针对患有罕见疾病的儿童的 FACE (FACE-Rare)
患有罕见疾病的儿童及其家人的姑息治疗需求
研究概览
详细说明
罕见病是指影响不到 200,000 人的疾病。 患有罕见疾病的儿科患者死亡率很高，30% 的患者活不过 5 岁生日。 家庭可能会被要求为他们的孩子做出复杂的医疗决定。 儿科预先护理计划涉及准备和技能发展，以帮助做出未来的医疗护理选择。 患有罕见疾病的儿童是一个异质性群体，通常有合并症，导致他们被排除在研究之外，从而为这一弱势群体造成健康差异。 对患有罕见疾病的儿童家庭的现有研究缺乏科学严谨性。 尽管迫切需要，但很少有经过经验验证的干预措施来解决这些问题。 我们建议弥合我们对不同类型的罕见病儿童家庭支持需求的认识差距；并测试预先护理计划干预。
FAmily CEntered (FACE) 儿科预先护理计划干预在癌症和 HIV 方面被证明是成功的，适用于有罕见疾病儿童的家庭。 由 PI、Lyon 博士及其同事提供理论上的信息和开发，拟议的干预措施将使用 Respecting Choices Next Steps Pediatric Advance Care Planning™ 来帮助其孩子无法参与医疗保健决策的家庭。 我们与患有罕见疾病的儿童家庭和国家罕见疾病组织 (NORD) 的咨询表明，在进行预先护理计划干预之前，应首先解决基本的姑息治疗需求。 为了使研究能够满足这一要求，所有随机接受干预的家庭将首先完成我们的调查团队改编用于儿科的护理人员支持需求评估工具 (CSNAT)©。 在 CSNAT 方法中，协调员评估护理人员的优先姑息治疗需求，并制定姑息治疗支持的共同行动计划。 因此，我们提出了一种创新的 3 节 FACE-Rare 干预，整合了两种基于证据的方法。 我们将使用科学严谨的意向治疗、单盲、随机对照试验设计来评估 FACE-Rare。 家庭/儿童对或二人组（N=30 二人组）将随机分配到 FACE-Rare（CSNAT 课程 1 和 2 加上尊重选择课程 3）或对照组（照常治疗）组。 两组都将收到姑息治疗信息。 所有家庭都将在基线和 3 个月的随访中完成问卷调查。 调查人员将评估 FACE-Rare 对家庭生活质量（心理、精神）的初步疗效。 我们将评估宗教信仰和看护者评价如何影响家庭的生活质量。 我们还将探讨儿童在学习期间的医疗保健利用情况和家庭满意度。
如果该试点试验的目标得以实现，未来的大型多中心试验将测试完整的理论模型，以通过家庭参与的儿科预先护理计划改善对患有罕见疾病的儿童及其家人的护理。 最终目标是尽量减少罕见病患儿家庭看护者的痛苦并提高他们的生活质量；并通过这个过程来改善他们孩子的姑息治疗。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
儿童纳入标准是
- 入学时≥1.0 岁且 <18.0 岁；e
- 无法参与临终关怀决策；
- 患有操作上定义的罕见疾病（参见人类受试者）；
- 不在禁止复苏令或允许自然死亡令之下；和
- 不在重症监护室。
家庭看护者的纳入标准是：
- 入学时≥ 18.0 岁；
- 儿童和儿童看护人的法定监护人；
- 能说和听懂英语；和
- 不知道发育迟缓。
排除标准：
(1) 家庭照顾者在入组时有积极的杀人、自杀或精神病倾向。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：面部罕见干预
FACE-Rare 是一种行为干预，结合了 CSNAT 儿科方法和 Respecting Choices® Next Steps ACP 超过 3 个疗程。 第 1 节和第 2 节：CSNAT 是一个以证据为基础的家庭护理人员评估和专业医疗（姑息治疗）护理支持过程。 CSNAT 工具围绕 16 类家庭看护者支持构建。 为了减轻看护者的负担，这个过程包括 5 个阶段，其中护士或从业者与看护者一起为孩子制定一个共享支持计划。 第 3 节：Respecting Choices® Next Steps - 这种高级护理计划 (pACP) 对话让家庭参与到如何做出与其目标和价值观一致的未来医疗决策的过程中。 面谈分为 6 个阶段，以实现 2 个主要目标：促进与家人就孩子的医疗状况、病史、恐惧、价值观、信仰和希望进行对话；并为家庭未来的医疗保健决策奠定基础。 |
（大约）每周 3 次 FACE-Rare 干预，每次约 45-60 分钟，由 CSNAT 方法 [第 1 节和第 2 节] 和尊重选择 [第 3 节] 组成。
其他名称：
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无干预：照常治疗 (TAU) 控制
为了最大程度地减轻家庭负担，我们选择了“照常治疗”(TAU) 比较条件，患者将接受正常标准的护理。
两个研究组都将在干预或 TAU 期间之前和之后的入组和完成调查问卷中收到姑息（专业医疗）护理信息。
对于患有致命疾病的未成年人，目前的做法是推迟对高级护理计划 (pACP) 的初步讨论，直到出现医疗危机，因此这就是 TAU 控制臂条件的组成部分。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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贝克焦虑量表
大体时间：入学后 3 个月基线焦虑的变化
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生活质量：情绪健康。
21 项。
分数越高意味着抑郁症状越多。
总分将用于分析。
分数范围为 0-63。
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入学后 3 个月基线焦虑的变化
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慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) - 精神健康量表，第 4 版
大体时间：入学后 3 个月的精神健康基线变化
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生活质量：精神（意义/目的，和平）。
对那些有非神论信仰的人在文化上很敏感。
23 项。
总分将用于分析。
更高的分数意味着更高的灵性。
分数范围为 0-115。
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入学后 3 个月的精神健康基线变化
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罕见病儿童预先护理文件
大体时间：注册后 12 周时基线 ACP 文档的变化
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电子健康记录 (EHR) 和决策偏好中的高级护理计划 (ACP) 文档。
分数将存在于 EHR 中或不存在于 EHR 中。
任何预先护理文件的证据（是/否）都将计算在内。
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注册后 12 周时基线 ACP 文档的变化
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启动姑息治疗咨询
大体时间：注册后 12 周时基线频率的变化
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用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
分数将存在于 EHR 中或不存在于 EHR 中。
与姑息治疗团队协商的证据（是/否）将算在内。
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注册后 12 周时基线频率的变化
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死前接受姑息治疗的天数
大体时间：注册后 12 周
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分数是患者在死亡前 30 天内参加姑息治疗计划的天数。
仅适用于自研究登记后死亡的患者。
用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
最小值为 0，没有最大值。
分数越高表示医疗保健利用率越高。
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注册后 12 周
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住院
大体时间：注册后 12 周时基线频率的变化
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用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
分数是记录住院病人入院进行临床治疗的次数。
最小值为 0，没有最大值。
分数越高表示医疗保健利用率越高。
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注册后 12 周时基线频率的变化
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急诊科 (ED) 就诊
大体时间：注册后 12 周时基线频率的变化
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用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
分数是报告的急诊就诊次数。
最小值为 0，没有最大值。
分数越高表示医疗保健利用率越高。
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注册后 12 周时基线频率的变化
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重症监护病房 (ICU) 使用
大体时间：注册后 12 周时基线频率的变化
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用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
分数是患者被送入 ICU（包括 NICU 和 PICU）的次数。
最小值为 0，没有最大值。
分数越高表示医疗保健利用率越高。
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注册后 12 周时基线频率的变化
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手术
大体时间：注册后 12 周时基线频率的变化
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用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
分数是患者接受的外科手术次数。
最小值为 0，没有最大值。
分数越高表示医疗保健利用率越高。
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注册后 12 周时基线频率的变化
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死亡地点
大体时间：注册后 12 周
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根据电子病历报告，患者被宣布死亡的地点。
仅适用于自研究登记后死亡的患者。
类别包括住院临终关怀环境、有临终关怀的家庭、没有临终关怀的家庭、医院 ICU、医院非 ICU、其他或未知。
用于根据回顾性病历审查从数据抽象中标准化儿童医疗保健的利用。
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注册后 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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宗教和灵性的简要多维测量
大体时间：注册后 12 周时基线宗教/灵性的变化
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宗教应对：我们之前研究的 5 个项目：参加宗教仪式、感受上帝的存在、私下祈祷、认同宗教、认同精神。
5 个项目在 5 点李克特量表上得分。
分数范围为 0-25。
分数越高表示宗教/灵性水平越高。
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注册后 12 周时基线宗教/灵性的变化
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姑息治疗看护问卷的家庭评价
大体时间：入组后 12 周时照护基线评估的变化
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看护者评估：看护者紧张、积极的看护评估、看护者痛苦、过去两周的家庭幸福感。
25 项。
5 点李克特量表。
分数范围为 0-125。
两个量表的得分相反，总分越高，家庭对照料的积极评价就越高。
我们还将检查子量表分数——分数越高表明该结构的水平越高。
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入组后 12 周时照护基线评估的变化
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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满意度问卷
大体时间：基线后最多 5 周
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用于评估不良事件和参与的益处/负担的研究特定过程测量。
12 项。
可能的分数范围为 13-65，其中分数越高表示对研究参与的满意度越高。
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基线后最多 5 周
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希克曼角色压力决策负担量表
大体时间：注册后最多 5 周
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视觉模拟量表 0-100。
“为您的孩子做出医疗决定对您来说压力有多大？” 1 项。
分数越高意味着压力越大，分数越低意味着压力越小。
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注册后最多 5 周
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沟通质量问卷
大体时间：基线后最多 5 周
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评估参与家庭如何评价访谈者沟通和整体讨论质量的过程测量。
5 项。
5 点李克特量表。
可能的分数范围为 0-25，其中较高的分数表示更好的沟通感知。
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基线后最多 5 周
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Maureen E Lyon, PhD、Children's National Research Institute
出版物和有用的链接
一般刊物
- Lyon ME, Wiener L. Special Issue: Psychosocial Considerations for Children and Adolescents Living with a Rare Disease. Children (Basel). 2022 Jul 21;9(7):1099. doi: 10.3390/children9071099.
- Sandquist M, Davenport T, Monaco J, Lyon ME. The Transition to Adulthood for Youth Living with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 May 12;9(5):710. doi: 10.3390/children9050710.
- Fratantoni K, Livingston J, Schellinger SE, Aoun SM, Lyon ME. Family-Centered Advance Care Planning: What Matters Most for Parents of Children with Rare Diseases. Children (Basel). 2022 Mar 21;9(3):445. doi: 10.3390/children9030445.
- Aoun SM, Stegmann R, Deleuil R, Momber S, Cuddeford L, Phillips MB, Lyon ME, Gill FJ. "It Is a Whole Different Life from the Life I Used to Live": Assessing Parents' Support Needs in Paediatric Palliative Care. Children (Basel). 2022 Mar 1;9(3):322. doi: 10.3390/children9030322.
- Lyon ME, Thompkins JD, Fratantoni K, Fraser JL, Schellinger SE, Briggs L, Friebert S, Aoun S, Cheng YI, Wang J. Family caregivers of children and adolescents with rare diseases: a novel palliative care intervention. BMJ Support Palliat Care. 2022 Nov;12(e5):e705-e714. doi: 10.1136/bmjspcare-2019-001766. Epub 2019 Jul 25.
- Aoun SM, Gill FJ, Phillips MB, Momber S, Cuddeford L, Deleuil R, Stegmann R, Howting D, Lyon ME. The profile and support needs of parents in paediatric palliative care: comparing cancer and non-cancer groups. Palliat Care Soc Pract. 2020 Sep 25;14:2632352420958000. doi: 10.1177/2632352420958000. eCollection 2020.
- - Kreicbergs U (Discussant), Handberg C, Udo C, Thompkins J (presenter) Lyon ME (organizer). Symposium: Lessons Learned during the COVID-19 and Beyond Pandemic for Children Living with Rare Diseases and their Siblings. Lyon Presentation: Family Identified Palliative Care Needs of FAmily Caregivers of Children Living with Rare Diseases during COVID-19-United States 7th Public Health Palliative Care International Conference. September 21, 2022. Bruges, Belgium.
- - Lyon, ME, Fraser J, Thompkins J (presenter). FACE Rare: A novel palliative care intervention for family caregivers of children and adolescents living with a rare disease. Podium Presentation. University of Pittsburgh's National Center on Family Support's Second Biennial Conference on Caregiving Research. Building Bridges: Advancing Family Caregiving Research Across the Lifespan, National Center on Caregiving. Pittsburg, PA. October 1, 2022.
- Lyon ML. Detwiler K, Torres C, Guerrera MF, Thompkins J. FACE-Rare: A Novel Intervention for Family Caregivers of Children Living with Rare Diseases. BMJ Supportive & Palliative Care 2023;13(Suppl 4):A16.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- 00008808
- 1R21NR019340-01 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
拟议的研究将包括来自 30 名患有罕见疾病且无法参与自己的医疗决策的儿童及其 30 名家庭照顾者的数据。 最终数据集将在发布共享之前去除个人级别的可识别数据。 鉴于受试者（儿童参与者）的脆弱性，我们将根据数据共享协议向研究人员提供数据和相关文件，其中包括：
- 适当的人类受试者审查和批准；和
- 承诺仅将数据用于研究目的，并且不会尝试识别个体参与者。
生物统计学小组将执行去识别化机制，并以商定的格式提供数据。 去标识化将包括剥离 PHI 的数据；删除日期或向日期添加随机偏移量。 只有去识别化的组数据将被共享。 这保护了参与者的机密性。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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