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Um estudo para verificar se o tolvaptano é seguro em bebês e crianças com 28 dias a menos de 18 anos de idade com doença renal policística autossômica recessiva (ARPKD)

4 de agosto de 2026 atualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Um estudo aberto multicêntrico de fase 3b da segurança, tolerabilidade e eficácia do tolvaptano em bebês e crianças de 28 dias a menos de 18 anos de idade com doença renal policística autossômica recessiva (ARPKD)

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança do tolvaptano em pacientes pediátricos com doença renal policística autossômica recessiva (ARPKD)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo multinacional, multicêntrico, aberto e não randomizado. O estudo consiste em três períodos: período de triagem, período de tratamento e período de acompanhamento.

Foi demonstrado que o tolvaptano retarda o declínio da função renal em adultos com ADPKD de progressão rápida (CKD estágios 1 a 4), uma indicação intimamente relacionada com ARPKD, conforme medido pela taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) e volume renal total (TKV).

Os participantes deste estudo receberão tolvaptano e serão acompanhados por 18 meses ao longo do estudo.

Espera-se que a duração total do estudo seja de aproximadamente 3,5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Köln
  • Bélgica
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Bélgica, 1200
        • Recrutamento
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
        • Recrutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Espanha, 41013
        • Retirado
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 8950
        • Recrutamento
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Espanha, 08208
        • Retirado
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Retirado
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Retirado
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5119
        • Retirado
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Retirado
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
        • Recrutamento
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Retirado
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Retirado
        • Primary Children's Hospital
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-274
        • Retirado
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 04-730
        • Retirado
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 semanas a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino entre 28 dias e menos de 18 anos de idade, com características clínicas consistentes com o diagnóstico de ARPKD.
  2. Capacidade dos pais/responsável legal de fornecer consentimento informado por escrito antes do início de qualquer procedimento relacionado ao estudo e capacidade, na opinião do investigador principal, de cumprir todos os requisitos do estudo. Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito de todos os indivíduos com idade suficiente de acordo com as leis locais para fornecer consentimento.

Critério de exclusão:

  1. Nascimento prematuro (≤ 32 semanas de idade gestacional) para bebês de 28 dias a < 12 semanas de idade.
  2. Anúria ou TRS definida como hemodiálise intermitente ou contínua, diálise peritoneal, hemofiltração, hemodiafiltração ou história de transplante renal.
  3. Evidência de condições sindrômicas associadas a cistos renais (exceto ARPKD).
  4. Testes de função hepática anormais, incluindo ALT e AST, > 1,2 × LSN (limite superior do normal).
  5. Tem esplenomegalia ou hipertensão portal (HTN).
  6. Pais com doença cística renal.
  7. Recebendo diurético crônico que não pôde ser ajustado após o início do tolvaptano.
  8. Não pode ser monitorado quanto ao equilíbrio de fluidos.
  9. Tem ou corre o risco de ter desequilíbrios eletrolíticos de sódio e potássio, conforme determinado pelo investigador.
  10. Tem ou está em risco de ter hipovolemia significativa, conforme determinado pelo investigador.
  11. Anemia clinicamente significativa, conforme determinado pelo investigador.
  12. Plaquetas < 50000 µL.
  13. Disfunção sistólica grave definida como fração de ejeção < 14%.
  14. Níveis séricos de sódio < 130 mmol/L ou >145 mmol/L.
  15. Tomando qualquer outro medicamento experimental.
  16. Necessita de suporte ventilatório.
  17. Tomar medicamentos conhecidos por induzir o CYP3A4 (CYP = citocromo P).
  18. Ter uma infecção, incluindo viral, que exigiria terapia disruptiva para a dosagem de IMP.
  19. Mulheres que estão amamentando ou que tiveram resultado positivo no teste de gravidez antes de receber IMP.
  20. Indivíduos com histórico de abuso de substâncias (nos últimos 6 meses).
  21. Indivíduos com disfunção da bexiga e/ou dificuldade em urinar.
  22. Indivíduos que tomam um agonista da vasopressina (por exemplo, desmopressina).
  23. Indivíduos com histórico de não adesão persistente a anti-hipertensivos ou outra terapia médica importante.
  24. Indivíduos que tomam medicamentos ou têm doenças concomitantes que podem confundir as avaliações de desfecho, incluindo terapias aprovadas (ou seja, comercializadas) com o objetivo de afetar os cistos PKD, como tolvaptano, antagonistas da vasopressina, terapias com ácido ribonucleico (RNA) anti-senso, rapamicina, sirolimus, everolimo ou análogos da somatostatina (ou seja, octreotida, sandostatina).
  25. Recebeu ou está programado para receber um transplante de fígado.
  26. História de colangite nos últimos 6 meses.
  27. Tem achados consistentes com hipertensão portal clinicamente significativa (por exemplo, varizes, sangramento varicoso, hiperesplenismo indicado por trombocitopenia).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Medicamento: Suspensão de Tolvaptano
Xarope
Experimental: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Medicamento: Comprimidos de Tolvaptano
Tolvaptan (OPC-41061) Os comprimidos de tolvaptan serão administrados por via oral em regimes de dose dividida (15/7,5 mg, 30/15 mg e 45/15 mg) ao acordar e 8 horas depois (duas vezes ao dia) com base no peso, se capaz de engolir comprimidos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Prazo: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Prazo: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Prazo: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Prazo: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

14 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

4 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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