Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus sen selvittämiseksi, onko tolvaptaani turvallinen vauvoille ja lapsille, jotka ovat ilmoittautumisen yhteydessä 28 päivän tai alle 18 vuoden ikäisiä, sairastavat autosomaalista resessiivistä polykystistä munuaistautia (ARPKD)

maanantai 30. lokakuuta 2023 päivittänyt: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Vaiheen 3b monikeskustutkimus, jossa selvitetään Tolvaptaanin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa vauvoilla ja alle 18-vuotiailla 28 päivän ikäisillä ja alle 18-vuotiailla lapsilla, joilla on autosomaalinen resessiivinen polykystinen munuaistauti (ARPKD)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida tolvaptaanin turvallisuutta lapsilla, joilla on autosomaalinen resessiivinen polykystinen munuaissairaus (ARPKD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on monikansallinen, monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu tutkimus. Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta: seulontajakso, hoitojakso ja seurantajakso.

Tolvaptaanin on osoitettu hidastavan munuaisten toiminnan heikkenemistä aikuisilla, joilla on nopeasti etenevä ADPKD (CKD-vaiheet 1–4), joka on läheisesti liittyvä indikaatio ARPKD:hen, mitattuna arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR) ja munuaisten kokonaistilavuudella (TKV).

Tämän tutkimuksen osallistujat saavat tolvaptaanin ja heitä seurataan 18 kuukauden ajan tutkimuksen aikana.

Kokeilun kokonaiskeston odotetaan olevan noin 3,5 vuotta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Belgia
    • Brussels Capital Region
      • Brussels, Brussels Capital Region, Belgia, 1200
        • Ei vielä rekrytointia
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Ei vielä rekrytointia
        • UZ Leuven
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico - Clinica De Marchi
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16147
        • Ei vielä rekrytointia
        • Istituto G.Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a
  • Puola
      • Bialystok, Puola, 15-274
        • Ei vielä rekrytointia
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • Peruutettu
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux (CHU) - Groupe
  • Saksa
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 50937
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Hospital Cologne AöR
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Ei vielä rekrytointia
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Peruutettu
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Ei vielä rekrytointia
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ei vielä rekrytointia
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Valmis
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Ei vielä rekrytointia
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Ei vielä rekrytointia
        • Primary Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 viikkoa - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 28 päivän ja alle 18 vuoden ikäiset mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on ARPKD-diagnoosin mukaisia ​​kliinisiä piirteitä.
  2. Vanhemman/laillisen huoltajan kyky antaa kirjallinen, tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista, ja kyky päätutkijan mielestä noudattaa kaikkia tutkimuksen vaatimuksia. Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus kaikista aiheista, jotka ovat riittävän vanhat paikallisten lakien mukaisesti hyväksynnän antamiseksi.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ennenaikainen synnytys (≤ 32 raskausviikkoa) 28 päivän ja alle 12 viikon ikäisille vauvoille.
  2. Anuria tai aktiivihoitoaika, joka määritellään jaksoittaiseksi tai jatkuvaksi hemodialyysiksi, peritoneaalidialyysiksi, hemofiltraatioksi, hemodiafiltraatioksi tai munuaisensiirroksi.
  3. Todisteet oireyhtymistä, jotka liittyvät munuaiskystaihin (muihin kuin ARPKD:hen).
  4. Epänormaalit maksan toimintakokeet, mukaan lukien ALAT ja ASAT, > 1,2 × ULN (normaalin yläraja).
  5. Hänellä on splenomegalia tai portaalihypertensio (HTN).
  6. Vanhemmat, joilla on munuaisten kystinen sairaus.
  7. Kroonisen diureetin saaminen, jota ei voitu säätää tolvaptaanihoidon aloittamisen jälkeen.
  8. Nesteen tasapainoa ei voida tarkkailla.
  9. Hänellä on tai on riski saada natrium- ja kaliumelektrolyyttiepätasapaino, kuten tutkija on määrittänyt.
  10. Hänellä on tai on riski saada merkittävä hypovolemia tutkijan määrittämänä.
  11. Kliinisesti merkittävä anemia, tutkijan määrittämä.
  12. Verihiutaleet < 50000 µl.
  13. Vaikea systolinen toimintahäiriö, joka määritellään ejektiofraktioksi < 14 %.
  14. Seerumin natriumpitoisuus < 130 mmol/L tai > 145 mmol/L.
  15. Muiden kokeellisten lääkkeiden ottaminen.
  16. Vaadi hengityslaitteen tukea.
  17. Sellaisten lääkkeiden ottaminen, joiden tiedetään indusoivan CYP3A4:ää (CYP = sytokromi P).
  18. Sinulla on infektio, mukaan lukien virus, joka vaatisi IMP-annostusta häiritsevää hoitoa.
  19. Naiset, jotka imettävät tai joiden raskaustestin tulos on positiivinen ennen IMP:n saamista.
  20. Koehenkilöt, joilla on ollut päihteiden väärinkäyttöä (viimeisen 6 kuukauden aikana).
  21. Potilaat, joilla on virtsarakon toimintahäiriö ja/tai virtsaamisvaikeuksia.
  22. Potilaat, jotka käyttävät vasopressiiniagonistia (esim. desmopressiinia).
  23. Potilaat, joilla on toistuvasti esiintynyt verenpainelääkityksen tai muun tärkeän lääkehoidon noudattamatta jättämistä.
  24. Potilaat, jotka käyttävät lääkkeitä tai joilla on samanaikaisia ​​sairauksia, jotka saattavat sekoittaa päätepistearvioinnit, mukaan lukien hyväksyttyjen (eli markkinoitujen) hoitojen ottaminen PKD-kystoihin vaikuttamiseksi, kuten tolvaptaani, vasopressiiniantagonistit, antisense-ribonukleiinihappo (RNA) -hoidot, rapamysiini, sirolimuusi, everolimuusi tai somatostatiinianalogit (eli oktreotidi, sandostatiini).
  25. Sai tai on määrä saada maksansiirto.
  26. Anamneesi kolangiitti viimeisen 6 kuukauden aikana.
  27. Löydöksiä on kliinisesti merkittävän portaaliverenpaineen kanssa (esim. suonikohjut, suonikohjujen verenvuoto, trombosytopenian osoittama hypersplenismi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tolvaptan-suspensio
Tolvaptaanisuspensio annetaan suun kautta tai ruokinta-/nenämahaletkun kautta annoksina 0,15 mg/kg kerran vuorokaudessa aamulla, 0,30 mg/kg kerran vuorokaudessa aamulla, 0,5 mg/kg kerran päivässä aamulla, 0,75 mg/kg jaettuna. annos (0,5 mg/kg AM ja 0,25 mg/kg 8 tuntia myöhemmin) ja 1 mg/kg jaettu annos (0,67 mg/kg AM ja 0,33 mg/kg 8 tuntia myöhemmin) iän perusteella. Hoidon kesto on 18 kuukautta.
Lääke: Tolvaptan-suspensio
Tolvaptaanisuspensio annetaan suun kautta tai ruokinta-/nenämahaletkun kautta annoksina 0,15 mg/kg kerran vuorokaudessa aamulla, 0,30 mg/kg kerran vuorokaudessa aamulla, 0,5 mg/kg kerran päivässä aamulla, 0,75 mg/kg jaettuna. annos (0,5 mg/kg AM ja 0,25 mg/kg 8 tuntia myöhemmin) ja 1 mg/kg jaettu annos (0,67 mg/kg AM ja 0,33 mg/kg 8 tuntia myöhemmin) iän perusteella.
Kokeellinen: Tolvaptan-tabletit
Tolvaptaanitabletit annetaan suun kautta jaettuna annoksena (15/7,5 mg, 30/15 mg ja 45/15 mg) heräämisen jälkeen ja 8 tuntia myöhemmin (kahdesti vuorokaudessa) painon perusteella, jos tabletit pystyvät nielemään. Hoidon kesto on 18 kuukautta.
Lääke: Tolvaptan-tabletit
Tolvaptaani (OPC-41061) Tolvaptaanitabletit annetaan suun kautta jaettuna annoksena (15/7,5 mg, 30/15 mg ja 45/15 mg) heräämisen jälkeen ja 8 tuntia myöhemmin (kahdesti päivässä) painon perusteella, jos pystyy. niele tabletteja.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamista haittatapahtumista (TEAE) ilmoittaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Ilmoittautuminen enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
EGFR:n vuotuinen muutosnopeus (Schwartzin kaavan mukaan) lähtötasosta hoidon jälkeen 18 kuukauden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 18 kuukauteen
Ilmoittautumisesta 18 kuukauteen
Muutos eGFR:n lähtötasosta (Schwartzin kaavan mukaan) hoidon aikana kuukausina 1, 6, 12 ja 18
Aikaikkuna: 1 kuukausi, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
1 kuukausi, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavat munuaiskorvaushoitoa (RRT) 18 kuukauden kuluttua.
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 18 kuukauteen
Ilmoittautumisesta 18 kuukauteen
Ilmoittautumisen ja 18 kuukauden välinen aika, jonka koehenkilö tarvitsee munuaiskorvaushoitoa (RRT).
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 18 kuukauden ikään
Ilmoittautumisesta 18 kuukauden ikään

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 15. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tolvaptan-suspensio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa