단 평균을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 후에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
그림 어휘 테스트
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
인지 기능에 대한 데이터는 NIH Toolbox의 Picture Vocabulary 하위 테스트를 사용하여 수집되었습니다. 단일 단어는 오디오 파일을 통해 제공되며 개체, 동작 및/또는 개념 묘사의 4개 화면 이미지와 동시에 쌍을 이룹니다. 작업은 말한 단어와 일치하는 그림을 선택하는 것입니다. 작업에 대한 성능은 0에서 100까지의 t-점수로 변환되었으며, 높은 t-점수는 더 나은 성능을 나타냅니다. T 점수 50은 표준 편차가 10인 모집단 평균을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 후에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
발작 빈도
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
치료 전 기준선과 6개월 후 발작 점수에 따른 발작 빈도의 변화. 발작 점수는 Sturge-Weber Neuroscore에서 0~4의 척도(0=없음, 1=1+)로 가져옵니다. 그러나 통제됨, 2=획기적, 3=매월, 4=매주+. 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
편두통 심각도
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
편두통 중증도에 대한 데이터는 표준 6점 척도로 질문에 대한 환자 응답을 사용하여 수집됩니다. 이벤트 빈도에 따라 데이터가 수집됩니다(예: 좌절감, 일상 활동 수행)이 0에서 100까지의 점수로 변환되며 점수가 높을수록 편두통의 심각도가 낮고 결과가 더 좋습니다. 데이터는 기준선에서 그리고 연구 약물에 대해 6개월 후에 수집됩니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
수정된 주택 분류 점수
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
운동 기능에 대한 데이터는 Modified House Classification을 사용하여 수집되었습니다. 피험자의 주로 사용하지 않는 손으로 작업을 완료하는 능력에 대한 데이터를 수집하여 1에서 8 및 0에서 32의 점수로 변환했으며 점수가 높을수록 더 나은 운동 기능을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 후에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
Erhardt Developmental Prehension 평가 점수
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
Erhardt Developmental Prehension 평가를 사용하여 운동 기능에 대한 데이터를 수집했습니다. 각 손으로 작업을 완료하는 능력에 대한 데이터를 수집했으며 작업 수행의 연령 동등성(개월 단위)으로 점수를 매겼습니다. 점수가 높을수록 더 나은 운동 기능을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 후에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
장애 인벤토리 컴퓨터 적응 테스트의 소아과 평가
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
운동 기능에 대한 데이터는 Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adapted Test를 사용하여 수집되었습니다. 일상 활동, 이동성 및 사회적/인지적 활동과 관련된 작업을 완료하는 피험자의 능력에 대한 데이터를 수집했습니다. 데이터는 20에서 80까지 범위의 척도 점수로 변환되었으며 점수가 높을수록 더 나은 운동 기능을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 후에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
ABILHAND 설문지
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
운동 기능에 대한 데이터는 상지 장애가 있는 성인의 수동 능력을 측정하는 ABILHAND 설문지를 사용하여 수집되었습니다. 상지와 관련된 일상 활동을 완료하는 피험자의 능력에 대한 데이터를 수집했습니다. 점수는 -10에서 10까지 범위의 점수로 환자 측정으로 수집되었습니다. 점수가 높을수록 더 나은 운동 기능을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 후에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
어린이용 웩슬러 지능 척도 제5판(WISC-V) 또는 웩슬러 성인 지능 척도(WAIS-IV)
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)

인지 기능에 대한 데이터는 Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition(WISC-V) 또는 Wechsler Adult Intelligence Scale(WAIS-IV)에서 선택된 하위 테스트를 사용하여 수집되었습니다. 선택된 WISC-V 및 WAIS-IV 하위 테스트의 경우 연령 및 인구통계학적 정보를 설명하는 표준 데이터에서 환산 점수를 도출했습니다. 선택된 WISC-V/WAIS-IV 하위 테스트는 다음과 같습니다: 숫자 범위, 기호 검색, 코딩 및 처리 속도; 처음 3개 하위 테스트는 0-10점, 네 번째 하위 테스트는 0-100점으로 채점되었으며 모든 하위 테스트에서 점수가 높을수록 좋습니다. WISC-V 및 WAIS-IV에서 선택한 하위 테스트를 결합하여 통계적 검정력을 높였습니다.

개별 시험 점수의 통계적으로 드문 변화는 이러한 평가에 대한 규범 정보를 기반으로 하는 신뢰할 수 있는 변화 지수 방법론을 사용하여 결정되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
소아 신경학적 삶의 질(Neuro-QoL)
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
인지 기능에 대한 데이터는 NIH Toolbox의 신경학적 삶의 질 척도를 사용하여 수집되었습니다. 이벤트 빈도에 대한 데이터(예: 학업을 잊음)을 수집하여 0에서 100까지의 t-점수로 변환했습니다. 여기서 t-점수가 높을수록 분노, 불안, 통증, 사회적 관계, 낙인, 우울증, 인지 기능 및 피로가 악화됨을 나타냅니다. T 점수 50은 표준 편차가 10인 모집단 평균을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 시점에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
실행 기능의 행동 평가 인벤토리, 2판(BRIEF-2)
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
실행 기능에 대한 데이터는 실행 기능의 행동 평가 인벤토리, 제2판(BRIEF-2)을 사용하여 수집되었습니다. 이벤트 빈도에 대한 데이터(예: 너무 쉽게 화를 냄)을 수집하여 t-점수로 변환했습니다. 다음 BRIEF-2 하위 테스트가 평가되었습니다: 행동 규제 지수, 감정 규제 지수, 인지 규제 지수 및 글로벌 임원 종합. 각 BRIEF-2 하위 테스트에 대해 t-점수 범위는 0에서 100까지입니다. 50점은 표준 편차가 10인 모집단 평균을 나타냅니다. 모든 BASC-3 하위 테스트에서 점수가 높을수록 결과가 좋지 않습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
사회적 반응성 척도, 제2판(SRS-2)
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
사회적 기능에 대한 자료는 Social Responsiveness Scale-Second Edition(SRS-2)을 사용하여 수집하였다. 자연주의적 환경에서 정서적으로 적절한 호혜적 사회적 상호작용에 참여하는 아동의 능력에 대한 데이터를 수집하여 0에서 100까지의 t-점수로 변환했습니다. 점수가 높을수록 사회적 기능이 더 손상되었음을 나타냅니다. T 점수 50은 표준 편차가 10인 모집단 평균을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 시점에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
아동을 위한 행동 평가 시스템, 제3판(BASC-3)
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
행동 기능에 대한 데이터는 BASC-3(Behavioral Assessment System for Children, Third Edition)을 사용하여 수집되었습니다. 행동 빈도에 대한 데이터(예: 눈 접촉을 피함)을 수집하여 t-점수로 변환했습니다. BASC-3 점수의 하위 척도는 외부 문제 복합, 내부 문제 복합, 행동 증상 지수 및 적응 기술 복합입니다. 처음 세 가지 하위 척도의 경우 t-점수가 낮을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 네 번째의 경우 낮은 t 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 모든 BASC-3 하위 척도의 T-점수 범위는 0에서 100까지이며 t-점수 50은 표준 편차가 10인 모집단 평균을 나타냅니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
아동 불안 관련 장애 선별검사(SCARED)
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
불안에 대한 데이터는 Screen for Child Anxiety Related Disorders(SCARED)를 사용하여 수집되었습니다. 진술의 진실성에 관한 데이터(예: 나는 불안하다)를 수집하여 0에서 82까지의 점수로 변환했으며 점수가 높을수록 불안이 더 큰 것을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 시점에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
아동기 간질 설문지의 삶의 질(QOLCE-55)
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
삶의 질에 대한 데이터는 QOLCE-55(Quality of Life in Childhood Epilepsy Questionnaire)를 사용하여 수집되었습니다. 사건의 빈도(예: 작업에 집중하는 데 어려움이 있음)에 대한 데이터를 수집하여 0에서 100까지의 점수로 변환했습니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 높다는 것을 의미합니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 시점에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
Epidiolex의 안전성
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
Epidiolex의 안전성은 연구 약물로 인한 부작용 및 심각한 부작용의 수로 측정되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
신경점수
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
신경학적 기능에 대한 데이터는 Neuroscore를 사용하여 수집되었습니다. 발작 빈도, 편마비 정도, 시야 절단 평가, 인지 기능 정도에 대한 데이터를 0에서 15까지의 점수로 변환했으며 점수가 높을수록 신경학적 기능이 더 나쁨을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 시점에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
포트 와인 모반 점수
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
Port-wine Birthmark Score를 사용하여 안면 포트 와인 모반에 대한 데이터를 수집했습니다. 얼굴이 가려진 비율, 모반의 두께 및 모반 색상의 어두움에 대한 데이터를 수집하여 0에서 43까지의 점수로 변환했습니다. 점수가 높을수록 심각도가 높고 관련 표면적이 더 넓음을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 시점에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)
성인 신경학적 삶의 질(Neuro-QoL)
기간: 기준선, 후속 조치(6개월)
인지 기능에 대한 데이터는 NIH Toolbox의 신경학적 삶의 질 척도를 사용하여 수집되었습니다. 이벤트 빈도에 대한 데이터를 수집하여 0에서 100까지의 t-점수로 변환했습니다. t-점수가 높을수록 더 나은 의사소통, 더 나은 사회 활동 참여 능력, 더 나쁜 불안, 더 나쁜 우울증, 더 나쁜 감정 및 행동 조절 장애, 더 나쁜 피로, 더 나은 긍정적 영향, 더 나쁜 수면 장애, 더 나은 하지 및 상지 기능, 더 나쁜 낙인, 더 나은 것을 나타냅니다. 사회적 역할에 대한 만족도, 인지 기능 향상. T 점수 50은 표준 편차가 10인 모집단 평균을 나타냅니다. 데이터는 기준선과 연구 약물에 대한 6개월 시점에 수집되었습니다.
기준선, 후속 조치(6개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Anne Comi, MD

협력자

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 10월 14일

기본 완료 (실제)

2021년 8월 16일

연구 완료 (실제)

2022년 12월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 10월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 22일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 5월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 2일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB00204427

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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