Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nieuwe cognitieve behandeldoelen voor epidiolex bij het syndroom van Sturge-Weber

2 mei 2023 bijgewerkt door: Anne Comi, MD

Nieuwe cognitieve behandeldoelen voor epidiolex bij het syndroom van Sturge-Weber: een fase II-onderzoek

Het doel van deze studie is om het nut van cannabidiol (CBD/Epidiolex) beter te begrijpen voor het verbeteren van de behandeling van cognitieve stoornissen bij het Sturge-Weber-syndroom (SWS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers hopen in dit open-label onderzoek inzicht te krijgen in het nut van CBD van farmaceutische kwaliteit dat wordt gebruikt voor de behandeling van cognitieve stoornissen bij SWS. Anekdotisch bewijs uit een fase I-onderzoek waarin het gebruik van CBD voor medisch ongevoelige aanvallen wordt onderzocht, suggereert dat CBD ook een gunstig effect kan hebben op cognitie, stemming en gedrag. De onderzoekers veronderstellen dat CBD/Epidiolex de SWS-hersenfunctie zal verbeteren, wat resulteert in een verbeterde cognitieve functie, sociale interacties, stemming, motorische functie en gedrag, evenals verminderde migraine. Dit is een open-label prospectief oraal geneesmiddelonderzoek met Epidiolex bij 10 proefpersonen. Beoordelingen zullen worden uitgevoerd bij baseline en worden herhaald na 6 maanden gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 48 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria: deelnemers met hersenbetrokkenheid van het Sturge-Weber-syndroom zoals gedefinieerd op neuroimaging (n=10 proefpersonen, mannen en vrouwen, in de leeftijd van 3 tot 50 jaar) en de volgende:

  • Cognitieve stoornissen gedefinieerd als een cognitieve neuroscore groter dan of gelijk aan 2 bij screening.
  • Anti-epileptica, stemmings- of gedragsmedicijnen (indien gebruikt) in stabiele doses gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan inschrijving.
  • Indien aanwezig, moet VNS minimaal 3 maanden voorafgaand aan inschrijving op een stabiele instelling staan.
  • Als u een ketogeen of Atkins-dieet volgt, moet u minimaal 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving een stabiele verhouding hebben.
  • Eerdere vakken die op enig moment niet voldoen aan de voortzettingscriteria en zich voortijdig terugtrekken, kunnen in aanmerking komen voor herinschrijving onder een nieuw vak-ID, zolang aan de bovenstaande opnamecriteria wordt voldaan. De beslissing om al dan niet opnieuw in te schrijven wordt door de PI en de sponsor per geval bepaald. Herinschrijving kan niet eerder plaatsvinden dan 4 weken na het laatste vervolgbezoek na het spenen onder het oude proefpersoon-ID.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt moet worden verkregen voordat met de behandeling wordt begonnen.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoeningen bij randomisatie, zoals:

