Cirugía en tumores del estroma gastrointestinal (GIST) para tratamiento, modelado tumoral y análisis genómico
Estudio prospectivo de cirugía en tumores del estroma gastrointestinal (GIST) para tratamiento, modelado tumoral y análisis genómico
Objetivo:
Para dar seguimiento a personas con GIST y recolectar tejido tumoral para poder estudiarlo en el laboratorio.
Elegibilidad:
Personas de 6 años o más que tienen un GIST.
Diseño:
Los participantes serán evaluados con una revisión de sus registros médicos y muestras.
Los participantes se inscribirán en otro estudio de NIH y se les puede solicitar que se inscriban en otros dos estudios de NIH opcionales.
Los participantes tendrán un historial médico y un examen físico. Se obtendrán datos sobre cómo funcionan en sus actividades diarias.
Los participantes pueden hablar con un asesor genético. Es posible que se hagan pruebas genéticas.
Los participantes darán muestras de sangre. Es posible que tengan un frotis en la mejilla. Para ello, se frotará un cepillo pequeño contra el interior de la mejilla.
A los participantes se les puede realizar una tomografía computarizada (TC) del tórax, el abdomen y la pelvis. O pueden tener una tomografía computarizada del tórax y una resonancia magnética nuclear (RMN) del abdomen y la pelvis.
Los participantes serán monitoreados cada 6 a 12 meses en el Centro Clínico NIH, hasta por 10 años antes de someterse a la cirugía. Si necesitan cirugía, se realizará en el NIH. Luego, serán monitoreados cada 6-12 meses, hasta por 5 años después de la cirugía.
Si un participante se somete a cirugía, se tomarán muestras de tejido tumoral.
Si un participante no necesita cirugía, su participación terminará después de 10 años. Si se someten a una cirugía, el período de seguimiento de 5 años se reiniciará después de cada cirugía.
...
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Antecedentes:
Los tumores del estroma gastrointestinal (GIST) son los sarcomas de tejidos blandos gastrointestinales más comunes, pero siguen siendo una entidad rara.
La mayoría de los GIST se caracterizan por mutaciones en KIT o PDGFRA, lo que los hace susceptibles a la terapia con inhibidores de la tirosina quinasa (TKI).
Los GIST de tipo salvaje (WT) son tumores más raros, generalmente caracterizados por mutaciones en SDH y/o ausencia de mutaciones en KIT o PDGFRA; los paragangliomas se asocian con frecuencia con los GIST WT.
Los GIST no WT pueden volverse refractarios a la terapia con TKI, mientras que los GIST WT generalmente son resistentes a la terapia con TKI.
La modalidad de tratamiento primario para los GIST es la resección quirúrgica, que puede involucrar el estómago, el hígado y/o las superficies peritoneales; la mayoría de los pacientes requerirán múltiples operaciones para eliminar la enfermedad que no responde a los agentes sistémicos.
Las terapias sistémicas en investigación están limitadas por la toxicidad y/o la falta de eficacia, lo que genera una necesidad insatisfecha de nuevas opciones de tratamiento.
La obtención de tejido tumoral fresco es fundamental para el desarrollo exitoso de modelos GIST para la investigación de fármacos, así como para la secuenciación genómica tumoral de próxima generación, y para ayudar a identificar nuevos objetivos y/o agentes para el tratamiento de GIST WT y no WT resistentes a TKI. .
Objetivo:
Evaluar y seguir a pacientes con GIST, en particular WT y no WT refractarios al tratamiento, para respaldar la investigación traslacional de esta rara enfermedad.
Evaluar los intervalos libres de enfermedad (DFI) entre la resección quirúrgica de la enfermedad durante al menos 5 años
Elegibilidad:
Pacientes con confirmación histológica o presentación clínica sospechosa de GIST.
Diseño:
Estudio de cohorte prospectivo
Los pacientes con confirmación histológica o presentación clínica sospechosa de GIST se inscribirán en el estudio y tendrán vigilancia activa cada 9-15 meses hasta 10 años antes y hasta 5 años después de la resección quirúrgica y/o citorreducción. Dado que los pacientes pueden tener múltiples resecciones durante el curso del estudio, la vigilancia posterior a la cirugía de 5 años puede iniciarse varias veces, en relación con la última resección realizada.
Todos los pacientes inscritos serán evaluados para la resección del tumor o la citorreducción al inicio del estudio y, si corresponde, se les ofrecerá la cirugía; de lo contrario, estarán en vigilancia activa hasta que la resección quirúrgica o la citorreducción estén clínicamente indicadas.
Se espera que aproximadamente 30-40 pacientes por año puedan inscribirse en este ensayo; el tope de acumulación se fijará en 400 para permitir la acumulación durante un período de 10 años.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Audra A Satterwhite, R.N.
- Número de teléfono: (240) 858-3552
- Correo electrónico: audra.satterwhite@nih.gov
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Andrew M Blakely, M.D.
- Número de teléfono: (240) 760-7647
- Correo electrónico: andrew.blakely@nih.gov
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Reclutamiento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contacto:
- For more information at the NIH Clinical Center contact National Cancer Institute Referral Office
- Número de teléfono: 888-624-1937
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- Confirmación histológica o presentación clínica sospechosa de GIST; la confirmación histológica será preferiblemente mediante la revisión del tejido de archivo si está disponible, no se requerirá una biopsia fresca si la muestra de tejido es inadecuada.
- Edad >= 6 años
- estado funcional ECOG = 60%)
- Capacidad del participante o padre/tutor para comprender y la voluntad de firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
- Capacidad y disposición para inscribirse en 13C0176, "Tumor, tejido normal y muestras de pacientes sometidos a evaluación o resección quirúrgica de tumores sólidos".
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Comorbilidades médicas no modificables que imposibiliten la cirugía citorreductora.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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1/ Cohorte 1
Pacientes con confirmación histológica o presentación clínica sospechosa de GIST
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar y seguir a pacientes con GIST, en particular WT o no WT refractarios al tratamiento, para respaldar la investigación traslacional de esta rara enfermedad.
Periodo de tiempo: en marcha
|
Los pacientes con GIST no WT y GIST WT tendrán las duraciones de las DFI descritas tanto dentro de cada paciente como su propio control y entre pacientes.
Los análisis se realizarán por separado para aquellos con GIST WT y aquellos con GIST no WT, así como para todos los pacientes combinados.
|
en marcha
|
|
Evaluar los intervalos libres de enfermedad (DFI) entre la resección quirúrgica de la enfermedad durante al menos 5 años
Periodo de tiempo: vigilancia cada 6-12 meses y tiempo de la cirugía, hasta 5 años después de la última resección quirúrgica (respecto a la última resección realizada)
|
Vigilancia cada 6-12 meses y tiempo de la cirugía, mediante estudios de imagen y medición del tumor, para evaluar los intervalos libres de enfermedad (DFI) entre la resección quirúrgica de la enfermedad durante al menos 5 años.
|
vigilancia cada 6-12 meses y tiempo de la cirugía, hasta 5 años después de la última resección quirúrgica (respecto a la última resección realizada)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Caracterizar las características genómicas y clinicopatológicas de los GIST
Periodo de tiempo: en visitas clínicas y seguimiento
|
Caracterización de las características genómicas y clinicopatológicas asociadas a los GIST.
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en visitas clínicas y seguimiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Andrew M Blakely, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Otros números de identificación del estudio
- 200161
- 20-C-0161
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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