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一项研究托伐普坦对入组时 28 天至 18 岁以下患有常染色体隐性多囊肾病 (ARPKD) 的婴儿和儿童是否安全

2026年8月4日 更新者：Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

托伐普坦在 28 天至 18 岁以下患有常染色体隐性多囊肾病 (ARPKD) 婴儿和儿童中的安全性、耐受性和疗效的 3b 期多中心开放标签试验

本研究的主要目的是评估托伐普坦在患有常染色体隐性遗传多囊肾病 (ARPKD) 的儿科受试者中的安全性

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本研究是一项多国、多中心、开放标签、非随机试验。 该研究包括三个时期：筛选期、治疗期和随访期。

托伐普坦已被证明可延缓患有快速进展的 ADPKD（CKD 1 至 4 期）成人的肾功能下降，这是与 ARPKD 密切相关的适应症，通过估算的肾小球滤过率 (eGFR) 和总肾脏体积 (TKV) 来衡量。

这项研究的参与者将被分配到托伐普坦，并在研究过程中接受为期 18 个月的随访。

整个试验持续时间预计约为 3.5 年。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50937
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Köln
  • 比利时
    • Brussels Capital
      • Brussels、Brussels Capital、比利时、1200
        • 招聘中
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent、Oost-Vlaanderen、比利时、9000
        • 招聘中
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
        • 招聘中
        • UZ Leuven
  • 波兰
      • Bialystok、波兰、15-274
        • 撤销
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰、04-730
        • 撤销
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • 美国
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 撤销
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 撤销
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202-5119
        • 撤销
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • 撤销
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • 招聘中
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5000
        • 招聘中
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 撤销
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • 撤销
        • Primary Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8035
        • 招聘中
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville、西班牙、41013
        • 撤销
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona、西班牙、8950
        • 招聘中
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell、Barcelona、西班牙、08208
        • 撤销
        • Hospital Universitari Parc Tauli

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4周 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 28 天至 18 岁以下的男性或女性受试者，其临床特征与 ARPKD 的诊断一致。
  2. 父母/法定监护人在开始任何与试验相关的程序之前提供书面知情同意的能力，以及主要研究者认为遵守试验所有要求的能力。 能够根据当地法律提供来自所有年龄足以提供同意的受试者的书面知情同意。

排除标准：

  1. 28 天至 < 12 周龄婴儿的早产（≤ 32 周胎龄）。
  2. 无尿或 RRT 定义为间歇性或连续性血液透析、腹膜透析、血液滤过、血液透析滤过或肾移植史。
  3. 与肾囊肿相关的综合征症状的证据（ARPKD 除外）。
  4. 肝功能检查异常，包括 ALT 和 AST，> 1.2 × ULN（正常上限）。
  5. 有脾肿大或门静脉高压症 (HTN)。
  6. 父母患有肾囊肿病。
  7. 服用托伐普坦开始后无法调整的慢性利尿剂。
  8. 无法监测体液平衡。
  9. 根据研究者的判断，存在或存在钠钾电解质失衡的风险。
  10. 由研究者确定有或有严重低血容量的风险。
  11. 临床上显着的贫血，由研究者确定。
  12. 血小板 < 50000 µL。
  13. 严重收缩功能障碍定义为射血分数 < 14%。
  14. 血清钠水平 < 130 mmol/L 或 >145 mmol/L。
  15. 服用任何其他实验性药物。
  16. 需要呼吸机支持。
  17. 服用已知会诱导 CYP3A4（CYP = 细胞色素 P）的药物。
  18. 感染包括病毒在内的感染需要破坏 IMP 剂量的治疗。
  19. 正在哺乳或在接受 IMP 之前妊娠试验结果呈阳性的女性。
  20. 有药物滥用史的受试者（最近 6 个月内）。
  21. 患有膀胱功能障碍和/或排尿困难的受试者。
  22. 服用加压素激动剂（例如，去氨加压素）的受试者。
  23. 具有持续不依从抗高血压或其他重要药物治疗史的受试者。
  24. 服用药物或患有可能混淆终点评估的伴随疾病的受试者，包括为了影响 PKD 囊肿而服用批准的（即上市的）疗法，例如托伐普坦、加压素拮抗剂、反义核糖核酸 (RNA) 疗法、雷帕霉素、西罗莫司、依维莫司或生长抑素类似物（即奥曲肽、善宁）。
  25. 已接受或计划接受肝移植。
  26. 最近 6 个月内有胆管炎病史。
  27. 发现与临床上显着的门静脉高压症一致（例如，静脉曲张、静脉曲张出血、血小板减少症指示的脾功能亢进）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
药品：Tolvaptan悬架
糖浆
实验性的：Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
药品：托伐普坦片
托伐普坦 (OPC-41061) 托伐普坦片剂将在醒来时和 8 小时后（每天两次）根据体重以分次剂量方案（15/7.5 毫克、30/15 毫克和 45/15 毫克）口服给药，如果能够吞服药片。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
大体时间：From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
大体时间：From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
大体时间：From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
大体时间：At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
大体时间：From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Olga Sergeyeva, MD、Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月23日

初级完成 (估计的)

2028年7月31日

研究完成 (估计的)

2028年8月14日

研究注册日期

首次提交

2021年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2021年3月3日

首次发布 (实际的)

2021年3月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月4日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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