希少疾患児のFACE (FACE-Rare)
希少疾患の子供とその家族の緩和ケアの必要性
調査の概要
詳細な説明
希少疾患とは、患者数が 20 万人未満の状態のことです。 希少疾患の小児患者は死亡率が高く、30% は 5 歳の誕生日を迎えられません。 家族は、子供のために複雑な医療上の決定を下すよう求められる可能性があります。 小児科のアドバンス ケア プランには、将来の医療の選択を支援するための準備とスキルの開発が含まれます。 まれな障害を持つ子供は、多くの場合併存疾患を伴う異質なグループであり、その結果、研究から除外され、この脆弱な集団に健康格差が生じます。 希少疾患の子供の家族に関する利用可能な研究には、科学的な厳密さが欠けています。 切実に必要とされていますが、これらの問題に対処するための経験的に検証された介入はほとんどありません。 私たちは、希少疾患を持つ子供たちの異質なグループにおける家族のサポートの必要性に関する私たちの知識のギャップを埋めることを提案します。アドバンスケアプランニングの介入をテストします。
FAmily CEntered (FACE) 小児アドバンス ケア プランニング介入は、がんと HIV で成功したことが証明されており、希少疾患の子供を持つ家族に適応しています。 PI、Dr. Lyon、および同僚によって理論的に情報を得て開発された提案された介入は、子供がヘルスケアの意思決定に参加できない家族のために、Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ を使用します。 まれな障害を持つ子供の家族と国立希少疾患機構 (NORD) との協議により、事前のケア計画介入の前に、基本的な緩和ケアのニーズに最初に対処する必要があることが明らかになりました。 研究がこの要求を満たすことができるようにするために、介入に無作為に割り付けられたすべての家族は、最初に、私たちの調査チームが小児科での使用に適応した介護支援ニーズ評価ツール (CSNAT)© を完成させます。 CSNAT アプローチでは、ファシリテーターが介護者の優先順位付けされた緩和ケアのニーズを評価し、緩和ケア サポートのための共有アクション プランを作成します。 したがって、革新的な 3 セッション FACE-Rare 介入を提案し、2 つのエビデンスに基づくアプローチを統合します。 FACE-Rare は、科学的に厳密な治療目的の単盲検ランダム化比較試験デザインを使用して評価します。 家族/子供のペアまたはペア (N=30 ペア) は、FACE-Rare (CSNAT セッション 1 および 2 と選択肢を尊重するセッション 3) またはコントロール (通常どおりの治療) グループに無作為に割り付けられます。 どちらのグループも緩和ケアの情報を受け取ります。 すべての家族は、ベースラインと3か月のフォローアップでアンケートに回答します。 研究者は、家族の生活の質（心理的、精神的）に対するFACE-Rareの初期有効性を評価します。 宗教性と介護者の評価が家族の生活の質にどのように影響するかを推定します。 また、研究中の子供たちによるヘルスケアの利用と家族の満足度についても調査します。
このパイロット試験の目的が達成されれば、将来の大規模なマルチサイト試験で完全な理論モデルがテストされ、家族が関与する小児アドバンスケアプランニングを通じて希少疾患の子供とその家族のケアが改善されます。 最終的な目標は、希少疾患の子供の家族介護者の苦痛を最小限に抑え、生活の質を向上させることです。そして、このプロセスを通じて、子供たちの緩和ケアを改善します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
子供の包含基準は
- 登録時に1.0歳以上18.0歳未満;
- 終末期ケアの意思決定に参加できない;
- 運用上定義されている希少疾患を患っている（ヒト被験者を参照）;
- 蘇生禁止命令または自然死命令を許可していない。と
- 集中治療室ではありません。
家族介護者の包含基準は次のとおりです。
- -登録時に18.0歳以上;
- 子供および子供の養育者の法定後見人;
- 英語を話し、理解できる。と
- 発達遅滞は知られていません。
除外基準:
(1) 家族介護者は、登録時に積極的に殺人、自殺、または精神病を患っています。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：FACE-まれな介入
FACE-Rare は、CSNAT Pediatric Approach と Respecting Choices® Next Steps ACP を 3 セッションにわたって組み合わせた行動介入です。 セッション 1 & 2: CSNAT は、専門医療 (緩和) ケアにおける家族介護者の評価とサポートのエビデンスに基づくプロセスです。 CSNAT ツールは、家族介護者のサポートの 16 のカテゴリを中心に構成されています。 介護者の負担を軽減することを目的として、このプロセスは 5 つの段階で構成され、看護師または開業医が介護者と協力して子供のための共有支援計画を作成します。 セッション 3: Respecting Choices® Next Steps - このアドバンスド ケア プランニング (pACP) に関する会話では、家族の目標と価値観に沿った将来の医療上の決定をどのように行うかというプロセスに家族を巻き込みます。 面接は、2 つの主な目標を達成するために 6 段階で構成されています。そして、家族の将来の医療に関する意思決定の土台を作ります。 |
(およそ) 毎週 3 セッションの FACE-Rare 介入は、それぞれ約 45 ～ 60 分間で、CSNAT アプローチ [セッション 1 & 2] と選択の尊重 [セッション 3] で構成されます。
他の名前：
|
|
介入なし：通常通りの治療 (TAU) コントロール
家族への負担を最小限に抑えるために、患者が通常の標準的なケアを受ける通常の治療（TAU）比較条件を選択しました。
両方の研究アームは、登録時に緩和（専門医療）ケア情報を受け取り、介入またはTAU期間の前後にアンケートに記入します。
生命を制限する病気の未成年者に対する現在の慣行は、医療危機が発生するまで高度なケア計画（pACP）の最初の話し合いを延期することです。したがって、これがTAUコントロールアームの状態で構成されます.
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
死亡前の緩和ケア日数
時間枠：登録後12週間
|
スコアは、患者が死亡の 30 日前に緩和ケア プログラムに登録された日数です。
研究登録以降に死亡した患者にのみ適用されます。
遡及カルテレビューに基づくデータ抽象化から子供のヘルスケア利用を標準化するために使用されます。
最小値は 0 で、最大値はありません。
スコアが高いほど、ヘルスケアの利用レベルが高いことを示します。
|
登録後12週間
|
|
死の場所
時間枠：登録後12週間
|
EMR で報告された、患者の死亡が確認された場所。
研究登録以降に死亡した患者にのみ適用されます。
カテゴリは、入院ホスピス設定、ホスピスのある家、ホスピスのない家、病院 ICU、病院 - ICU ではない、その他、または不明です。
遡及カルテレビューに基づくデータ抽象化から子供のヘルスケア利用を標準化するために使用されます。
|
登録後12週間
|
|
ベック不安インベントリ
時間枠：登録後3か月でのベースライン不安から変化します
|
Beck Anciere Inventory（BAI）は、過去1週間にわたる4ポイントのリッカートスケールの症状の4点尺度で評価された21項目の不安の尺度です。
BAIは、17〜80歳の個人の不安を評価するための信頼性と妥当性を実証しています。
BAIは、重病の家族の介護者にとって、信頼性と妥当性が良好です。
それは生活の質の尺度です：感情的な健康。
スコアが高いほど不安症状が大きくなります。
分析では合計スコアが使用されました。
スコアの範囲は0〜63です。
|
登録後3か月でのベースライン不安から変化します
|
|
慢性疾患療法の機能的評価（FACIT） - スピリチュアルウェルビーイングスケール、バージョン4
時間枠：登録後3か月でのベースラインの精神的幸福から変化します
|
精神的幸福の評価された構成。
意味/平和（7項目）と信仰（5項目）と合計スコア（12項目）2つのサブスケールが計算されました。
0 =まったくない5ポイントのリッカートスケールでは、5 =非常に。
いくつかのアイテムは逆スコアリングされています。
www.facit.orgを参照してください
意味/平和サブスケールスコアの範囲は、最小値0から最大値32までです。
より高いスコアは、より良い意味/平和を示しています。
信仰サブスケールスコアの範囲は、最小値0から最大値16までです。
より高いスコアは、より良い意味/平和を示しています。
より高いスコアは、より良い精神的幸福を示しています。
|
登録後3か月でのベースラインの精神的幸福から変化します
|
|
希少疾患のある子供向けの事前ケアプランドキュメント
時間枠：登録後12週間の電子健康記録のベースラインACPドキュメントからの変更
|
電子健康記録（EHR）の高度なケア計画（ACP）ドキュメント。
スコアはEHRで存在するか、EHRに存在しません。
事前ケア文書（はい/いいえ）の証拠がカウントされます。
|
登録後12週間の電子健康記録のベースラインACPドキュメントからの変更
|
|
入院
時間枠：登録後12週間でベースラインから周波数に変化します
|
電子健康記録の医療チャートレビューに基づいて、研究看護師によるデータ抽象化からの子どもの医療利用を標準化するために使用されます。
スコアは、まれな疾患の子供の臨床治療のための入院患者入院の数を記録します。
最小値は0で、最大値はありません。
スコアが高いほど、ヘルスケアの利用率が高いことを示します。
質問は「過去3か月間の入院」でした。
|
登録後12週間でベースラインから周波数に変化します
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ヒックマン役割ストレス決定負担スケール
時間枠：登録後最大5週間
|
ビジュアル アナログ スケール 0 ～ 100。
「子供のために医療上の決定を下すことは、あなたにとってどのくらいストレスを感じますか?」 1 アイテム。
スコアが高いほどストレスが多いことを意味し、スコアが低いほどストレスが少ないことを意味します。
|
登録後最大5週間
|
|
宗教と精神性の短い成長の尺度 - 質問1への応答
時間枠：ベースラインと3か月のフォローアップ。
|
調査回答：1。
どのくらいの頻度で神の存在を感じますか？
6ポイントのリッカートスケールの応答は、毎日から決して、またはほとんどないことまで及びます。
|
ベースラインと3か月のフォローアップ。
|
|
緩和ケアのための緩和ケアのための介護アンケートの家族評価（FACQ-PC）
時間枠：導入後12週間での介護のベースライン評価からの変更
|
FACQ-PCは、理論的に導出された4つのサブスケールで構成される25項目の尺度です。（i）介護者の緊張、（ii）肯定的な介護評価、（iii）介護者の苦痛、および（iv）家族の幸福です。
スコアは5 = 1 =強く同意しないことに強く同意します。
合計スコアを計算しませんでした。
4つのサブスケールスコアのみを使用しました。
ポジティブな介護評価と家族の幸福のためのサブスケールスコアでは、スコアが高いほど、より良い結果、つまり肯定的な介護者の評価や家族の幸福を意味します。
介護者の緊張と介護者の苦痛のサブスケールスコアでは、スコアが高いほど、結果、つまり介護者の緊張や介護者の苦痛が大きいことを意味します。
FACQ-PCサブスケールスコアは、アイテムの平均を取得することにより計算されました（スコア範囲1〜5）。
一部のアイテムは、アイテムのフレーズ方法に応じて逆スコアを付けたため、より高いスコア=より高いサブスケールの測定されています。
したがって、各サブスケールの最小値は1であり、各サブスケールの最大値は5です。
|
導入後12週間での介護のベースライン評価からの変更
|
|
質問2に対する宗教/精神性（BMMRSに適応した）調査回答の短い多次元測定。
時間枠：ベースラインと3か月のフォローアップ
|
調査質問2への回答、どのくらいの頻度で個人的に祈りますか？
1か月に数回から1日に1回までの7ポイントのリッカートスケール。
祈りのアイテムのより高いスコアは、より多くの祈りを示しています。
|
ベースラインと3か月のフォローアップ
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
満足度アンケート（プロセス測定）
時間枠：ベースライン後最大5週間
|
介入に対する家族の満足度に関するこの13項目の評価の項目は、参加の感情的な側面についてコミュニティからの意見を使用して開発されました。
アイテムは、強く同意しないことから強く同意する5ポイントのリッカートスケールにあります。
6つのアイテムは否定的であり（怖がっていて、扱いすぎ、有害、怒り、悲しい傷ついた）、7つのアイテムはポジティブでした（便利で、親切で、私の心から負荷をかけ、満足し、必要なこと、勇気があり、価値があります）。
各アイテムは個別に採点されました。
正のスケールのスコアが高いほど、より良い結果が得られました。
マイナススケールのスコアが高いほど結果が悪かった。
有害事象と参加の利益/負担を評価するための研究固有のプロセス測定。
12項目合計。
|
ベースライン後最大5週間
|
|
通信アンケートの質
時間枠：ベースライン後最大5週間
|
これは、結果ではなくプロセスです。
参加者は、0、間違いなくいいえ、5までのスケールで4つのコミュニケーションスキルのそれぞれについて、ファシリテーターがどれほど優れているかを評価するよう求められます。
スコアが高いほど、通信が向上します。
最小スコアは4でした。最大スコアは20でした。
これはファシリテーターのコミュニケーションを評価し、ファシリテーターにフィードバックを提供するためのプロセス測定であったため、合計スコアを計算しませんでした。
|
ベースライン後最大5週間
|
|
宗教/精神性の短い多次元尺度（短いMMR）「どのくらいの頻度で宗教的なサービスに行きますか？」
時間枠：ベースラインから3か月のフォローアップ
|
「どのくらいの頻度で宗教サービスに行きますか？」への回答
回答は、「年に1回または2回」から「週に1回以上」までの範囲でした。
スコアが高いほど、宗教サービスへの出席率が高いことが示されました。
応答は、初期の一般化線形混合効果モデルの共変量として使用されました。
以前の研究では、この可変的な緩和された生活の質の結果が示されていました。
スコアが高いほど、宗教サービスへの出席者が増えます。
|
ベースラインから3か月のフォローアップ
|
|
宗教/精神性の短い多次元尺度（短いMMR）：「あなたは自分自身をどの程度宗教的な人だと思いますか？」
時間枠：ベースラインと3か月のフォローアップ
|
「あなたは自分自身をどの程度宗教的な人だと思いますか？」
回答は、「適度に宗教的」から「まったく宗教的ではない」までの範囲でした。
より高いスコアは、より高い宗教性を示しました。
応答は、初期の一般化線形混合効果モデルで共変量として収集されました。
以前の研究では、この可変的な緩和された生活の質の結果が示されていました。
宗教のより高いスコアは、より宗教的な人としての自己認識を示しています。
|
ベースラインと3か月のフォローアップ
|
|
宗教/精神性の短い多次元測定（BMMRS適応）：あなたは自分自身をどの程度精神的な人だと思いますか？
時間枠：ベースラインから3か月の結果。
|
「あなたは自分自身をどの程度霊的な人だと思いますか？」への応答
応答は、「まったくスピリチュアルではない」から「非常に精神的」にまで及びました。
スコアが高いということは、より精神的なことを意味しました。
報告されているのは、頻度分布とパーセンテージです。
スピリチュアルな人物のスコアが高いと、自己認識がより精神的であることを示しています。
|
ベースラインから3か月の結果。
|
協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Maureen E Lyon, PhD、Children's National Research Institute
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Lyon ME, Wiener L. Special Issue: Psychosocial Considerations for Children and Adolescents Living with a Rare Disease. Children (Basel). 2022 Jul 21;9(7):1099. doi: 10.3390/children9071099.
