Nuovi obiettivi di trattamento cognitivo per l'epidiolex nella sindrome di Sturge-Weber

Criteri di inclusione: partecipanti con coinvolgimento cerebrale della sindrome di Sturge-Weber come definito al neuroimaging (n = 10 soggetti, maschi e femmine, di età compresa tra 3 e 50 anni) e quanto segue:

• Compromissione cognitiva definita come un neuroscore cognitivo maggiore o uguale a 2 allo screening.
• Farmaci antiepilettici, dell'umore o comportamentali (se attivi) a dosi stabili per un minimo di 4 settimane prima dell'arruolamento.
• Se presente, VNS deve essere in ambiente stabile per un minimo di 3 mesi prima dell'arruolamento.
• Se a dieta chetogenica o Atkins, deve essere in rapporto stabile per un minimo di 3 mesi prima dell'iscrizione.
• I soggetti precedenti che in qualsiasi momento non soddisfano i criteri di continuazione e si ritirano anticipatamente possono essere presi in considerazione per la reiscrizione con un nuovo ID soggetto purché siano soddisfatti i criteri di inclusione di cui sopra. La decisione se rinnovare l'iscrizione sarà effettuata dal PI e dallo sponsor caso per caso. La nuova iscrizione può avvenire non prima di 4 settimane dopo l'ultima visita di follow-up post-svezzamento con il vecchio ID del soggetto.
• Il consenso informato scritto ottenuto dal paziente o dal rappresentante legale del paziente deve essere ottenuto prima di iniziare il trattamento.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con qualsiasi condizione medica grave e/o incontrollata al momento della randomizzazione come:

  1. Malattie epatiche come cirrosi, malattie epatiche scompensate ed epatite cronica (es. HBV-DNA quantificabile e/o HbsAg positivo, HCV-RNA quantificabile)
  2. Diabete non controllato come definito da glicemia a digiuno superiore a 1,5
  3. Infezioni gravi attive (acute o croniche) o non controllate
  4. Diatesi attiva, sanguinante
• Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico maggiore o una lesione traumatica significativa entro 4 settimane dall'ingresso nello studio, pazienti che non si sono ripresi dagli effetti collaterali di alcun intervento chirurgico maggiore (definito come richiedente anestesia generale) o pazienti che potrebbero richiedere un intervento chirurgico maggiore durante il corso del studia.
• Pazienti che iniziano o interrompono una convulsione, l'umore o farmaci comportamentali nelle 4 settimane che precedono lo screening.
• Precedente trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale o uso di qualsiasi altro prodotto a base di cannabis nelle 4 settimane precedenti l'ingresso nello studio.
• Pazienti con una storia di non conformità ai regimi medici o che sono considerati potenzialmente inaffidabili o non saranno in grado di completare l'intero studio. Ciò include coloro che sono in affidamento o coloro che non sono in grado di mantenere gli appuntamenti di follow-up, mantenere uno stretto contatto con il ricercatore principale o completare tutti gli studi necessari per mantenere la sicurezza.
• Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato della femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermato da un test di laboratorio hCG positivo.