    1. Leverziekte zoals cirrose, gedecompenseerde leverziekte en chronische hepatitis (d.w.z. kwantificeerbaar HBV-DNA en/of positief HbsAg, kwantificeerbaar HCV-RNA)
    2. Ongecontroleerde diabetes zoals gedefinieerd door nuchtere serumglucose hoger dan 1,5
    3. Actieve (acute of chronische) of ongecontroleerde ernstige infecties
    4. Actieve, bloedende diathese
  • Patiënten die binnen 4 weken na deelname aan het onderzoek een grote operatie of een aanzienlijk traumatisch letsel hebben ondergaan, patiënten die nog niet zijn hersteld van de bijwerkingen van een grote operatie (gedefinieerd als waarvoor algehele anesthesie nodig is), of patiënten die mogelijk een grote operatie nodig hebben in de loop van de studie.
  • Patiënten die een epileptische aanval, stemmings- of gedragsmedicatie starten of beëindigen in de 4 weken voorafgaand aan de screening.
  • Voorafgaande behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel of gebruik van een ander cannabisproduct in de voorafgaande 4 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van niet-naleving van medische regimes of die als mogelijk onbetrouwbaar worden beschouwd of die niet in staat zullen zijn om de volledige studie af te ronden. Dit geldt ook voor degenen in pleeggezinnen, of degenen die geen vervolgafspraken kunnen nakomen, nauw contact kunnen onderhouden met de hoofdonderzoeker of alle noodzakelijke onderzoeken kunnen voltooien om de veiligheid te behouden.
  • Zwangere of zogende (zogende) vrouwen, waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van de vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cannabidiol/Epidiolex
Alle proefpersonen krijgen de experimentele orale oplossing Epidiolex (cannabidiol) die tweemaal daags thuis moet worden ingenomen en zullen poliklinisch worden behandeld. Het geneesmiddel zal gedurende 24 weken worden ingenomen, tenzij de proefpersoon ervoor kiest om deel te nemen aan de verlengingsfase van het onderzoek, in welk geval de proefpersoon het geneesmiddel nog een jaar zal blijven ontvangen of totdat het geneesmiddel is goedgekeurd voor klinisch gebruik voor de behandeling van cognitieve stoornissen bij patiënten met het Sturge-Weber-syndroom.
Geneesmiddel: Cannabidiol
De start van de behandeling begint met 5 mg/kg/dag, verdeeld over twee doses. De dosis wordt na zeven dagen verhoogd met 5 mg/kg/dag en vervolgens elke zeven dagen met 5 mg/kg/dag tot een maximale dosis van 20 mg/kg/dag wordt gegeven.
Andere namen:
  • CBD
  • Epidiolex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lijst Sorteren Werkgeheugen Test
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de cognitieve functie werden verzameld met behulp van de List Sorting Working Memory Test van de NIH Toolbox. Er werden gegevens verzameld over de prestaties van het werkgeheugen, die werden omgezet in een t-score van 0 tot 100, waarbij een hogere t-score betere prestaties aangeeft. T-score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10. Gegevens werden verzameld bij baseline en na 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Foto Woordenschat Test
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de cognitieve functie werden verzameld met behulp van de subtest Picture Vocabulary uit de NIH Toolbox. Enkele woorden worden gepresenteerd via een audiobestand, gelijktijdig gecombineerd met 4 schermafbeeldingen van objecten, acties en/of afbeeldingen van concepten. De taak is om de afbeelding te kiezen die overeenkomt met het gesproken woord. Prestaties op de taak werden omgezet in een t-score van 0 tot 100, waarbij een hogere t-score betere prestaties aangeeft. T-score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10. Gegevens werden verzameld bij baseline en na 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Frequentie van aanvallen
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Verandering in aanvalsfrequentie door aanvalsscore bij aanvang van de behandeling vóór de behandeling en na zes maanden. De aanvalsscore wordt ontleend aan de Sturge-Weber Neuroscore op een schaal van 0 tot 4 waarbij 0=geen, 1=1+. maar gecontroleerd, 2=Doorbraak, 3=maandelijks, 4=Wekelijks+. Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Migraine Ernst
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de ernst van migraine zullen worden verzameld met behulp van patiëntantwoorden op vragen op een standaard zespuntsschaal. Er worden gegevens verzameld over de frequentie van een gebeurtenis (bijv. gevoelens van frustratie, uitvoering van dagelijkse activiteiten) die worden omgezet in een score van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op minder ernst van migraine en betere resultaten. Gegevens zullen worden verzameld bij baseline en na 6 maanden op studiegeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Gewijzigde huisclassificatiescores
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de motorische functie werden verzameld met behulp van een Gewijzigde Huisindeling. Er werden gegevens verzameld over het vermogen om een ​​taak uit te voeren met de niet-dominante hand van de proefpersoon, die werd omgezet in een score van 1 tot 8 en 0 tot 32, waarbij hogere scores duiden op een betere motorische functie. Gegevens werden verzameld bij baseline en na 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Erhardt Developmental Prehension Assessment-scores
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de motorische functie werden verzameld met behulp van de Erhardt Developmental Prehension-beoordeling. Er werden gegevens verzameld over het vermogen om met elke hand een taak uit te voeren, die werd gescoord als leeftijdsequivalentie van taakuitvoering (in maanden). Hogere scores duiden op een betere motorische functie. Gegevens werden verzameld bij baseline en na 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Pediatrische evaluatie van inventarisatie van handicaps Computer aangepaste test
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de motorische functie werden verzameld met behulp van de Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adapted Test. Er werden gegevens verzameld over het vermogen van de proefpersoon om taken uit te voeren die te maken hebben met dagelijkse activiteiten, mobiliteit en sociale/cognitieve activiteiten. De gegevens werden omgezet in geschaalde scores van 20 tot 80, waarbij hogere scores duiden op een betere motorische functie. Gegevens werden verzameld bij baseline en na 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
ABILHAND-vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de motorische functie werden verzameld met behulp van de ABILHAND-vragenlijst, een maatstaf voor het manueel vermogen van volwassenen met een beperking van de bovenste ledematen. Er werden gegevens verzameld over het vermogen van de proefpersoon om dagelijkse activiteiten uit te voeren waarbij de bovenste ledematen betrokken zijn. Score werd verzameld als patiëntmaat met scores variërend van -10 tot 10. Hogere scores duiden op een betere motorische functie. Gegevens werden verzameld bij baseline en na 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Wechsler-intelligentieschaal voor kinderen, vijfde editie (WISC-V) of Wechsler-intelligentieschaal voor volwassenen (WAIS-IV)
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)

