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Registro nazionale francese dei fallimenti del midollo osseo (RIME)

1 marzo 2021 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Registro nazionale francese dei fallimenti del midollo osseo: database prospettico e retrospettivo associato a una raccolta di campioni biologici: progetto RIME

Questo è un database clinico e biologico unico che raccoglie informazioni cliniche standardizzate durante la gestione di tutti i pazienti con sindromi da insufficienza del midollo osseo (BMF) in Francia (registro multicentrico), dalla diagnosi e durante il follow-up durante la storia naturale della malattia, trattati o no. Parallelamente, i campioni biologici (sangue e/o midollo osseo e/o pelle) vengono raccolti durante le cure cliniche e vengono biobancati presso l'ospedale Saint-Louis (laboratorio di ematologia) per essere utilizzati nella ricerca traslazionale relativa alle malattie da insufficienza del midollo osseo.

Questo registro ha due obiettivi principali:

  • Valutazione e miglioramento dell'assistenza sanitaria pubblica: valutare i bisogni medici e sociali inerenti alla gestione di queste malattie rare; valutare con precisione il livello di diagnosi e gestione delle sindromi da insufficienza del midollo osseo in Francia; valutare l'impatto e l'orientamento delle linee guida del centro di riferimento francese per la diagnosi e il trattamento; valutare l'efficacia e la tollerabilità nella vita reale di eventuali trattamenti specifici; analizzare il rapporto costo-efficacia del trattamento in base a ciascuna situazione.

  • Ricerca:

    • Epidemiologia: determinare l'incidenza, la prevalenza e la distribuzione delle diverse sindromi da insufficienza del midollo osseo a livello nazionale;
    • Biologia: per comprendere meglio la fisiopatologia del BMF; identificare e studiare le complicazioni all'interno di ciascuna entità, come i meccanismi alla base dell'evoluzione clonale, nuove forme di BMF ereditario e leucemia mieloide acuta (LMA)/sindromi di predisposizione MDS, e caratterizzare meglio e più in profondità le entità note;
    • Trattamento: identificare fattori prognostici e predittori di risposta; identificare gli effetti collaterali e l'impatto del trattamento su altri organi e funzioni naturali; valutare la qualità della vita dei pazienti il ​​prima possibile dalla diagnosi e durante il follow-up.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

5000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hématologie Greffe
        • Contatto:
          • Regis PEFFAULT DE LATOUR

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con sindromi da insufficienza del midollo osseo (BMF)

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutte le età
  • Tutti i diagnostici di BMF
  • Data la sua non opposizione all'anagrafe dopo averne compreso le finalità generali
  • Aver firmato un consenso informato scritto (2 genitori per i pazienti di età inferiore ai 18 anni) per la raccolta di campioni biologici
  • Con copertura assicurativa sanitaria

Criteri di esclusione:

Con sindrome mielodisplastica che si manifesta in un paziente di età superiore ai 50 anni in assenza di predisposizioni genetiche, forme familiari e anamnesi di ipoplasia midollare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con insufficienza del midollo osseo
Standard di cura dei pazienti con insufficienza midollare
Altro: Insufficienza del midollo osseo
senza intervento interventistico. raccolta biologica nella cura di routine Standard di cura dei pazienti con insufficienza midollare.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Prevalenza di insufficienza midollare
Lasso di tempo: a 10 anni
a 10 anni
Distribuzione di diverse sindromi da insufficienza midollare
Lasso di tempo: a 10 anni
a 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita valutata dal questionario EORTC QLQ-C30-v3
Lasso di tempo: all'inclusione

Qualità della vita valutata utilizzando il questionario "European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire" (EORTC QLQ-C30-v3). Il QLQ-C30 è composto sia da bilance multi-item che da misure a singolo-item. Questi includono cinque scale funzionali, tre scale dei sintomi, una scala dello stato di salute globale/QoL e sei singoli item. Ognuna delle scale multi-item include un diverso insieme di item - nessun item compare in più di una scala. Tutte le scale e le misure di un singolo elemento hanno un punteggio compreso tra 0 e 100. Un punteggio di scala elevato rappresenta un livello di risposta più elevato. Un punteggio alto per una scala funzionale rappresenta un livello di funzionamento alto/sano. Un punteggio alto per lo stato di salute globale/QoL rappresenta un alto QoL e un punteggio alto per una scala/item dei sintomi rappresenta un alto livello di sintomatologia/problemi.

Manuale di punteggio EORTC QLQ-C30. Fayer PM et al. per conto del gruppo EORTC Quality of Life. EORTC, 2001. ISBN: 2-9300.
all'inclusione
Qualità della vita valutata dal questionario EORTC QLQ-C30-v3
Lasso di tempo: a 10 anni

Qualità della vita valutata utilizzando il questionario "European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire" (EORTC QLQ-C30-v3). Il QLQ-C30 è composto sia da bilance multi-item che da misure a singolo-item. Questi includono cinque scale funzionali, tre scale dei sintomi, una scala dello stato di salute globale/QoL e sei singoli item. Ognuna delle scale multi-item include un diverso insieme di item - nessun item compare in più di una scala. Tutte le scale e le misure di un singolo elemento hanno un punteggio compreso tra 0 e 100. Un punteggio di scala elevato rappresenta un livello di risposta più elevato. Un punteggio alto per una scala funzionale rappresenta un livello di funzionamento alto/sano. Un punteggio alto per lo stato di salute globale/QoL rappresenta un alto QoL e un punteggio alto per una scala/item dei sintomi rappresenta un alto livello di sintomatologia/problemi.

Manuale di punteggio EORTC QLQ-C30. Fayer PM et al. per conto del gruppo EORTC Quality of Life. EORTC, 2001. ISBN: 2-9300.
a 10 anni
meccanismi alla base di un'evoluzione clonale o sindromi AML/MDS
Lasso di tempo: a 10 anni
a 10 anni
Proporzione di pazienti con nuove forme di aplasie costituzionali
Lasso di tempo: a 10 anni
a 10 anni
Proporzione di pazienti con complicanze all'interno di ciascuna entità
Lasso di tempo: a 10 anni
a 10 anni
Fattore prognostico e risposta al trattamento
Lasso di tempo: a 10 anni
a 10 anni
Fisiopatologia dei fallimenti del midollo osseo
Lasso di tempo: a 10 anni
a 10 anni
Risposta globale al trattamento
Lasso di tempo: a 10 anni
a 10 anni
Incidenza ed esito di complicanze extra ematologiche inclusi tumori solidi, fertilità
Lasso di tempo: entro 10 anni
entro 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 febbraio 2017

Completamento primario (Anticipato)

6 febbraio 2027

Completamento dello studio (Anticipato)

6 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NI17045J

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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