Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at se, om Tolvaptan er sikkert hos spædbørn og børn, der ved indskrivning er 28 dage til under 18 år gamle med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD)

4. august 2026 opdateret af: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Et fase 3b multicenter åbent forsøg af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af tolvaptan hos spædbørn og børn fra 28 dage til under 18 år med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​tolvaptan hos pædiatriske forsøgspersoner med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et multinationalt, multicenter, åbent, ikke-randomiseret forsøg. Undersøgelsen består af tre perioder: Screeningsperiode, Behandlingsperiode og Opfølgningsperiode.

Tolvaptan har vist sig at forsinke faldet i nyrefunktionen hos voksne med hurtigt fremadskridende ADPKD (CKD-stadier 1 til 4), en nært beslægtet indikation for ARPKD, målt ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) og Total Nyrevolumen (TKV).

Deltagerne i denne undersøgelse vil blive tildelt tolvaptan og følges i 18 måneder i løbet af undersøgelsen.

Den samlede forsøgsvarighed forventes at være cirka 3,5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgien, 1200
        • Rekruttering
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Trukket tilbage
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Trukket tilbage
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202-5119
        • Trukket tilbage
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Trukket tilbage
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5000
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Trukket tilbage
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Trukket tilbage
        • Primary Children's Hospital
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Trukket tilbage
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Trukket tilbage
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spanien, 41013
        • Trukket tilbage
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekruttering
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Trukket tilbage
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Köln

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 28 dage og under 18 år med kliniske træk, der stemmer overens med en diagnose af ARPKD.
  2. Evne for forælder/værge til at give skriftligt, informeret samtykke forud for påbegyndelse af eventuelle retssagsrelaterede procedurer, og evne til, efter hovedefterforskerens opfattelse, at overholde alle krav i retssagen. Evne til at give skriftligt informeret samtykke fra alle fag, der er gamle nok i henhold til lokale love til at give samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. For tidlig fødsel (≤ 32 ugers gestationsalder) for spædbørn i alderen 28 dage til < 12 uger.
  2. Anuri eller RRT defineret som intermitterende eller kontinuerlig hæmodialyse, peritonealdialyse, hæmofiltration, hæmodiafiltration eller nyretransplantation i historien.
  3. Bevis på syndromiske tilstande forbundet med nyrecyster (bortset fra ARPKD).
  4. Unormale leverfunktionsprøver inklusive ALAT og ASAT, > 1,2 × ULN (øvre normalgrænse).
  5. Har splenomegali eller portal hypertension (HTN).
  6. Forældre med nyrecystisk sygdom.
  7. Modtager kronisk diuretikum, der ikke kunne justeres efter tolvaptan-initiering.
  8. Kan ikke overvåges for væskebalance.
  9. Har eller risikerer at have natrium- og kaliumelektrolyt-ubalancer, som bestemt af investigator.
  10. Har eller er i risiko for at have betydelig hypovolæmi som bestemt af investigator.
  11. Klinisk signifikant anæmi, som bestemt af investigator.
  12. Blodplader < 50.000 µL.
  13. Alvorlig systolisk dysfunktion defineret som ejektionsfraktion < 14 %.
  14. Serumnatriumniveauer < 130 mmol/L eller >145 mmol/L.
  15. Tager enhver anden eksperimentel medicin.
  16. Kræv ventilatorstøtte.
  17. Tager medicin, der vides at inducere CYP3A4 (CYP = Cytokrom P).
  18. At have en infektion, inklusive viral, som ville kræve behandling, der forstyrrer IMP-dosering.
  19. Kvinder, der ammer, eller som har et positivt graviditetstestresultat, før de får IMP.
  20. Forsøgspersoner med en historie med stofmisbrug (inden for de sidste 6 måneder).
  21. Forsøgspersoner, der har dysfunktion af blæren og/eller svært ved at tømme.
  22. Personer, der tager en vasopressinagonist (f.eks. desmopressin).
  23. Personer med en historie med vedvarende manglende overholdelse af antihypertensiv eller anden vigtig medicinsk behandling.
  24. Personer, der tager medicin eller har samtidige sygdomme, der sandsynligvis vil forvirre effektmålsvurderinger, herunder at tage godkendte (dvs. markedsførte) behandlinger med det formål at påvirke PKD-cyster, såsom tolvaptan, vasopressin-antagonister, anti-sense ribonukleinsyre (RNA) behandlinger, rapamycin, sirolimus, everolimus eller somatostatinanaloger (dvs. octreotid, sandostatin).
  25. Modtaget eller er planlagt til at modtage en levertransplantation.
  26. Anamnese med kolangitis inden for de sidste 6 måneder.
  27. Har fund, der stemmer overens med klinisk signifikant portal hypertension (f.eks. varicer, variceal blødning, hypersplenisme angivet ved trombocytopeni).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Medicin: Tolvaptan -suspension
Sirup
Eksperimentel: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Medicin: Tolvaptan tabletter
Tolvaptan (OPC-41061) Tolvaptan-tabletter vil blive indgivet oralt som opdelt dosis (15/7,5 mg, 30/15 mg og 45/15 mg) ved opvågning og 8 timer senere (to gange dagligt) baseret på vægt, hvis det er muligt sluge tabletter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Tidsramme: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Tidsramme: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Tidsramme: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Tidsramme: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

14. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

4. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner