针对患有罕见疾病的儿童的 FACE (FACE-Rare)
患有罕见疾病的儿童及其家人的姑息治疗需求
研究概览
详细说明
罕见病是指影响不到 200,000 人的疾病。 患有罕见疾病的儿科患者死亡率很高，30% 的患者活不过 5 岁生日。 家庭可能会被要求为他们的孩子做出复杂的医疗决定。 儿科预先护理计划涉及准备和技能发展，以帮助做出未来的医疗护理选择。 患有罕见疾病的儿童是一个异质性群体，通常有合并症，导致他们被排除在研究之外，从而为这一弱势群体造成健康差异。 对患有罕见疾病的儿童家庭的现有研究缺乏科学严谨性。 尽管迫切需要，但很少有经过经验验证的干预措施来解决这些问题。 我们建议弥合我们对不同类型的罕见病儿童家庭支持需求的认识差距；并测试预先护理计划干预。
FAmily CEntered (FACE) 儿科预先护理计划干预在癌症和 HIV 方面被证明是成功的，适用于有罕见疾病儿童的家庭。 由 PI、Lyon 博士及其同事提供理论上的信息和开发，拟议的干预措施将使用 Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ 来帮助其孩子无法参与医疗保健决策的家庭。 我们与患有罕见疾病的儿童家庭和国家罕见疾病组织 (NORD) 的咨询表明，在进行预先护理计划干预之前，应首先解决基本的姑息治疗需求。 为了使研究能够满足这一要求，所有随机接受干预的家庭将首先完成我们的调查团队改编用于儿科的护理人员支持需求评估工具 (CSNAT)©。 在 CSNAT 方法中，协调员评估护理人员的优先姑息治疗需求，并制定姑息治疗支持的共同行动计划。 因此，我们提出了一种创新的 3 节 FACE-Rare 干预，整合了两种基于证据的方法。 我们将使用科学严谨的意向治疗、单盲、随机对照试验设计来评估 FACE-Rare。 家庭/儿童对或二人组（N=30 二人组）将随机分配到 FACE-Rare（CSNAT 课程 1 和 2 加上尊重选择课程 3）或对照组（照常治疗）组。 两组都将收到姑息治疗信息。 所有家庭都将在基线和 3 个月的随访中完成问卷调查。 调查人员将评估 FACE-Rare 对家庭生活质量（心理、精神）的初步疗效。 我们将评估宗教信仰和看护者评价如何影响家庭的生活质量。 我们还将探讨儿童在学习期间的医疗保健利用情况和家庭满意度。
如果该试点试验的目标得以实现，未来的大型多中心试验将测试完整的理论模型，以通过家庭参与的儿科预先护理计划改善对患有罕见疾病的儿童及其家人的护理。 最终目标是尽量减少罕见病患儿家庭看护者的痛苦并提高他们的生活质量；并通过这个过程来改善他们孩子的姑息治疗。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
儿童纳入标准是
- 入学时≥1.0 岁且 <18.0 岁；e
- 无法参与临终关怀决策；
- 患有操作上定义的罕见疾病（参见人类受试者）；
- 不在禁止复苏令或允许自然死亡令之下；和
- 不在重症监护室。
家庭看护者的纳入标准是：
- 入学时≥ 18.0 岁；
- 儿童和儿童看护人的法定监护人；
- 能说和听懂英语；和
- 不知道发育迟缓。
排除标准：
(1) 家庭照顾者在入组时有积极的杀人、自杀或精神病倾向。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：面部罕见干预
FACE-Rare 是一种行为干预，结合了 CSNAT 儿科方法和 Respecting Choices® Next Steps ACP 超过 3 个疗程。 第 1 节和第 2 节：CSNAT 是一个以证据为基础的家庭护理人员评估和专业医疗（姑息治疗）护理支持过程。 CSNAT 工具围绕 16 类家庭看护者支持构建。 为了减轻看护者的负担，这个过程包括 5 个阶段，其中护士或从业者与看护者一起为孩子制定一个共享支持计划。 第 3 节：Respecting Choices® Next Steps - 这种高级护理计划 (pACP) 对话让家庭参与到如何做出与其目标和价值观一致的未来医疗决策的过程中。 面谈分为 6 个阶段，以实现 2 个主要目标：促进与家人就孩子的医疗状况、病史、恐惧、价值观、信仰和希望进行对话；并为家庭未来的医疗保健决策奠定基础。 |
（大约）每周 3 次 FACE-Rare 干预，每次约 45-60 分钟，由 CSNAT 方法 [第 1 节和第 2 节] 和尊重选择 [第 3 节] 组成。
其他名称：
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无干预：照常治疗 (TAU) 控制
为了最大程度地减轻家庭负担，我们选择了“照常治疗”(TAU) 比较条件，患者将接受正常标准的护理。
两个研究组都将在干预或 TAU 期间之前和之后的入组和完成调查问卷中收到姑息（专业医疗）护理信息。
对于患有致命疾病的未成年人，目前的做法是推迟对高级护理计划 (pACP) 的初步讨论，直到出现医疗危机，因此这就是 TAU 控制臂条件的组成部分。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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死前接受姑息治疗的天数
大体时间：注册后 12 周
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分数是患者在死亡前 30 天内参加姑息治疗计划的天数。
仅适用于自研究登记后死亡的患者。
用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
最小值为 0，没有最大值。
分数越高表示医疗保健利用率越高。
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注册后 12 周
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死亡地点
