FACE für Kinder mit seltenen Krankheiten (FACE-Rare)

Eine seltene Krankheit ist ein Leiden, von dem weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Pädiatrische Patienten mit seltenen Krankheiten haben eine hohe Sterblichkeit, da 30 % ihren 5. Geburtstag nicht erleben. Familien werden wahrscheinlich gebeten, komplexe medizinische Entscheidungen für ihr Kind zu treffen. Die pädiatrische Vorausplanung umfasst die Vorbereitung und Entwicklung von Fähigkeiten, um zukünftige medizinische Versorgungsentscheidungen zu treffen. Kinder mit seltenen Erkrankungen sind eine heterogene Gruppe, oft mit Komorbiditäten, was dazu führt, dass sie von der Forschung ausgeschlossen werden, wodurch eine gesundheitliche Ungleichheit für diese gefährdete Bevölkerungsgruppe entsteht. Die verfügbare Forschung zu Familien von Kindern mit seltenen Krankheiten ist nicht wissenschaftlich fundiert. Obwohl dringend benötigt, gibt es nur wenige empirisch validierte Interventionen, um diese Probleme anzugehen. Wir schlagen vor, eine Lücke in unserem Wissen über den Unterstützungsbedarf von Familien in einer heterogenen Gruppe von Kindern mit seltenen Krankheiten zu schließen; und um eine vorausschauende Pflegeplanungsintervention zu testen.

Die pädiatrische Vorsorgeplanungsintervention FAmily CEntered (FACE), die sich bei Krebs und HIV als erfolgreich erwiesen hat, ist für Familien mit Kindern mit seltenen Krankheiten geeignet. Theoretisch informiert und entwickelt vom PI, Dr. Lyon und Kollegen, wird die vorgeschlagene Intervention Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ für Familien verwenden, deren Kind nicht in der Lage ist, sich an der Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen zu beteiligen. Unsere Konsultationen mit Familien von Kindern mit seltenen Erkrankungen und der Nationalen Organisation für seltene Erkrankungen (NORD) ergaben, dass zuerst die grundlegenden Bedürfnisse der Palliativpflege angegangen werden sollten, bevor eine Intervention zur vorausschauenden Pflegeplanung durchgeführt wird. Damit die Studie diesem Wunsch nachkommen kann, werden alle Familien, die randomisiert der Intervention zugeteilt wurden, zunächst das Tool zur Bedarfsanalyse für Pflegekräfte (CSNAT)© ausfüllen, das unser Untersuchungsteam für die Verwendung in der Pädiatrie angepasst hat. Beim CSNAT-Ansatz bewerten Moderatoren die priorisierten Palliativversorgungsbedürfnisse der Pflegekräfte und entwickeln gemeinsame Aktionspläne für die Palliativversorgungsunterstützung. Daher schlagen wir eine innovative 3-Sitzungen-FACE-Rare-Intervention vor, die zwei evidenzbasierte Ansätze integriert. Wir werden FACE-Rare anhand eines wissenschaftlich strengen Intent-to-Treat-Designs, einfach verblindet, randomisiert, kontrolliert, evaluieren. Familie/Kind-Paare oder Dyaden (N = 30 Dyaden) werden randomisiert FACE-Rare (CSNAT-Sitzungen 1 und 2 plus Respecting Choices-Sitzungen 3) oder Kontrollgruppen (Behandlung wie üblich) zugeordnet. Beide Gruppen erhalten Palliativpflegeinformationen. Alle Familien werden Fragebögen zu Studienbeginn und 3-Monats-Follow-up ausfüllen. Die Ermittler werden die anfängliche Wirksamkeit von FACE-Rare auf die Lebensqualität der Familie (psychologisch, spirituell) bewerten. Wir werden abschätzen, wie Religiosität und die Einschätzung der Bezugspersonen die Lebensqualität der Familien beeinflussen. Wir werden auch die Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung durch die Kinder während der Studie und die Zufriedenheit der Familie untersuchen.

Wenn die Ziele dieses Pilotversuchs erreicht werden, wird ein zukünftiger großer Versuch an mehreren Standorten das vollständige theoretische Modell testen, um die Versorgung von Kindern mit seltenen Krankheiten und ihren Familien durch familienengagierte pädiatrische Vorausplanung zu verbessern. Das ultimative Ziel ist es, das Leiden zu minimieren und die Lebensqualität von pflegenden Angehörigen von Kindern mit seltenen Krankheiten zu verbessern; und durch diesen Prozess die Palliativversorgung ihrer Kinder zu verbessern.