Vizsgálat annak megállapítására, hogy a Tolvaptan biztonságos-e olyan csecsemők és gyermekek esetében, akik a felvétel időpontjában 28 napos és 18 évesnél fiatalabbak, és autoszomális recesszív policisztás vesebetegségben (ARPKD) szenvednek

Bevételi kritériumok:

1. 28 napos és 18 évesnél fiatalabb férfi vagy női alanyok, akiknek klinikai jellemzői megfelelnek az ARPKD diagnózisának.
2. A szülő/törvényes gyám képessége arra, hogy írásos, tájékozott beleegyezését adja a vizsgálattal kapcsolatos eljárások megkezdése előtt, és a vizsgálatvezető véleménye szerint a vizsgálat valamennyi követelményének megfeleljen. Képes írásos, megalapozott hozzájárulást adni minden olyan tárgyból, amely elég régi a helyi törvényeknek ahhoz, hogy hozzájáruljon a hozzájárulás megadásához.

Kizárási kritériumok:

1. Koraszülés (≤ 32 hetes terhességi kor) 28 naptól 12 hetesnél fiatalabb csecsemőknél.
2. Anuria vagy RRT időszakos vagy folyamatos hemodialízis, peritoneális dialízis, hemofiltráció, hemodiafiltráció vagy vesetranszplantáció a kórtörténetben.
3. Vesecisztákkal kapcsolatos szindrómás állapotok bizonyítéka (az ARPKD kivételével).
4. Kóros májfunkciós tesztek, beleértve az ALT-t és az AST-t, > 1,2 × ULN (a normálérték felső határa).
5. Splenomegalia vagy portális hipertónia (HTN) van.
6. Cisztás vesebetegségben szenvedő szülők.
7. Krónikus diuretikumot kap, amelyet a tolvaptán kezelés megkezdése után nem lehetett beállítani.
8. Nem ellenőrizhető a folyadék egyensúlya.
9. Nátrium- és kálium-elektrolit-egyensúlyzavara van, vagy fennáll annak veszélye, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
10. Jelentős hypovolaemiája van, vagy fennáll annak a veszélye, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
11. Klinikailag szignifikáns vérszegénység, a vizsgáló meghatározása szerint.
12. Vérlemezkék < 50000 µl.
13. Súlyos szisztolés diszfunkció, mint 14% alatti ejekciós frakció.
14. A szérum nátriumszintje <130 mmol/l vagy >145 mmol/l.
15. Bármilyen más kísérleti gyógyszer szedése.
16. Szükség van lélegeztetőgép támogatására.
17. Olyan gyógyszerek szedése, amelyekről ismert, hogy indukálják a CYP3A4-et (CYP = citokróm P).
18. Olyan vírusfertőzésben szenved, amely az IMP adagolását megzavaró terápiát igényel.
19. Nők, akik szoptatnak, vagy akiknek pozitív terhességi teszt eredménye az IMP beadása előtt.
20. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében kábítószer-visszaélés szerepel (az elmúlt 6 hónapban).
21. Olyan alanyok, akiknek húgyhólyag-működési zavarai és/vagy vizeletürítési nehézségei vannak.
22. Vazopresszin agonistát (pl. dezmopresszint) szedő alanyok.
23. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében tartósan nem tartották be a vérnyomáscsökkentő vagy más fontos orvosi kezelést.
24. Olyan alanyok, akik olyan gyógyszereket szednek vagy kísérő betegségekben szenvednek, amelyek megzavarhatják a végpont értékelését, beleértve a jóváhagyott (azaz forgalomba hozott) terápiákat a PKD ciszták befolyásolása céljából, mint például a tolvaptán, vazopresszin antagonisták, antiszensz ribonukleinsav (RNS) terápiák, rapamicin, szirolimusz, everolimusz vagy szomatosztatin analógok (azaz oktreotid, szandosztatin).
25. Májtranszplantációt kapott vagy azt tervezik.
26. A cholangitis anamnézisében az elmúlt 6 hónapban.
27. Klinikailag szignifikáns portális hipertóniának megfelelő leletek vannak (pl. varixok, variceális vérzés, thrombocytopenia által jelzett hypersplenismus).