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Une étude pour voir si le tolvaptan est sans danger chez les nourrissons et les enfants âgés de 28 jours à moins de 18 ans à l'inscription atteints de maladie polykystique rénale autosomique récessive (ARPKD)

4 août 2026 mis à jour par: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Un essai ouvert multicentrique de phase 3b sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du tolvaptan chez les nourrissons et les enfants âgés de 28 jours à moins de 18 ans atteints de polykystose rénale autosomique récessive (ARPKD)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité du tolvaptan chez des sujets pédiatriques atteints de maladie polykystique rénale autosomique récessive (MPRA).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est un essai multinational, multicentrique, ouvert et non randomisé. L'étude se compose de trois périodes : période de dépistage, période de traitement et période de suivi.

Il a été démontré que le tolvaptan retarde le déclin de la fonction rénale chez les adultes atteints de PKRAD à progression rapide (stades 1 à 4 de la MRC), une indication étroitement liée à la PKAR, telle que mesurée par le débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) et le volume total du rein (TKV).

Les participants à cette étude seront affectés au tolvaptan et suivis pendant 18 mois au cours de l'étude.

La durée globale de l'essai devrait être d'environ 3,5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 50937
        • Recrutement
        • Universitatsklinikum Koln
  • Belgique
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgique, 1200
        • Recrutement
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgique, 9000
        • Recrutement
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • UZ Leuven
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Recrutement
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Espagne, 41013
        • Retiré
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espagne, 8950
        • Recrutement
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Espagne, 08208
        • Retiré
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne, 15-274
        • Retiré
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Pologne, 04-730
        • Retiré
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Retiré
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Retiré
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202-5119
        • Retiré
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Retiré
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5000
        • Recrutement
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Retiré
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Retiré
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 semaines à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets masculins ou féminins âgés de 28 jours à moins de 18 ans, présentant des caractéristiques cliniques compatibles avec un diagnostic d'ARPKD.
  2. Capacité du parent/tuteur légal à fournir un consentement écrit et éclairé avant le début de toute procédure liée à l'essai et capacité, de l'avis de l'investigateur principal, à se conformer à toutes les exigences de l'essai. Capacité à fournir un consentement éclairé écrit de tous les sujets suffisamment âgés selon les lois locales pour donner leur consentement.

Critère d'exclusion:

  1. Naissance prématurée (≤ 32 semaines d'âge gestationnel) pour les nourrissons âgés de 28 jours à < 12 semaines.
  2. Anurie ou RRT définie comme une hémodialyse intermittente ou continue, une dialyse péritonéale, une hémofiltration, une hémodiafiltration ou des antécédents de transplantation rénale.
  3. Preuve de conditions syndromiques associées à des kystes rénaux (autres que ARPKD).
  4. Tests de la fonction hépatique anormaux, y compris ALT et AST,> 1,2 × LSN (limite supérieure de la normale).
  5. A une splénomégalie ou une hypertension portale (HTN).
  6. Parents atteints de maladie kystique rénale.
  7. Recevoir un diurétique chronique qui n'a pas pu être ajusté après l'initiation du tolvaptan.
  8. Ne peut pas être surveillé pour l'équilibre hydrique.
  9. A ou risque d'avoir des déséquilibres électrolytiques de sodium et de potassium, tel que déterminé par l'investigateur.
  10. A ou risque d'avoir une hypovolémie importante, tel que déterminé par l'investigateur.
  11. Anémie cliniquement significative, telle que déterminée par l'investigateur.
  12. Plaquettes < 50000 µL.
  13. Dysfonction systolique sévère définie par une fraction d'éjection < 14 %.
  14. Taux de sodium sérique < 130 mmol/L ou > 145 mmol/L.
  15. Prendre tout autre médicament expérimental.
  16. Nécessite une assistance respiratoire.
  17. Prise de médicaments connus pour induire le CYP3A4 (CYP = Cytochrome P).
  18. Avoir une infection, y compris virale, qui nécessiterait un traitement perturbant le dosage de l'IMP.
  19. Les femmes qui allaitent ou qui ont un résultat de test de grossesse positif avant de recevoir l'IMP.
  20. Sujets ayant des antécédents de toxicomanie (au cours des 6 derniers mois).
  21. Sujets présentant un dysfonctionnement de la vessie et/ou des difficultés à uriner.
  22. Sujets prenant un agoniste de la vasopressine (p. ex., desmopressine).
  23. - Sujets ayant des antécédents de non-observance persistante d'un traitement antihypertenseur ou d'un autre traitement médical important.
  24. Sujets prenant des médicaments ou ayant des maladies concomitantes susceptibles de confondre les évaluations des critères d'évaluation, y compris la prise de thérapies approuvées (c'est-à-dire commercialisées) dans le but d'affecter les kystes PKD tels que le tolvaptan, les antagonistes de la vasopressine, les thérapies anti-sens de l'acide ribonucléique (ARN), la rapamycine, le sirolimus, évérolimus ou analogues de la somatostatine (c.-à-d. octréotide, sandostatine).
  25. Vous avez reçu ou prévoyez de recevoir une greffe de foie.
  26. Antécédents de cholangite au cours des 6 derniers mois.
  27. A des résultats compatibles avec une hypertension portale cliniquement significative (p. ex., varices, saignement variqueux, hypersplénisme indiqué par une thrombocytopénie).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Médicament: Suspension de Tolvaptan
Sirop
Expérimental: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Médicament: Comprimés de tolvaptan
Tolvaptan (OPC-41061) Les comprimés de tolvaptan seront administrés par voie orale en doses fractionnées (15/7,5 mg, 30/15 mg et 45/15 mg) au réveil et 8 heures plus tard (deux fois par jour) en fonction du poids si possible. avaler des comprimés.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Délai: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Délai: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Délai: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Délai: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 juillet 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

14 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2021

Première publication (Réel)

4 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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