Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, která má zjistit, zda je tolvaptan bezpečný u kojenců a dětí, které mají při zápisu 28 dní až méně než 18 let s autozomálně recesivním polycystickým onemocněním ledvin (ARPKD)

13. února 2026 aktualizováno: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Fáze 3b multicentrická otevřená zkouška bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti tolvaptanu u kojenců a dětí ve věku 28 dní až méně než 18 let s autozomálně recesivním polycystickým onemocněním ledvin (ARPKD)

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost tolvaptanu u pediatrických pacientů s autozomálně recesivním polycystickým onemocněním ledvin (ARPKD)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je mezinárodní, multicentrická, otevřená, nerandomizovaná studie. Studie se skládá ze tří období: období screeningu, období léčby a období sledování.

Bylo prokázáno, že tolvaptan oddaluje pokles funkce ledvin u dospělých s rychle progredující ADPKD (CKD stadia 1 až 4), což je blízce související indikace s ARPKD, měřeno odhadovanou glomerulární filtrací (eGFR) a celkovým objemem ledvin (TKV).

Účastníkům této studie bude přidělen tolvaptan a budou sledováni po dobu 18 měsíců v průběhu studie.

Celková délka zkušebního období se očekává přibližně 3,5 roku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
        • Nábor
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
        • Nábor
        • UZ Leuven
  • Německo
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Německo, 50937
        • Nábor
        • Universitatsklinikum Koln
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-274
        • Staženo
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 04-730
        • Staženo
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Staženo
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Staženo
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5119
        • Staženo
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Staženo
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5000
        • Nábor
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Staženo
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Staženo
        • Primary Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Staženo
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 8950
        • Nábor
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Španělsko, 08208
        • Staženo
        • Hospital Universitari Parc Tauli

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 týdny až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužské nebo ženské subjekty ve věku mezi 28 dny a méně než 18 lety s klinickými rysy, které jsou v souladu s diagnózou ARPKD.
  2. Schopnost rodiče/zákonného zástupce poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a podle názoru hlavního zkoušejícího schopnost splnit všechny požadavky studie. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas všech subjektů, které jsou podle místních zákonů dostatečně staré, aby souhlas poskytly.

Kritéria vyloučení:

  1. Předčasný porod (≤ 32 týdnů gestačního věku) pro kojence ve věku 28 dní až < 12 týdnů.
  2. Anurie nebo RRT definované jako intermitentní nebo kontinuální hemodialýza, peritoneální dialýza, hemofiltrace, hemodiafiltrace nebo transplantace ledviny v anamnéze.
  3. Důkazy o syndromických stavech spojených s cystami ledvin (jiné než ARPKD).
  4. Abnormální jaterní funkční testy včetně ALT a AST > 1,2 × ULN (horní hranice normy).
  5. Má splenomegalii nebo portální hypertenzi (HTN).
  6. Rodiče s cystickým onemocněním ledvin.
  7. Přijímání chronického diuretika, které nebylo možné upravit po zahájení léčby tolvaptanem.
  8. Nelze sledovat rovnováhu tekutin.
  9. Má nebo je u něj riziko nerovnováhy elektrolytů sodíku a draslíku, jak určil zkoušející.
  10. Má nebo je u něj riziko vzniku významné hypovolémie, jak určil zkoušející.
  11. Klinicky významná anémie, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
  12. Krevní destičky < 50000 µL.
  13. Těžká systolická dysfunkce definovaná jako ejekční frakce < 14 %.
  14. Hladiny sodíku v séru < 130 mmol/l nebo >145 mmol/l.
  15. Užívání jakýchkoli jiných experimentálních léků.
  16. Vyžadovat podporu ventilátoru.
  17. Užívání léků, o kterých je známo, že indukují CYP3A4 (CYP = Cytochrom P).
  18. Infekce včetně virové, která by vyžadovala terapii narušující dávkování IMP.
  19. Ženy, které kojí nebo mají pozitivní výsledek těhotenského testu před podáním IMP.
  20. Subjekty s anamnézou zneužívání návykových látek (během posledních 6 měsíců).
  21. Subjekty, které mají dysfunkci močového měchýře a/nebo potíže s močením.
  22. Subjekty užívající agonistu vasopresinu (např. desmopresin).
  23. Subjekty s anamnézou přetrvávajícího nedodržování antihypertenziv nebo jiné důležité léčebné terapie.
  24. Subjekty, které užívají léky nebo mají souběžná onemocnění, která by mohla zmást hodnocení koncových bodů, včetně užívání schválených (tj. prodávaných) terapií za účelem ovlivnění cyst PKD, jako je tolvaptan, antagonisté vasopresinu, terapie antisense ribonukleovou kyselinou (RNA), rapamycin, sirolimus, everolimus nebo analogy somatostatinu (tj. oktreotid, sandostatin).
  25. Obdrželi nebo jsou naplánováni na transplantaci jater.
  26. Anamnéza cholangitidy během posledních 6 měsíců.
  27. Má nálezy konzistentní s klinicky významnou portální hypertenzí (např. varixy, krvácení z varixů, hypersplenismus indikovaný trombocytopenií).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Suspenze tolvaptanu
Suspenze tolvaptanu se bude podávat perorálně nebo pomocí vyživovací/nazogastrické sondy v dávkách 0,15 mg/kg jednou denně v dopoledních hodinách, 0,30 mg/kg jednou denně v dopoledních hodinách, 0,5 mg/kg jednou denně v dopoledních hodinách, 0,75 mg/kg rozděleně dávka (0,5 mg/kg AM a 0,25 mg/kg o 8 hodin později) a 1 mg/kg dělená dávka (0,67 mg/kg AM a 0,33 mg/kg o 8 hodin později) na základě věku. Délka léčby je 18 měsíců.
Lék: Tolvaptanovy pozastavení
Sirup
Experimentální: Tablety tolvaptanu
Tablety tolvaptanu budou podávány perorálně v režimech rozdělených dávek (15/7,5 mg, 30/15 mg a 45/15 mg) po probuzení a o 8 hodin později (dvakrát denně) na základě hmotnosti, pokud je možné tablety spolknout. Délka léčby je 18 měsíců.
Lék: Tablety tolvaptanu
Tolvaptan (OPC-41061) Tablety tolvaptanu budou podávány perorálně v rozdělených dávkách (15/7,5 mg, 30/15 mg a 45/15 mg) po probuzení a o 8 hodin později (dvakrát denně) na základě hmotnosti, pokud je to možné. polykat tablety.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků hlásících nežádoucí příhody, které se objevují při léčbě (TEAE)
Časové okno: Registrace do 7 dnů po poslední dávce
Registrace do 7 dnů po poslední dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Roční míra změny eGFR (podle Schwartzova vzorce) od výchozí hodnoty do stavu po léčbě po 18 měsících léčby
Časové okno: Od zápisu do 18 měsíců
Od zápisu do 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty eGFR (podle Schwartzova vzorce) během léčby v 1., 6., 12. a 18. měsíci
Časové okno: 1 měsíc, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
1 měsíc, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
Procento subjektů, které dostanou renální substituční terapii (RRT) do 18 měsíců.
Časové okno: Od zápisu do 18 měsíců
Od zápisu do 18 měsíců
Doba mezi zařazením a 18 měsíci, po kterou subjekt vyžaduje renální substituční terapii (RRT).
Časové okno: Od zápisu do 18 měsíců
Od zápisu do 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

4. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tablety tolvaptanu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit