治療、腫瘍モデリング、およびゲノム解析のための消化管間質腫瘍 (GIST) の手術

バックグラウンド：

消化管間質腫瘍 (GIST) は、最も一般的な消化管軟部組織肉腫ですが、依然としてまれな疾患です。

ほとんどの GIST は、KIT または PDGFRA 変異によって特徴付けられるため、チロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) 療法の影響を受けやすくなっています。

野生型 (WT) GIST はよりまれな腫瘍であり、通常は SDH 変異および/または KIT または PDGFRA 変異の欠如によって特徴付けられます。傍神経節腫は、しばしば WT GIST と関連しています。

非 WT GIST は TKI 療法に抵抗性になる可能性がありますが、WT GIST は一般に TKI 療法に抵抗性があります。

GIST の主な治療法は外科的切除であり、これには胃、肝臓、および/または腹膜の表面が含まれる場合があります。ほとんどの患者は、全身性薬剤に反応しない疾患を除去するために複数回の手術を必要とします。

研究中の全身療法は、毒性および/または有効性の欠如によって制限されており、その結果、新しい治療オプションに対する満たされていないニーズが生じています。

新鮮な腫瘍組織を入手することは、医薬品研究や次世代腫瘍ゲノム配列決定のための GIST モデルの開発を成功させるために重要であり、WT および TKI 耐性の非 WT GIST の治療のための新しい標的および/または薬剤を特定するのに役立ちます。 .

目的：

GIST、特に WT および治療抵抗性の非 WT 患者を評価および追跡し、この希少疾患のトランスレーショナル リサーチをサポートする

少なくとも 5 年間、疾患の外科的切除の間の無病期間 (DFIs) を評価する

資格:

-組織学的に確認された、またはGISTが疑われる臨床症状のある患者。

デザイン：

前向きコホート研究

組織学的に確認された、または GIST が疑われる臨床症状のある患者は、研究に登録され、外科的切除および/または細胞減少の前の最大 10 年間および後最大 5 年間、9 ～ 15 か月ごとに積極的な監視を受けます。 患者は研究の過程で複数の切除を受ける可能性があるため、手術後の5年間のサーベイランスは、最後に行われた切除と比較して複数回開始される場合があります。

登録されたすべての患者は、研究の開始時に腫瘍切除または細胞減少について評価され、適切な場合は手術が提供されます。

年間約 30 ～ 40 人の患者がこの試験に登録されると予想されます。発生上限は 400 に設定され、10 年間の発生を許可します。