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Registre National des Insuffisances Moelleuses (RIME)

1 mars 2021 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Registre National des Insuffisances Moelleuses : Base de Données Prospective et Rétrospective Associée à une Collection d'Echantillons Biologiques : Projet RIME

Il s'agit d'une base de données clinique et biologique unique qui recueille des informations cliniques standardisées lors de la prise en charge de tous les patients atteints de syndromes d'insuffisance médullaire (BMF) en France (registre multicentrique), depuis le diagnostic et tout au long du suivi au cours de l'histoire naturelle de la maladie, traités ou non. En parallèle, des échantillons biologiques (sang et/ou moelle osseuse et/ou peau) sont prélevés lors des soins cliniques et sont biobanqués à l'hôpital Saint-Louis (laboratoire d'hématologie) afin d'être utilisés dans la recherche translationnelle liée aux maladies d'insuffisance médullaire.

Ce registre a deux objectifs principaux :

  • Évaluation et amélioration de la santé publique : évaluer les besoins médico-sociaux inhérents à la prise en charge de ces maladies rares ; évaluer précisément le niveau de diagnostic et de prise en charge des syndromes d'insuffisance médullaire en France ; évaluer l'impact et l'orientation des recommandations des centres de référence français pour le diagnostic et le traitement ; évaluer l'efficacité et la tolérance en vie réelle de traitements spécifiques donnés ; d'analyser le rapport coût-efficacité du traitement en fonction de chaque situation.

  • Recherche:

    • Épidémiologie : pour déterminer l'incidence, la prévalence et la distribution des différents syndromes d'insuffisance médullaire au niveau national ;
    • Biologie : pour mieux comprendre la physiopathologie du BMF ; identifier et étudier les complications au sein de chaque entité, telles que les mécanismes sous-jacents à l'évolution clonale, les nouvelles formes de BMF héréditaire et les syndromes de prédisposition à la leucémie myéloïde aiguë (LMA)/SMD, et mieux caractériser les entités connues ;
    • Traitement : pour identifier les facteurs pronostiques et les prédicteurs de réponse ; identifier les effets secondaires et l'impact du traitement sur d'autres organes et fonctions naturelles ; évaluer la qualité de vie des patients le plus tôt possible depuis le diagnostic et tout au long du suivi.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

5000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Hématologie Greffe
        • Contact:
          • Regis PEFFAULT DE LATOUR

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de syndromes d'insuffisance médullaire (BMF)

La description

Critère d'intégration:

  • Tout âge
  • Tous les diagnostics de BMF
  • Après avoir donné sa non-opposition au registre après avoir compris les objectifs généraux
  • Avoir signé un consentement éclairé écrit (2 parents pour les patients de moins de 18 ans) pour le prélèvement d'échantillons biologiques
  • Avec couverture d'assurance maladie

Critère d'exclusion:

Avec syndrome myélodysplasique survenant chez un patient de plus de 50 ans en l'absence de prédispositions génétiques, de formes familiales et d'antécédent d'hypoplasie médullaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'insuffisance médullaire
Norme de soins des patients atteints d'insuffisance médullaire
Autre: Insuffisance de la moelle osseuse
sans intervention interventionnelle. collecte biologique dans les soins de routine Norme de soins des patients atteints d'insuffisance médullaire.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Prévalence de l'insuffisance médullaire
Délai: à 10 ans
à 10 ans
Répartition des différents syndromes d'insuffisance médullaire
Délai: à 10 ans
à 10 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Qualité de vie évaluée par le questionnaire EORTC QLQ-C30-v3
Délai: à l'insertion

Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire "European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire" (EORTC QLQ-C30-v3). Le QLQ-C30 est composé à la fois d'échelles multi-items et de mesures mono-items. Celles-ci comprennent cinq échelles fonctionnelles, trois échelles de symptômes, une échelle globale d'état de santé/de qualité de vie et six éléments individuels. Chacune des échelles multi-items comprend un ensemble différent d'items - aucun item n'apparaît dans plus d'une échelle. Toutes les échelles et les mesures à un seul élément vont de 0 à 100. Un score d'échelle élevé représente un niveau de réponse plus élevé. Un score élevé pour une échelle fonctionnelle représente un niveau de fonctionnement élevé/sain. Un score élevé pour l'état de santé global/la qualité de vie représente une qualité de vie élevée et un score élevé pour une échelle/un élément de symptômes représente un niveau élevé de symptomatologie/de problèmes.

Manuel de notation EORTC QLQ-C30. Fayers PM et al. au nom de l'EORTC Quality of Life Group. EORTC, 2001. ISBN : 2-9300.
à l'insertion
Qualité de vie évaluée par le questionnaire EORTC QLQ-C30-v3
Délai: à 10 ans

Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire "European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire" (EORTC QLQ-C30-v3). Le QLQ-C30 est composé à la fois d'échelles multi-items et de mesures mono-items. Celles-ci comprennent cinq échelles fonctionnelles, trois échelles de symptômes, une échelle globale d'état de santé/de qualité de vie et six éléments individuels. Chacune des échelles multi-items comprend un ensemble différent d'items - aucun item n'apparaît dans plus d'une échelle. Toutes les échelles et les mesures à un seul élément vont de 0 à 100. Un score d'échelle élevé représente un niveau de réponse plus élevé. Un score élevé pour une échelle fonctionnelle représente un niveau de fonctionnement élevé/sain. Un score élevé pour l'état de santé global/la qualité de vie représente une qualité de vie élevée et un score élevé pour une échelle/un élément de symptômes représente un niveau élevé de symptomatologie/de problèmes.

Manuel de notation EORTC QLQ-C30. Fayers PM et al. au nom de l'EORTC Quality of Life Group. EORTC, 2001. ISBN : 2-9300.
à 10 ans
mécanismes sous-jacents à une évolution clonale ou des syndromes AML/MDS
Délai: à 10 ans
à 10 ans
Proportion de patients présentant de nouvelles formes d'aplasies constitutionnelles
Délai: à 10 ans
à 10 ans
Proportion de patients avec complications au sein de chaque entité
Délai: à 10 ans
à 10 ans
Facteur pronostique et réponse au traitement
Délai: à 10 ans
à 10 ans
Physiopathologie des insuffisances médullaires
Délai: à 10 ans
à 10 ans
Réponse mondiale au traitement
Délai: à 10 ans
à 10 ans
Incidence et issue des complications hématologiques supplémentaires, y compris les tumeurs solides, la fertilité
Délai: d'ici 10 ans
d'ici 10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 février 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

6 février 2027

Achèvement de l'étude (Anticipé)

6 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2021

Première publication (Réel)

4 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NI17045J

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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