一项研究托伐普坦对入组时 28 天至 18 岁以下患有常染色体隐性多囊肾病 (ARPKD) 的婴儿和儿童是否安全
2023年10月30日 更新者：Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
托伐普坦在 28 天至 18 岁以下患有常染色体隐性多囊肾病 (ARPKD) 婴儿和儿童中的安全性、耐受性和疗效的 3b 期多中心开放标签试验
本研究的主要目的是评估托伐普坦在患有常染色体隐性遗传多囊肾病 (ARPKD) 的儿科受试者中的安全性
研究概览
详细说明
本研究是一项多国、多中心、开放标签、非随机试验。 该研究包括三个时期：筛选期、治疗期和随访期。
托伐普坦已被证明可延缓患有快速进展的 ADPKD（CKD 1 至 4 期）成人的肾功能下降，这是与 ARPKD 密切相关的适应症，通过估算的肾小球滤过率 (eGFR) 和总肾脏体积 (TKV) 来衡量。
这项研究的参与者将被分配到托伐普坦，并在研究过程中接受为期 18 个月的随访。
整个试验持续时间预计约为 3.5 年。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Leslyn Hermonstine
- 电话号码：240.683.3157
- 邮箱：Leslyn.Hermonstine@otsuka-us.com
研究联系人备份
- 姓名：Linda Cappiello
- 电话号码：+1 (609) 6084545
- 邮箱：linda.cappiello-cw@otsuka-us.com
学习地点
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Nordrhein-Westfalen
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Cologne、Nordrhein-Westfalen、德国、50937
- 尚未招聘
- University Hospital Cologne AöR
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Milano、意大利、20122
- 尚未招聘
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico - Clinica De Marchi
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Liguria
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Genova、Liguria、意大利、16147
- 尚未招聘
- Istituto G.Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a
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Brussels Capital Region
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Brussels、Brussels Capital Region、比利时、1200
- 尚未招聘
- Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
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Vlaams Brabant
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Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
- 尚未招聘
- UZ Leuven
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Bordeaux、法国、33000
- 撤销
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux (CHU) - Groupe
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Bialystok、波兰、15-274
- 尚未招聘
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- 尚未招聘
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- 尚未招聘
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70118
- 完全的
- Children's Hospital - New Orleans
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- 尚未招聘
- Mayo Clinic - Rochester
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- 尚未招聘
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 尚未招聘
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- 招聘中
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- 尚未招聘
- Primary Children's Hospital
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London、英国、WC1N 3JH
- 尚未招聘
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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Manchester、英国、M13 9WL
- 撤销
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4周 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 28 天至 18 岁以下的男性或女性受试者，其临床特征与 ARPKD 的诊断一致。
- 父母/法定监护人在开始任何与试验相关的程序之前提供书面知情同意的能力，以及主要研究者认为遵守试验所有要求的能力。 能够根据当地法律提供来自所有年龄足以提供同意的受试者的书面知情同意。
排除标准：
- 28 天至 < 12 周龄婴儿的早产（≤ 32 周胎龄）。
- 无尿或 RRT 定义为间歇性或连续性血液透析、腹膜透析、血液滤过、血液透析滤过或肾移植史。
- 与肾囊肿相关的综合征症状的证据（ARPKD 除外）。
- 肝功能检查异常，包括 ALT 和 AST，> 1.2 × ULN（正常上限）。
- 有脾肿大或门静脉高压症 (HTN)。
- 父母患有肾囊肿病。
- 服用托伐普坦开始后无法调整的慢性利尿剂。
- 无法监测体液平衡。
- 根据研究者的判断，存在或存在钠钾电解质失衡的风险。
- 由研究者确定有或有严重低血容量的风险。
- 临床上显着的贫血，由研究者确定。
- 血小板 < 50000 µL。
- 严重收缩功能障碍定义为射血分数 < 14%。
- 血清钠水平 < 130 mmol/L 或 >145 mmol/L。
- 服用任何其他实验性药物。
- 需要呼吸机支持。
- 服用已知会诱导 CYP3A4（CYP = 细胞色素 P）的药物。
- 感染包括病毒在内的感染需要破坏 IMP 剂量的治疗。
- 正在哺乳或在接受 IMP 之前妊娠试验结果呈阳性的女性。
- 有药物滥用史的受试者（最近 6 个月内）。
- 患有膀胱功能障碍和/或排尿困难的受试者。
- 服用加压素激动剂（例如，去氨加压素）的受试者。
- 具有持续不依从抗高血压或其他重要药物治疗史的受试者。
- 服用药物或患有可能混淆终点评估的伴随疾病的受试者，包括为了影响 PKD 囊肿而服用批准的（即上市的）疗法，例如托伐普坦、加压素拮抗剂、反义核糖核酸 (RNA) 疗法、雷帕霉素、西罗莫司、依维莫司或生长抑素类似物（即奥曲肽、善宁）。
- 已接受或计划接受肝移植。
- 最近 6 个月内有胆管炎病史。
- 发现与临床上显着的门静脉高压症一致（例如，静脉曲张、静脉曲张出血、血小板减少症指示的脾功能亢进）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：托伐普坦混悬剂
托伐普坦混悬液将口服或通过喂食/鼻胃管给药，剂量为上午 0.15 mg/kg 每天一次，上午 0.30 mg/kg 每天一次，上午 0.5 mg/kg 每天一次，分次给药 0.75 mg/kg剂量（0.5 mg/kg AM 和 0.25 mg/kg 8 小时后），以及 1 mg/kg 分剂量（0.67 mg/kg AM 和 0.33 mg/kg 8 小时后）。
疗程为18个月。
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托伐普坦混悬液将口服或通过喂食/鼻胃管给药，剂量为上午 0.15 mg/kg 每天一次，上午 0.30 mg/kg 每天一次，上午 0.5 mg/kg 每天一次，分次给药 0.75 mg/kg剂量（0.5 mg/kg AM 和 0.25 mg/kg 8 小时后），以及 1 mg/kg 分剂量（0.67 mg/kg AM 和 0.33 mg/kg 8 小时后）。
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实验性的：托伐普坦片
托伐普坦片剂将以分次给药方案（15/7.5 mg、30/15 mg 和 45/15 mg）在醒来时和 8 小时后（每天两次）根据体重（如果能够吞咽片剂）口服给药。
疗程为18个月。
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托伐普坦 (OPC-41061) 托伐普坦片剂将在醒来时和 8 小时后（每天两次）根据体重以分次剂量方案（15/7.5 毫克、30/15 毫克和 45/15 毫克）口服给药，如果能够吞服药片。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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报告治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：最后一次给药后最多 7 天登记
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最后一次给药后最多 7 天登记
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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治疗 18 个月后 eGFR（通过 Schwartz 公式）从基线到治疗后的年变化率
大体时间：从入学到18个月
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从入学到18个月
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在第 1、6、12 和 18 个月接受治疗时 eGFR 基线的变化（通过 Schwartz 公式）
大体时间：1个月、6个月、12个月、18个月
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1个月、6个月、12个月、18个月
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将在 18 个月前接受肾脏替代疗法 (RRT) 的受试者百分比。
大体时间：从入学到18个月
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从入学到18个月
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从入组到受试者需要肾脏替代治疗 (RRT) 的 18 个月之间的时间量。
大体时间：从入学到18个月
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从入学到18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Olga Sergeyeva, MD、Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年7月15日
初级完成 (估计的)
2026年4月27日
研究完成 (估计的)
2026年4月27日
研究注册日期
首次提交
2021年2月19日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月3日
首次发布 (实际的)
2021年3月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月30日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 156-201-00307
- 2020-005992-10 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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托伐普坦混悬剂的临床试验
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University of NebraskaInCor Heart Institute; VU University of Amsterdam完全的