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Novos alvos de tratamento cognitivo para epidiolex na síndrome de Sturge-Weber

2 de maio de 2023 atualizado por: Anne Comi, MD

Novos alvos de tratamento cognitivo para epidiolex na síndrome de Sturge-Weber: um estudo de fase II

O objetivo deste estudo é entender melhor a utilidade do canabidiol (CBD/ Epidiolex) para melhorar o tratamento de deficiências cognitivas na síndrome de Sturge-Weber (SWS).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os investigadores esperam entender a utilidade do CBD de grau farmacêutico usado para o tratamento de deficiências cognitivas em SWS neste estudo aberto. Evidências anedóticas de um estudo de fase I investigando o uso de CBD para convulsões refratárias a medicamentos sugerem que o CBD também pode ter um efeito benéfico na cognição, humor e comportamento. Os investigadores levantam a hipótese de que o CBD/ Epidiolex melhorará a função cerebral SWS, resultando em melhor função cognitiva, interações sociais, humor, função motora e comportamento, bem como enxaquecas reduzidas. Este é um estudo prospectivo de medicamento oral aberto de Epidiolex em 10 indivíduos. As avaliações serão feitas no início do estudo e repetidas após 6 meses com o medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 48 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão: Participantes com envolvimento cerebral da síndrome de Sturge-Weber conforme definido em neuroimagem (n=10 indivíduos, homens e mulheres, com idades entre 3 e 50 anos) e os seguintes:

  • Comprometimento cognitivo definido como um neuroscore cognitivo maior ou igual a 2 na triagem.
  • Drogas antiepilépticas, de humor ou comportamentais (se usadas) em doses estáveis ​​por no mínimo 4 semanas antes da inscrição.
  • Se presente, o VNS deve estar estável por no mínimo 3 meses antes da inscrição.
  • Se estiver em dieta cetogênica ou Atkins, deve estar em proporção estável por no mínimo 3 meses antes da inscrição.
  • Indivíduos anteriores que falham em qualquer ponto em atender aos critérios de continuação e desistirem antecipadamente podem ser considerados para reinscrição sob o novo ID de indivíduo, desde que os critérios de inclusão acima sejam atendidos. A decisão de reinscrever-se será feita pelo PI e pelo patrocinador caso a caso. A reinscrição pode ocorrer não antes de 4 semanas após a última visita de acompanhamento pós-desmame sob o antigo ID do indivíduo.
  • O consentimento informado por escrito obtido do paciente ou de seu representante legal deve ser obtido antes do início do tratamento.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com quaisquer condições médicas graves e/ou não controladas na randomização, como:

    1. Doença hepática, como cirrose, doença hepática descompensada e hepatite crônica (ou seja, HBV-DNA quantificável e/ou HbsAg positivo, HCV-RNA quantificável)
    2. Diabetes não controlado, definido por glicose sérica em jejum superior a 1,5
    3. Infecções graves ativas (agudas ou crônicas) ou não controladas
    4. Diátese ativa e hemorrágica
  • Pacientes submetidos a uma cirurgia de grande porte ou lesão traumática significativa dentro de 4 semanas após a entrada no estudo, pacientes que não se recuperaram dos efeitos colaterais de qualquer cirurgia de grande porte (definida como requerendo anestesia geral) ou pacientes que podem necessitar de cirurgia de grande porte durante o curso do estudar.
  • Pacientes que iniciam ou interrompem uma convulsão, humor ou medicação comportamental nas 4 semanas anteriores à triagem.
  • Tratamento anterior com qualquer droga experimental ou uso de qualquer outro produto de cannabis nas 4 semanas anteriores à entrada no estudo.
  • Pacientes com histórico de não adesão a regimes médicos ou considerados potencialmente não confiáveis ​​ou que não conseguirão concluir todo o estudo. Isso inclui aqueles em lares adotivos ou aqueles incapazes de manter consultas de acompanhamento, manter contato próximo com o Investigador Principal ou concluir todos os estudos necessários para manter a segurança.
  • Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado da mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por teste laboratorial hCG positivo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Canabidiol/ Epidiolex
Todos os sujeitos receberão a solução oral experimental de Epidiolex (canabidiol) para ser tomada em casa duas vezes ao dia, e serão tratados ambulatorialmente. O medicamento será tomado por 24 semanas, a menos que o sujeito opte por participar da fase de extensão do estudo, caso em que o sujeito continuará a receber o medicamento por mais um ano ou até que o medicamento seja aprovado para uso clínico para o tratamento de Comprometimentos cognitivos em pacientes com síndrome de Sturge-Weber.
Medicamento: Canabidiol
O início do tratamento começará com 5 mg/kg/dia administrados em duas doses divididas. A dose será aumentada em 5 mg/kg/dia após sete dias e depois em 5 mg/kg/dia a cada sete dias até uma dose máxima de 20 mg/kg/dia administrada.
Outros nomes:
  • CDB
  • Epidiolex

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de memória de trabalho de classificação de lista
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função cognitiva foram coletados usando o teste de memória de trabalho de classificação de lista do NIH Toolbox. Os dados foram coletados sobre o desempenho da memória de trabalho, que foi transformado em um escore t de 0 a 100, onde um escore t mais alto indica melhor desempenho. O T-score de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10. Os dados foram coletados no início e após 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de Vocabulário de Imagens
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função cognitiva foram coletados usando o subteste Picture Vocabulary do NIH Toolbox. Palavras únicas são apresentadas por meio de um arquivo de áudio, emparelhado simultaneamente com 4 imagens de tela de objetos, ações e/ou representações de conceitos. A tarefa é escolher a imagem que corresponde à palavra falada. O desempenho na tarefa foi transformado em um t-score de 0 a 100, onde um t-score mais alto indica melhor desempenho. O T-score de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10. Os dados foram coletados no início e após 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Frequência de convulsão
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Mudança na frequência de convulsão por pontuação de convulsão na linha de base pré-tratamento e após seis meses. A pontuação das convulsões é retirada do Sturge-Weber Neuroscore em uma escala de 0 a 4, onde 0 = nenhum, 1 = 1+. mas controlado, 2=Breakthrough, 3=mensalmente, 4=Semanal+. Pontuações mais altas indicam pior resultado.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Gravidade da Enxaqueca
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a gravidade da enxaqueca serão coletados usando respostas do paciente a perguntas em uma escala padrão de seis pontos. Os dados serão coletados sobre a frequência de um evento (por exemplo, sentimentos de frustração, desempenho de atividades diárias) que serão transformadas em uma pontuação de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam menor gravidade da enxaqueca e melhores resultados. Os dados serão coletados no início e após 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Pontuações modificadas da classificação da casa
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função motora foram coletados usando uma Classificação de Casa Modificada. Os dados foram coletados sobre a capacidade de completar uma tarefa com a mão não dominante do sujeito, que foi transformada em uma pontuação de 1 a 8 e 0 a 32, onde pontuações mais altas indicam melhor função motora. Os dados foram coletados no início e após 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Pontuações da avaliação de preensão de desenvolvimento de Erhardt
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função motora foram coletados usando a avaliação Erhardt Developmental Prehension. Os dados foram coletados sobre a capacidade de concluir uma tarefa com cada mão, que foi pontuada como equivalência de idade do desempenho da tarefa (em meses). Pontuações mais altas indicam melhor função motora. Os dados foram coletados no início e após 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Avaliação Pediátrica do Inventário de Incapacidade Teste Adaptado por Computador
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função motora foram coletados usando o Teste Adaptado por Computador do Inventário de Avaliação Pediátrica de Incapacidades. Os dados foram coletados sobre a capacidade do sujeito de concluir tarefas envolvidas em atividades diárias, mobilidade e atividades sociais/cognitivas. Os dados foram transformados em pontuações escalonadas variando de 20 a 80, onde pontuações mais altas indicam melhor função motora. Os dados foram coletados no início e após 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Questionário ABILHAND
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função motora foram coletados por meio do questionário ABILHAND, uma medida de habilidade manual para adultos com deficiências nos membros superiores. Foram coletados dados sobre a capacidade do sujeito de realizar atividades diárias que envolvem os membros superiores. A pontuação foi coletada como uma medida do paciente com pontuações variando de -10 a 10. Pontuações mais altas indicam melhor função motora. Os dados foram coletados no início e após 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Escala Wechsler de Inteligência para Crianças, Quinta Edição (WISC-V) ou Escala Wechsler de Inteligência para Adultos (WAIS-IV)
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)

Os dados sobre a função cognitiva foram coletados usando subtestes selecionados, tanto da Escala Wechsler de Inteligência para Crianças, Quinta Edição (WISC-V) quanto da Escala Wechsler de Inteligência para Adultos (WAIS-IV). Para os subtestes WISC-V e WAIS-IV selecionados, as pontuações escalonadas foram derivadas dos dados normativos que representam idade e informações demográficas. Os subtestes WISC-V/WAIS-IV selecionados foram os seguintes: Span de Dígitos, Pesquisa de Símbolos, Codificação e Velocidade de Processamento; os três primeiros subtestes foram pontuados de 0 a 10, o quarto subteste de 0 a 100 e, para todos os subtestes, a pontuação mais alta é melhor. Os subtestes selecionados, do WISC-V e do WAIS-IV, foram combinados para aumentar o poder estatístico.

Mudanças estatisticamente raras em pontuações de testes individuais foram determinadas usando uma metodologia de índice de mudança confiável com base em informações normativas para essas avaliações.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Qualidade de Vida Neurológica Pediátrica (Neuro-QoL)
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função cognitiva foram coletados usando escalas de qualidade de vida neurológica do NIH Toolbox. Dados sobre a frequência de um evento (por exemplo, esquecimento do trabalho escolar) foi coletado e transformado em um escore t de 0 a 100, onde escores t mais altos indicam pior raiva, pior ansiedade, pior dor, melhores relações sociais, pior estigma, pior depressão, melhor função cognitiva e pior fadiga. O T-score de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10. Os dados foram coletados no início e 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Inventário de Classificação Comportamental da Função Executiva, Segunda Edição (BRIEF-2)
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função executiva foram coletados usando o Inventário de Classificação de Comportamento da Função Executiva, Segunda Edição (BRIEF-2). Dados sobre a frequência de um evento (por exemplo, fica chateado com muita facilidade) foi coletado e transformado em um t-score. Os seguintes subtestes do BRIEF-2 foram avaliados: Índice de Regulação Comportamental, Índice de Regulação Emocional, Índice de Regulação Cognitiva e Composto Executivo Global. Para cada subteste BRIEF-2, os t-scores variam de 0 a 100; uma pontuação de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10. Para todos os subtestes BASC-3, pontuações mais altas são resultados piores.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Escala de Responsividade Social, Segunda Edição (SRS-2)
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função social foram coletados usando a Escala de Responsividade Social-Segunda Edição (SRS-2). Os dados sobre a capacidade de uma criança de se envolver em interações sociais recíprocas emocionalmente apropriadas em ambientes naturalistas foram coletados e transformados em uma pontuação t de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam maior prejuízo na função social. O T-score de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10. Os dados foram coletados no início e 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças, Terceira Edição (BASC-3)
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função comportamental foram coletados usando o Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças, Terceira Edição (BASC-3). Dados sobre a frequência de um comportamento (ex. evita contato visual) foi coletado e transformado em um t-score. As subescalas para a pontuação do BASC-3 foram: Composto de Problemas Externos, Composto de Problemas Internos, Índice de Sintomas Comportamentais e Composto de Habilidades Adaptativas. Para as três primeiras subescalas, menor pontuação t indica melhor resultado; para o quarto, um t-score mais baixo indica pior resultado. Os escores T para todas as subescalas BASC-3 variam de 0 a 100, e um escore t de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Triagem para Transtornos Relacionados à Ansiedade Infantil (SCARED)
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Dados sobre ansiedade foram coletados usando o Screen for Child Anxiety Related Disorders (SCARED). Dados sobre a veracidade de uma declaração (ex. Estou nervoso) foi coletado e transformado em uma pontuação de 0 a 82, onde pontuações mais altas indicam maior ansiedade. Os dados foram coletados no início e 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Questionário de Qualidade de Vida na Epilepsia Infantil (QOLCE-55)
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre qualidade de vida foram coletados por meio do Questionário de Qualidade de Vida na Epilepsia Infantil (QOLCE-55). Os dados sobre a frequência de um evento (por exemplo, teve problemas para se concentrar em uma tarefa) foram coletados e transformados em uma pontuação de 0 a 100, onde pontuações mais altas refletem melhor qualidade de vida. Os dados foram coletados no início e 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Segurança do Epidiolex
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
A segurança do Epidiolex foi medida pelo número de eventos adversos e eventos adversos graves resultantes do medicamento em estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Neuroscore
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função neurológica foram coletados usando o Neuroscore. Os dados sobre frequência de convulsões, extensão da hemiparesia, avaliação do corte do campo visual e grau de funcionamento cognitivo foram transformados em uma pontuação de 0 a 15, onde pontuações mais altas indicam pior função neurológica. Os dados foram coletados no início e 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Pontuação da Marca de Nascença do Vinho do Porto
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre as marcas faciais de vinho do porto foram coletados usando o Port-wine Birthmark Score. Dados sobre a porcentagem de rosto coberto, espessura da marca de nascença e escuridão da cor da marca de nascença foram coletados e transformados em uma pontuação de 0 a 43, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade e maior área de superfície envolvida. Os dados foram coletados no início e 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Qualidade de Vida Neurológica Adulto (Neuro-QoL)
Prazo: Linha de base, acompanhamento (6 meses)
Os dados sobre a função cognitiva foram coletados usando escalas de qualidade de vida neurológica do NIH Toolbox. Os dados sobre a frequência de um evento foram coletados e transformados em um t-score de 0 a 100. Pontuações t mais altas indicam melhor comunicação, melhor capacidade de participar de atividades sociais, pior ansiedade, pior depressão, pior descontrole emocional e comportamental, pior fadiga, melhor afeto positivo, pior distúrbio do sono, melhores funções das extremidades inferiores e superiores, pior estigma, melhor satisfação com papéis sociais e melhor função cognitiva. O T-score de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10. Os dados foram coletados no início e 6 meses com o medicamento do estudo.
Linha de base, acompanhamento (6 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Anne Comi, MD

Colaboradores

Jazz Pharmaceuticals
Faneca 66 Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Anne M Comi, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Real)

16 de agosto de 2021

Conclusão do estudo (Real)

9 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

25 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB00204427

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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