Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu sprawdzenie, czy tolwaptan jest bezpieczny u niemowląt i dzieci w wieku od 28 dni do mniej niż 18 lat w momencie włączenia do badania z autosomalną recesywną policystyczną chorobą nerek (ARPKD)

13 lutego 2026 zaktualizowane przez: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3b dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności tolwaptanu u niemowląt i dzieci w wieku od 28 dni do poniżej 18 lat z autosomalną recesywną policystyczną chorobą nerek (ARPKD)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa tolwaptanu u dzieci i młodzieży z autosomalną recesywną wielotorbielowatością nerek (ARPKD)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest wielonarodowym, wieloośrodkowym, otwartym, nierandomizowanym badaniem. Badanie składa się z trzech okresów: okresu przesiewowego, okresu leczenia i okresu obserwacji.

Wykazano, że tolwaptan opóźnia pogarszanie się czynności nerek u dorosłych z szybko postępującą ADPKD (stadia PChN od 1 do 4), wskazaniem ściśle związanym z ARPKD, mierzonym na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) i całkowitej objętości nerek (TKV).

Uczestnicy tego badania zostaną przydzieleni do tolwaptanu i obserwowani przez 18 miesięcy w trakcie badania.

Oczekuje się, że całkowity czas trwania próby wyniesie około 3,5 roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgia, 1200
        • Rekrutacyjny
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • UZ Leuven
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Wycofane
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Rekrutacyjny
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Hiszpania, 08208
        • Wycofane
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Niemcy
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum Koln
  • Polska
      • Bialystok, Polska, 15-274
        • Wycofane
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 04-730
        • Wycofane
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Wycofane
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Wycofane
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5119
        • Wycofane
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Wycofane
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5000
        • Rekrutacyjny
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Wycofane
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Wycofane
        • Primary Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 tygodnie do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 28 dni do mniej niż 18 lat, z cechami klinicznymi zgodnymi z rozpoznaniem ARPKD.
  2. Zdolność rodzica/opiekuna prawnego do wyrażenia pisemnej, świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem oraz zdolność, w opinii głównego badacza, do spełnienia wszystkich wymogów badania. Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody od wszystkich osób, które zgodnie z lokalnymi przepisami są wystarczająco dorosłe, aby wyrazić zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poród przedwczesny (wiek ciążowy ≤ 32 tygodni) u niemowląt w wieku od 28 dni do < 12 tygodni.
  2. Bezmocz lub RRT zdefiniowane jako przerywana lub ciągła hemodializa, dializa otrzewnowa, hemofiltracja, hemodiafiltracja lub przeszczep nerki w wywiadzie.
  3. Dowody na syndromiczne stany związane z torbielami nerek (innymi niż ARPKD).
  4. Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby, w tym AlAT i AspAT, > 1,2 × GGN (górna granica normy).
  5. Ma splenomegalię lub nadciśnienie wrotne (HTN).
  6. Rodzice z torbielowatością nerek.
  7. Przyjmowanie przewlekłego leku moczopędnego, którego nie można było skorygować po rozpoczęciu leczenia tolwaptanem.
  8. Nie można monitorować bilansu płynów.
  9. Ma lub jest zagrożony zaburzeniami równowagi elektrolitowej sodu i potasu, zgodnie z ustaleniami badacza.
  10. Ma lub jest zagrożony znaczną hipowolemią, zgodnie z ustaleniami badacza.
  11. Klinicznie istotna niedokrwistość, określona przez badacza.
  12. Płytki krwi < 50000 µl.
  13. Ciężka dysfunkcja skurczowa zdefiniowana jako frakcja wyrzutowa < 14%.
  14. Stężenie sodu w surowicy < 130 mmol/l lub > 145 mmol/l.
  15. Przyjmowanie jakichkolwiek innych eksperymentalnych leków.
  16. Wymagaj wsparcia respiratora.
  17. Przyjmowanie leków, o których wiadomo, że indukują CYP3A4 (CYP = cytochrom P).
  18. Zakażenie, w tym wirusowe, które wymagałoby leczenia zakłócającego dawkowanie IMP.
  19. Kobiety karmiące piersią lub z dodatnim wynikiem testu ciążowego przed otrzymaniem IMP.
  20. Osoby z historią nadużywania substancji (w ciągu ostatnich 6 miesięcy).
  21. Pacjenci z zaburzeniami czynności pęcherza moczowego i/lub trudnościami w oddawaniu moczu.
  22. Osoby przyjmujące agonistę wazopresyny (np. desmopresynę).
  23. Osoby z historią uporczywego nieprzestrzegania zaleceń dotyczących leczenia przeciwnadciśnieniowego lub innej ważnej terapii medycznej.
  24. Osoby przyjmujące leki lub cierpiące na współistniejące choroby, które mogą zakłócić ocenę punktu końcowego, w tym stosujące zatwierdzone (tj. dostępne na rynku) terapie mające na celu wpływ na torbiele PKD, takie jak tolwaptan, antagoniści wazopresyny, terapie z antysensownym kwasem rybonukleinowym (RNA), rapamycyna, syrolimus, ewerolimus lub analogi somatostatyny (tj. oktreotyd, sandostatyna).
  25. Otrzymali lub mają otrzymać przeszczep wątroby.
  26. Historia zapalenia dróg żółciowych w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  27. Ma wyniki zgodne z klinicznie istotnym nadciśnieniem wrotnym (np. żylaki, krwawienie z żylaków, hipersplenizm wskazany przez małopłytkowość).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zawiesina tolwaptanu
Zawiesina tolwaptanu będzie podawana doustnie lub przez sondę do karmienia/nosowo-żołądkową w dawkach 0,15 mg/kg raz dziennie rano, 0,30 mg/kg raz dziennie rano, 0,5 mg/kg raz dziennie rano, 0,75 mg/kg mc. dawka (0,5 mg/kg rano i 0,25 mg/kg 8 godzin później) oraz dawka podzielona 1 mg/kg (0,67 mg/kg rano i 0,33 mg/kg 8 godzin później) w zależności od wieku. Czas trwania leczenia wynosi 18 miesięcy.
Lek: Zawieszenie Tolvaptan
Syrop
Eksperymentalny: Tabletki tolwaptanu
Tabletki tolwaptanu będą podawane doustnie w dawkach podzielonych (15/7,5 mg, 30/15 mg i 45/15 mg) po przebudzeniu i 8 godzin później (dwa razy dziennie) w zależności od masy ciała, jeśli pacjent jest w stanie połknąć tabletki. Czas trwania leczenia wynosi 18 miesięcy.
Lek: Tabletki tolwaptanu
Tolwaptan (OPC-41061) Tabletki tolwaptanu będą podawane doustnie w dawkach podzielonych (15/7,5 mg, 30/15 mg i 45/15 mg) po przebudzeniu i 8 godzin później (dwa razy dziennie) w zależności od masy ciała, jeśli będzie to możliwe połykać tabletki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Zapisy do 7 dni po ostatniej dawce
Zapisy do 7 dni po ostatniej dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczna stopa zmian eGFR (według wzoru Schwartza) od wartości początkowej do wartości po leczeniu po 18 miesiącach leczenia
Ramy czasowe: Od rejestracji do 18 miesięcy
Od rejestracji do 18 miesięcy
Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej (według wzoru Schwartza) podczas leczenia w miesiącach 1, 6, 12 i 18
Ramy czasowe: 1 miesiąc, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 18 miesięcy
1 miesiąc, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 18 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy otrzymają terapię nerkozastępczą (RRT) do 18 miesięcy.
Ramy czasowe: Od rejestracji do 18 miesięcy
Od rejestracji do 18 miesięcy
Czas między rejestracją a 18 miesiącami, w których pacjent wymaga terapii nerkozastępczej (RRT).
Ramy czasowe: Od rejestracji do 18 miesięcy
Od rejestracji do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tabletki tolwaptanu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj