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Registro Nacional Francês de Falhas da Medula Óssea (RIME)

1 de março de 2021 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Registro Nacional Francês de Falhas da Medula Óssea: Banco de Dados Prospectivo e Retrospectivo Associado a uma Coleção de Amostras Biológicas: Projeto RIME

Este é um banco de dados clínico e biológico único que coleta informações clínicas padronizadas durante o manejo de todos os pacientes com síndromes de falência da medula óssea (BMF) na França (registro multicêntrico), desde o diagnóstico e acompanhamento durante a história natural da doença, tratados ou não. Paralelamente, amostras biológicas (sangue e/ou medula óssea e/ou pele) são coletadas durante o atendimento clínico e biobancadas no Hospital Saint-Louis (laboratório de Hematologia) para serem utilizadas em pesquisas translacionais relacionadas a doenças de falência da medula óssea.

Este registo tem dois objetivos principais:

  • Avaliação e melhoria dos cuidados de saúde pública: avaliar as necessidades médicas e sociais inerentes à gestão destas doenças raras; avaliar com precisão o nível de diagnóstico e tratamento das síndromes de falência da medula óssea na França; avaliar o impacto e orientação das diretrizes do centro de referência francês para diagnóstico e tratamento; avaliar a eficácia e tolerância na vida real de quaisquer tratamentos específicos; analisar o custo-efetividade do tratamento de acordo com cada situação.

  • Pesquisa:

    • Epidemiologia: determinar a incidência, prevalência e distribuição de diferentes síndromes de falência da medula óssea em nível nacional;
    • Biologia: para entender melhor a fisiopatologia da BMF; identificar e estudar as complicações dentro de cada entidade, tais como mecanismos subjacentes à evolução clonal, novas formas hereditárias de BMF e síndromes de predisposição para leucemia mielóide aguda (LMA)/SMD, e caracterizar melhor e mais profundamente as entidades conhecidas;
    • Tratamento: identificar fatores prognósticos e preditores de resposta; identificar efeitos colaterais e impacto do tratamento em outros órgãos e funções naturais; avaliar a qualidade de vida dos pacientes o mais precocemente possível desde o diagnóstico e ao longo do seguimento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

5000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Hématologie Greffe
        • Contato:
          • Regis PEFFAULT DE LATOUR

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com síndromes de falência da medula óssea (BMF)

Descrição

Critério de inclusão:

  • Todas as idades
  • Todos os diagnósticos de BMF
  • Tendo dado a sua não oposição ao registo depois de entender os objetivos gerais
  • Ter assinado um consentimento informado por escrito (2 pais para pacientes menores de 18 anos) para coleta de amostras biológicas
  • Com cobertura de seguro saúde

Critério de exclusão:

Com síndrome mielodisplásica ocorrendo em um paciente com mais de 50 anos de idade na ausência de predisposições genéticas, formas familiares e história de hipoplasia medular

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com Insuficiência da Medula Óssea
Padrão de atendimento de pacientes com insuficiência da medula óssea
Outro: Insuficiência da Medula Óssea
sem intervenção intervencionista. coleta biológica na rotina de atendimento Padrão de atendimento de pacientes com falência de medula óssea.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Prevalência de falência da medula óssea
Prazo: aos 10 anos
aos 10 anos
Distribuição de diferentes síndromes de falência da medula óssea
Prazo: aos 10 anos
aos 10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Qualidade de vida avaliada pelo questionário EORTC QLQ-C30-v3
Prazo: na inclusão

Qualidade de vida avaliada por meio do questionário "Questionário de Qualidade de Vida da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer" (EORTC QLQ-C30-v3). O QLQ-C30 é composto por escalas de vários itens e medidas de um único item. Estes incluem cinco escalas funcionais, três escalas de sintomas, uma escala global de estado de saúde/QoL e seis itens individuais. Cada uma das escalas de vários itens inclui um conjunto diferente de itens - nenhum item ocorre em mais de uma escala. Todas as escalas e medidas de itens individuais variam em pontuação de 0 a 100. Uma pontuação alta na escala representa um nível de resposta mais alto. Uma pontuação alta para uma escala funcional representa um nível alto/saudável de funcionamento. Uma alta pontuação para o estado de saúde global/QV representa uma alta QV e uma alta pontuação para uma escala/item de sintoma representa um alto nível de sintomatologia/problemas.

Manual de pontuação EORTC QLQ-C30. Fayers PM e cols. em nome do Grupo de Qualidade de Vida da EORTC. EORTC, 2001. ISBN: 2-9300.
na inclusão
Qualidade de vida avaliada pelo questionário EORTC QLQ-C30-v3
Prazo: aos 10 anos

Qualidade de vida avaliada por meio do questionário "Questionário de Qualidade de Vida da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer" (EORTC QLQ-C30-v3). O QLQ-C30 é composto por escalas de vários itens e medidas de um único item. Estes incluem cinco escalas funcionais, três escalas de sintomas, uma escala global de estado de saúde/QoL e seis itens individuais. Cada uma das escalas de vários itens inclui um conjunto diferente de itens - nenhum item ocorre em mais de uma escala. Todas as escalas e medidas de itens individuais variam em pontuação de 0 a 100. Uma pontuação alta na escala representa um nível de resposta mais alto. Uma pontuação alta para uma escala funcional representa um nível alto/saudável de funcionamento. Uma alta pontuação para o estado de saúde global/QV representa uma alta QV e uma alta pontuação para uma escala/item de sintoma representa um alto nível de sintomatologia/problemas.

Manual de pontuação EORTC QLQ-C30. Fayers PM e cols. em nome do Grupo de Qualidade de Vida da EORTC. EORTC, 2001. ISBN: 2-9300.
aos 10 anos
mecanismos subjacentes a uma evolução clonal ou síndromes AML/MDS
Prazo: aos 10 anos
aos 10 anos
Proporção de pacientes com novas formas de aplasias constitucionais
Prazo: aos 10 anos
aos 10 anos
Proporção de pacientes com complicações dentro de cada entidade
Prazo: aos 10 anos
aos 10 anos
Fator prognóstico e resposta ao tratamento
Prazo: aos 10 anos
aos 10 anos
Fisiopatologia das falhas da medula óssea
Prazo: aos 10 anos
aos 10 anos
Resposta global ao tratamento
Prazo: aos 10 anos
aos 10 anos
Incidência e resultado de complicações hematológicas extras, incluindo tumores sólidos, fertilidade
Prazo: dentro de 10 anos
dentro de 10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de fevereiro de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

6 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Antecipado)

6 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

4 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de março de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NI17045J

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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