Gegevens over de cognitieve functie werden verzameld met behulp van geselecteerde subtests, van de Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition (WISC-V) of de Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS-IV). Voor de geselecteerde WISC-V- en WAIS-IV-subtests werden geschaalde scores afgeleid van de normatieve gegevens die rekening houden met leeftijd en demografische informatie. De geselecteerde WISC-V/WAIS-IV-subtesten waren als volgt: cijferbereik, symbool zoeken, coderen en verwerkingssnelheid; de eerste drie subtests werden gescoord van 0-10, de vierde subtest van 0-100, en voor alle subtests is een hogere score beter. De geselecteerde subtests, van de WISC-V en de WAIS-IV, werden gecombineerd om de statistische power te vergroten.

Statistisch zeldzame veranderingen in individuele testscores werden bepaald met behulp van een betrouwbare change-indexmethodologie op basis van normatieve informatie voor deze beoordelingen.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Pediatrische neurologische kwaliteit van leven (Neuro-QoL)
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de cognitieve functie werden verzameld met behulp van Neurological Quality of Life-schalen uit de NIH Toolbox. Gegevens over de frequentie van een gebeurtenis (bijv. het vergeten van schoolwerk) werd verzameld en omgevormd tot een t-score van 0 tot 100, waarbij hogere t-scores wijzen op ergere woede, ergere angst, ergere pijn, betere sociale relaties, slechter stigma, slechtere depressie, betere cognitieve functie en slechtere vermoeidheid. T-score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10. Gegevens werden verzameld bij baseline en 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Gedragsclassificatie-inventarisatie van uitvoerende functies, tweede editie (BRIEF-2)
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de executieve functie werden verzameld met behulp van de Behavior Rating Inventory of Executive Function, Second Edition (BRIEF-2). Gegevens over de frequentie van een gebeurtenis (bijv. snel van streek raakt) werd verzameld en omgezet in een t-score. De volgende BRIEF-2 subtests werden geëvalueerd: Behavioral Regulation Index, Emotional Regulation Index, Cognitive Regulation Index en Global Executive Composite. Voor elke BRIEF-2-subtest variëren de t-scores van 0 tot 100; een score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10. Voor alle BASC-3-subtests geldt dat hogere scores een slechtere uitkomst zijn.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Schaal voor sociale responsiviteit, tweede editie (SRS-2)
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over sociaal functioneren werden verzameld met behulp van de Social Responsiveness Scale-Second Edition (SRS-2). Gegevens over het vermogen van een kind om deel te nemen aan emotioneel passende wederzijdse sociale interacties in naturalistische omgevingen werden verzameld en omgezet in een t-score van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een grotere beperking van het sociale functioneren. T-score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10. Gegevens werden verzameld bij baseline en 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Gedragsbeoordelingssysteem voor kinderen, derde editie (BASC-3)
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de gedragsfunctie werden verzameld met behulp van het Behavioral Assessment System for Children, Third Edition (BASC-3). Gegevens over de frequentie van een gedrag (bijv. vermijdt oogcontact) werd verzameld en omgezet in een t-score. Subschalen voor de gescoorde BASC-3 waren: Externe problemen samengesteld, de interne problemen samengesteld, de gedragssymptomenindex en de adaptieve vaardigheden samengesteld. Voor de eerste drie subschalen duidt een lagere t-score op een beter resultaat; voor de vierde geeft een lagere t-score een slechtere uitkomst aan. T-scores voor alle BASC-3-subschalen variëren van 0 tot 100, en een t-score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Scherm voor angstgerelateerde stoornissen bij kinderen (SCARED)
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over angst werden verzameld met behulp van het Screen for Child Anxiety Related Disorders (SCARED). Gegevens over de waarheidsgetrouwheid van een verklaring (bijv. ik ben nerveus) werd verzameld en omgezet in een score van 0 tot 82 waarbij hogere scores duiden op meer angst. Gegevens werden verzameld bij baseline en 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Vragenlijst over kwaliteit van leven bij epilepsie bij kinderen (QOLCE-55)
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de kwaliteit van leven werden verzameld met behulp van de Quality of Life in Childhood Epilepsy Questionnaire (QOLCE-55). Gegevens over de frequentie van een gebeurtenis (bijv. moeite gehad met concentreren op een taak) werden verzameld en omgezet in een score van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen. Gegevens werden verzameld bij baseline en 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Veiligheid van Epidiolex
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
De veiligheid van Epidiolex werd gemeten aan de hand van het aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen die het gevolg zijn van het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Neuroscore
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de neurologische functie werden verzameld met behulp van de Neuroscore. Gegevens over de frequentie van aanvallen, mate van hemiparese, beoordeling van gezichtsvelduitval en mate van cognitief functioneren werden omgezet in een score van 0 tot 15, waarbij hogere scores duiden op een slechtere neurologische functie. Gegevens werden verzameld bij baseline en 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Port-wijn moedervlekscore
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over port-wine moedervlekken in het gezicht werden verzameld met behulp van de Port-wine Birthmark Score. Gegevens over het percentage van het bedekte gezicht, de dikte van de moedervlek en de donkerheid van de kleur van de moedervlek werden verzameld en omgezet in een score van 0 tot 43, waarbij hogere scores duiden op een grotere ernst en een groter betrokken oppervlak. Gegevens werden verzameld bij baseline en 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)
Volwassen neurologische kwaliteit van leven (Neuro-QoL)
Tijdsspanne: Baseline, follow-up (6 maanden)
Gegevens over de cognitieve functie werden verzameld met behulp van Neurological Quality of Life-schalen uit de NIH Toolbox. Gegevens over de frequentie van een gebeurtenis werden verzameld en omgezet in een t-score van 0 tot 100. Hogere t-scores duiden op betere communicatie, beter vermogen om deel te nemen aan sociale activiteiten, slechtere angst, slechtere depressie, slechtere emotionele en gedragsstoorniscontrole, slechtere vermoeidheid, beter positief affect, slechtere slaapstoornis, betere functies van onderste en bovenste ledematen, slechter stigma, beter tevredenheid met sociale rollen en een betere cognitieve functie. T-score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10. Gegevens werden verzameld bij baseline en 6 maanden op het onderzoeksgeneesmiddel.
Baseline, follow-up (6 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anne Comi, MD

Medewerkers

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 augustus 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00204427

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sturge-Weber-syndroom

Klinische onderzoeken op Cannabidiol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren