Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att se om Tolvaptan är säkert hos spädbarn och barn som vid inskrivningen är 28 dagar till mindre än 18 år gamla med autosomal recessiv polycystisk njursjukdom (ARPKD)

4 augusti 2026 uppdaterad av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En öppen fas 3b multicenterstudie av säkerhet, tolerabilitet och effekt av tolvaptan hos spädbarn och barn från 28 dagar till yngre än 18 år med autosomal recessiv polycystisk njursjukdom (ARPKD)

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten av tolvaptan hos pediatriska patienter med autosomal recessiv polycystisk njursjukdom (ARPKD)

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en multinationell, multicenter, öppen, icke-randomiserad studie. Studien består av tre perioder: Screeningperiod, Behandlingsperiod och Uppföljningsperiod.

Tolvaptan har visat sig fördröja minskningen av njurfunktionen hos vuxna med snabbt fortskridande ADPKD (CKD steg 1 till 4), en närbesläktad indikation på ARPKD, mätt med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) och total njurvolym (TKV).

Deltagarna i denna studie kommer att tilldelas tolvaptan och följas under 18 månader under studiens gång.

Den totala försökstiden förväntas vara cirka 3,5 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgien, 1200
        • Rekrytering
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Rekrytering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Rekrytering
        • UZ Leuven
  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Indragen
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Indragen
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5119
        • Indragen
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Indragen
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5000
        • Rekrytering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Indragen
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Indragen
        • Primary Children's Hospital
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Indragen
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Indragen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spanien, 41013
        • Indragen
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekrytering
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Indragen
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Köln

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 veckor till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga försökspersoner mellan 28 dagar och yngre än 18 år, med kliniska egenskaper som överensstämmer med en diagnos av ARPKD.
  2. Möjlighet för förälder/vårdnadshavare att ge skriftligt, informerat samtycke innan eventuella rättegångsrelaterade förfaranden inleds och förmåga, enligt huvudutredarens åsikt, att uppfylla alla krav i rättegången. Möjlighet att ge skriftligt informerat samtycke från alla ämnen som är tillräckligt gamla enligt lokala lagar för att ge samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. För tidig födsel (≤ 32 veckors graviditetsålder) för spädbarn 28 dagar till < 12 veckor gamla.
  2. Anuri eller RRT definieras som intermittent eller kontinuerlig hemodialys, peritonealdialys, hemofiltrering, hemodiafiltrering eller historia av njurtransplantation.
  3. Bevis på syndromiska tillstånd associerade med njurcystor (andra än ARPKD).
  4. Onormala leverfunktionstester inklusive ALAT och ASAT, > 1,2 × ULN (övre normalgräns).
  5. Har splenomegali eller portal hypertoni (HTN).
  6. Föräldrar med njurcystisk sjukdom.
  7. Får kroniskt diuretikum som inte kunde justeras efter tolvaptanstart.
  8. Kan inte övervakas för vätskebalans.
  9. Har eller riskerar att ha natrium- och kaliumelektrolytobalanser, enligt utredarens bedömning.
  10. Har eller riskerar att ha betydande hypovolemi enligt utredningens bedömning.
  11. Kliniskt signifikant anemi, som fastställts av utredaren.
  12. Blodplättar < 50 000 µL.
  13. Allvarlig systolisk dysfunktion definierad som ejektionsfraktion < 14 %.
  14. Serumnatriumnivåer < 130 mmol/L eller >145 mmol/L.
  15. Tar andra experimentella mediciner.
  16. Kräv ventilatorstöd.
  17. Att ta mediciner som är kända för att inducera CYP3A4 (CYP = Cytokrom P).
  18. Att ha en infektion inklusive virus som skulle kräva behandling som stör IMP-doseringen.
  19. Kvinnor som ammar eller som har ett positivt graviditetstestresultat innan de får IMP.
  20. Försökspersoner med en historia av drogmissbruk (inom de senaste 6 månaderna).
  21. Försökspersoner som har dysfunktion i urinblåsan och/eller svårt att tömma.
  22. Försökspersoner som tar en vasopressinagonist (t.ex. desmopressin).
  23. Patienter med en historia av ihållande bristande efterlevnad av antihypertensiva eller annan viktig medicinsk behandling.
  24. Försökspersoner som tar mediciner eller har samtidiga sjukdomar som sannolikt kan förvirra endpointbedömningar, inklusive att ta godkända (dvs marknadsförda) terapier i syfte att påverka PKD-cystor såsom tolvaptan, vasopressinantagonister, antisense-ribonukleinsyra (RNA)-terapier, rapamycin, sirolimus, everolimus, eller somatostatinanaloger (dvs oktreotid, sandostatin).
  25. Fick eller är planerad att få en levertransplantation.
  26. Historik av kolangit under de senaste 6 månaderna.
  27. Har fynd som överensstämmer med kliniskt signifikant portal hypertoni (t.ex. varicer, variceal blödning, hypersplenism indikerad av trombocytopeni).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Läkemedel: Tolvaptan
Sirap
Experimentell: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Läkemedel: Tolvaptan tabletter
Tolvaptan (OPC-41061) Tolvaptan-tabletter kommer att administreras oralt som delade dosregimer (15/7,5 mg, 30/15 mg och 45/15 mg) vid uppvaknande och 8 timmar senare (två gånger dagligen) baserat på vikt om man kan svälja tabletter.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Tidsram: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Tidsram: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Tidsram: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Tidsram: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 juli 2028

Avslutad studie (Beräknad)

14 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2021

Första postat (Faktisk)

4 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera