Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat annak megállapítására, hogy a Tolvaptan biztonságos-e olyan csecsemők és gyermekek esetében, akik a felvétel időpontjában 28 napos és 18 évesnél fiatalabbak, és autoszomális recesszív policisztás vesebetegségben (ARPKD) szenvednek

2026. augusztus 4. frissítette: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

3b. fázisú, többközpontú nyílt elrendezésű vizsgálat a tolvaptán biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és hatékonyságáról 28 napos és 18 évesnél fiatalabb csecsemőknél és gyermekeknél autoszomális recesszív policisztás vesebetegségben (ARPKD)

E vizsgálat elsődleges célja a tolvaptán biztonságosságának értékelése autoszomális recesszív policisztás vesebetegségben (ARPKD) szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy multinacionális, többközpontú, nyílt, nem randomizált vizsgálat. A vizsgálat három szakaszból áll: szűrési időszak, kezelési időszak és követési időszak.

A becsült glomeruláris filtrációs rátával (eGFR) és a teljes vesetérfogattal (TKV) mérve, a tolvaptánról kimutatták, hogy késlelteti a veseműködés hanyatlását gyorsan progrediáló ADPKD-ben (CKD 1–4. stádium) szenvedő felnőtteknél, amely az ARPKD-hez szorosan kapcsolódó indikáció.

A vizsgálatban részt vevők tolvaptánt kapnak, és 18 hónapig követik őket a vizsgálat során.

A próba teljes időtartama várhatóan körülbelül 3,5 év lesz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Belgium
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgium, 1200
        • Toborzás
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
        • Toborzás
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgium, 3000
        • Toborzás
        • UZ Leuven
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Toborzás
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Visszavont
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Visszavont
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202-5119
        • Visszavont
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Visszavont
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Toborzás
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5000
        • Toborzás
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Visszavont
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Visszavont
        • Primary Children's Hospital
  • Lengyelország
      • Bialystok, Lengyelország, 15-274
        • Visszavont
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Lengyelország, 04-730
        • Visszavont
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Németország
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Németország, 50937
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Köln
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 8035
        • Toborzás
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spanyolország, 41013
        • Visszavont
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 8950
        • Toborzás
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spanyolország, 08208
        • Visszavont
        • Hospital Universitari Parc Tauli

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 hét (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 28 napos és 18 évesnél fiatalabb férfi vagy női alanyok, akiknek klinikai jellemzői megfelelnek az ARPKD diagnózisának.
  2. A szülő/törvényes gyám képessége arra, hogy írásos, tájékozott beleegyezését adja a vizsgálattal kapcsolatos eljárások megkezdése előtt, és a vizsgálatvezető véleménye szerint a vizsgálat valamennyi követelményének megfeleljen. Képes írásos, megalapozott hozzájárulást adni minden olyan tárgyból, amely elég régi a helyi törvényeknek ahhoz, hogy hozzájáruljon a hozzájárulás megadásához.

Kizárási kritériumok:

  1. Koraszülés (≤ 32 hetes terhességi kor) 28 naptól 12 hetesnél fiatalabb csecsemőknél.
  2. Anuria vagy RRT időszakos vagy folyamatos hemodialízis, peritoneális dialízis, hemofiltráció, hemodiafiltráció vagy vesetranszplantáció a kórtörténetben.
  3. Vesecisztákkal kapcsolatos szindrómás állapotok bizonyítéka (az ARPKD kivételével).
  4. Kóros májfunkciós tesztek, beleértve az ALT-t és az AST-t, > 1,2 × ULN (a normálérték felső határa).
  5. Splenomegalia vagy portális hipertónia (HTN) van.
  6. Cisztás vesebetegségben szenvedő szülők.
  7. Krónikus diuretikumot kap, amelyet a tolvaptán kezelés megkezdése után nem lehetett beállítani.
  8. Nem ellenőrizhető a folyadék egyensúlya.
  9. Nátrium- és kálium-elektrolit-egyensúlyzavara van, vagy fennáll annak veszélye, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
  10. Jelentős hypovolaemiája van, vagy fennáll annak a veszélye, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
  11. Klinikailag szignifikáns vérszegénység, a vizsgáló meghatározása szerint.
  12. Vérlemezkék < 50000 µl.
  13. Súlyos szisztolés diszfunkció, mint 14% alatti ejekciós frakció.
  14. A szérum nátriumszintje <130 mmol/l vagy >145 mmol/l.
  15. Bármilyen más kísérleti gyógyszer szedése.
  16. Szükség van lélegeztetőgép támogatására.
  17. Olyan gyógyszerek szedése, amelyekről ismert, hogy indukálják a CYP3A4-et (CYP = citokróm P).
  18. Olyan vírusfertőzésben szenved, amely az IMP adagolását megzavaró terápiát igényel.
  19. Nők, akik szoptatnak, vagy akiknek pozitív terhességi teszt eredménye az IMP beadása előtt.
  20. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében kábítószer-visszaélés szerepel (az elmúlt 6 hónapban).
  21. Olyan alanyok, akiknek húgyhólyag-működési zavarai és/vagy vizeletürítési nehézségei vannak.
  22. Vazopresszin agonistát (pl. dezmopresszint) szedő alanyok.
  23. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében tartósan nem tartották be a vérnyomáscsökkentő vagy más fontos orvosi kezelést.
  24. Olyan alanyok, akik olyan gyógyszereket szednek vagy kísérő betegségekben szenvednek, amelyek megzavarhatják a végpont értékelését, beleértve a jóváhagyott (azaz forgalomba hozott) terápiákat a PKD ciszták befolyásolása céljából, mint például a tolvaptán, vazopresszin antagonisták, antiszensz ribonukleinsav (RNS) terápiák, rapamicin, szirolimusz, everolimusz vagy szomatosztatin analógok (azaz oktreotid, szandosztatin).
  25. Májtranszplantációt kapott vagy azt tervezik.
  26. A cholangitis anamnézisében az elmúlt 6 hónapban.
  27. Klinikailag szignifikáns portális hipertóniának megfelelő leletek vannak (pl. varixok, variceális vérzés, thrombocytopenia által jelzett hypersplenismus).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Drog: Tolvaptán felfüggesztés
Szirup
Kísérleti: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Drog: Tolvaptan tabletta
Tolvaptan (OPC-41061) A Tolvaptan tablettákat szájon át, osztott dózisban (15/7,5 mg, 30/15 mg és 45/15 mg) kell beadni ébredéskor és 8 órával később (naponta kétszer) a testsúly alapján, ha képes. nyelje le a tablettákat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Időkeret: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Időkeret: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Időkeret: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Időkeret: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Időkeret: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. január 23.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. július 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 3.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel