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등록 당시 상염색체 열성 다낭성 신장 질환(ARPKD)이 있는 28일에서 18세 미만인 영유아 및 소아에서 톨밥탄이 안전한지 알아보기 위한 연구

2023년 10월 30일 업데이트: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

상염색체 열성 다낭성 신장 질환(ARPKD)이 있는 28일~18세 미만의 영아 및 소아에서 톨밥탄의 안전성, 내약성 및 효능에 대한 3b상 다기관 공개 라벨 시험

이 연구의 1차 목적은 상염색체 열성 다낭성 신장 질환(ARPKD)이 있는 소아 환자에서 톨밥탄의 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 다국적, 다기관, 개방형, 비무작위 시험입니다. 연구는 스크리닝 기간, 치료 기간 및 추적 기간의 세 가지 기간으로 구성됩니다.

톨밥탄은 추정 사구체여과율(eGFR) 및 총신장용적(TKV)으로 측정한 ARPKD와 밀접한 관련이 있는 적응증인 급성 ADPKD(CKD 1~4기)가 진행 중인 성인의 신장 기능 저하를 지연시키는 것으로 입증되었습니다.

이 연구의 참가자는 tolvaptan에 배정되고 연구 기간 동안 18개월 동안 추적 관찰됩니다.

전체 시험 기간은 약 3.5년으로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 독일
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne, Nordrhein-Westfalen, 독일, 50937
        • 아직 모집하지 않음
        • University Hospital Cologne AöR
  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 아직 모집하지 않음
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 아직 모집하지 않음
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • 완전한
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 아직 모집하지 않음
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 아직 모집하지 않음
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 아직 모집하지 않음
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • 모병
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 아직 모집하지 않음
        • Primary Children's Hospital
  • 벨기에
    • Brussels Capital Region
      • Brussels, Brussels Capital Region, 벨기에, 1200
        • 아직 모집하지 않음
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, 벨기에, 3000
        • 아직 모집하지 않음
        • UZ Leuven
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 아직 모집하지 않음
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • 빼는
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20122
        • 아직 모집하지 않음
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico - Clinica De Marchi
    • Liguria
      • Genova, Liguria, 이탈리아, 16147
        • 아직 모집하지 않음
        • Istituto G.Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a
  • 폴란드
      • Bialystok, 폴란드, 15-274
        • 아직 모집하지 않음
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33000
        • 빼는
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux (CHU) - Groupe

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4주 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. ARPKD의 진단과 일치하는 임상적 특징을 가진 생후 28일에서 18세 미만의 남성 또는 여성 피험자.
  2. 시험 관련 절차를 시작하기 전에 부모/법적 보호자가 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력 및 시험 책임자의 의견으로는 시험의 모든 요구 사항을 준수할 수 있는 능력. 현지 법률에 따라 동의를 제공할 수 있을 만큼 나이가 많은 모든 피험자의 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력.

제외 기준:

  1. 생후 28일에서 12주 미만의 영아를 위한 조산(재태 연령 ≤ 32주).
  2. 간헐적 또는 지속적인 혈액 투석, 복막 투석, 혈액 여과, 혈액 투석 여과 또는 신장 이식 병력으로 정의되는 무뇨증 또는 RRT.
  3. 신장 낭종(ARPKD 제외)과 관련된 증후군 상태의 증거.
  4. ALT 및 AST를 포함한 비정상적인 간 기능 검사, > 1.2 × ULN(정상의 상한).
  5. 비장종대 또는 문맥압항진증(HTN)이 있습니다.
  6. 신장 낭성 질환이 있는 부모.
  7. tolvaptan 시작 후 조정할 수 없는 만성 이뇨제를 받고 있습니다.
  8. 체액 균형을 모니터링할 수 없습니다.
  9. 조사자가 결정한 대로 나트륨 및 칼륨 전해질 불균형이 있거나 있을 위험이 있습니다.
  10. 조사자가 결정한 바와 같이 상당한 저혈량증을 갖거나 가질 위험이 있습니다.
  11. 연구자가 결정한 임상적으로 의미 있는 빈혈.
  12. 혈소판 < 50000 µL.
  13. 박출률 < 14%로 정의되는 중증 수축기 기능 장애.
  14. 혈청 나트륨 수치 < 130mmol/L 또는 >145mmol/L.
  15. 다른 실험용 약물 복용.
  16. 인공 호흡기 지원이 필요합니다.
  17. CYP3A4(CYP = 시토크롬 P)를 유도하는 것으로 알려진 약물 복용.
  18. IMP 투약에 지장을 주는 치료가 필요한 바이러스를 포함한 감염이 있는 경우.
  19. IMP를 받기 전에 모유 수유 중이거나 임신 테스트 결과 양성인 여성.
  20. 약물 남용 이력이 있는 피험자(지난 6개월 이내).
  21. 방광 기능 장애 및/또는 배뇨 곤란이 있는 피험자.
  22. 바소프레신 ​​작용제(예: 데스모프레신)를 복용하는 피험자.
  23. 항고혈압제 또는 기타 중요한 의학적 치료에 대한 지속적인 비순응 이력이 있는 피험자.
  24. 톨밥탄, 바소프레신 ​​길항제, 안티센스 리보핵산(RNA) 요법, 라파마이신, 시롤리무스, 에베롤리무스, 또는 소마토스타틴 유사체(즉, 옥트레오타이드, 산도스타틴).
  25. 간 이식을 받았거나 받을 예정입니다.
  26. 지난 6개월 이내에 담관염의 병력.
  27. 임상적으로 유의한 문맥 고혈압(예: 정맥류, 정맥류 출혈, 혈소판 감소증으로 나타나는 비장과다증)과 일치하는 소견이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 톨밥탄 서스펜션
Tolvaptan 현탁액은 0.15 mg/kg 1일 1회 오전, 0.30 mg/kg 1일 1회 오전, 0.5 mg/kg 1일 1회 오전, 0.75 mg/kg 분할 용량으로 경구 또는 급식/비위관을 통해 투여됩니다. 용량(0.5 mg/kg AM 및 0.25 mg/kg 8시간 후) 및 1 mg/kg 분할 용량(0.67 mg/kg AM 및 0.33 mg/kg 8시간 후). 치료기간은 18개월입니다.
의약품: 톨밥탄 서스펜션
Tolvaptan 현탁액은 0.15 mg/kg 1일 1회 오전, 0.30 mg/kg 1일 1회 오전, 0.5 mg/kg 1일 1회 오전, 0.75 mg/kg 분할 용량으로 경구 또는 급식/비위관을 통해 투여됩니다. 용량(0.5 mg/kg AM 및 0.25 mg/kg 8시간 후) 및 1 mg/kg 분할 용량(0.67 mg/kg AM 및 0.33 mg/kg 8시간 후).
실험적: 톨밥탄 정제
Tolvaptan 정제는 각성 시 및 8시간 후(1일 2회) 정제를 삼킬 수 있는 경우 체중을 기준으로 분할 용량 요법(15/7.5mg, 30/15mg 및 45/15mg)으로 경구 투여됩니다. 치료기간은 18개월입니다.
의약품: 톨밥탄 정제
Tolvaptan (OPC-41061) Tolvaptan 정제는 가능한 경우 체중을 기준으로 기상 시 및 8시간 후(1일 2회) 분할 용량 요법(15/7.5mg, 30/15mg 및 45/15mg)으로 경구 투여됩니다. 정제를 삼키십시오.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 관련 부작용(TEAE)을 보고한 참가자 수
기간: 마지막 투여 후 최대 7일까지 등록
마지막 투여 후 최대 7일까지 등록

2차 결과 측정

결과 측정
기간
치료 18개월 후 기준선에서 치료 후까지 eGFR의 연간 변화율(Schwartz 공식에 따름)
기간: 등록부터 18개월까지
등록부터 18개월까지
1, 6, 12 및 18개월에 치료를 받는 동안 eGFR의 기준선으로부터의 변화(Schwartz 공식에 의함)
기간: 1개월, 6개월, 12개월, 18개월
1개월, 6개월, 12개월, 18개월
18개월까지 신대체 요법(RRT)을 받을 피험자의 비율.
기간: 등록부터 18개월까지
등록부터 18개월까지
피험자가 신대체 요법(RRT)을 필요로 하는 등록과 18개월 사이의 기간.
기간: 등록부터 18개월까지
등록부터 18개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 7월 15일

기본 완료 (추정된)

2026년 4월 27일

연구 완료 (추정된)

2026년 4월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 3일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 11월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 30일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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