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トルバプタンが常染色体劣性多発性嚢胞腎 (ARPKD) の登録時 28 日から 18 歳未満の幼児および小児で安全かどうかを確認するための研究

2026年8月4日 更新者：Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

常染色体劣性多発性嚢胞腎（ARPKD）の生後 28 日から 18 歳未満の乳児および小児におけるトルバプタンの安全性、忍容性、および有効性に関する第 3b 相多施設非盲検試験

この研究の主な目的は、常染色体劣性多発性嚢胞腎 (ARPKD) の小児被験者におけるトルバプタンの安全性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、多国籍、多施設、非盲検、無作為化試験です。 この研究は、スクリーニング期間、治療期間、フォローアップ期間の 3 つの期間で構成されます。

トルバプタンは、推定糸球体濾過率（eGFR）および総腎容積（TKV）によって測定されるように、急速に進行する ADPKD（CKD ステージ 1 ～ 4）の成人の腎機能の低下を遅らせることが実証されています。

この研究の参加者は、トルバプタンに割り当てられ、研究の過程で 18 か月間追跡されます。

全体の試験期間は約 3.5 年と予想されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 引きこもった
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 引きこもった
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5119
        • 引きこもった
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • 引きこもった
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5000
        • 募集
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 引きこもった
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 引きこもった
        • Primary Children's Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、8035
        • 募集
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville、スペイン、41013
        • 引きこもった
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、8950
        • 募集
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell、Barcelona、スペイン、08208
        • 引きこもった
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • ドイツ
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、ドイツ、50937
        • 募集
        • Universitätsklinikum Köln
  • ベルギー
    • Brussels Capital
      • Brussels、Brussels Capital、ベルギー、1200
        • 募集
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent、Oost-Vlaanderen、ベルギー、9000
        • 募集
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、ベルギー、3000
        • 募集
        • UZ Leuven
  • ポーランド
      • Bialystok、ポーランド、15-274
        • 引きこもった
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、04-730
        • 引きこもった
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4週間～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -28日から18歳未満の男性または女性の被験者で、ARPKDの診断と一致する臨床的特徴があります。
  2. 親/法定後見人が、治験関連の手続きを開始する前に書面によるインフォームドコンセントを提供する能力、および治験責任医師の意見では、治験のすべての要件を順守する能力。 現地の法律に従って同意を提供するのに十分な年齢のすべての被験者から書面によるインフォームドコンセントを提供する能力。

除外基準:

  1. 生後28日～12週未満の早産（妊娠32週以下）。
  2. -断続的または継続的な血液透析、腹膜透析、血液濾過、血液透析濾過、または腎移植の既往として定義される無尿またはRRT。
  3. -腎嚢胞（ARPKD以外）に関連する症候群状態の証拠。
  4. -ALTおよびASTを含む異常な肝機能検査、> 1.2×ULN（正常の上限）。
  5. 脾腫または門脈圧亢進症 (HTN) があります。
  6. 腎嚢胞性疾患の両親。
  7. トルバプタンの開始後に調整できなかった利尿剤を慢性的に受けている。
  8. 体液バランスを監視することはできません。
  9. -研究者によって決定されたように、ナトリウムとカリウムの電解質の不均衡がある、またはそのリスクがあります。
  10. -研究者によって決定された重大な循環血液量減少がある、またはそのリスクがある。
  11. -治験責任医師が決定した臨床的に重大な貧血。
  12. 血小板 < 50000 μL。
  13. -駆出率<14％として定義される重度の収縮機能障害。
  14. 血清ナトリウム値 < 130 mmol/L または > 145 mmol/L。
  15. 他の試験薬を服用している。
  16. 人工呼吸器のサポートが必要です。
  17. CYP3A4 (CYP = シトクロム P) を誘発することが知られている薬を服用している。
  18. -治験薬投与を中断させる治療を必要とするウイルスを含む感染症がある。
  19. 授乳中の女性、またはIMPを受ける前に妊娠検査結果が陽性であった女性。
  20. -薬物乱用歴のある被験者（過去6か月以内）。
  21. -膀胱機能障害および/または排尿困難のある被験者。
  22. -バソプレシンアゴニスト（デスモプレシンなど）を服用している被験者。
  23. -降圧薬またはその他の重要な医学的治療に対する持続的な不遵守の歴史を持つ被験者。
  24. -トルバプタン、バソプレシン拮抗薬、アンチセンスリボ核酸（RNA）療法、ラパマイシン、シロリムス、エベロリムス、またはソマトスタチン類似体（すなわち、オクトレオチド、サンドスタチン）。
  25. -肝移植を受けた、または受ける予定がある。
  26. -過去6か月以内の胆管炎の病歴。
  27. -臨床的に重要な門脈圧亢進症と一致する所見がある（例、静脈瘤、静脈瘤出血、血小板減少症によって示される脾臓機能亢進症）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
薬：Tolvaptanサスペンション
シロップ
実験的：Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
薬：トルバプタン錠
トルバプタン (OPC-41061) トルバプタン錠剤は、分割投与レジメン (15/7.5 mg、30/15 mg、および 45/15 mg) として経口投与されます。錠剤を飲み込む。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
時間枠：From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
時間枠：From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
時間枠：At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
時間枠：From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Olga Sergeyeva, MD、Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月23日

一次修了 (推定)

2028年7月31日

研究の完了 (推定)

2028年8月14日

試験登録日

最初に提出

2021年2月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年3月3日

最初の投稿 (実際)

2021年3月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月4日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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