大体时间：注册后 12 周
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根据电子病历报告，患者被宣布死亡的地点。
仅适用于自研究登记后死亡的患者。
类别包括住院临终关怀环境、有临终关怀的家庭、没有临终关怀的家庭、医院 ICU、医院非 ICU、其他或未知。
用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
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注册后 12 周
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贝克焦虑清单
大体时间：注册后3个月的基线焦虑变化
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Beck焦虑量表（BAI）是过去一周中以4点李克特级级别评级的21项焦虑度量。
BAI表现出可靠性和有效性，以评估17-80岁的个体的焦虑。
BAI对重病的家庭护理人员具有良好的可靠性和有效性。
这是对生活质量的度量：情感健康。
较高的分数意味着更多的焦虑症状。
总分用于分析。
分数范围为0-63。
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注册后3个月的基线焦虑变化
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慢性病疗法的功能评估（FACIT） - 精神福祉量表，版本4
大体时间：注册后3个月的基线精神福祉改变
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评估精神福祉的结构。
计算了两个分量表含义/和平（7项）和信仰（5项）和总分（12个项目）。
在5点李克特量表上，从0 =根本不到5 =非常多。
有些项目是反向评分的。
请参阅www.facit.org
含义/和平量表分数从最低值为0到32的最大值范围。
更高的分数表明更好的意义/和平。
信仰分量表分数从0最低值到最大值16。
更高的分数表明更好的意义/和平。
较高的分数表明更好的精神福祉。
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注册后3个月的基线精神福祉改变
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稀有疾病儿童的预先护理计划文件
大体时间：在注册后12周的电子健康记录中的基线ACP文档更改
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电子健康记录（EHR）中的高级护理计划（ACP）文档。
分数将存在于EHR中，或者EHR不存在。
任何预先护理文件（是/否）的证据都将计算。
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在注册后12周的电子健康记录中的基线ACP文档更改
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住院
大体时间：注册后12周从基线变为频率
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用于根据电子健康记录中的医疗图表审查研究护士从数据抽象中标准化儿童医疗保健利用。
记录得分记录了患有罕见疾病的儿童临床治疗的住院住院人数。
最小值为0，没有最大值。
较高的分数表明较高的医疗保健利用水平。
问题是“过去三个月住院？”
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注册后12周从基线变为频率
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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希克曼角色压力决策负担量表
大体时间：注册后最多 5 周
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视觉模拟量表 0-100。
“为您的孩子做出医疗决定对您来说压力有多大？” 1 项。
分数越高意味着压力越大，分数越低意味着压力越小。
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注册后最多 5 周
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宗教和灵性的短暂二维衡量 - 对问题的回答1
大体时间：基线和3个月的随访。
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调查回答：1。
您多久感受到上帝的同在？
在6点李克特级的响应中，从每天到永远不会或从不。
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基线和3个月的随访。
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家庭评估姑息治疗姑息治疗问卷（FACQ-PC）
大体时间：在注册后12周对护理的基线评估更改
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FACQ-PC是一个25个项目的措施，包括四个理论上派生的子量表：（i）护理人员菌株，（ii）积极的照料评估，（iii）护理人员遇险和（iv）家庭幸福感。
分数从5 =完全同意1 =强烈不同意。
我们没有计算总分。
我们仅使用4个子量表分数。
在积极的照顾评估和家庭福祉的子量表分数上，更高的分数意味着更好的结果，即更大的积极照顾评估或家庭福祉。
在护理人员应变和护理人员遇险的子量表分数上，较高的分数意味着较差的结果，即更大的护理人员应变或照料者遇险。
FACQ-PC子量表得分是通过占用项目的平均值计算的（得分范围1-5）。
有些项目是反向评分的，具体取决于项目的措辞，因此较高的分数=较高的测量子量表。
因此，每个子量表的最小值为1，每个子量表的最大值为5。
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在注册后12周对护理的基线评估更改
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对问题2的宗教/灵性（BMMRS适应）的简短多维测量（适应BMMRS）的回答。
大体时间：基线和3个月的随访
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对调查问题2的回答，您多久私下祈祷一次？
7点李克特量表从每月几次到每天一次。
祈祷项目的分数较高表示更多的祈祷。
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基线和3个月的随访
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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满意度问卷（过程度量）
大体时间：最多5周后期后
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使用社区的意见开发了有关家庭对干预措施的13个项目评估的项目。
项目的李克特量表从完全不同意到强烈同意。
6个项目是负面的（感到害怕，太多，有害，生气，悲伤的伤害），有7个项目是积极的（有用，有用，充满了我的思想，满足，我需要做的事情，勇敢，值得）。
每个项目都分别评分。
正量表的得分更高是更好的结果。
负量表的得分较高是更差的结果。
研究特定的过程度量，以评估不良事件和参与的收益/负担。
总共12个项目。
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最多5周后期后
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交流质量问卷
大体时间：最多5周后期后
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这是一个过程，而不是结果。
要求参与者对4个沟通技巧中的每一个中的每一个从0（绝对不是，至5个，绝对是的）评分。
更高的分数意味着更好的沟通。
最低分数为4。最高分数为20。
我们没有计算总分，因为这是评估协调员的交流并向主持人提供反馈的过程量度。
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最多5周后期后
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简短的多维衡量宗教/灵性（简短的MMR）“您多久去一次宗教服务？”
大体时间：基线至3个月的随访
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对“您多久去宗教服务的频率？”的回应？
回答范围从“每年一次或两次”到“每周超过一次”。
较高的分数表明参加宗教服务的出勤率更高。
响应在初始广义线性混合效应模型中用作协变量。
先前的研究表明，这种可变的适度生活质量。
得分较高，表明更多参加宗教服务。
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基线至3个月的随访
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简短的多维衡量宗教/灵性（简短的MMR）：“您在多大程度上认为自己是宗教人物？”
大体时间：基线和3个月随访
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对“您认为自己是宗教人士的程度？”的回应？
回应范围从“中等宗教”到“根本不宗教”。
较高的分数表明宗教信仰更高。
在最初的广义线性混合效应模型中收集了响应作为协变量。
先前的研究表明，这种可变的适度生活质量。
宗教的得分较高表明自我感知是一个更虔诚的人。
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基线和3个月随访
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简短的多维衡量宗教/灵性（适应BMMRS）：您在多大程度上认为自己是一个精神上的人？
大体时间：基线至3个月的成果。
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对“您认为自己是属灵的人？”的回应？
回应范围从“根本不精神”到“非常精神”。
更高的分数意味着更多的精神。
报告的是频率分布和百分比。
精神人物项目的分数更高，表明自我感知更加精神。
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基线至3个月的成果。
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Maureen E Lyon, PhD、Children's National Research Institute
出版物和有用的链接
一般刊物
- Lyon ME, Wiener L. Special Issue: Psychosocial Considerations for Children and Adolescents Living with a Rare Disease. Children (Basel). 2022 Jul 21;9(7):1099. doi: 10.3390/children9071099.
- Sandquist M, Davenport T, Monaco J, Lyon ME. The Transition to Adulthood for Youth Living with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 May 12;9(5):710. doi: 10.3390/children9050710.
- Fratantoni K, Livingston J, Schellinger SE, Aoun SM, Lyon ME. Family-Centered Advance Care Planning: What Matters Most for Parents of Children with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 Mar 21;9(3):445. doi: 10.3390/children9030445.
- Aoun SM, Stegmann R, Deleuil R, Momber S, Cuddeford L, Phillips MB, Lyon ME, Gill FJ. "It Is a Whole Different Life from the Life I Used to Live": Assessing Parents' Support Needs in Paediatric Palliative Care. Children (Basel). 2022 Mar 1;9(3):322. doi: 10.3390/children9030322.
- Lyon ME, Thompkins JD, Fratantoni K, Fraser JL, Schellinger SE, Briggs L, Friebert S, Aoun S, Cheng YI, Wang J. Family caregivers of children and adolescents with rare diseases: a novel palliative care intervention. BMJ Support Palliat Care. 2022 Nov;12(e5):e705-e714. doi: 10.1136/bmjspcare-2019-001766. Epub 2019 Jul 25.
- Aoun SM, Gill FJ, Phillips MB, Momber S, Cuddeford L, Deleuil R, Stegmann R, Howting D, Lyon ME. The profile and support needs of parents in paediatric palliative care: comparing cancer and non-cancer groups. Palliat Care Soc Pract. 2020 Sep 25;14:2632352420958000. doi: 10.1177/2632352420958000. eCollection 2020.
- - Kreicbergs U (Discussant), Handberg C, Udo C, Thompkins J (presenter) Lyon ME (organizer). Symposium: Lessons Learned during the COVID-19 and Beyond Pandemic for Children Living with Rare Diseases and their Siblings. Lyon Presentation: Family Identified Palliative Care Needs of FAmily Caregivers of Children Living with Rare Diseases during COVID-19-United States 7th Public Health Palliative Care International Conference. September 21, 2022. Bruges, Belgium.
- - Lyon, ME, Fraser J, Thompkins J (presenter). FACE Rare: A novel palliative care intervention for family caregivers of children and adolescents living with a rare disease. Podium Presentation. University of Pittsburgh's National Center on Family Support's Second Biennial Conference on Caregiving Research. Building Bridges: Advancing Family Caregiving Research Across the Lifespan, National Center on Caregiving. Pittsburg, PA. October 1, 2022.
- Lyon ML. Detwiler K, Torres C, Guerrera MF, Thompkins J. FACE-Rare: A Novel Intervention for Family Caregivers of Children Living with Rare Diseases. BMJ Supportive & Palliative Care 2023;13(Suppl 4):A16.
研究记录日期
研究主要日期
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研究完成 (实际的)
研究注册日期
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首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- 00008808
- 1R21NR019340-01 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
拟议的研究将包括来自 30 名患有罕见疾病且无法参与自己的医疗决策的儿童及其 30 名家庭照顾者的数据。 最终数据集将在发布共享之前去除个人级别的可识别数据。 鉴于受试者（儿童参与者）的脆弱性，我们将根据数据共享协议向研究人员提供数据和相关文件，其中包括：
- 适当的人类受试者审查和批准；和
- 承诺仅将数据用于研究目的，并且不会尝试识别个体参与者。
生物统计学小组将执行去识别化机制，并以商定的格式提供数据。 去标识化将包括剥离 PHI 的数据；删除日期或向日期添加随机偏移量。 只有去识别化的组数据将被共享。 这保护了参与者的机密性。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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