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Eine Studie, um festzustellen, ob Tolvaptan bei Säuglingen und Kindern mit autosomal-rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung (ARPKD) sicher ist, die bei der Einschreibung 28 Tage bis weniger als 18 Jahre alt sind

13. Februar 2026 aktualisiert von: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 3b zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Tolvaptan bei Säuglingen und Kindern im Alter von 28 Tagen bis unter 18 Jahren mit autosomal-rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung (ARPKD)

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von Tolvaptan bei pädiatrischen Patienten mit autosomal-rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung (ARPKD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine multinationale, multizentrische, offene, nicht randomisierte Studie. Die Studie besteht aus drei Zeiträumen: Screening-Zeitraum, Behandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeitraum.

Tolvaptan verzögert nachweislich die Abnahme der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit schnell fortschreitender ADPKD (CKD-Stadien 1 bis 4), einer eng verwandten Indikation zur ARPKD, gemessen anhand der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) und des Gesamtnierenvolumens (TKV).

Die Teilnehmer an dieser Studie werden Tolvaptan zugewiesen und im Laufe der Studie 18 Monate lang beobachtet.

Die Gesamtversuchsdauer wird voraussichtlich etwa 3,5 Jahre betragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgien, 1200
        • Rekrutierung
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • UZ Leuven
  • Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 50937
        • Rekrutierung
        • Universitatsklinikum Koln
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Zurückgezogen
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Zurückgezogen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spanien, 41013
        • Zurückgezogen
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekrutierung
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Zurückgezogen
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Zurückgezogen
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Zurückgezogen
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202-5119
        • Zurückgezogen
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Zurückgezogen
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5000
        • Rekrutierung
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Zurückgezogen
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Zurückgezogen
        • Primary Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Wochen bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden im Alter zwischen 28 Tagen und unter 18 Jahren mit klinischen Merkmalen, die mit einer ARPKD-Diagnose übereinstimmen.
  2. Fähigkeit der Eltern/Erziehungsberechtigten, vor Beginn von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, und Fähigkeit, nach Meinung des Hauptprüfarztes, alle Anforderungen der Studie zu erfüllen. Fähigkeit, eine schriftliche informierte Zustimmung aller Probanden zu erteilen, die gemäß den örtlichen Gesetzen alt genug sind, um eine Zustimmung zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