- Sandquist M, Davenport T, Monaco J, Lyon ME. The Transition to Adulthood for Youth Living with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 May 12;9(5):710. doi: 10.3390/children9050710.
- Fratantoni K, Livingston J, Schellinger SE, Aoun SM, Lyon ME. Family-Centered Advance Care Planning: What Matters Most for Parents of Children with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 Mar 21;9(3):445. doi: 10.3390/children9030445.
- Aoun SM, Stegmann R, Deleuil R, Momber S, Cuddeford L, Phillips MB, Lyon ME, Gill FJ. "It Is a Whole Different Life from the Life I Used to Live": Assessing Parents' Support Needs in Paediatric Palliative Care. Children (Basel). 2022 Mar 1;9(3):322. doi: 10.3390/children9030322.
- Lyon ME, Thompkins JD, Fratantoni K, Fraser JL, Schellinger SE, Briggs L, Friebert S, Aoun S, Cheng YI, Wang J. Family caregivers of children and adolescents with rare diseases: a novel palliative care intervention. BMJ Support Palliat Care. 2022 Nov;12(e5):e705-e714. doi: 10.1136/bmjspcare-2019-001766. Epub 2019 Jul 25.
- Aoun SM, Gill FJ, Phillips MB, Momber S, Cuddeford L, Deleuil R, Stegmann R, Howting D, Lyon ME. The profile and support needs of parents in paediatric palliative care: comparing cancer and non-cancer groups. Palliat Care Soc Pract. 2020 Sep 25;14:2632352420958000. doi: 10.1177/2632352420958000. eCollection 2020.
- - Kreicbergs U (Discussant), Handberg C, Udo C, Thompkins J (presenter) Lyon ME (organizer). Symposium: Lessons Learned during the COVID-19 and Beyond Pandemic for Children Living with Rare Diseases and their Siblings. Lyon Presentation: Family Identified Palliative Care Needs of FAmily Caregivers of Children Living with Rare Diseases during COVID-19-United States 7th Public Health Palliative Care International Conference. September 21, 2022. Bruges, Belgium.
- - Lyon, ME, Fraser J, Thompkins J (presenter). FACE Rare: A novel palliative care intervention for family caregivers of children and adolescents living with a rare disease. Podium Presentation. University of Pittsburgh's National Center on Family Support's Second Biennial Conference on Caregiving Research. Building Bridges: Advancing Family Caregiving Research Across the Lifespan, National Center on Caregiving. Pittsburg, PA. October 1, 2022.
- Lyon ML. Detwiler K, Torres C, Guerrera MF, Thompkins J. FACE-Rare: A Novel Intervention for Family Caregivers of Children Living with Rare Diseases. BMJ Supportive & Palliative Care 2023;13(Suppl 4):A16.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 00008808
- 1R21NR019340-01 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
提案された研究には、自分の医療の意思決定に参加できない希少疾患を患う 30 人の子供と、30 人の家族介護者からのデータが含まれます。 最終的なデータセットは、共有のためにリリースされる前に、個人レベルの識別可能なデータが取り除かれます。 被験者（子供の参加者）の脆弱な性質を考慮して、以下を含むデータ共有契約に基づいて、研究者がデータと関連文書を利用できるようにします。
- 適切なヒト被験者のレビューと承認;と
- データを研究目的にのみ使用し、個々の参加者を特定しようとしないという約束。
生物統計グループは、匿名化のメカニズムを実行し、合意された形式でデータを提供します。 匿名化には、PHI のデータの削除が含まれます。日付を削除するか、日付にランダムなオフセットを追加します。 匿名化されたグループ データのみが共有されます。 これにより、参加者の機密性が保護されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。