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用于治疗、肿瘤建模和基因组分析的胃肠道间质瘤 (GIST) 手术

2026年8月14日更新者：National Cancer Institute (NCI)

胃肠道间质瘤 (GIST) 手术治疗、肿瘤建模和基因组分析的前瞻性研究

客观的：

跟踪患有 GIST 的人并收集肿瘤组织，以便在实验室中对其进行研究。

合格：

6 岁及以上患有 GIST 的人。

设计：

参与者将通过审查他们的医疗记录和样本进行筛选。

参与者将参加另外 1 项 NIH 研究，并且可能会被要求参加 2 项其他可选的 NIH 研究。

参加者将有病史和体格检查。将获得有关他们如何在日常活动中发挥作用的数据。

参与者可以与遗传咨询师交谈。他们可能会进行基因检测。

参与者将提供血液样本。他们可能有脸颊拭子。为此，小刷子将在脸颊内侧摩擦。

参与者可能会进行胸部、腹部和骨盆的计算机断层扫描 (CT)。或者他们可能会进行胸部 CT 扫描以及腹部和骨盆的磁共振成像 (MRI)。

参与者将在 NIH 临床中心每 6-12 个月接受一次监测，持续长达 10 年，然后再进行手术。如果他们需要手术，将在 NIH 进行。然后，他们将每 6-12 个月接受一次监测，持续长达手术后 5 年。

如果参与者进行了手术，将采集肿瘤组织样本。

如果参与者不需要手术，他们的参与将在 10 年后结束。如果他们进行了手术，则 5 年的监测期将在每次手术后重新开始。

...

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

背景：

胃肠道间质瘤 (GIST) 是最常见的胃肠道软组织肉瘤，但仍然是一种罕见的疾病实体。

大多数 GIST 的特征是 KIT 或 PDGFRA 突变，使它们对酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗敏感。

野生型 (WT) GIST 是较为罕见的肿瘤，通常以 SDH 突变和/或缺乏 KIT 或 PDGFRA 突变为特征；副神经节瘤通常与 WT GIST 相关。

非 WT GIST 可能对 TKI 治疗难以治疗，而 WT GIST 通常对 TKI 治疗有抵抗力。

GIST 的主要治疗方法是手术切除，可能累及胃、肝和/或腹膜表面；大多数患者将需要多次手术来去除对全身药物无反应的疾病。

研究性全身治疗受到毒性和/或缺乏疗效的限制，导致对新治疗方案的需求未得到满足。

获得新鲜的肿瘤组织对于成功开发用于药物研究的 GIST 模型以及下一代肿瘤基因组测序，以及帮助确定治疗 WT 和 TKI 耐药的非 WT GIST 的新靶点和/或药物至关重要.

客观的：

评估和跟踪 GIST 患者，尤其是 WT 和难治性非 WT 患者，以支持这种罕见疾病的转化研究

评估手术切除疾病之间至少 5 年的无病间隔 (DFI)

合格：

经组织学证实或临床表现怀疑为 GIST 的患者。

设计：

前瞻性队列研究

经组织学证实或临床表现疑似 GIST 的患者将参加研究，并将在手术切除和/或细胞减灭术之前的 10 年和之后的 5 年内每 9-15 个月进行一次主动监测。由于患者可能在研究过程中进行了多次切除，因此相对于最后一次进行的切除，可能会多次启动 5 年的术后监测。

所有入组患者将在研究开始时接受肿瘤切除或细胞减灭术的评估，如果合适，将接受手术，否则他们将接受主动监测，直到有临床指征进行手术切除或细胞减灭术。

预计每年大约有 30-40 名患者可以参加该试验；应计上限将定为 400，以允许在 10 年期间内进行应计。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

400

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Andrew M Blakely, M.D.
电话号码：(240) 760-7647
邮箱：andrew.blakely@nih.gov

研究联系人备份

姓名：Stephanie N Canady, R.N.
电话号码：(240) 858-7573
邮箱：stephanie.canady@nih.gov

学习地点

美国
- Maryland
  - Bethesda、Maryland、美国、20892
    - 招聘中
    - National Institutes of Health Clinical Center
    - 接触：
      
      For more information at the NIH Clinical Center contact National Cancer Institute Referral Office
      
      电话号码：888-624-1937

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

经组织学证实或临床表现怀疑为 GIST 的个体。

描述

纳入标准：
疑似 GIST 的组织学证实或临床表现；组织学确认最好通过回顾档案组织（如果可用）进行，如果组织样本不足，则不需要新鲜活检。
年龄 >= 6 岁
ECOG 表现状态 = 60%)
参与者或父母/监护人的理解能力和签署书面知情同意书的意愿。
能够并愿意参加 13C0176，“接受实体瘤评估或手术切除的患者的肿瘤、正常组织和标本”。

排除标准：

- 无法进行细胞减灭手术的不可改变的医学合并症。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
1/ 队列 1 经组织学证实或临床表现疑似 GIST 的患者

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
评估和跟踪 GIST 患者，特别是 WT 或难治性非 WT 患者，以支持对这种罕见疾病的转化研究大体时间：进行中	非 WT GIST 和 WT GIST 患者的 DFI 持续时间将在每个患者内描述为他们自己的对照，并在患者之间进行描述。将分别对 WT GIST 患者和非 WT GIST 患者以及所有合并的患者进行分析。	进行中
评估手术切除疾病之间至少 5 年的无病间隔 (DFI) 大体时间：每 6-12 个月和手术时间进行一次监测，直到最后一次手术切除后 5 年（相对于最后一次进行的切除）	通过肿瘤测量和影像学研究，每 6-12 个月和手术时间进行一次监测，以评估手术切除疾病之间至少 5 年的无病间隔 (DFI)。	每 6-12 个月和手术时间进行一次监测，直到最后一次手术切除后 5 年（相对于最后一次进行的切除）

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
表征 GIST 的基因组和临床病理学特征大体时间：在临床就诊和随访中	与 GIST 相关的基因组和临床病理特征的表征。	在临床就诊和随访中

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

首席研究员：Andrew M Blakely, M.D.、National Cancer Institute (NCI)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

NIH Clinical Center Detailed Web Page

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年12月18日

初级完成 (估计的)

2040年12月30日

研究完成 (估计的)

2040年12月30日

研究注册日期

首次提交

2020年9月18日

首先提交符合 QC 标准的

2020年9月18日

首次发布 (实际的)

2020年9月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月14日

最后验证

2026年2月4日