Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nové cíle kognitivní léčby pro Epidiolex u Sturge-Weberova syndromu

2. května 2023 aktualizováno: Anne Comi, MD

Nové cíle kognitivní léčby pro Epidiolex u Sturge-Weberova syndromu: Zkouška fáze II

Účelem této studie je lépe porozumět užitečnosti kanabidiolu (CBD/Epidiolex) pro zlepšení léčby kognitivních poruch u Sturge-Weberova syndromu (SWS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyšetřovatelé doufají, že v této otevřené studii získají pochopení užitečnosti CBD farmaceutické kvality používaného k léčbě kognitivních poruch u SWS. Neoficiální důkazy ze studie fáze I zkoumající použití CBD u lékařsky odolných záchvatů naznačují, že CBD může mít také příznivý účinek na kognici, náladu a chování. Vyšetřovatelé předpokládají, že CBD/Epidiolex zlepší mozkovou funkci SWS, což povede ke zlepšení kognitivních funkcí, sociálních interakcí, nálady, motorických funkcí a chování a také ke snížení migrény. Toto je otevřená prospektivní studie s perorálním lékem Epidiolex u 10 subjektů. Hodnocení bude provedeno na začátku a opakováno po 6 měsících na studovaném léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 48 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení: Účastníci s postižením mozku Sturge-Weberovým syndromem, jak je definováno na neurozobrazování (n=10 subjektů, muži a ženy, ve věku 3 až 50 let) a následující:

  • Kognitivní porucha definovaná jako kognitivní neuroskóre větší nebo rovné 2 při screeningu.
  • Antiepileptika, léky na náladu nebo chování (pokud jsou nasazeny) ve stabilních dávkách po dobu minimálně 4 týdnů před zařazením.
  • Pokud existuje, musí být VNS ve stabilním nastavení minimálně 3 měsíce před registrací.
  • Pokud držíte ketogenní nebo Atkinsovu dietu, musíte mít stabilní poměr minimálně 3 měsíce před zařazením.
  • Předchozí subjekty, které v kterémkoli okamžiku nesplní kritéria pro pokračování a předčasně odstoupí, mohou být zváženy pro opětovné zapsání pod novým ID subjektu, pokud jsou splněna výše uvedená kritéria pro zařazení. Rozhodnutí o tom, zda se znovu přihlásit, bude provedeno PI a sponzorem případ od případu. K opětovnému zápisu může dojít nejdříve 4 týdny po poslední kontrolní návštěvě po odstavení pod starým ID subjektu.
  • Před zahájením léčby je nutné získat písemný informovaný souhlas pacienta nebo jeho zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s jakýmkoli závažným a/nebo nekontrolovaným zdravotním stavem při randomizaci, jako jsou:

