フランス国立骨髄不全登録簿 (RIME)
骨髄不全のフランス国立登録簿: 生物学的サンプルのコレクションに関連付けられた前向きおよび遡及的データベース: RIME プロジェクト
これは、フランスの骨髄不全症候群 (BMF) のすべての患者の管理 (多施設登録)、診断から、疾患の自然経過中のフォローアップを通じて、標準化された臨床情報を収集する独自の臨床的および生物学的データベースです。か否か。 並行して、生物学的サンプル（血液および/または骨髄および/または皮膚）が臨床ケア中に収集され、骨髄不全疾患に関連するトランスレーショナルリサーチに使用するために、セントルイス病院（血液学研究所）でバイオバンクに保管されます。
このレジストリには、次の 2 つの主な目的があります。
- 公衆衛生の評価と改善: これらの希少疾患の管理に固有の医療的および社会的ニーズを評価する。フランスにおける骨髄不全症候群の診断と管理のレベルを正確に評価する。診断と治療のためのフランスのリファレンスセンターのガイドラインの影響とガイダンスを評価する;与えられた特定の治療法の実際の有効性と耐性を評価する。状況に応じた治療の費用対効果を分析します。
リサーチ：
- 疫学: 国レベルでのさまざまな骨髄不全症候群の発生率、有病率、および分布を決定する。
- 生物学: BMF の病態生理をよりよく理解する。クローン進化の根底にあるメカニズム、新しい形の遺伝性BMF、急性骨髄性白血病（AML）/MDS素因症候群など、各エンティティ内の合併症を特定して研究し、既知のエンティティをより良く、より深く特徴付ける;
- 治療：予後因子と反応の予測因子を特定する。他の臓器や自然機能に対する治療の副作用と影響を特定する。患者の生活の質を診断からできるだけ早く評価し、フォローアップを通じて評価します。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Régis Peffault de Latour
- 電話番号：+33142385073
- メール：regis.peffaultdelatour@aphp.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Matthieu Resche-Rigon
- 電話番号：+3341499742
- メール：matthieu.resche-rigon@u-paris.fr
研究場所
-
-
-
Paris、フランス
- 募集
- Hématologie Greffe
-
コンタクト：
- Regis PEFFAULT DE LATOUR
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- すべての年齢
- BMFのすべての診断
- 全体的な目的を理解した上で登録に反対しなかった
- -生物学的サンプルの収集について書面によるインフォームドコンセント（18歳未満の患者の場合は両親2人）に署名した
- 健康保険適用で
除外基準:
遺伝的素因、家族性および髄質形成不全の病歴がない50歳以上の患者に骨髄異形成症候群が発生した場合
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
骨髄不全の患者
骨髄不全患者の標準治療
|
介在介入なしで。
通常のケアにおける生物学的収集 骨髄不全患者の標準的なケア。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
骨髄不全の有病率
時間枠：10年で
|
10年で
|
|
さまざまな骨髄不全症候群の分布
時間枠：10年で
|
10年で
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
EORTC QLQ-C30-v3 アンケートによって評価された生活の質
時間枠：包含時
|
質問票「欧州がん研究治療機構の生活の質に関する質問票」（EORTC QLQ-C30-v3）を使用して評価された生活の質。 QLQ-C30は、多項目スケールと単項目メジャーの両方で構成されています。 これらには、5 つの機能スケール、3 つの症状スケール、全体的な健康状態/QoL スケール、および 6 つの単一項目が含まれます。 マルチアイテム スケールのそれぞれには、異なるアイテム セットが含まれます。複数のスケールでアイテムが発生することはありません。 すべてのスケールと単一項目メジャーのスコア範囲は 0 から 100 です。 スケール スコアが高いほど、応答レベルが高いことを表します。 機能スケールの高いスコアは、高い/健康なレベルの機能を表します。 全体的な健康状態/QoL のスコアが高いことは QoL が高いことを表し、症状スケール/項目のスコアが高いことは、症状/問題のレベルが高いことを表します。 EORTC QLQ-C30 採点マニュアル。 Fayers PM等。 EORTC Quality of Life Group を代表して。 EORTC、2001 年。 ISBN: 2-9300. |
包含時
|
|
EORTC QLQ-C30-v3 アンケートによって評価された生活の質
時間枠：10年で
|
質問票「欧州がん研究治療機構の生活の質に関する質問票」（EORTC QLQ-C30-v3）を使用して評価された生活の質。 QLQ-C30は、多項目スケールと単項目メジャーの両方で構成されています。 これらには、5 つの機能スケール、3 つの症状スケール、全体的な健康状態/QoL スケール、および 6 つの単一項目が含まれます。 マルチアイテム スケールのそれぞれには、異なるアイテム セットが含まれます。複数のスケールでアイテムが発生することはありません。 すべてのスケールと単一項目メジャーのスコア範囲は 0 から 100 です。 スケール スコアが高いほど、応答レベルが高いことを表します。 機能スケールの高いスコアは、高い/健康なレベルの機能を表します。 全体的な健康状態/QoL のスコアが高いことは QoL が高いことを表し、症状スケール/項目のスコアが高いことは、症状/問題のレベルが高いことを表します。 EORTC QLQ-C30 採点マニュアル。 Fayers PM等。 EORTC Quality of Life Group を代表して。 EORTC、2001 年。 ISBN: 2-9300. |
10年で
|
|
クローン進化または AML/MDS 症候群の根底にあるメカニズム
時間枠：10年で
|
10年で
|
|
|
新しい形態の体質性形成不全の患者の割合
時間枠：10年で
|
10年で
|
|
|
各エンティティ内の合併症のある患者の割合
時間枠：10年で
|
10年で
|
|
|
予後因子と治療反応
時間枠：10年で
|
10年で
|
|
|
骨髄不全の病態生理
時間枠：10年で
|
10年で
|
|
|
治療に対する世界的な反応
時間枠：10年で
|
10年で
|
|
|
固形腫瘍、生殖能力を含む血液学的合併症の発生率と転帰
時間枠：10年以内
|
10年以内
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- NI17045J
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
骨髄不全の臨床試験
-
Indonesia UniversityVygon GmbH & Co. KG完了
-
University of AarhusAarhus University Hospital; Zimmer Biomet完了