Хирургия стромальных опухолей желудочно-кишечного тракта (GIST) для лечения, моделирования опухолей и геномного анализа

Задний план:

Стромальные опухоли желудочно-кишечного тракта (ГИСО) являются наиболее распространенной саркомой мягких тканей желудочно-кишечного тракта, но остаются редкой патологической единицей.

Большинство GIST характеризуются мутациями KIT или PDGFRA, что делает их восприимчивыми к терапии ингибиторами тирозинкиназы (TKI).

GIST дикого типа (WT) представляют собой более редкие опухоли, обычно характеризующиеся мутациями SDH и/или отсутствием мутаций KIT или PDGFRA; параганглиомы часто связаны с ГИСО WT.

GIST не-WT могут стать рефрактерными к терапии TKI, тогда как GIST WT, как правило, устойчивы к терапии TKI.

Основным методом лечения ГИСО является хирургическая резекция, которая может затрагивать желудок, печень и/или поверхности брюшины; большинству пациентов потребуется несколько операций для удаления болезни, не отвечающей на системные агенты.

Исследуемые системные терапии ограничены токсичностью и/или недостаточной эффективностью, что приводит к неудовлетворенной потребности в новых вариантах лечения.

Получение свежей опухолевой ткани имеет решающее значение для успешной разработки моделей GIST для исследования лекарств, а также для секвенирования генома опухоли следующего поколения, а также для помощи в идентификации новых мишеней и/или агентов для лечения WT и TKI-резистентных GIST не-WT. .

Задача:

Оценивайте и наблюдайте за пациентами с ГИСО, особенно с WT и рефрактерными к лечению не-WT, для поддержки трансляционных исследований этого редкого заболевания.

Оцените безрецидивные интервалы (DFI) между хирургическим удалением заболевания в течение не менее 5 лет.

Право на участие:

Пациенты с гистологически подтвержденными или клиническими проявлениями, подозрительными на ГИСО.

Дизайн:

Проспективное когортное исследование

Пациенты с гистологически подтвержденными или клиническими проявлениями, подозрительными на ГИСО, будут включены в исследование и будут находиться под активным наблюдением каждые 9-15 месяцев в течение до 10 лет до и до 5 лет после хирургической резекции и/или циторедукции. Поскольку пациенты могут иметь несколько резекций в ходе исследования, 5-летнее послеоперационное наблюдение может быть инициировано несколько раз относительно последней выполненной резекции.

Все включенные пациенты будут оцениваться на предмет резекции опухоли или циторедукции в начале исследования и, если это уместно, им будет предложено хирургическое вмешательство, в противном случае они будут находиться под активным наблюдением до тех пор, пока хирургическая резекция или циторедукция не будут клинически показаны.

Ожидается, что в этом испытании могут участвовать примерно 30-40 пациентов в год; потолок начисления будет установлен на уровне 400, чтобы обеспечить начисление в течение 10-летнего периода.