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Un estudio para ver si el tolvaptán es seguro en bebés y niños que en el momento de la inscripción tienen entre 28 días y menos de 18 años de edad con enfermedad renal poliquística autosómica recesiva (ARPKD)

4 de agosto de 2026 actualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Un ensayo abierto multicéntrico de fase 3b sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de tolvaptán en bebés y niños de 28 días a menos de 18 años de edad con enfermedad renal poliquística autosómica recesiva (ARPKD)

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de tolvaptán en sujetos pediátricos con enfermedad renal poliquística autosómica recesiva (ARPKD)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un ensayo multinacional, multicéntrico, abierto y no aleatorizado. El estudio consta de tres períodos: período de selección, período de tratamiento y período de seguimiento.

Se ha demostrado que tolvaptán retrasa la disminución de la función renal en adultos con ADPKD rápidamente progresiva (CKD etapas 1 a 4), una indicación estrechamente relacionada con ARPKD, según lo medido por la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) y el Volumen renal total (TKV).

A los participantes en este estudio se les asignará tolvaptán y se les hará un seguimiento durante 18 meses durante el transcurso del estudio.

Se espera que la duración general del ensayo sea de aproximadamente 3,5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Köln
  • Bélgica
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Bélgica, 1200
        • Reclutamiento
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
  • España
      • Barcelona, España, 8035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, España, 41013
        • Retirado
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 8950
        • Reclutamiento
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, España, 08208
        • Retirado
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Retirado
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Retirado
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5119
        • Retirado
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Retirado
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
        • Reclutamiento
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Retirado
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Retirado
        • Primary Children's Hospital
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-274
        • Retirado
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 04-730
        • Retirado
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 semanas a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos o femeninos entre 28 días y menos de 18 años de edad, con características clínicas compatibles con un diagnóstico de ARPKD.
  2. Capacidad del padre/tutor legal para dar su consentimiento informado por escrito antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con el ensayo y capacidad, en opinión del investigador principal, para cumplir con todos los requisitos del ensayo. Capacidad para proporcionar el asentimiento informado por escrito de todos los sujetos con la edad suficiente según las leyes locales para proporcionar el asentimiento.

Criterio de exclusión:

  1. Nacimiento prematuro (≤ 32 semanas de edad gestacional) para bebés de 28 días a < 12 semanas de edad.
  2. Anuria o TRS definida como hemodiálisis intermitente o continua, diálisis peritoneal, hemofiltración, hemodiafiltración o antecedente de trasplante renal.
  3. Evidencia de condiciones sindrómicas asociadas con quistes renales (que no sean ARPKD).
  4. Pruebas de función hepática anormales, incluidas ALT y AST, > 1,2 × LSN (límite superior de lo normal).
  5. Tiene esplenomegalia o hipertensión portal (HTA).
  6. Padres con enfermedad quística renal.
  7. Recibir diurético crónico que no pudo ajustarse después del inicio de tolvaptán.
  8. No se puede controlar el equilibrio de líquidos.
  9. Tiene o está en riesgo de tener desequilibrios de electrolitos de sodio y potasio, según lo determine el investigador.
  10. Tiene o está en riesgo de tener hipovolemia significativa según lo determine el investigador.
  11. Anemia clínicamente significativa, según lo determine el investigador.
  12. Plaquetas < 50000 µL.
  13. Disfunción sistólica severa definida como fracción de eyección < 14%.
  14. Niveles séricos de sodio < 130 mmol/L o >145 mmol/L.
  15. Tomar cualquier otro medicamento experimental.
  16. Requiere soporte ventilatorio.
  17. Tomar medicamentos que se sabe que inducen CYP3A4 (CYP = Citocromo P).
  18. Tener una infección, incluso viral, que requeriría una terapia disruptiva para la dosificación de IMP.
  19. Mujeres que están amamantando o que tienen un resultado positivo en la prueba de embarazo antes de recibir IMP.
  20. Sujetos con antecedentes de abuso de sustancias (en los últimos 6 meses).
  21. Sujetos que tienen disfunción vesical y/o dificultad para vaciar.
  22. Sujetos que toman un agonista de vasopresina (p. ej., desmopresina).
  23. Sujetos con antecedentes de incumplimiento persistente con antihipertensivos u otra terapia médica importante.
  24. Sujetos que toman medicamentos o tienen enfermedades concomitantes que probablemente confundan las evaluaciones de los criterios de valoración, incluidas las terapias aprobadas (es decir, comercializadas) con el fin de afectar los quistes de PKD, como tolvaptán, antagonistas de la vasopresina, terapias con ácido ribonucleico (ARN) antisentido, rapamicina, sirolimus, everolimus, o análogos de somatostatina (es decir, octreotide, sandostatin).
  25. Recibió o está programado para recibir un trasplante de hígado.
  26. Antecedentes de colangitis en los últimos 6 meses.
  27. Tiene hallazgos consistentes con hipertensión portal clínicamente significativa (p. ej., varices, sangrado de varices, hiperesplenismo indicado por trombocitopenia).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Droga: Suspensión de tolvaptán
Jarabe
Experimental: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Droga: Tabletas de tolvaptán
Tolvaptán (OPC-41061) Las tabletas de tolvaptán se administrarán por vía oral en regímenes de dosis divididas (15/7,5 mg, 30/15 mg y 45/15 mg) al despertar y 8 horas más tarde (dos veces al día) según el peso si es posible. tragar tabletas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Periodo de tiempo: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Periodo de tiempo: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Periodo de tiempo: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Periodo de tiempo: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de enero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

14 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

4 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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