  1. Frühgeburt (Gestationsalter ≤ 32 Wochen) für Säuglinge im Alter von 28 Tagen bis < 12 Wochen.
  2. Anurie oder RRT definiert als intermittierende oder kontinuierliche Hämodialyse, Peritonealdialyse, Hämofiltration, Hämodiafiltration oder Nierentransplantation in der Anamnese.
  3. Hinweise auf syndromale Zustände im Zusammenhang mit Nierenzysten (außer ARPKD).
  4. Abnormale Leberfunktionstests, einschließlich ALT und AST, > 1,2 × ULN (Obergrenze des Normalwerts).
  5. Hat Splenomegalie oder portale Hypertension (HTN).
  6. Eltern mit zystischer Nierenerkrankung.
  7. Einnahme eines chronischen Diuretikums, das nach Beginn mit Tolvaptan nicht angepasst werden konnte.
  8. Der Flüssigkeitshaushalt kann nicht überwacht werden.
  9. Hat oder hat das Risiko, Natrium- und Kalium-Elektrolyt-Ungleichgewichte zu haben, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  10. Hat oder hat das Risiko, eine signifikante Hypovolämie zu haben, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  11. Klinisch signifikante Anämie, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  12. Blutplättchen < 50000 µL.
  13. Schwere systolische Dysfunktion, definiert als Ejektionsfraktion < 14 %.
  14. Serum-Natriumspiegel < 130 mmol/L oder > 145 mmol/L.
  15. Einnahme anderer experimenteller Medikamente.
  16. Beatmungsunterstützung erforderlich.
  17. Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie CYP3A4 (CYP = Cytochrom P) induzieren.
  18. Eine Infektion, einschließlich einer Virusinfektion, die eine Therapie erfordern würde, die die IMP-Dosierung stören würde.
  19. Frauen, die stillen oder vor der Verabreichung von IMP ein positives Schwangerschaftstestergebnis haben.
  20. Probanden mit einer Vorgeschichte von Drogenmissbrauch (innerhalb der letzten 6 Monate).
  21. Patienten mit Blasenfunktionsstörungen und/oder Schwierigkeiten bei der Entleerung.
  22. Patienten, die einen Vasopressin-Agonisten (z. B. Desmopressin) einnehmen.
  23. Patienten mit einer Vorgeschichte von anhaltender Nichteinhaltung von blutdrucksenkenden oder anderen wichtigen medizinischen Therapien.
  24. Personen, die Medikamente einnehmen oder Begleiterkrankungen haben, die Endpunktbewertungen wahrscheinlich verfälschen, einschließlich der Einnahme zugelassener (d. h. vermarkteter) Therapien zur Beeinflussung von PKD-Zysten wie Tolvaptan, Vasopressin-Antagonisten, Antisense-Ribonukleinsäure (RNA)-Therapien, Rapamycin, Sirolimus, Everolimus oder Somatostatinanaloga (dh Octreotid, Sandostatin).
  25. Erhaltene oder geplante Lebertransplantation.
  26. Geschichte der Cholangitis innerhalb der letzten 6 Monate.
  27. Hat Befunde, die mit einer klinisch signifikanten portalen Hypertonie übereinstimmen (z. B. Varizen, Varizenblutung, Hypersplenismus, angezeigt durch Thrombozytopenie).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tolvaptan-Suspension
Tolvaptan-Suspension wird oral oder über Ernährung/nasogastrale Sonde in Dosen von 0,15 mg/kg einmal täglich morgens, 0,30 mg/kg einmal täglich morgens, 0,5 mg/kg einmal täglich morgens, 0,75 mg/kg aufgeteilt verabreicht Dosis (0,5 mg/kg morgens und 0,25 mg/kg 8 Stunden später) und 1 mg/kg aufgeteilte Dosis (0,67 mg/kg morgens und 0,33 mg/kg 8 Stunden später) basierend auf dem Alter. Die Behandlungsdauer beträgt 18 Monate.
Arzneimittel: Tolvaptan Suspension
Sirup
Experimental: Tolvaptan-Tabletten
Tolvaptan-Tabletten werden oral als Split-Dose-Schemata (15/7,5 mg, 30/15 mg und 45/15 mg) nach dem Aufwachen und 8 Stunden später (zweimal täglich) basierend auf dem Gewicht verabreicht, wenn die Tabletten geschluckt werden können. Die Behandlungsdauer beträgt 18 Monate.
Arzneimittel: Tolvaptan-Tabletten
Tolvaptan (OPC-41061) Tolvaptan-Tabletten werden oral als Split-Dose-Schemata (15/7,5 mg, 30/15 mg und 45/15 mg) nach dem Aufwachen und 8 Stunden später (zweimal täglich) basierend auf dem Gewicht, falls möglich, verabreicht Tabletten schlucken.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) meldeten
Zeitfenster: Registrierung bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis
Registrierung bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Jährliche Änderungsrate der eGFR (nach Schwartz-Formel) vom Ausgangswert bis zur Nachbehandlung nach 18 Behandlungsmonaten
Zeitfenster: Von der Einschulung bis 18 Monate
Von der Einschulung bis 18 Monate
Veränderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert (nach Schwartz-Formel) während der Behandlung in den Monaten 1, 6, 12 und 18
Zeitfenster: 1 Monat, 6 Monate, 12 Monate und 18 Monate
1 Monat, 6 Monate, 12 Monate und 18 Monate
Der Prozentsatz der Probanden, die nach 18 Monaten eine Nierenersatztherapie (RRT) erhalten.
Zeitfenster: Von der Einschulung bis 18 Monate
Von der Einschulung bis 18 Monate
Die Zeitspanne zwischen der Aufnahme und 18 Monaten, in der ein Proband eine Nierenersatztherapie (RRT) benötigt.
Zeitfenster: Von der Einschulung bis 18 Monate
Von der Einschulung bis 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

14. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Autosomal-rezessive polyzystische Niere (ARPKD)

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