    1. Onemocnění jater, jako je cirhóza, dekompenzované onemocnění jater a chronická hepatitida (tj. kvantifikovatelná HBV-DNA a/nebo pozitivní HbsAg, kvantifikovatelná HCV-RNA)
    2. Nekontrolovaný diabetes definovaný jako hladina glukózy v séru nalačno vyšší než 1,5
    3. Aktivní (akutní nebo chronické) nebo nekontrolované závažné infekce
    4. Aktivní, krvácející diatéza
  • Pacienti, kteří prodělali velký chirurgický zákrok nebo významné traumatické poranění během 4 týdnů od vstupu do studie, pacienti, kteří se nezotabili z vedlejších účinků žádné velké operace (definované jako vyžadující celkovou anestezii), nebo pacienti, kteří mohou vyžadovat větší chirurgický zákrok v průběhu studie.
  • Pacienti, kteří začnou nebo přeruší léčbu záchvatů, nálady nebo chování během 4 týdnů před screeningem.
  • Předchozí léčba jakýmkoli zkoumaným lékem nebo užívání jakéhokoli jiného produktu z konopí během předchozích 4 týdnů před vstupem do studie.
  • Pacienti s anamnézou nedodržování léčebných režimů nebo kteří jsou považováni za potenciálně nespolehlivé nebo nebudou schopni dokončit celou studii. To zahrnuje ty, kteří jsou v pěstounské péči, nebo ti, kteří nejsou schopni dodržet následné schůzky, udržovat úzký kontakt s hlavním zkoušejícím nebo dokončit všechny nezbytné studie k udržení bezpečnosti.
  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním laboratorním testem hCG.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cannabidiol/Epidiolex
Všechny subjekty dostanou experimentální perorální roztok Epidiolex (kanabidiol), který si budou užívat doma, dvakrát denně a budou léčeni ambulantně. Lék bude užíván po dobu 24 týdnů, pokud se subjekt nerozhodne zúčastnit se prodloužené fáze studie, v takovém případě bude subjekt pokračovat v užívání léku po dobu jednoho dalšího roku nebo dokud lék nebude schválen pro klinické použití pro léčbu kognitivní poruchy u pacientů se Sturge-Weberovým syndromem.
Lék: Cannabidiol
Zahájení léčby bude zahájeno dávkou 5 mg/kg/den podávanou ve dvou dílčích dávkách. Dávka se po sedmi dnech zvýší o 5 mg/kg/den a poté každých sedm dní o 5 mg/kg/den až do maximální podané dávky 20 mg/kg/den.
Ostatní jména:
  • CBD
  • Epidiolex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test pracovní paměti řazení seznamu
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o kognitivních funkcích byly shromážděny pomocí testu pracovní paměti pro třídění seznamu z NIH Toolbox. Byla shromážděna data o výkonu pracovní paměti, která byla transformována na t-skóre od 0 do 100, kde vyšší t-skóre znamená lepší výkon. T-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10. Data byla shromážděna na začátku studie a po 6 měsících na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obrázek Test slovní zásoby
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o kognitivních funkcích byly shromážděny pomocí subtestu Picture Vocabulary z NIH Toolbox. Jednotlivá slova jsou prezentována prostřednictvím zvukového souboru, spárovaného současně se 4 obrazy na obrazovce objektů, akcí a/nebo zobrazení pojmů. Úkolem je vybrat obrázek, který odpovídá mluvenému slovu. Výkon na úloze byl převeden na t-skóre od 0 do 100, kde vyšší t-skóre znamená lepší výkon. T-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10. Data byla shromážděna na začátku studie a po 6 měsících na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Frekvence záchvatů
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Změna frekvence záchvatů podle skóre záchvatů na začátku léčby a po šesti měsících. Skóre záchvatů se bere ze Sturge-Weberova neuroskóre na stupnici od 0 do 4, kde 0 = žádné, 1 = 1+. ale kontrolované, 2=průlom, 3=měsíční, 4=týdenní+. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Závažnost migrény
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o závažnosti migrény budou shromažďovány pomocí odpovědí pacientů na otázky na standardní šestibodové škále. Údaje budou shromažďovány o frekvenci události (např. pocity frustrace, vykonávání každodenních činností), které budou převedeny na skóre od 0 do 100, kde vyšší skóre značí menší závažnost migrény a lepší výsledky. Data budou shromažďována na začátku a po 6 měsících na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Upravené skóre klasifikace domů
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o motorické funkci byly shromážděny pomocí Modified House Classification. Byla shromážděna data o schopnosti dokončit úkol nedominantní rukou subjektu, která byla převedena na skóre od 1 do 8 a od 0 do 32, kde vyšší skóre ukazuje na lepší motorické funkce. Data byla shromážděna na začátku studie a po 6 měsících na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Erhardt Skóre hodnocení vývojové schopnosti
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o motorických funkcích byly shromážděny pomocí hodnocení Erhardt Developmental Prehension. Byla shromážděna data o schopnosti dokončit úkol každou rukou, což bylo hodnoceno jako věková ekvivalence plnění úkolu (v měsících). Vyšší skóre ukazuje na lepší motorické funkce. Data byla shromážděna na začátku studie a po 6 měsících na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Pediatrické hodnocení inventáře zdravotního postižení počítačově adaptovaný test
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o motorických funkcích byly shromážděny pomocí testu Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adapted Test. Byla shromážděna data o schopnosti subjektu dokončit úkoly spojené s každodenními aktivitami, mobilitou a sociálními/kognitivními aktivitami. Data byla převedena do škálovaných skóre v rozmezí od 20 do 80, kde vyšší skóre indikují lepší motorické funkce. Data byla shromážděna na začátku studie a po 6 měsících na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Dotazník ABILHAND
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o motorických funkcích byly shromážděny pomocí dotazníku ABILHAND, měření manuální schopnosti u dospělých s postižením horních končetin. Byla shromážděna data o schopnosti subjektu dokončit denní aktivity, které zahrnují horní končetiny. Skóre bylo shromážděno jako míra pacienta se skóre v rozmezí od -10 do 10. Vyšší skóre indikují lepší motorické funkce. Data byla shromážděna na začátku studie a po 6 měsících na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Wechslerova škála inteligence pro děti, páté vydání (WISC-V) nebo Wechslerova škála inteligence pro dospělé (WAIS-IV)
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)

Údaje o kognitivních funkcích byly shromážděny pomocí vybraných subtestů buď z Wechslerovy škály inteligence pro děti, páté vydání (WISC-V) nebo z Wechslerovy škály inteligence dospělých (WAIS-IV). U vybraných subtestů WISC-V a WAIS-IV byla škálovaná skóre odvozena z normativních dat, která zohledňují věk a demografické informace. Vybrané dílčí testy WISC-V/WAIS-IV byly následující: Digit Span, Symbol Search, Coding and Processing Speed; první tři subtesty byly hodnoceny 0-10, čtvrtý subtest 0-100 a pro všechny subtesty je vyšší skóre lepší. Vybrané dílčí testy z WISC-V a WAIS-IV byly zkombinovány, aby se zvýšila statistická síla.

Statisticky vzácné změny ve skóre jednotlivých testů byly stanoveny pomocí spolehlivé metodologie indexu změn založené na normativních informacích pro tato hodnocení.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Pediatrická neurologická kvalita života (Neuro-QoL)
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o kognitivních funkcích byly shromážděny pomocí škál Neurologické kvality života z NIH Toolbox. Údaje o frekvenci události (např. zapomenutí školní práce) bylo shromážděno a převedeno na t-skóre od 0 do 100, kde vyšší t-skóre značí horší hněv, horší úzkost, horší bolest, lepší sociální vztahy, horší stigma, horší depresi, lepší kognitivní funkce a horší únavu. T-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10. Data byla shromážděna na začátku studie a 6 měsíců na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Inventář hodnocení chování výkonné funkce, druhé vydání (BRIEF-2)
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o výkonné funkci byly shromážděny pomocí Behavior Rating Inventory of Executive Function, Second Edition (BRIEF-2). Údaje o frekvenci události (např. se příliš snadno rozčílí) byla shromážděna a převedena na t-skóre. Byly hodnoceny následující dílčí testy BRIEF-2: Index regulace chování, Index emoční regulace, Index kognitivní regulace a Global Executive Composite. Pro každý dílčí test BRIEF-2 se t-skóre pohybuje od 0 do 100; skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10. U všech subtestů BASC-3 platí, že vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Škála sociální odezvy, druhé vydání (SRS-2)
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o sociálních funkcích byly shromážděny pomocí škály sociální odezvy-Second Edition (SRS-2). Údaje o schopnosti dítěte zapojit se do emocionálně vhodných recipročních sociálních interakcí v naturalistickém prostředí byly shromážděny a převedeny do t-skóre od 0 do 100, kde vyšší skóre značí větší poškození sociálních funkcí. T-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10. Data byla shromážděna na začátku studie a 6 měsíců na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Behavioral Assessment System for Children, třetí vydání (BASC-3)
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o behaviorálních funkcích byly shromážděny pomocí Behavioral Assessment System for Children, třetí vydání (BASC-3). Údaje o frekvenci chování (např. vyhýbá se očnímu kontaktu) byla shromážděna a převedena na t-skóre. Subškály pro bodované BASC-3 byly: Kompozit externích problémů, Kompozit interních problémů, Index behaviorálních symptomů a Kompozit adaptivních dovedností. Pro první tři subškály znamená nižší t-skóre lepší výsledek; u čtvrtého znamená nižší t-skóre horší výsledek. T-skóre pro všechny subškály BASC-3 se pohybují od 0 do 100 a t-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Obrazovka pro dětské úzkostné poruchy (SCARED)
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o úzkosti byly shromážděny pomocí Screen for Child Anxiety Related Disorders (SCARED). Údaje o pravdivosti prohlášení (např. Jsem nervózní) byla shromážděna a převedena na skóre od 0 do 82, kde vyšší skóre značí větší úzkost. Data byla shromážděna na začátku studie a 6 měsíců na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Dotazník kvality života u dětské epilepsie (QOLCE-55)
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o kvalitě života byly shromážděny pomocí dotazníku kvality života u dětské epilepsie (QOLCE-55). Údaje o frekvenci události (např. měl problém se soustředit na úkol) byly shromážděny a převedeny do skóre od 0 do 100, kde vyšší skóre odráží lepší kvalitu života. Data byla shromážděna na začátku studie a 6 měsíců na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Bezpečnost Epidiolexu
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Bezpečnost Epidiolexu byla měřena počtem nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod, které jsou důsledkem studovaného léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Neuroscore
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o neurologické funkci byly shromážděny pomocí Neuroscore. Údaje o frekvenci záchvatů, rozsahu hemiparézy, hodnocení přerušení zorného pole a stupni kognitivních funkcí byly převedeny do skóre od 0 do 15, kde vyšší skóre ukazuje na horší neurologické funkce. Data byla shromážděna na začátku studie a 6 měsíců na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Skóre rodných znamének portského vína
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o mateřských znaménkách portského vína na obličeji byly shromážděny pomocí skóre rodných znamének portského vína. Údaje o procentu zakrytého obličeje, tloušťce mateřského znaménka a tmavosti barvy mateřského znaménka byly shromážděny a převedeny do skóre od 0 do 43, kde vyšší skóre značí větší závažnost a větší plochu povrchu. Data byla shromážděna na začátku studie a 6 měsíců na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Neurologická kvalita života dospělých (Neuro-QoL)
Časové okno: Výchozí stav, sledování (6 měsíců)
Údaje o kognitivních funkcích byly shromážděny pomocí škál Neurologické kvality života z NIH Toolbox. Údaje o frekvenci události byly shromážděny a převedeny do t-skóre od 0 do 100. Vyšší t-skóre značí lepší komunikaci, lepší schopnost zapojit se do společenské aktivity, horší úzkost, horší deprese, horší emoční a behaviorální dyskontrola, horší únava, lepší pozitivní vliv, horší poruchy spánku, lepší funkce dolních a horních končetin, horší stigma, lepší spokojenost se sociálními rolemi a lepší kognitivní funkce. T-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10. Data byla shromážděna na začátku studie a 6 měsíců na studovaném léku.
Výchozí stav, sledování (6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Anne Comi, MD

Spolupracovníci

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

16. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

9. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

25. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00204427

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sturge-Weberův syndrom

Klinické studie na Cannabidiol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit