Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om te zien of Tolvaptan veilig is bij zuigelingen en kinderen die bij inschrijving 28 dagen tot jonger dan 18 jaar oud zijn met autosomaal recessieve polycysteuze nierziekte (ARPKD)

4 augustus 2026 bijgewerkt door: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Een fase 3b multicenter open-label onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van tolvaptan bij zuigelingen en kinderen van 28 dagen tot jonger dan 18 jaar met autosomaal recessieve polycysteuze nierziekte (ARPKD)

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van tolvaptan bij pediatrische proefpersonen met autosomaal recessieve polycysteuze nierziekte (ARPKD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een multinationale, multicenter, open-label, niet-gerandomiseerde studie. Het onderzoek bestaat uit drie periodes: Screeningperiode, Behandelperiode en Follow-upperiode.

Van tolvaptan is aangetoond dat het de achteruitgang van de nierfunctie vertraagt ​​bij volwassenen met snel voortschrijdende ADPKD (CKD stadia 1 tot 4), een indicatie die nauw verwant is aan ARPKD, gemeten aan de hand van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) en het totale niervolume (TKV).

Deelnemers aan dit onderzoek zullen worden toegewezen aan tolvaptan en gedurende 18 maanden worden gevolgd in de loop van het onderzoek.

De totale proef duurt naar verwachting ongeveer 3,5 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, België, 1200
        • Werving
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
        • Werving
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • Werving
        • UZ Leuven
  • Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 50937
        • Werving
        • Universitätsklinikum Köln
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Ingetrokken
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Ingetrokken
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Werving
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spanje, 41013
        • Ingetrokken
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanje, 8950
        • Werving
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spanje, 08208
        • Ingetrokken
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Ingetrokken
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ingetrokken
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202-5119
        • Ingetrokken
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Ingetrokken
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5000
        • Werving
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Ingetrokken
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Ingetrokken
        • Primary Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 weken tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen tussen 28 dagen en jonger dan 18 jaar, met klinische kenmerken die consistent zijn met een diagnose van ARPKD.
  2. Vaardigheid van de ouder/wettelijke voogd om schriftelijke, geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan de start van eventuele onderzoekgerelateerde procedures, en vermogen, naar de mening van de hoofdonderzoeker, om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek. Mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven van alle proefpersonen die volgens de lokale wetgeving oud genoeg zijn om toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Vroeggeboorte (≤ 32 weken zwangerschapsduur) voor baby's van 28 dagen tot < 12 weken oud.
  2. Anurie of RRT gedefinieerd als intermitterende of continue hemodialyse, peritoneale dialyse, hemofiltratie, hemodiafiltratie of voorgeschiedenis van niertransplantatie.
  3. Bewijs van syndromale aandoeningen geassocieerd met niercysten (anders dan ARPKD).
  4. Abnormale leverfunctietesten inclusief ALAT en ASAT, > 1,2 × ULN (bovengrens van normaal).
  5. Heeft splenomegalie of portale hypertensie (HTN).
  6. Ouders met niercystische ziekte.
  7. Chronisch diureticum krijgen dat niet kon worden aangepast na initiatie van tolvaptan.
  8. Kan niet worden gecontroleerd op vochtbalans.
  9. Heeft of risico op natrium- en kaliumelektrolytenonevenwichtigheden, zoals bepaald door de onderzoeker.
  10. Heeft significante hypovolemie of loopt het risico dit te krijgen, zoals bepaald door de onderzoeker.
  11. Klinisch significante bloedarmoede, zoals bepaald door de onderzoeker.
  12. Bloedplaatjes < 50000 µL.
  13. Ernstige systolische disfunctie gedefinieerd als ejectiefractie < 14%.
  14. Serumnatriumgehalte < 130 mmol/L of >145 mmol/L.
  15. Het nemen van andere experimentele medicijnen.
  16. Beademingsondersteuning nodig.
  17. Medicijnen nemen waarvan bekend is dat ze CYP3A4 induceren (CYP = Cytochroom P).
  18. Een infectie hebben, waaronder een virale infectie, waarvoor therapie nodig is die de IMP-dosering verstoort.
  19. Vrouwen die borstvoeding geven of een positieve zwangerschapstest hebben voordat ze IMP krijgen.
  20. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van middelenmisbruik (in de afgelopen 6 maanden).
  21. Proefpersonen met blaasdisfunctie en/of moeite met plassen.
  22. Onderwerpen die een vasopressine-agonist gebruiken (bijv. Desmopressine).
  23. Onderwerpen met een voorgeschiedenis van aanhoudende niet-naleving van antihypertensiva of andere belangrijke medische therapieën.
  24. Proefpersonen die medicijnen gebruiken of bijkomende ziekten hebben die eindpuntbeoordelingen kunnen verwarren, inclusief het nemen van goedgekeurde (dwz op de markt gebrachte) therapieën met als doel PKD-cysten te beïnvloeden, zoals tolvaptan, vasopressine-antagonisten, anti-sense ribonucleïnezuur (RNA) -therapieën, rapamycine, sirolimus, everolimus of somatostatine-analogen (dwz octreotide, sandostatine).
  25. Heeft een levertransplantatie gekregen of staat op het punt een levertransplantatie te ondergaan.
  26. Geschiedenis van cholangitis in de afgelopen 6 maanden.
  27. Heeft bevindingen die consistent zijn met klinisch significante portale hypertensie (bijv. varices, varicesbloeding, hypersplenisme aangegeven door trombocytopenie).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Geneesmiddel: Tolvaptan Suspensie
Siroop
Experimenteel: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Geneesmiddel: Tolvaptan-tabletten
Tolvaptan (OPC-41061) Tolvaptan-tabletten zullen oraal worden toegediend als schema's met gesplitste doses (15/7,5 mg, 30/15 mg en 45/15 mg) bij het ontwaken en 8 uur later (tweemaal daags) op basis van gewicht, indien in staat slik tabletten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Tijdsspanne: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Tijdsspanne: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Tijdsspanne: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Tijdsspanne: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 januari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

14 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren