Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Новые цели когнитивного лечения эпидиолекса при синдроме Стерджа-Вебера

2 мая 2023 г. обновлено: Anne Comi, MD

Новые цели когнитивного лечения эпидиолекса при синдроме Стерджа-Вебера: испытание фазы II

Цель этого исследования — лучше понять полезность каннабидиола (CBD/Epidiolex) для улучшения лечения когнитивных нарушений при синдроме Стерджа-Вебера (SWS).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследователи надеются получить представление о полезности КБД фармацевтического качества, используемого для лечения когнитивных нарушений при МС, в этом открытом исследовании. Неофициальные данные из исследования фазы I, посвященного изучению использования КБД при судорожных припадках, не поддающихся лечению, показывают, что КБД также может оказывать благотворное влияние на когнитивные функции, настроение и поведение. Исследователи предполагают, что CBD/Epidiolex улучшит функцию мозга SWS, что приведет к улучшению когнитивных функций, социальных взаимодействий, настроения, двигательных функций и поведения, а также к уменьшению мигрени. Это открытое проспективное исследование препарата Epidiolex для приема внутрь с участием 10 человек. Оценки будут проводиться на исходном уровне и повторяться через 6 месяцев приема исследуемого препарата.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 48 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения: участники с поражением головного мозга при синдроме Стерджа-Вебера, как определено при нейровизуализации (n = 10 субъектов, мужчины и женщины, в возрасте от 3 до 50 лет) и следующие:

  • Когнитивное нарушение определяется как когнитивная нейроскорка, превышающая или равная 2 при скрининге.
  • Противоэпилептические препараты, препараты для улучшения настроения или поведения (если они принимаются) в стабильных дозах в течение как минимум 4 недель до включения в исследование.
  • Если присутствует, VNS должен находиться в стабильном состоянии в течение как минимум 3 месяцев до регистрации.
  • Если вы находитесь на кетогенной диете или диете Аткинса, необходимо поддерживать стабильное соотношение в течение как минимум 3 месяцев до зачисления.
  • Предыдущие субъекты, которые в какой-либо момент не соответствуют критериям продолжения и досрочно отказываются от участия, могут быть рассмотрены для повторного зачисления с новым идентификатором субъекта при условии соблюдения вышеуказанных критериев включения. Решение о повторной регистрации будет приниматься PI и спонсором в каждом конкретном случае. Повторная регистрация может быть произведена не ранее, чем через 4 недели после последнего контрольного визита после отъема под старым идентификатором субъекта.
  • Письменное информированное согласие, полученное от пациента или законного представителя пациента, должно быть получено до начала лечения.

Критерий исключения:

  • Пациенты с любыми тяжелыми и/или неконтролируемыми заболеваниями при рандомизации, такими как:

    1. Заболевания печени, такие как цирроз, декомпенсированное заболевание печени и хронический гепатит (т.е. поддающаяся количественному определению ДНК ВГВ и/или положительный HbsAg, поддающаяся количественному определению РНК ВГС)
    2. Неконтролируемый диабет, определяемый по уровню глюкозы в сыворотке крови натощак выше 1,5.
    3. Активные (острые или хронические) или неконтролируемые тяжелые инфекции
    4. Активный геморрагический диатез
  • Пациенты, перенесшие серьезную операцию или серьезное травматическое повреждение в течение 4 недель после включения в исследование, пациенты, которые не оправились от побочных эффектов какой-либо серьезной операции (определяемой как требующая общей анестезии), или пациенты, которым может потребоваться серьезная операция в течение курса лечения. исследование.
  • Пациенты, которые начинают или прекращают прием лекарств, улучшающих настроение или поведение, за 4 недели до скрининга.
  • Предшествующее лечение любым исследуемым препаратом или употребление любого другого продукта каннабиса в течение предшествующих 4 недель до включения в исследование.
  • Пациенты с историей несоблюдения медицинских режимов или которые считаются потенциально ненадежными или не смогут завершить все исследование. Сюда входят те, кто находится на попечении приемных родителей, или те, кто не может посещать последующие приемы, поддерживать тесный контакт с главным исследователем или пройти все необходимые исследования для обеспечения безопасности.
  • Беременные или кормящие (кормящие) женщины, у которых беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения беременности, подтвержденное положительным лабораторным тестом на ХГЧ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Каннабидиол/ Эпидиолекс
Все субъекты будут получать экспериментальный пероральный раствор Epidiolex (каннабидиол) для приема дома два раза в день и будут лечиться амбулаторно. Препарат будет приниматься в течение 24 недель, если субъект не решит участвовать в расширенной фазе исследования, и в этом случае субъект будет продолжать получать препарат в течение еще одного года или до тех пор, пока препарат не будет одобрен для клинического применения для лечения когнитивные нарушения у пациентов с синдромом Стерджа-Вебера.
Лекарство: Каннабидиол
Начало лечения начнется с 5 мг/кг/день в два приема. Доза будет увеличена на 5 мг/кг/день через семь дней, а затем на 5 мг/кг/день каждые семь дней до максимальной дозы 20 мг/кг/день.
Другие имена:
  • КБР
  • Эпидиолекс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Проверка рабочей памяти на сортировку списка
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о когнитивных функциях были собраны с использованием теста рабочей памяти сортировки списка из набора инструментов NIH. Были собраны данные о производительности рабочей памяти, которые были преобразованы в t-показатель от 0 до 100, где более высокий t-показатель указывает на лучшую производительность. T-показатель 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10. Данные были собраны в начале исследования и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тест на словарный запас в картинках
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о когнитивных функциях были собраны с помощью подтеста Picture Vocabulary из набора инструментов NIH. Отдельные слова представлены в виде аудиофайла, одновременно соединенного с 4 экранными изображениями объектов, действий и/или изображений понятий. Задача состоит в том, чтобы подобрать картинку, соответствующую произнесенному слову. Эффективность выполнения задачи была преобразована в t-показатель от 0 до 100, где более высокий t-показатель указывает на лучшую производительность. T-показатель 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10. Данные были собраны в начале исследования и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Частота припадков
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Изменение частоты припадков по шкале припадков на исходном уровне до лечения и через шесть месяцев. Оценка припадков берется из нейроскорости Стерджа-Вебера по шкале от 0 до 4, где 0 = нет, 1 = 1+. но контролируемый, 2=прорыв, 3=ежемесячно, 4=еженедельно+. Более высокие баллы указывают на худший результат.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Мигрень Тяжесть
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о тяжести мигрени будут собираться с использованием ответов пациентов на вопросы по стандартной шестибалльной шкале. Данные будут собираться о частоте события (например, чувство разочарования, выполнение повседневных дел), которые будут преобразованы в баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на меньшую тяжесть мигрени и лучшие результаты. Данные будут собираться на исходном уровне и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Модифицированные оценки классификации домов
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о двигательной функции были собраны с использованием модифицированной классификации домов. Были собраны данные о способности выполнять задание недоминирующей рукой субъекта, которые были преобразованы в баллы от 1 до 8 и от 0 до 32, где более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию. Данные были собраны в начале исследования и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Баллы оценки предрасположенности к развитию по Эрхардту
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о двигательной функции были собраны с использованием оценки Erhardt Developmental Prehension. Были собраны данные о способности выполнять задание каждой рукой, что оценивалось как возрастной эквивалент выполнения задания (в месяцах). Более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию. Данные были собраны в начале исследования и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Педиатрическая оценка инвентаризации инвалидности Адаптированный компьютерный тест
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о двигательной функции были собраны с использованием адаптированного компьютерного теста педиатрической оценки инвалидности. Были собраны данные о способности субъекта выполнять задачи, связанные с повседневной деятельностью, мобильностью и социальной/познавательной деятельностью. Данные были преобразованы в баллы по шкале от 20 до 80, где более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию. Данные были собраны в начале исследования и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Анкета ЭБИЛХАНД
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о двигательной функции были собраны с использованием опросника ABILHAND, измеряющего мануальные способности взрослых с нарушениями верхних конечностей. Были собраны данные о способности субъекта выполнять повседневные действия, связанные с верхними конечностями. Оценка была собрана как мера пациента с баллами в диапазоне от -10 до 10. Более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию. Данные были собраны в начале исследования и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Шкала интеллекта Векслера для детей, пятое издание (WISC-V) или шкала интеллекта Векслера для взрослых (WAIS-IV)
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)

Данные о когнитивной функции были собраны с использованием выбранных подтестов либо из Шкалы интеллекта Векслера для детей, пятое издание (WISC-V), либо из Шкалы интеллекта Векслера для взрослых (WAIS-IV). Для выбранных подтестов WISC-V и WAIS-IV масштабированные баллы были получены на основе нормативных данных, учитывающих возрастную и демографическую информацию. Выбранные подтесты WISC-V/WAIS-IV были следующими: диапазон цифр, поиск символов, скорость кодирования и обработки; первые три подтеста оценивались от 0 до 10, четвертый подтест от 0 до 100, и для всех подтестов чем выше балл, тем лучше. Выбранные подтесты из WISC-V и WAIS-IV были объединены для увеличения статистической мощности.

Статистически редкие изменения результатов отдельных тестов определялись с использованием методологии надежного индекса изменений, основанной на нормативной информации для этих оценок.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Детское неврологическое качество жизни (Neuro-QoL)
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о когнитивной функции были собраны с использованием шкал неврологического качества жизни из набора инструментов NIH. Данные о частоте события (например, забывание школьных заданий) собирали и преобразовывали в t-показатель от 0 до 100, где более высокие t-показатели указывают на усиление гнева, усиление беспокойства, усиление боли, улучшение социальных отношений, усиление стигмы, усиление депрессии, улучшение когнитивных функций и усиление утомляемости. T-показатель 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10. Данные были собраны на исходном уровне и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Поведенческий рейтинг исполнительной функции, второе издание (BRIEF-2)
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные об управляющей функции были собраны с использованием опросника оценки поведения исполнительной функции, второе издание (BRIEF-2). Данные о частоте события (например, слишком легко расстраивается) был собран и преобразован в t-показатель. Оценивались следующие подтесты BRIEF-2: Индекс регуляции поведения, Индекс регуляции эмоций, Индекс когнитивной регуляции и Глобальный исполнительный композит. Для каждого подтеста BRIEF-2 t-показатели варьируются от 0 до 100; оценка 50 указывает на среднее значение генеральной совокупности со стандартным отклонением 10. Для всех субтестов BASC-3 более высокие баллы означают худший результат.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Шкала социальной ответственности, второе издание (SRS-2)
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о социальной функции были собраны с использованием второго издания шкалы социальной отзывчивости (SRS-2). Были собраны данные о способности ребенка участвовать в эмоционально приемлемых взаимных социальных взаимодействиях в естественных условиях и преобразованы в t-показатель от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на большее нарушение социальной функции. T-показатель 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10. Данные были собраны на исходном уровне и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Система оценки поведения детей, третье издание (BASC-3)
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о поведенческой функции были собраны с использованием системы оценки поведения детей, третье издание (BASC-3). Данные о частоте поведения (например, избегает зрительного контакта) собирали и преобразовывали в t-показатель. Подшкалы для оценки BASC-3 включали: совокупность внешних проблем, совокупность внутренних проблем, индекс поведенческих симптомов и совокупность адаптивных навыков. Для первых трех субшкал более низкий t-показатель указывает на лучший результат; для четвертого более низкий t-показатель указывает на худший результат. T-баллы для всех подшкал BASC-3 варьируются от 0 до 100, а t-балл 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Скрининг расстройств, связанных с детской тревожностью (SCARED)
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о тревоге были собраны с использованием скрининга расстройств, связанных с детской тревогой (SCARED). Данные о правдивости заявления (например, Я нервничаю) были собраны и преобразованы в баллы от 0 до 82, где более высокие баллы указывают на большее беспокойство. Данные были собраны на исходном уровне и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Опросник качества жизни при детской эпилепсии (QOLCE-55)
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о качестве жизни были собраны с использованием опросника качества жизни при детской эпилепсии (QOLCE-55). Данные о частоте события (например, проблемы с концентрацией внимания на задаче) были собраны и преобразованы в баллы от 0 до 100, где более высокие баллы отражают лучшее качество жизни. Данные были собраны на исходном уровне и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Безопасность Эпидиолекса
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Безопасность Epidiolex оценивали по количеству нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, возникающих в результате применения исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Нейроскор
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о неврологической функции собирали с помощью Neuroscore. Данные о частоте припадков, степени гемипареза, оценке сужения поля зрения и степени когнитивного функционирования были преобразованы в баллы от 0 до 15, где более высокие баллы указывают на ухудшение неврологической функции. Данные были собраны на исходном уровне и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Оценка родимого пятна портвейна
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о родимых пятнах на лице, вызванных портвейном, были собраны с использованием шкалы оценки родинок портвейна. Были собраны данные о проценте закрытого лица, толщине родимого пятна и темноте цвета родимого пятна, которые были преобразованы в баллы от 0 до 43, где более высокие баллы указывают на большую серьезность и большую пораженную площадь поверхности. Данные были собраны на исходном уровне и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Неврологическое качество жизни взрослых (Neuro-QoL)
Временное ограничение: Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)
Данные о когнитивной функции были собраны с использованием шкал неврологического качества жизни из набора инструментов NIH. Данные о частоте события были собраны и преобразованы в t-показатель от 0 до 100. Более высокие t-показатели указывают на лучшую коммуникацию, лучшую способность участвовать в социальной активности, более выраженную тревожность, более выраженную депрессию, более выраженную эмоциональную и поведенческую дисконтрольность, более выраженную утомляемость, более выраженный позитивный аффект, более выраженное нарушение сна, улучшение функций нижних и верхних конечностей, ухудшение стигматизации, улучшение удовлетворенность социальными ролями и улучшение когнитивных функций. T-показатель 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10. Данные были собраны на исходном уровне и через 6 месяцев после начала приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, последующее наблюдение (6 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Anne Comi, MD

Соавторы

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 августа 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00204427

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Стерджа-Вебера

Клинические исследования Каннабидиол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahamas

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться