Une étude pour voir si le tolvaptan est sans danger chez les nourrissons et les enfants âgés de 28 jours à moins de 18 ans à l'inscription atteints de maladie polykystique rénale autosomique récessive (ARPKD)

Critère d'intégration:

1. Sujets masculins ou féminins âgés de 28 jours à moins de 18 ans, présentant des caractéristiques cliniques compatibles avec un diagnostic d'ARPKD.
2. Capacité du parent/tuteur légal à fournir un consentement écrit et éclairé avant le début de toute procédure liée à l'essai et capacité, de l'avis de l'investigateur principal, à se conformer à toutes les exigences de l'essai. Capacité à fournir un consentement éclairé écrit de tous les sujets suffisamment âgés selon les lois locales pour donner leur consentement.

Critère d'exclusion:

1. Naissance prématurée (≤ 32 semaines d'âge gestationnel) pour les nourrissons âgés de 28 jours à < 12 semaines.
2. Anurie ou RRT définie comme une hémodialyse intermittente ou continue, une dialyse péritonéale, une hémofiltration, une hémodiafiltration ou des antécédents de transplantation rénale.
3. Preuve de conditions syndromiques associées à des kystes rénaux (autres que ARPKD).
4. Tests de la fonction hépatique anormaux, y compris ALT et AST,> 1,2 × LSN (limite supérieure de la normale).
5. A une splénomégalie ou une hypertension portale (HTN).
6. Parents atteints de maladie kystique rénale.
7. Recevoir un diurétique chronique qui n'a pas pu être ajusté après l'initiation du tolvaptan.
8. Ne peut pas être surveillé pour l'équilibre hydrique.
9. A ou risque d'avoir des déséquilibres électrolytiques de sodium et de potassium, tel que déterminé par l'investigateur.
10. A ou risque d'avoir une hypovolémie importante, tel que déterminé par l'investigateur.
11. Anémie cliniquement significative, telle que déterminée par l'investigateur.
12. Plaquettes < 50000 µL.
13. Dysfonction systolique sévère définie par une fraction d'éjection < 14 %.
14. Taux de sodium sérique < 130 mmol/L ou > 145 mmol/L.
15. Prendre tout autre médicament expérimental.
16. Nécessite une assistance respiratoire.
17. Prise de médicaments connus pour induire le CYP3A4 (CYP = Cytochrome P).
18. Avoir une infection, y compris virale, qui nécessiterait un traitement perturbant le dosage de l'IMP.
19. Les femmes qui allaitent ou qui ont un résultat de test de grossesse positif avant de recevoir l'IMP.
20. Sujets ayant des antécédents de toxicomanie (au cours des 6 derniers mois).
21. Sujets présentant un dysfonctionnement de la vessie et/ou des difficultés à uriner.
22. Sujets prenant un agoniste de la vasopressine (p. ex., desmopressine).
23. - Sujets ayant des antécédents de non-observance persistante d'un traitement antihypertenseur ou d'un autre traitement médical important.
24. Sujets prenant des médicaments ou ayant des maladies concomitantes susceptibles de confondre les évaluations des critères d'évaluation, y compris la prise de thérapies approuvées (c'est-à-dire commercialisées) dans le but d'affecter les kystes PKD tels que le tolvaptan, les antagonistes de la vasopressine, les thérapies anti-sens de l'acide ribonucléique (ARN), la rapamycine, le sirolimus, évérolimus ou analogues de la somatostatine (c.-à-d. octréotide, sandostatine).
25. Vous avez reçu ou prévoyez de recevoir une greffe de foie.
26. Antécédents de cholangite au cours des 6 derniers mois.
27. A des résultats compatibles avec une hypertension portale cliniquement significative (p. ex., varices, saignement variqueux, hypersplénisme indiqué par une thrombocytopénie).